公司基本信息 - 公司是中国临床开发阶段的创新药企业，专注未满足临床需求疾病，尤其是AR相关疾病[8][10] - 公司董事会包括执行、非执行和独立非执行董事[17] - 公司注册办事处位于开曼群岛，中国总办事处位于江苏苏州，香港主要营业地点在九龙海港城[19] 在研药物情况 - 公司已开发出七种处于临床阶段的在研药物[9][11] - 普克鲁胺是有潜力成为同类最佳药物的第二代AR拮抗剂，用于治疗COVID - 19、mCRPC及AR + 转移性乳腺癌[9] - 福瑞他恩是一种AR拮抗剂，开发用作治疗雄激素性脱发及痤疮的潜在同类首创局部药物[9] - 2018年公司自辉瑞取得全球独家许可，开发及商业化ALK - 1用于肿瘤适应症[9] - PD - L1/TGF - ß具有治疗多种实体瘤的潜力，有可能成为同类最佳药物[13][14] - 迪拓赛替是PI3K/mTOR信号途径抑制剂，用于治疗乳腺癌、前列腺癌及HCC等转移性实体瘤[15] - Hedgehog/SMO抑制剂是hedgehog信号转导途径抑制，用于治疗血液肿瘤及基底细胞癌[15] - 公司已开发出七种临床阶段药物，包括两款雄激素受体 (AR) 拮抗剂、ALK - 1 单抗、AR - PROTAC、PD - L1/TGF - ß 双靶点抗体、mTOR 激酶抑制剂、Hedgehog/SMO 抑制剂[70] - 普克鲁胺 (GT0918) 是二代 AR 拮抗剂和 ACE2 及 TMPRSS2 降解剂，用于治疗 COVID - 19、mCRPC 及 AR + 转移性乳腺癌[70] - 普克鲁胺能降低 ACE2 和 TMPRSS2 表达，抑制病毒感染和复制，还可促进病原体清除和炎症消退[70] - 普克鲁胺体外研究能有效抑制 Alpha 和 Delta 变异株感染，可有效治疗巴西住院患者中 Gamma 变异株感染[70] 普克鲁胺临床试验进展 - 2021年3月5日，公司宣布普克鲁胺用于治疗轻中度男性COVID - 19患者的III期临床试验申请获美国FDA批准[44] - 2021年4月25日，公司完成在美国进行的治疗轻中度男性COVID - 19患者的普克鲁胺III期临床试验首批患者入组和给药[44] - 2021年6月15日公司发起的普克鲁胺治疗COVID - 19非住院患者的关键性研究获巴西相关机构批准[45] - 2021年7月14日公司与复星医药就普克鲁胺在印度和28个非洲国家治疗COVID - 19适应症商业化达成许可协议[45] - 2021年7月16日巴拉圭国家公共卫生和社会福利部授予普克鲁胺EUA，用于COVID - 19住院患者治疗[45] - 2021年8月25日公司与Etana订立许可协议，在印度尼西亚商业化用于治疗COVID - 19的普克鲁胺[45] - 2021年9月1日公司获国家药监局批准，于中国进行普克鲁胺治疗COVID - 19的两项III期临床试验[48] - 2021年9月22日普克鲁胺治疗住院COVID - 19患者的III期临床试验获巴西ANVISA有条件批准[48] - 2021年10月4日普克鲁胺治疗COVID - 19住院患者的III期临床试验在美国完成首例患者入组及给药[48] - 2021年1月10日公司发布普克鲁胺治疗COVID - 19轻中症男性患者临床试验最终结果，其可抑制病情转重且短期给药安全性良好[51] - 2021年1月10日公司发布截至1月7日普克鲁胺在巴西治疗COVID - 19轻中症女性患者临床试验中期结果，普克鲁胺组30天内住院率、ICU使用率、机械通气使用率及死亡百分比分别为1.7%、0%、0%及0%，对照组为17.1%、8.6%、5.7%及2.9%，住院风险减少90%[51] - 2021年2月22日巴西普克鲁胺治疗COVID - 19重症患者临床试验完成患者入组工作[53] - 2021年3月11日公司发布普克鲁胺治疗COVID - 19重症患者临床试验结果，IIT结果显示试验第14天达到主要终点[53] - 公司在2022年4月6日公布普克鲁胺治疗新冠轻中症患者的全球多中心注册性III期临床试验结果，用药7天以上患者中保护率达100%，P<0.02，降低中高年龄和高风险因素人群住院率保护率100%[23][24] - 2022年4月6日公司宣布普克鲁胺治疗轻中症COVID - 19患者试验结果，完成服药大于7天的受试者保护率100%，P<0.02 [48] - 2022年4月6日公司宣布普克鲁胺可显著降低伴有高风险因素受试者住院/死亡率，保护率100%，P<0.02 [48] - 新冠非住院病人（美国和全球）IND备案于 2022 年 4 月 6 日公布关键结果数据[68] - 新冠住院病人（美国、中国和全球）于 2021 年 10 月 1 日首例患者入组[68] - 新冠非住院病人（中国、巴西和全球）于 2022 年 2 月 10 日中国首例患者入组[68] - 转移性去势抵抗性前列腺癌（中国）普克鲁胺预期于 2022 年提交 NDA 申请[68] - 联合阿比特龙治疗 mCRPC（中国）于 2022 年 2 月 24 日完成患者入组[68] - 联合依西美坦等治疗转移性乳腺癌（中国）于 2021 年 8 月 25 日完成患者入组[68] - 截至2021年12月23日，公司完成针对轻中症患者的美国和全球注册性III期临床试验736名患者招募，超95%患者来自美国[72] - 2022年4月6日，公司宣布普克鲁胺治疗轻中症患者的美国和全球注册性III期试验结果，对完成服药大于7天的受试者保护率100%，P<0.02 [72] - 普克鲁胺可显著降低伴有高风险因素受试者住院/死亡率，保护率100%，P<0.02 [72] - 2021年3月5日及5月18日，公司分别获FDA同意普克鲁胺用于治疗轻中症男性及女性COVID - 19患者的III期临床试验[72] - 2021年4月25日，公司完成美国首名患者招募及给药[72] - 2021年7月19日，针对轻中症患者的美国和全球注册性III期临床试验获ANVISA批准[72] - 2021年5月18日，公司获FDA同意针对住院患者的美国、中国和全球注册性III期临床试验[74] - 2021年9月1日，针对住院患者的临床试验获中国国家药监局批准[74] - 2021年9月22日，针对住院患者的临床试验获ANVISA有条件批准[74] - 2021年6月15日，公司宣布治疗COVID - 19轻中症患者的中国、巴西和全球III期临床试验分别于5月27日及6月11日获巴西国家研究和伦理委员会及ANVISA正式批准[74] - 2021年7月16日，巴拉圭授予普克鲁胺EUA用于治疗COVID - 19住院患者，Barrio Obrero医院25名患者中18名(72%)入院基线分数为5分，7名(28%)为6分[82] - Barrio Obrero医院25名患者经14天给药后，22名病情缓解，1人死亡，死亡率4% [82] - 普克鲁胺用于前列腺癌及AR + 乳腺癌的临床前及临床研究分别于2011年及2017年被认定为“重大新药创制”科技重大专项[82] - 公司2010年4月开始普克鲁胺临床前研究，2015年获国家药监局批准在中国进行普克鲁胺用于mCRPC的I期至III期临床试验[82] - 公司2016年及2017年在中国完成普克鲁胺用于mCRPC的I期及II期临床试验[82] - 公司2018年5月在中国开始普克鲁胺用于mCRPC的III期临床试验[82] - 截至2020年8月4日，公司完成普克鲁胺用于治疗mCRPC的III期临床试验患者招募[82] - 公司计划2022年基于对整体存活率(OS)的主要终点最终分析向国家药监局提交普克鲁胺NDA [82] - 普克鲁胺与阿比特龙联合治疗mCRPC的III期临床试验于2022年2月24日完成718名患者招募[84] - 普克鲁胺美国I期临床试验于2019年5月完成[84] - 2020年7月16日，公司在美国完成普克鲁胺治疗mCRPC的II期临床试验患者招募[84] - 普克鲁胺联合用药治疗AR + 转移性乳腺癌的Ic期试验于2021年8月25日完成患者招募[84] - 截至报告日期，普克鲁胺在中国及美国推进至III期临床试验，适应症扩大至COVID - 19[107][108] - 截至报告日期，普克鲁胺就治疗住院COVID - 19患者获巴拉圭EUA并在若干医院使用，已观察到初步积极治疗效果[120][123] - 截至报告日，普克鲁胺获波斯尼亚和黑塞哥维那萨拉热窝州及利比里亚卫生部授予的EUA，用于住院新冠患者治疗[120][123] - 2022年3月，普克鲁胺获加纳共和国卫生部授权使用[120][123] 福瑞他恩临床试验进展 - 2021年9月8日福瑞他恩于中国开展的治疗AGA的II期临床试验达到主要研究终点，结果有统计学显著性及临床意义[53] - 2021年11月24日福瑞他恩治疗男性AGA患者的关键性试验（III期临床试验）的IND申请获国家药监局同意，其是全球首个进入III期临床试验用于治疗AGA的外用AR拮抗剂[53] - 2022年3月4日福瑞他恩治疗女性AGA的中国II期临床试验完成160名患者入组[56][58] - 2020年12月29日，福瑞他恩在中国完成针对AGA男性患者II期临床试验120名患者的招募[86][89] - 2021年9月8日，福瑞他恩中国治疗AGA男性患者II期临床试验达到主要研究终点[86][89] - 2021年11月24日，福瑞他恩治疗AGA男性患者的III期临床试验IND申请获国家药监局同意[86][89] - 2022年2月28日，福瑞他恩治疗男性AGA患者的美国II期临床试验完成首例患者入组及给药[87][89] - 2021年4月16日，福瑞他恩凝胶治疗痤疮的I/II期临床试验在中国完成首批患者招募并给药[92][95] - 2022年1月24日，福瑞他恩凝胶治疗痤疮II期临床试验完成中国首例患者入组及给药[92][95] - 截至报告日期，福瑞他恩在中国开展治疗男性AGA患者III期临床试验、治疗女性AGA患者II期临床试验及福瑞他恩凝胶治疗痤疮II期临床试验[107][108] ALK - 1相关临床试验进展 - 2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会公布中国台湾ALK - 1抗体及PD - 1单克隆抗体Nivolumab联合疗法治疗晚期HCC的II期临床试验数据，20名可评估受试者中8名（40.0%）观察到部分缓解（PR）[60] - 2021年2月11日FDA许可ALK - 1抗体及Nivolumab联合疗法用于二线治疗晚期HCC的跨区域II期临床试验的IND申请[60] - 2021年11月2日ALK - 1抗体联合KN046在中国台湾进行的治疗晚期或难治性实体瘤的Ib/II期临床试验完成首例患者入组及给药[60][61] - ALK - 1抗体单药治疗晚期实体瘤两项I期临床试验由辉瑞在美国、意大利、韩国和日本完成，公司在台湾开展的ALK - 1抗体联合PD - 1单克隆抗体Nivolumab治疗转移性HCC的II期临床试验，20名可评估受试者中8名（40.0%）观察到部分缓解，预计最后一名患者2022年6月出组[99] - 2020年7月30日，公司与江苏康宁杰瑞生物制药有限公司订立合作协议，全球共同开发PD - L1/CTLA - 4双特异性抗体KN046及ALK - 1单克隆抗体的联合疗法[99] - 2021年2月18日，公司宣布ALK - 1单克隆抗体联合Nivolumab用于二線治疗晚期HCC的全球多中心II期临床试验的IND申请获FDA同意；2021年10月9日，该临床试验获国家药监局批准[99] - 截至报告日期，ALK - 1推进至临床II期，联合KN046治疗晚期或难治性实体肿瘤的Ib/II期临床试验已开始患者入组及给药[110][112] GT20029临床试验进展 - 2021年2月1日，公司宣布GT20029用于AGA及痤疮适应症的IND申请获CDE受理，其为全球首个进入临床阶段的外用PROTAC药物[63] - 2021年4月15日，GT20029用于AGA及痤疮适应症的IND获国家药监局CDE批准[63] - 2021年7月13日，GT20029在美国用于治疗AGA及痤疮的IND获FDA许可[63] - 2021年7月28日，GT20029中国I期临床试验完成首批受试者入组及给药[63] - 2022年2月1日，GT20029治疗AGA及痤疮美国I期临床试验完成首例受试者入组及给药[63] - 2021年4月14日，GT20029用于AGA及痤疮适应症的IND申请获CDE批准，它是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC药物[102] - 2021年7月13日，GT20029在美国用于治疗AGA及痤疮的IND获FDA许可[102] - 2021年7月28日，GT20029临床试验完成首批受试者招募及给药[102] - 2022年2月1日，GT20029临床试验首例受试者入组并完成给药[102] 其他药物临床试验进展 - 2021年10月21日，PD - L1/TGF - ß双靶点抗体（GT90008）治疗晚期实体瘤的临床试验获国家药监局批准[63] - 2019年8月迪拓赛替获国家药监局IND批准，2021年2月18日录得首例患者招募[104] - 2020年2月GT1708F获国家药监局IND批准，11月27日录得首例患者招募，11月23日在美国获IND批准[104] - 2020年8月20日，公司与Gensun Biopharma Inc.订立独家许可协议，获得在大中华区进行PD - L1/TGF - ß双靶点抗体研究、开发等的独家许可[102] - 2021年10月21日，PD - L1/TGF - ß双靶点抗体治疗晚期实体肿瘤的临床试验获国家药监局批准[104] 普克鲁胺商业化合作 - 公司与复星医药就普克鲁胺在