公司业务管线情况 - 公司当前补体组合包括开发候选药物CB 4332和CB 2782 - PEG，2022年3月重新获得CB 2782 - PEG全部权利[328] - 2021年7月开始患者入组CFI - 001和CFI - 002研究，截至2022年2月完成入组[329] - 研究估计GA中CFI缺乏的患病率约为20%，全球约100万人血清CFI水平低或可从靶向CFI治疗中受益[341] - 2021年5月开始MarzAA的3期注册试验，后因多种因素停止；也停止了其1/2期试验，正探索许可或出售机会[344] - DalcA的2b期研究2020年完成，已获FDA关于3期注册临床试验设计的指导，正探索许可或出售机会[345] 公司财务筹资情况 - 2021年第一季度发行并出售918.5万股普通股，每股5.75美元，扣除费用后净收益约4930万美元[348] - 从成立到2021年12月31日，公司净筹资约5.093亿美元[349] 公司财务亏损与资金余额情况 - 2021年和2020年净亏损分别为8790万美元和5620万美元，截至2021年12月31日累计亏损4.027亿美元[351] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额为4690万美元[351] - 2020年和2021年公司净亏损分别为5624.1万美元和8793.3万美元，增加3169.2万美元，增幅56% [374] - 截至2021年12月31日，公司有4690万美元现金、现金等价物和短期投资，全年净亏损8790万美元，经营活动使用现金8380万美元，累计亏损4.027亿美元[382] 公司人员变动情况 - 2021年7月晋升Grant Blouse为首席科学官，Tom Knudsen为企业发展高级副总裁；9月任命Jeanne Y. Jew为董事，董事会规模从7人增至8人[353][354] - 2021年10月13日，首席财务官Clinton Musil因个人原因辞职，10月29日生效，公司将财务总监Seline Miller晋升为财务高级副总裁，担任临时首席财务和首席会计官[355] 公司合作协议情况 - 2020年1月公司收到来自Biogen的1500万美元前期许可付款，2020年和2021年分别确认与Biogen合作收入580万美元和730万美元，2022年3月Biogen通知终止许可和合作协议，5月生效[356] - 公司与AGC签订开发和制造服务协议，截至2021年12月31日已制造6批GMP批次和1批工程批次，与AGC的MarzAA和DalcA临床试验制造订单共1580万美元已付清，与Biogen合作相关制造服务订单70万美元，剩余付款义务30万美元[363][366] - 2021年7月公司签订两项协议，分别用于MarzAA额外临床试验服务和CFI缺乏症筛查及自然病史临床研究，付款分别高达320万美元和650万美元，11月终止MarzAA制造协议，注销380万美元预付制造成本[367] - 2021年9月公司签订支持冻干药品CB 4332的制造和研发研究协议，相关订单20万美元已付清[368] 公司费用情况 - 2020年和2021年公司研发费用分别为5300万美元和6890万美元，增长约1590万美元，增幅30% [377] - 2020年和2021年公司一般及行政费用分别为1620万美元和1900万美元，增长约280万美元，增幅17% [378] 公司证券与股份发售情况 - 截至2021年12月31日，公司有有效S - 3表格注册声明，可出售至多1.5亿美元证券[383] - 2021年10月公司与Piper Sandler签订ATM协议，可不时发售最高5000万美元的普通股，Piper Sandler收取3.0%佣金，2021年未出售普通股[384] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动使用现金8380万美元，主要因净亏损8790万美元；2020年使用现金5500万美元，主要因净亏损5620万美元[387][388] - 2021年投资活动提供现金4820万美元，源于投资到期收益4900万美元，减去购置物业和设备80万美元；2020年提供现金970万美元，源于投资到期收益1.076亿美元，减去购置投资9760万美元和购置物业设备30万美元[389][390] - 2021年融资活动提供现金4960万美元，源于2021年第一季度公开发行普通股净收益4930万美元和ESPP购买及股票期权行使收益30万美元；2020年提供现金6040万美元，源于2020年2月和6月公开发行普通股净收益3200万美元和2800万美元，以及ESPP购买及股票期权行使收益40万美元[391][392] - 2021年现金及现金等价物净增加1398.7万美元，2020年净增加1499.1万美元[386] 公司收入确认与会计核算情况 - 公司依据ASC 606确定收入确认金额，需完成识别合同中承诺的商品或服务等五步[396] - 若知识产权许可与其他履约义务分离，在许可转移给客户时确认收入；若捆绑则判断履约义务满足时间[397] - 公司对研发服务按发票金额确认收入，符合ASC 606 - 10 - 55 - 18实用权宜法[400] - 公司记录研发活动应计费用，依据估计工作量和与外部服务提供商协议[403] - 公司用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值，受多项变量假设影响[406]