公司基本信息 - 公司是中国临床开发阶段的创新药企业，有六种处于临床阶段的在研药物[7] - 公司注册办事处位于开曼群岛Cricket Square [13] - 中国总办事处及主要营业地点在江苏省苏州市苏州工业园区淞北路20号[13] - 香港主要营业地点在九龙海港城港威大厦第二座20楼2007室[13] - 2020年5月22日公司正式在联交所挂牌上市[17] - 公司愿景是专注未满足临床需求的适应症，探索小分子、大分子联动的新型治疗方法的研产销[151] 在研药物介绍 - 普克鲁胺是有潜力成为同类最佳药物的第二代AR拮抗剂，用于治疗COVID - 19、mCRPC及AR + 转移性乳腺癌[7] - 福瑞他恩是一种AR拮抗剂，开发用于治疗雄激素性脱发和痤疮[7] - ALK - 1抗体是新的抗血管生成抑制剂和全球新生物靶点，用于治疗转移性HCC及各种实体瘤，2018年获辉瑞全球独家许可[7] - 迪拓赛替是PI3K/mTOR信号途径抑制剂和第二代mTOR抑制剂，用于治疗乳腺癌、前列腺癌及HCC等转移性实体瘤[7] - Hedgehog/SMO抑制剂是hedgehog信号转导途径抑制剂，用于治疗白血病及BCC [9] - AR - PROTAC化合物是外用AR - PROTAC化合物，用于治疗雄激素性脱发及痤疮[9] - 公司已开发出6种临床阶段在研药物，涵盖COVID - 19、前列腺癌等疾病领域[17] - 临床阶段在研药物包括一种III期小分子、一种II期小分子、一种II期单克隆抗体、一种I期mTOR抑制剂、一种I期hedgehog信号转导途径抑制剂及一种I期AR - PROTAC化合物[52] - 普克鲁胺（GT0918）是有潜力成为同类最佳药物的第二代AR拮抗剂，用于治疗COVID - 19、mCRPC及AR + 转移性乳腺癌[52] 药物临床试验进展 - 2020年8月4日公司完成普克鲁胺作为单药疗法用于治疗mCRPC的III期临床试验患者招募[36] - 2020年8月20日公司子公司与Gensun签订独家许可协议[36] - 2020年8月20日普克鲁胺治疗COVID - 19非住院患者临床试验在巴西录得首例患者招募[36] - 2020年9月17日公司获得福瑞他恩凝胶配方用于治疗痤疮适应症的IND申请批准[36] - 2020年11月30日公司计划补充招募168名非住院女性患者进行COVID - 19临床试验[36] - 2020年12月29日公司完成福瑞他恩用于治疗雄激素性脱发适应症的II期临床试验患者招募[38] - 2021年1月10日普克鲁胺治疗轻中度症状非住院男性患者临床试验显示可抑制病情转变且短期口服安全，女性患者中期结果显示也可抑制病情转变，普克鲁胺组男性无住院，女性住院率1.7%，对照组男性住院率27.3%、ICU使用率14.1%、机械通气使用率10.2%、死亡率1.6%，女性住院率17.1%、ICU使用率8.6%、机械通气使用率5.7%、死亡率2.9%[38] - 2021年1月15 - 17日公司发布ALK - 1抗体GT90001联合PD - 1单克隆抗体Nivolumab二線治疗晚期HCC的II期临床试验中期数据，20名可评估患者中8名(40.0%)观察到部分缓解，ORR为40.0%[38] - 2021年1月28日，普克鲁胺治疗COVID - 19重症患者的临床试验获巴西机构审查委员会批准，并获巴西政府医疗资源配置支持，试验获加速审查[40] - 2021年2月1日，GT20029用于雄激素性脱发及痤疮适应症的IND申请获国家药监局受理，是全球首款进入临床阶段的外用PROTAC药物[40] - 2021年2月11日，GT90001联合PD - 1单克隆抗体Nivolumab用于二线治疗晚期HCC的全球多中心II期临床试验的IND申请获美国FDA批准[40] - 2021年2月22日，巴西普克鲁胺治疗COVID - 19重症患者的临床试验完成约588名患者招募，实际招募590名患者[40] - 2021年3月5日，普克鲁胺用于治疗轻中度症状男性COVID - 19患者的III期临床试验获美国FDA批准[40] - 2021年3月11日，普克鲁胺治疗COVID - 19重症患者临床试验结果显示，第14天达到主要终点，普克鲁胺组WHO COVID - 19等级量表从基线5.663降至1.653，下降4.01，对照组从5.618降至5.368，下降0.25，p值<0.0001[42] - 普克鲁胺可降低92%患者死亡风险（3.7%对比47.6%），缩短住院时间中位数9天（5天对比14天）[42] - 2021年4月14日，GT20029用于治疗雄激素性脱发及痤疮适应症的IND申请获中国CDE批准[42] - 2021年4月16日，福瑞他恩凝胶用于治疗痤疮的临床试验在中国完成首批患者招募并成功给药[42] - 2021年4月25日，普克鲁胺用于治疗COVID - 19轻中症男性患者的III期临床试验在美国完成首名患者招募及给药[42] - 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中国预计2021年提交NDA申请[50] - 联合阿比特龙治疗mCRPC中国预计2021年完成患者入组[50] - mCRPC美国预计2021年完成II期临床试验[50] - 雄激素性脱发中国于2020年12月已完成患者入组[50] - 痤疮中国已完成首批患者入组[50] - 联合PD - 1治疗转移性中国台湾HCC（2L）中期数据于2021年1月ASCO GI发布[50] - COVID - 19（住院病人）巴西于2021年3月11日公布初步分析结果[50] - 公司计划扩充招募168名女性患者进行COVID - 19临床试验[55][56] - 男性患者COVID - 19临床试验中，普克鲁胺组住院率、ICU使用率、机械通气使用率和30天内死亡率分别为0%、0%、0%和0%，对照组分别为27.3%、14.1%、10.2%和1.6%[55][56] - 女性患者COVID - 19临床试验中，截至2021年1月7日，普克鲁胺组住院率、ICU使用率、机械通气使用率和30天内死亡率分别为1.7%、0%、0%和0%，对照组分别为17.1%、8.6%、5.7%和2.9%[55][56] - 2021年2月22日，巴西COVID - 19重症患者临床试验完成588名患者（实际招募590名）的招募[58] - 治疗COVID - 19重症患者临床试验中，普克鲁胺在第14天达到主要终点，WHO COVID - 19等级量表下普克鲁胺组由5.663的基线降低4.01至1.653，对照组由5.618的基线降低0.25至5.368，p值<0.0001[58] - 普克鲁胺可降低92%患者死亡风险（3.7%对比47.6%）[58] - 普克鲁胺可缩短住院时间中位数9天（住院时间中位数5天对比14天）[58] - 公司于2010年4月开始普克鲁胺的临床前研究，2015年获国家药监局批准在中国进行普克鲁胺用于mCRPC的I期至III期临床试验[60] - 公司分别于2016年及2017年在中国完成普克鲁胺用于mCRPC的I期及II期临床试验，2018年5月开始III期临床试验，2020年8月4日完成患者招募，计划2021年提交NDA[60] - 公司2018年获CDE批准进行普克鲁胺与阿比特龙联合用药治疗mCRPC的III期临床试验，计划2021年完成患者招募[60] - 2020年7月16日，公司在美国完成普克鲁胺治疗mCRPC的II期临床试验患者招募，计划2021年完成II期临床试验，I期临床试验于2019年5月完成[60] - 公司正在进行普克鲁胺结合依西美坦、来曲唑及氟维司群对AR+转移性乳腺癌患者的Ic期临床试验[62] - 公司于2011年7月开始福瑞他恩的临床前研究，分别于2018年4月及6月在中国及美国取得用于治疗雄激素性脱发的IND批准[62] - 公司于2018年12月在中国及2019年1月在美国开始福瑞他恩治疗雄激素性脱发的I期临床试验[62] - 2020年12月29日，公司完成招募120名患者参加在中国进行的福瑞他恩II期临床试验，预期2021年发布数据并开始准备III期临床试验[62] - 2020年8月3日，公司在美国完成福瑞他恩Ib期临床试验，预期2021年上半年确定临床研究报告及发布数据[62] - 2020年6月20日，苏州开拓与京东健康就福瑞他恩在京东大药房的销售及营销订立框架协议[62] - 2020年9月17日，公司从国家药监局获得福瑞他恩（KX - 826）凝胶配方用于治疗痤疮适应症的IND申请批准[64] - 2021年4月16日，福瑞他恩凝胶用于治疗痤疮的I/II期临床试验在中国完成首批患者招募并成功给药[64] - 2018年，公司自辉瑞取得全球独家许可，开发并商业化ALK - 1用于肿瘤适应症[64] - 截至2020年9月30日，在20名可评估患者中，8名患者（40.0%）观察到部分缓解（PR），ORR为40.0% [66][68] - 2021年2月18日，公司宣布ALK - 1单克隆抗体GT90001联合Nivolumab用于二线治疗晚期HCC的全球多中心II期临床试验的IND申请获美国FDA批准[66][68] - 2019年8月，公司从国家药监局收到迪拓赛替（GT0486）的IND批准，并于2021年2月18日录得首例患者招募[66][69] - 2020年2月，公司就GT1708F获得国家药监局的IND批准，并于2020年11月27日录得首例患者招募[72] - 2020年11月23日，公司在美国获得GT1708F的IND批准[72] - GT20029用于雄激素性脱发及痤疮适应症已获得国家药监局临床试验许可，是全球首款进入临床阶段的外用PROTAC药物[72] - 公司正在准备GT20029于美国的IND申请[72] 财务数据关键指标变化 - 2020年公司研发成本从2.14亿人民币增至3.288亿人民币，增幅53.6%[24] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物和定期存款为13.89亿人民币，包括已动用银行信贷2.185亿人民币，未动用银行信贷1.01亿人民币[25] - 研发成本从2019年的人民币2.14亿元增加至2020年的人民币3.288亿元，增长率53.6%[26] - 2020年其他收入为人民币2513.4万元，2019年为人民币1901.8万元[28] - 2020年营销成本为人民币862.8万元，2019年为人民币33.6万元[28] - 2020年行政开支为人民币7706.3万元，2019年为人民币3276.3万元[28] - 2020年经营亏损为人民币5.04851亿元，2019年为人民币2.28687亿元[28] - 2020年除所得税前亏损为人民币5.08228亿元，2019年为人民币2.32577亿元[28] - 2020年年内亏损及全面亏损总额为人民币5.08301亿元，2019年为人民币2.32577亿元[28] - 2020年非流动资产为人民币4.30859亿元，2019年为人民币3.32763亿元[30] - 2020年流动资产为人民币14.20616亿元，2019年为人民币2.20613亿元[30] - 2020年权益总额为人民币15.07934亿元，2019年为人民币3.69664亿元[30] - 2020年公司录得其他收入2510万元，较2019年的1900万元增加32.2%[87][88] - 2019年和2020年公司亏损及全面亏损总额分别为2.326亿元和5.083亿元[87][88] - 2019年和2020年公司经调整亏损及全面亏损总额分别为2.201亿元和4.594亿元[87][88] - 2019年和2020年公司营销成本分别为30万元和860万元[87][88] - 2019年和2020年公司行政开支分别为3280万元和7710万元[87][88] - 2019年和2020年公司研发成本分别为2.14亿元和3.288亿元[87][88] - 2019年和2020年公司其他亏损分别为60万元和1.155亿元[87][88] - 2019年和2020年公司财务成本分别为390万元和340万元[87][88] - 公司目前无获批商业销售的药物，2020年未从药物销售产生收益[87][88] - 其他收入从2019年的1900万元增加610万元或32.2%至2020年的2510万元[90] - 营销成本从2019年的30万元增加至2020年的860万元，2020年底销售及营销团队有14名成员[90] - 2020年雇员福利开支（含股份薪酬开支）为3186.7万元，占行政开支41.4%；2019年为795.5万元，占24.3%[95] - 2020年水电费及办公开支为1031.8万元，占行政开支13.4%；2019年为660.9万元，占20.2%[95] - 2020年折旧及摊销为325.9万元，占行政开支4.2%；2019年为211.1万元，占6.4%[95] - 2020年上市开支为2076.1万元，占行政开支26.9%；2019年为1251.2万元，占38.2%[95] - 2020年其他行政开支为1085.8万元，占