公司业务概述 - 公司是专注于开发蛋白酶疗法的生物制药公司，管线包括补体和凝血项目[77] 临床试验进展 - 2021年7月开始对与CFI缺乏相关疾病患者进行筛查和自然病史研究，以评估CFI血液水平[80] - 2021年9月，Apellis公布dAMD继发GA的3期试验结果，每月一次的pegcetacoplan安全有效[87] - 2021年5月开始MarzAA的3期注册试验，因多种因素已停止该试验[97] - 公司也停止了MarzAA的1/2期试验，正探索将其授权或出售给其他方进行进一步开发[97] - CB 4332是用于CFI缺乏患者的皮下注射替代疗法，计划2022年启动1期临床研究[88] 疾病患病率及患者群体 - 罕见CFI变异在整体AMD人群中的患病率约为6%，其中约40%预计血清CFI水平低，可能从靶向CFI疗法中受益[91] - IgAN在美国的患病率估计超过10万，20年内多达50%的患者会发展为终末期肾病[94][95] - 美国可治疗的ANCA患者群体估计约为5万[96] 产品授权情况 - CB 2782 - PEG是针对干性AMD地理萎缩的潜在同类最佳C3降解剂，已授权给百健[86] 股权发行与筹资 - 2021年第一季度，公司发行并出售918.5万股普通股，每股价格5.75美元，扣除360万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约4930万美元[101] - 截至2021年9月30日，公司自成立以来净筹资约5.082亿美元，其中8240万美元来自许可和合作协议[102] - 2021年第一季度，公司出售股权证券获得约4930万美元现金收益[136] - 2021年10月，公司与Piper Sandler达成ATM协议，可出售最高5000万美元普通股，Piper Sandler收取3%佣金[137] 净亏损情况 - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为2520万美元和1600万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为6760万美元和3730万美元，截至2021年9月30日累计亏损3.824亿美元[103] - 2021年第三季度与2020年同期相比，净亏损增长57%[123] - 九个月内，净亏损从2020年的3733.4万美元增至2021年的6760.4万美元，增幅81%[124] - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资6450万美元，九个月净亏损6760万美元，经营活动使用现金6610万美元，累计亏损3.824亿美元[134] 合作收入与成本 - 2020年1月，公司因授予独家许可和相关技术诀窍获得百健1500万美元前期许可费；2020年、2021年第三季度和前九个月，公司确认百健合作收入分别为580万美元、230万美元和490万美元[108] - 2020年，公司因百健许可收入向Mosaic支付300万美元 sublicense费；2020年、2021年第三季度和前九个月，公司确认百健合作成本分别为610万美元、230万美元和490万美元[110] - 2021年第三季度与2020年同期相比，公司许可和合作收入增长157%[123] - 九个月内，许可和合作收入从2020年的1890万美元降至2021年的490万美元，降幅74%[124] 研发费用情况 - 2021年第三季度和前九个月，公司研发费用分别为2035.2万美元和5275.4万美元，预计下一年研发费用将增加[113][114] - 九个月内，研发费用从2020年的3840万美元增至2021年的5280万美元，增幅37%[128] 制造协议与付款义务 - 公司与AGC签订的制造开发协议，制造MarzAA和DalcA支持临床试验的订单总额1650万美元，截至2021年9月30日剩余付款义务360万美元[116] - 2021年7月，公司签订两项协议，分别用于MarzAA额外临床试验服务和CFI缺乏症筛查及自然病史临床研究，总付款分别高达320万美元和650万美元[117] - 2021年9月16日，公司签订支持冻干药品CB4332的协议，相关订单总额30万美元，截至2021年9月30日剩余付款义务30万美元[118] 运营费用与亏损变化 - 2021年第三季度与2020年同期相比，总运营费用增长62%[123] - 九个月内，运营总费用从2020年的5744.6万美元增至2021年的7247.9万美元，增幅26%[124] - 九个月内，运营亏损从2020年的3852.9万美元增至2021年的6758.1万美元，增幅75%[124] 现金流量情况 - 九个月内，经营活动使用现金2021年为6610万美元，2020年为3290万美元；投资活动提供现金2021年为4530万美元，2020年使用1790万美元；融资活动提供现金2021年为4960万美元，2020年为6040万美元[138] 一般及行政费用情况 - 九个月内，一般及行政费用从2020年的1190万美元增至2021年的1480万美元，增幅24%[130]