文章核心观点 - 公司宣布其针对罕见病动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的新型注射剂GTX - 104的3期STRIVE - ON安全性试验患者入组完成，预计2025年初公布数据并于明年上半年提交新药申请 [1][2] 分组1：试验进展 - 公司完成GTX - 104的3期STRIVE - ON安全性试验患者入组，该试验为前瞻性、开放标签、随机（1:1比例）、平行组试验，对比GTX - 104与口服尼莫地平，约25家美国医院参与，共纳入100名aSAH住院患者 [1] - 公司预计2025年初公布STRIVE - ON试验数据，并于明年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请 [2] - STRIVE - ON试验主要终点为安全性，通过比较两组患者不良反应（包括低血压）衡量 [2] 分组2：疾病介绍 - aSAH是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要由动脉瘤破裂引起，约70%患者死亡或依赖他人，超30%患者出血后1个月内死亡，美国每年约5万患者受影响，欧盟约6万例，中国约15万例 [3] 分组3：资产组合 GTX - 104 - GTX - 104是临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，采用独特纳米颗粒技术，便于外周静脉输注，可解决aSAH患者未满足的医疗需求 [4] - GTX - 104可在重症监护室方便静脉给药，减少无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求，降低食物影响、药物相互作用，消除潜在给药错误，还可能更好控制低血压，已在超150名健康志愿者中给药且耐受性良好，药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平，美国潜在市场约3亿美元 [5] GTX - 102 - GTX - 102是新型浓缩倍他米松口腔黏膜喷雾剂，旨在改善共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）神经症状，目前无FDA批准疗法，其开发已被搁置，公司可能授权或出售该候选药物 [6] GTX - 101 - GTX - 101是非麻醉性局部生物黏附成膜布比卡因喷雾剂，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）症状，采用双相递送机制，起效快且可止痛8小时，1期试验未报告皮肤敏感性，其开发已被搁置，公司可能授权或出售该候选药物 [7] 分组4：公司概况 - 公司是后期生物制药公司，药物候选物针对罕见病，其新型药物递送技术可改善现有药物性能，主要临床资产获FDA孤儿药认定，有7年美国市场独占权和超40项专利保护，GTX - 104是针对aSAH的静脉输注药物 [8]