文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果及近期运营亮点，TNX - 102 SL有望成纤维肌痛新疗法，其他管线产品也有积极进展，公司现金充足可支持运营至2026年第二季度 [1][2] 关键产品候选进展 中枢神经系统（CNS）管线 - TNX - 102 SL用于纤维肌痛治疗，FDA不要求咨询委员会会议，PDUFA目标日期为2025年8月15日，若获批将成15年多来首个治疗纤维肌痛新药，还在开展治疗急性应激反应等研究，预计2025年第二季度启动相关试验 [4][5] - TNX - 1300用于可卡因中毒治疗，获NIH约500万美元合作协议资助和FDA突破性疗法认定，因入组慢终止2期CATALYST研究，正评估新研究设计和终点 [7] 免疫学管线 - TNX - 1500用于器官移植排斥预防和自身免疫性疾病治疗，2025年2月1期试验获积极顶线结果，支持推进2期试验，首个适应症为肾移植成人患者器官排斥预防，还有多个潜在适应症 [8] 传染病管线 - TNX - 801用于预防猴痘和天花，2025年4月展示积极临床前疗效数据，获医疗CBRN防御联盟资助以制定商业化计划 [15] 公司合作与动态 - 2025年4月与Makana Therapeutics达成合作研究协议，研究TNX - 1500与猪器官和细胞联合治疗器官衰竭 [15] - 2025年4月推出TONIX ONE数字平台，为偏头痛患者提供资源和服务 [15] - 2025年第一季度宣布Siobhan Fogarty晋升为首席技术官，任命Gary Ainsworth为副总裁 [15] 财务亮点 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.317亿美元，高于2024年12月31日的9880万美元，2025年第一季度运营净现金使用约1660万美元，低于2024年同期的1760万美元 [12] - 2025年第一季度净产品收入约240万美元，成本销售约90万美元，研发费用740万美元，销售、一般和行政费用1010万美元，普通股股东净亏损1680万美元 [16][17][18][19] - 2025年第一季度出售约270万股普通股，净收益约5980万美元，3月31日后出售60万股，净收益约990万美元，还回购15万股普通股，总成本约290万美元 [13][14]

财务数据和关键指标变化 - 一季度合作收入1540万美元，同比增长6% [16] - 本季度除股份支付外的运营费用增至2500万美元，研发费用增长源于赛普里斯患者入组增加以及新药申请和监管活动增加，销售、一般和行政费用增长主要是由于安普洛西汀的上市前商业和医疗事务相关举措 [17] - 股份支付费用同比下降7%，受持续削减成本举措推动 [18] - 本季度末现金为1.31亿美元，无债务，现金增加是由于2月收到了来自Royalty Pharma的5000万美元TRELEGY里程碑付款 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI - 一季度净销售额增长6%，达到略高于5800万美元，需求增长、有利的定价和渠道组合推动了这一表现 [2] - 医院剂量同比增长48%，本季度通过医院渠道拉动的销量达到约31.6万单位，创历史新高 [2][6] TRELEGY - 一季度GSK报告销售额为8.54亿美元，同比增长14%，公司有望在今年实现5000万美元的里程碑，该里程碑与年度销售额达到34亿美元相关 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 稳步推进赛普里斯试验，目标是在高性能站点招募合适的患者，预计夏末完成开放标签部分的最后一名患者入组，约六个月后获得顶线数据，旨在为美国约4万名多系统萎缩（MSA）患者带来每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [3] - 继续执行战略，专注于提升YUPELRI对公司的财务贡献，推进关键经济里程碑，有望在日历年销售额达到2.5亿美元时实现一次性2500万美元的美国里程碑，若YUPELRI在中国获得批准，还将获得750万美元的里程碑 [22][23] - 安普洛西汀的赛普里斯三期研究进入最后阶段，公司对其商业前景的信心不断增强，同时为加快新药申请提交奠定基础，并通过疾病状态教育和有针对性的利益相关者参与扩大知名度 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Trelegy的积极展望和强劲财务状况保持不变 [3] - 预计关税措施目前不会对公司的持续运营产生重大影响，重申所有财务指导指标 [18] - 预计下半年研发方面的临床试验成本将下降，销售、一般和行政费用将相对持平或略有下降，经常性非公认会计准则亏损和现金消耗预计全年将有所改善，尤其是下半年，但预计第二季度会有一笔与收到5000万美元TRELEGY里程碑相关的一次性税款支付 [19] 其他重要信息 - 近期与Viatris进行的市场研究支持YUPELRI的额外需求增长，同时仍有大量可寻址患者群体 [7] - 公司在近期的美国神经病学学会会议上展示了安普洛西汀先前三期项目的重要新分析，本周末将参加在波士顿举行的国际MSA大会 [14][15] - 公司正在并行推进新药申请的关键模块，若赛普里斯试验结果积极，将迅速高效地推进加速监管提交，并在提交时申请优先审查 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 安普洛西汀目前的制造计划地点以及知识产权所在位置 - 安普洛西汀的知识产权目前在爱尔兰，原料药的制造在台湾，公司有足够时间调整供应地点，对当前情况和灵活性感到满意 [26] 问题2: 如何提高医院处方转化为患者出院后长期处方的比例 - 公司与Beatrice在当地密切合作，不仅要确保患者出院时手中有处方，还要通过患者履约计划提供支持，将患者送到合适的履约地点，并确保后续的维持治疗跟进，医院过渡护理代金券计划在确保医疗服务提供者信心和患者顺利进入维持治疗方面发挥关键作用 [28][30] 问题3: 是否收到支付方对安普洛西汀和直立性低血压（nOH）的反馈，支付方可能最关注哪些终点 - 公司已开始与支付方接触，确保他们了解疾病的重大需求和负担，以及安普洛西汀在患者群体中的作用，并密切合作进行终点教育和数据输入场景的沟通，支付方可能会关注安普洛西汀综合评分的广度以及患者整体幸福感和功能等方面 [33][37] 问题4: YUPELRI的Paragraph IV诉讼方是否已全部达成和解 - 公司已与八家诉讼方中的五家达成和解，还有三家未解决，暂无其他更新 [38]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金头寸为2.041亿美元，其中包括1月完成的公开发行所得净收益约6550万美元，预计现金可支撑到2026年底 [23] - 本季度总运营费用为3780万美元，较2024年同期下降82% [25] - 研发费用为2210万美元，2024年第一季度为3660万美元，主要因AMX - 35治疗ALS的支出减少、薪资和人员相关成本降低以及临床前开发活动减少 [25] - 销售、一般和行政费用为1570万美元，2024年第一季度为5780万美元，主要因薪资和人员相关成本降低以及咨询、专业和其他服务费用减少 [25] - 本季度确认非现金股票薪酬费用680万美元，2024年第一季度为990万美元 [26] - 2025年第一季度记录与产品回扣和购买承诺结算相关费用140万美元，剩余相关现金义务310万美元，预计在2025年剩余时间支付 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 Avexatide - 上个月在治疗PBH的关键III期Lucidity临床试验中对首位参与者给药，预计2025年完成入组，2026年上半年获得顶线数据，若获批预计2027年商业推出 [7][10] - 在2b期试验中，每日一次90毫克剂量的Avexatide使二级低血糖事件减少53%（p值为0.004），三级低血糖事件减少66%（p值为3） [21] AMX - 35 - 用于治疗Wolfram综合征，去年12人II期开放标签HELIOS试验报告积极顶线数据，参与者在24周时所有测量结果均有改善或稳定，部分参与者48周长期数据显示持续改善，即将在本周末会议上公布完整48周数据，相关发现和与FDA的讨论将为III期试验设计提供信息 [12] - 用于治疗PSP，今年1月完成ORION试验2b部分入组，共139名参与者随机分组，预计今年第三季度公布数据，结果将指导是否推进到III期试验 [14] AMX - 114 - 上个月在治疗ALS的I期LUMINA试验中对首位参与者给药，该试验为多国、随机、双盲、安慰剂对照、多次递增剂量试验，预计今年晚些时候获得早期队列数据 [7][15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有16万人患有PBH，2023年美国约有27万例新的减肥手术，其中22万例为最常见的Roux en Y胃旁路手术和袖状胃切除术，与上一年相比手术趋势变化不大 [9][20] - 美国约有3000人患有Wolfram综合征，约2.3万人患有PSP，两种疾病均无获批治疗方法 [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于四个临床试验的强力执行，目标是为严重神经退行性或内分泌疾病开发新疗法 [28] - 若Avexatide获批，公司将进行市场准入教育，确保患者能有效获取药物 [65] - 公司认为Avexatide在治疗PBH方面有较强优势，其他同类项目尚处早期，需克服诸多障碍 [82] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司重要执行年，已取得多个重要里程碑，公司有信心在临床项目上取得进展 [7] - 公司对Avexatide的潜力感到兴奋，认为其能填补PBH治疗空白，且临床研究站点参与度高 [10] - 公司对AMX - 35在Wolfram综合征和PSP治疗中的表现有期待，相关试验数据将指导后续决策 [12][14] - 公司对AMX - 114在治疗ALS的I期试验进展感到兴奋，期待早期队列数据 [15] 其他重要信息 - 公司提醒电话中非历史事实陈述为前瞻性陈述，实际事件和结果可能与陈述有重大差异，公司除非法律要求，不承担更新此类陈述的义务 [5] - 公司将在7月的ENDO 2025会议上展示Avexatide II期和2b期研究的额外分析，包括新的群体药代动力学和药效学数据 [22] 问答环节所有提问和回答 问题1: Avexatide是否需要大型患者教育活动，原因是有症状患者不知自己患病还是针对症状较轻患者 - 回答: PBH在成人内分泌学家和患者中较知名，但因是罕见病且此前无治疗方法，公司需对医疗界、患者群体进行教育，若获批还需介绍Avexatide潜在益处 [32][34] 问题2: PSP试验中期数据在PSP评级量表上的疗效标准 - 回答: 该研究有80%的把握检测到PSP评级量表30%的效果，决策将基于所有数据，PSP临床意义研究有限，不同观点认为单个点差异或20% - 30%的变化可能有临床意义 [37][38][40] 问题3: PBH患者中寻求治疗的人数，以及是否仍假设8%接受手术患者会在3 - 4年内患PBH - 回答: 寻求治疗的患者群体更大，约16万PBH患者是尝试多种方法后仍有持续低血糖的人群；公司认为仍可假设8%的比例，因减肥手术后部分人会出现持续低血糖，主要驱动因素是身体可能有加速的GLP - 1反应，且通常PBH在手术后1 - 3年出现 [45][48][50] 问题4: 与FDA就试验设计的讨论中剩余的问题或争议，以及48周数据对试验设计决策的帮助 - 回答: 公司不讨论与FDA互动细节，48周数据将为III期项目提供信息，待与FDA就III期协议达成一致后会分享相关信息；48周数据将关注与24周类似的终点，如AUC变化、C肽对混合餐耐受的反应、血糖指标等 [55][56] 问题5: Avexatide研究是否有基于PBH严重程度的亚组分析，获批后支付方是否会有使用限制 - 回答: 研究重点是整个研究人群，入组患者在导入期每周至少有一次二级或三级事件；目前PBH无获批疗法，预计不会有阶梯疗法，公司团队已在进行市场准入工作，会向医生和支付方强调患者需求 [61][62][65] 问题6: GLP - 1拮抗剂Avexatide不会导致安全问题的信心来源 - 回答: 公司有大量Avexatide非临床和临床安全数据，该药迄今耐受性良好；它是竞争性拮抗剂，可减弱内源性GLP - 1作用，动物研究中高剂量给药也未出现令人担忧的不良事件 [70][71] 问题7: 公司目前对潜在业务发展活动的考虑 - 回答: 公司对管线感到兴奋，未来12 - 15个月各临床试验有重要里程碑，当前重点是执行 [72][73] 问题8: ALS试验纳入标准是否考虑NfL水平 - 回答: 试验纳入标准未要求特定高NfL水平，因ALS患者脑脊液中NfL水平通常比正常高10倍，且作为首次人体试验，不想过度细分而错过重要人群或信号，会关注不同NfL水平患者情况 [77][78] 问题9: Avexatide与其他抑制胰岛素和GLP - 1分泌药物的比较，以及III期试验中安慰剂反应风险 - 回答: Avexatide处于III期且有突破性疗法指定，基于五项成功试验，公司认为其安全性和有效性良好，其他项目尚处早期；II期研究中未看到导入期和安慰剂期有显著差异，虽进行研究功率分析时考虑了安慰剂效应，但认为研究功率足够 [82][85][86]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5000万美元，较2024年第一季度的4750万美元增长5%，增长主要源于FNAP（Fanapt）因双相情感障碍商业化推出带来的收入增长 [18] - 2025年第一季度FNAP净产品销售额为2350万美元，较2024年第一季度的2060万美元增长14%，增长主要归因于销量增加 [19] - 2025年第一季度HETLIOZ净产品销售额为2090万美元，较2024年第一季度的2010万美元增长4%，增长归因于扣除折扣后的价格上涨，部分被销量下降抵消 [19] - 2025年第一季度PONVORY净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度的680万美元下降18%，下降归因于销量减少 [21] - 2025年第一季度公司净亏损2950万美元，而2024年第一季度净亏损410万美元，净亏损反映了与Anaptis的独家全球许可协议费用及商业活动增加的支出 [23] - 2025年第一季度所得税收益为790万美元，2024年第一季度为50万美元 [23] - 2025年第一季度运营费用为9110万美元，2024年第一季度为5670万美元，增加3440万美元，主要由研发、销售和行政费用及法律等公司活动费用增加导致 [24] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.409亿美元，较2024年12月31日减少3370万美元，减少反映了与Anaptis的许可协议费用支出 [25] - 公司重申2025年总营收指引，并更新指引包括年末现金，预计2025年Fanapt、Hetlioz和Pomvori总营收在2.1亿 - 2.5亿美元之间，年末现金在2.8亿 - 3.2亿美元之间，此营收范围意味着2025年较2024年全年营收增长626% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 Fanapt - 2025年第一季度总处方量较2024年第一季度增加约14%，净产品销售额增长14%，新患者启动量（新品牌处方量）增长近三倍 [9] - 2025年4月25日当周总处方量达到2000份，成为增长最快的非典型抗精神病药物之一 [9] - 销售团队持续扩张，2024年第一季度末约50人，目前约250人，预计年中增至约300人 [27] - 2025年4月面对面拜访次数比2025年第一季度月平均次数高43%，比2024年第四季度月平均次数高73%，比2024年第一季度月平均次数高超500% [27] - 已完成超1100个处方医生意识项目，2025年第一季度完成项目数量比2024年第四季度高29% [28] HETLIOZ - 尽管面临两年多的仿制药竞争，2025年第一季度仍保持最大市场份额 [9] - 净产品销售额受专业药房客户库存变化影响，未来可能因库存水平降低或购买时间不确定而波动，且可能因仿制药竞争而显著下降 [20] PONVORY - 2025年第一季度净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度下降18%，下降归因于销量减少 [21] - 正在组建专业销售团队，预计年中增至40人，近期加强了销售领导团队 [28] - 2025年4月新患者处方量创商业推出以来新高 [28] - 处方医生意识项目持续扩展，2025年第一季度完成项目数量比2024年第四季度多38% [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司进入新增长阶段，拥有多种商业化产品和丰富创新产品线，致力于通过研发和商业活动推动业务增长 [7] - 扩大销售团队，加强市场推广，提高产品知名度和市场份额 [26] - 持续投入研发，推进多个药物的临床试验和审批进程，如Tradipitant、Vicente、IMC Dolemo等 [10][11][12] - 行业面临仿制药竞争、医保政策变化等挑战，如Medicare福利重新设计可能对产品毛利率产生负面影响 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入新增长阶段，多个产品商业化进展良好，研发管线丰富，有望在2026年实现六个产品商业化 [7][29] - 尽管面临仿制药竞争和医保政策变化等挑战，但公司对未来增长充满信心，预计商业活动将推动收入增长 [26][30] 其他重要信息 - 公司员工首次超过400人，创22年新高 [8] - 公司提醒投资者，电话中的陈述可能包含前瞻性声明，存在风险和不确定性，建议投资者阅读相关报告和文件 [4][5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 对于milseperidone（Basanti）在治疗重度抑郁症的研究中，希望看到怎样的安慰剂调整变化以获得有竞争力的产品形象？ - 公司未预先设定具体幅度，主要终点是与安慰剂相比的基线变化，且抗抑郁药物在HAM D或MADRS反应上的差异不一定代表药物优劣，因为重度抑郁症研究存在很大变异性 [35] 问题2: 社交焦虑症的3期研究设计、样本量设定及何时能获得数据？ - 研究预计今年第三季度开始，关于数据获取时间暂无法回答，研究设计可参考即将发表的之前研究，采用经典设计，使用TRiR测试在TRiEAR初治患者中进行 [36][37] 问题3: tradipitant用于胃轻瘫的最新策略、获批理由及下一步进展时间，最佳情况下是重新提交药物审查还是FDA会做出类似PDUFA的决定？ - 仍处于同一审查周期，去年9月收到完整回复信，有机会申请听证会，但流程复杂，目前已申请，希望尽快得知CDER是否建议专员举行听证会，之后专员再做决定，无需重新提交申请 [39][40][41] 问题4: Fanapt的直接面向消费者（DTC）广告活动将持续多久、如何衡量投资回报、是否有成效以及主要针对双相情感障碍还是精神分裂症患者？ - 第一季度启动了针对双相情感障碍和Ponvori的DTC广告活动，同时努力提高公司品牌知名度，收到良好反馈，表明该市场对促销敏感，DTC广告活动富有成效，主要针对双相情感障碍患者 [46] 问题5: Bisanti在即将举行的ASCP会议上的展示重点是什么？ - 研究发现milsopuridone与iloperidone在体内可快速相互转化，将在会议上公布两项关键研究，一项是单次急性剂量交叉研究，另一项是多次给药至稳态再交叉研究，这些研究证实了两者在低剂量和高剂量下的生物等效性，并间接表明线性关系 [48][49] 问题6: 欧洲抗精神病药物市场机会、未满足需求以及公司在欧洲销售药物的能力，是否收到120天问题？ - 已收到120天问题，正在积极处理，欧洲抗精神病药物定价和报销困难，但对长效注射剂有需求，公司认为需先获得口服药物批准，再推进长效注射剂，公司在德国有强大营销和销售团队，对德国市场有较好了解 [51][52] 问题7: Behzanti在重度抑郁症的总市场机会有多大，若成功是否会直接与CAPLYTA竞争？ - Behzanti与CAPLYTA处于同一领域，研究设计相似，针对治疗抵抗性抑郁症和辅助治疗，采用一日一次给药，与CAPLYTA目标人群相似，公司认为Fanapt在耐受性方面可能优于CAPLYTA和其他竞争对手 [58][59] 问题8: Bisanti的脂质酯制剂作为长效注射剂何时进入临床？ - Fanapt长效注射剂已启动3期研究，Bisanti长效注射剂仍处于制剂阶段，但由于Bisanti有末端羟基，适合开发脂质酯，不同长度的脂质酯可使药物在血液中持续不同时间 [61]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物科技、制药 [1][3][7] - **公司**：AbCellera Biologics (ABCL)，合作方包括Eli Lilly、AbbVie、Regeneron、EQRx、Sanofi、Kymab、Amgen等 [17][37][38][47] 纪要提到的核心观点和论据 公司发展历程与现状 - 2020年在纳斯达克上市，发行价20美元，首日收盘价50多美元，当前股价约2.5美元 [3][4] - 公司位于温哥华，约600人，专注治疗性抗体开发，为合作伙伴提供服务并收取费用和参与分成，已完成超百个项目，16个分子进入一期临床试验 [15][16][17] 公司愿景与挑战 - 公司创始人Carl Hansen认为生物科技处于分水岭时刻，药物开发和建立可持续发展的制药公司极具挑战，成功的公司如Regeneron、Vertex等较少 [7][11][12] - 公司有志成为可持续发展的大型制药公司，逐步推进自有管线发展 [13] 公司业务进展 - 自有管线方面，将推进完全自主拥有的分子管线，本季度将有两个分子进入临床，目标是每年将几个分子带入临床 [19][21][30] - 设施建设方面，温哥华的GMP制造设施接近完工，今年底进行工程运行，2026年进行临床批次运行，项目按时且略超预算 [19][20] - 资金状况方面，资产负债表有6.5亿美元现金，政府承诺提供近2亿美元资金用于推进资产组合 [21] 即将进入临床的分子 - ABCL 635：针对未披露的离子通道和GPCR靶点，处于代谢和内分泌领域，非减肥领域，预计总可寻址市场超20亿美元，有望成为重磅药物，一期试验将有安全和有效性数据 [25][26][27] - ABCL 575：针对OX40配体的抗体，与EQRx合作开发，Sanofi的类似分子Amlutilimab处于三期试验，公司希望在半衰期和给药频率上实现差异化，将在5月的皮肤病研究协会会议上公布临床前数据 [28][29][30] 未来规划 - 2025年开始一期试验，GMP设施完工，披露更多进入IND启用研究的分子，预计未来18 - 24个月有一期试验结果和更多分子进入临床 [31][32] - 内部约20个项目，目标是平均每年将两个项目带入临床，后续分子有望在自有设施生产 [30][35][36] 合作与伙伴关系 - 2021年起专注与大型制药公司的战略合作伙伴关系，内部业务未影响合作，反而有协同效应 [37] - 如在T细胞衔接器方面的工作吸引了AbbVie合作，部分项目完成一期试验后可凭借临床数据与合作伙伴开展后续合作，公司计划为自己发现的抗体进行生产 [38][39][41] 其他重要但可能被忽略的内容 - Carl Hansen在德克萨斯大学奥斯汀分校的演讲值得一听，其中提到生物科技的发展与物理学的索尔维会议类似，当前生物科技正处于快速发展阶段 [6][7][8] - 药物开发成功率低，约二十分之一的尝试能成功，建立可持续发展的生物制药公司更难，市值超200亿美元的公司大多有百年历史 [11] - 选择靶点时需考虑科学、商业机会、差异化和临床开发计划四个标准，很难在所有维度都达到完美 [22][23] - ABCL 575在半衰期和给药频率上的差异化是否重要，需等待数据验证，同时关注Sanofi和其他竞争对手的试验结果 [46][48]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总产品收入1.215亿美元，同比增长62%，包括净产品销售1.204亿美元和特许权使用费收入110万美元；2024年同期为7500万美元 [18] - 2025年第一季度AVELITY净产品销售额9620万美元，同比增长80%；2024年同期为5340万美元 [18] - 2025年第一季度Sunosi净产品收入2520万美元，同比增长17%，包括净产品销售2410万美元和与授权地区Sunosi销售相关的特许权使用费收入110万美元；2024年同期为2160万美元 [18] - 2025年第一季度Avelity和Sunosi GTN折扣均处于50%中段，预计全年保持该范围 [19] - 2025年第一季度总收入成本980万美元，2024年同期为630万美元 [20] - 2025年第一季度研发费用4480万美元，2024年同期为3680万美元，增长主要与四项solriamfetol III期试验、ZENBRAVO计划推出的CMC成本及人员成本增加有关 [20] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用1.208亿美元，2024年同期为9900万美元，增长主要与AVELITY商业化活动、Cymbravo预发布活动及人员成本增加有关 [20] - 2025年第一季度净亏损5940万美元，合每股1.22美元；2024年同期净亏损6840万美元，合每股1.44美元 [21] - 截至2025年第一季度末，现金及现金等价物为3.009亿美元，去年年底为3.154亿美元，公司认为当前现金余额足以支持运营至实现正现金流 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 AUVELITY - 2025年第一季度处方量约16.7万份，同比增长76%，环比增长5%，是Q1仅有的两个有连续品牌增长的品牌抗抑郁药之一；同期抗抑郁药市场与2024年第一季度持平，环比下降2% [23] - 本季度约2.6万名新患者开了Auvelity，自推出以来累计新患者超19万名 [24] - Q1销售团队成功激活4100名新处方医生，在精神病学和初级保健领域均有增长 [24] - Q1覆盖率稳定，全渠道覆盖78%的生命，商业领域覆盖63%，预计2025年覆盖率将扩大和改善 [24] Sunosi - 总处方量超4.6万份，同比增长12%，环比下降4.8%；同期促食欲剂市场与2024年第一季度相比增长4%，环比下降5% [25] - 本季度约3800名新患者开始使用Sunosi，自推出以来累计新患者约8.5万名 [25] - Q1激活近440名处方医生，自推出以来累计处方医生基础超过1.4万名医疗保健提供者 [26] - Q1支付方覆盖率稳定，全渠道覆盖83%的生命 [26] Cymbravo - 上市准备工作按计划进行，包括销售团队建设和营销信息、材料及计划的开发 [26] - 自获批以来，医疗保健提供者反馈积极，因其在急性偏头痛领域有较大未满足需求，临床特征能快速持久缓解偏头痛疼痛，且安全可耐受，其多机制方法和新型MOSAIC技术受到好评 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进三款新型NDA阶段产品候选药物（AXS - 14、AXS - 5、AXS - 12）的监管申报工作 [8] - 成功执行多个III期临床项目，拓宽现有产品和候选产品的潜力，如AXS - 5、solriamfetol和Simbravo [8] - 密切关注贸易政策发展，包括拟议的药品关税，但认为对业务的潜在影响不大，因大部分商业制造在美国和加拿大进行，VELITY和Sun Bravo的主要生产设施也在此，且相关知识产权在美国注册 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年将是充满催化剂的一年，预计到2026年有五种产品在六个适应症上市，有能力继续为患者带来创新，为股东创造重大价值 [17] - 对当前现金余额有信心，认为足以支持运营至实现正现金流，预计2025年损益表会有杠杆效应，销售增长将超过运营费用 [94] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出的前瞻性陈述基于当前信息、假设和对未来事件的预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，相关风险在向证券交易委员会提交的定期文件中有描述 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：与FDA近期互动中，FDA的看法、审查团队、机构响应性有无变化，特别是AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面获批所需信息有无演变，能否获得优先审查？ - 与FDA的对话目前保持现状，关于AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面，与之前讨论和从FDA收到的反馈相比没有变化；该药物有突破性疗法指定，是否获得优先审查由机构在提交申请时决定 [32] 问题2：Avelity何时开始直接面向消费者（DTC）广告宣传，如何看待orexins进入发作性睡病类别对公司产品的影响？ - 预计今年晚些时候推出全国性DTC广告宣传活动；对AXS - 12很乐观，在AAN会议上分享的数据显示其是一个有吸引力的选择，不仅对猝倒有作用，对其他症状也有影响；orexins的安全性和耐受性仍有疑问，短期内AXS - 12有市场 [35][36] 问题3：Avelity与梯瓦的和解是否意味着目前任何仿制药最早进入市场的时间，此和解是否会促使公司在吸烟戒断和激越之外寻求其他机会，是否会有更多后续适应症？ - 梯瓦有180天的监管排他期，将是首个推出仿制药的公司，其他仿制药将在梯瓦之后进入；公司一直计划利用AXS - 5的药理学特性寻求其他适应症，近期新机会是阿尔茨海默病激越，计划在第三季度提交sNDA，随后还将在今年启动吸烟戒断的III期试验 [39][40] 问题4：AXS - 5用于AD激越的sNDA对商业潜力有何影响，GTN方面是否更有利？ - sNDA为AXS - 5的推广提供了一些清晰度，预计基于现有支付方合同和正在进行的谈判，支付方对产品的熟悉度和临床特征整体积极，这对确保新适应症的准入最终是有益的；目前不确定GTN方面的情况，需要先获得该适应症的批准并扩大现有合同以确保新患者的准入 [44][45] 问题5：CINBRAVO推出后，预计达到与AUVELITY和CINOVI相同覆盖水平的节奏如何，solriamfetol的额外适应症中，从竞争定位角度看，暴食症是否是最有吸引力的机会？ - 目前专注于CINBRAVO的谈判，现在说达到相同覆盖水平的节奏还为时过早，但会尽快确保准入，其独特临床特征对患者和支付方有优势；对于solriamfetol，在ADHD方面的结果令人鼓舞，与目前批准的兴奋剂效果相当，暴食症方面如果solriptol成功，将是第二款获批产品，但还需等待III期试验结果 [48][50][51] 问题6：Cymbravo销售团队建设的人员数量和重点是什么，是否会专注于对其他产品组合有帮助的偏头痛治疗地点，何时能展示CINBRAVO的最新数据，能否在6月的美国头痛协会会议上展示？ - 销售团队建设接近完成，预计约100名销售代表，主要专注于高度集中的急性偏头痛治疗者、头痛中心和大型神经科诊所；会考虑与现有产品组合的协同作用，在精神病学领域的协同作用比初级保健领域更明显；预计会在美国头痛协会会议上展示数据 [56][57][58] 问题7：如何看待esterboxetine在纤维肌痛方面的销售机会，会如何扩大销售团队支持该产品？ - 对AXS - 14在纤维肌痛方面的潜在影响很有热情，该市场约有1700万患者；推广重点是风湿病学和初级保健市场，会综合利用现有销售团队并增加额外销售力量，特别是在风湿病学领域；关于消费者广告，正在评估最有效的患者参与方式 [62][63][64] 问题8：AUVELITY支付方覆盖率在今年会如何演变，获得第三个主要TPO合同是否是获得理想覆盖率的关键，Sunosi在发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）适应症的增长情况如何？ - AUVELITY团队专注于增加覆盖生命数量和减少使用管理（如预先授权和阶梯编辑），谈判进展顺利，预计准入将在今年及以后进一步扩大和演变；Sunosi在两个适应症都有不错增长，但OSA适应症增长更快，该患者群体更大，未满足需求明显 [68][69] 问题9：ADA预NDA会议情况如何，有无意外，在第三季度提交前是否还会有其他会议，AVELILE推出三年了，何时能提供MDD方面的销售指导？ - 除已披露的信息外，没有关于与FDA互动的更多信息，sNDA提交工作按计划进行，目前在完成申报材料的编写和汇编；关于销售指导，目前情况仍不稳定，支付方覆盖率在演变，Q1刚推出现场销售团队扩张，今年晚些时候还有DTC活动，这些都会有重大影响，目前提供指导还为时过早，但公司网站提到MDD单独的峰值销售额在10 - 30亿美元之间，ADA更高 [73][75][76] 问题10：有多个资产待监管审查，战略方向是更注重扩张机会还是有新分子实体计划？ - 目前重点是确保现有后期开发和NDA阶段产品的执行，这些机会有可能带来超过160亿美元的峰值销售额；同时也有其他机会正在呈现或内部存在，会在合适的时候披露 [79] 问题11：计划今年晚些时候启动的solrameptol治疗MDD伴EDS的III期研究设计如何，预计研究人群规模和关键终点是什么，这是否是潜在批准所需的唯一额外试验？ - 历史上公司在研究启动后才披露具体设计；在TRULIPA研究中看到了该患者群体的信号，会结合该研究和其他抑郁症试验的经验来设计下一项研究 [82] 问题12：对MDD伴EDS患者占MDD患者一半的信心如何，研究中该亚组仅占15%，是否是入组标准限制了EDS合并症患者入组，MDD峰值销售额10 - 30亿美元的指导何时能缩小范围，关键变量有哪些？ - 在完成的研究中，为确保敏感性和特异性，将亚组定义为严重EDS患者；实际上MDD伴EDS患者约占MDD患者的50%；MDD峰值销售额范围包含很多变量，目前认为该范围是可实现的，随着销售推进和其他方面的演变，可能会缩小指导范围 [85][86] 问题13：如何看待Cymbravo在2月的CGRP数据，是否会用于新适应症或标签扩展，是否仍计划在青少年中扩展CIMBRAVO标签？ - CGRP数据很有说服力，目前不寻求将其添加到标签作为新适应症，会通过FDA的CFL指南以及医学事务团队和医学教育进行推广；儿科开发工作正在进行中，会有相关更新 [89][90][91] 问题14：公司接近盈利，能否在2025年至少一个季度实现盈利？ - 未提供盈利时间指导，但对现有现金能实现正现金流有信心，预计2025年损益表会有杠杆效应，销售增长将超过运营费用；研发支出大部分在后期项目，预计回报率高，销售、一般和行政方面建立的基础设施可用于未来项目，认为这些项目投资回报率高 [94][95][120] 问题15：R & D和SG & A费用的演变情况如何，R & D费用从Q4下降是否会持续，SG & A预计会上升吗？ - R & D费用在Q4完成3项ADA试验，Q1完成ADHD和MDD试验后有所下降，预计随着启动solriamfetol在儿科ADHD和MDD伴EDS的第二项III期试验以及Q2 AXS - 14的NDA申报费用，R & D支出将从Q1水平增加；SG & A方面，Q2随着Bravo团队招聘完成会增加，今年晚些时候的DTC活动也会进一步增加该费用 [97][98][99] 问题16：ADHD研究的后续路径如何，为何使用300毫克剂量，后续该剂量情况如何，OVALITY覆盖率在商业方面似乎有平稳期，理想覆盖率是多少？ - ADHD后续是启动并完成儿科患者的III期试验；成人研究中使用300毫克剂量是为了确定剂量反应，主要关注剂量是150毫克，研究结果显示该剂量有明显治疗效果；关于OVALITY覆盖率，一直在与支付方积极谈判，预计今年准入会扩大和演变，理想情况是确保尽可能多的覆盖生命，没有具体数字目标 [103][104][105] 问题17：5月24日“让美国再次健康委员会”将发布关于SSRI、抗精神病药、情绪稳定剂、兴奋剂的初步报告（可能关注儿童疾病），公司与该委员会有无互动，能否对此发表评论，AXS - 12在开放标签扩展中是否会有维持清醒测试数据？ - 未与该委员会有互动，会关注报告结果；AXS - 12的开放标签试验未纳入维持清醒测试，但用其他措施（如临床总体印象严重程度）评估了过度嗜睡 [112] 问题18：鉴于近期III期ADHD研究的疗效水平，III期儿科研究的益处是否会有显著不同，该儿科研究预计需要多长时间？ - 历史上ADHD在成人和儿科患者中的疗效有相关性，很高兴在成人人群中看到明显效果，但仍需进行儿科研究；目前说研究所需时间还过早，启动研究并确定具体设计后会提供相关指导 [116] 问题19：公司有很多资产处于后期或已上市，如何管理业务的运营利润率和跨资产投资，如何考虑投资回报率决策以实现盈利路径？ - 研发支出主要集中在后期项目，回报率高，会继续投资；过去三年建立的基础设施可用于未来项目，认为这些项目投资回报率高 [119][120]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务业绩，在业务、财务等多方面取得进展，产品销售表现良好，债务重组和资金筹集顺利，对未来发展有明确规划和目标 [3][4] 业务亮点 QUVIVIQ业务 - QUVIVIQ在欧洲表现出色，法国市场增长显著，德国有望跟进，美国采取聚焦商业化策略维持销售，EUCAN需求增长50%，一季度处方睡眠超1000万晚 [3][5][24] - 法国通过与Menarini合作推广，新品牌份额在GP和精神科医生细分市场提升 [25] - 德国市场需求环比增长20%，2月完成报销价格谈判，4月与Berlin - Chemie合作拓展商业覆盖至全科医生 [26] - 英国被推荐为慢性失眠一线药物，85%地区实现报销，需求从Q4 2024到Q1 2025增长48% [27] - 加拿大2023年11月推向私人市场，85%私人市场覆盖，聚焦公共报销，需求从Q4 2024到Q1 2025增长25% [28] - 奥地利6月1日起将给予公共报销，意大利3月中旬起对所有处方医生可用 [29] - 美国一季度净销售额590万瑞士法郎，自上市超18万患者接受治疗，超60万处方分发，超5万医疗专业人员开处方 [32][33] TRYVIO业务 - 2024年10月在美国可处方，2025年3月FDA解除REMS要求，正向零售药房广泛分销模式过渡 [37][38] - 早期在美国卓越高血压中心的处方经验积极，降压效果和安全性与3期研究一致 [40] 研究进展 - 达立雷生治疗慢性失眠和夜尿症、夜间到白天过渡评估的研究成果分别发表在《睡眠研究杂志》和《睡眠医学》 [44][45] - 阿普西坦降低黑人耐药性高血压患者血压和蛋白尿的研究发表在《高血压》 [56] 财务亮点 财务业绩 - 2025年第一季度净收入6300万瑞士法郎，基本每股收益0.33瑞士法郎，摊薄每股收益0.23瑞士法郎 [6][9] - 非GAAP净亏损2500万瑞士法郎，每股净亏损0.13瑞士法郎 [11] 财务指标 - 净收入5900万瑞士法郎，来自QUVIVIQ产品销售2500万瑞士法郎、向合作伙伴产品销售100万瑞士法郎和合同收入3200万瑞士法郎 [6] - US GAAP运营费用500万瑞士法郎（收入），受Viatris交易一次性收益影响，非GAAP运营费用7800万瑞士法郎 [5][7] - US GAAP运营收入6700万瑞士法郎，非GAAP运营亏损1700万瑞士法郎 [5] 合作与资金 - 与Viatris更新合作协议，2025年贡献成本减少1亿美元，未来潜在里程碑付款减少2.5亿美元 [14] - 与超三分之二可转换债券持有人达成整体重组协议，获1.5亿瑞士法郎新资金，发行至多2750万股股票和2550万份认股权证 [16] 商业运营 QUVIVIQ市场表现 - 2025年第一季度在美国、德国等多地产品销售总额2500万瑞士法郎 [23] - 欧洲和加拿大地区净销售额从2024年第一季度350万瑞士法郎增至2025年第一季度1940万瑞士法郎 [24] TRYVIO市场表现 - 2024年10月通过Walgreens专业药房可处方，持续与专家和支付方沟通 [37] 研发进展 研发策略 - 专注药物发现，减少研发活跃项目，部分准备对外授权，优先开发资产至下一个转折点再合作或自行开发 [42] 项目进展 - 预计2025年第二季度获得lucherastat肾脏活检子研究新数据，后续讨论监管途径 [42] - 艰难梭菌感染疫苗1期研究结果预计未来几个月公布 [42] 公司合作项目 Viatris合作 - 2024年3月与Viatris就selatogrel和cenerimod开展全球研发合作，获3.5亿美元预付款 [12][13] - 2025年2月更新协议，2025年贡献成本减至1亿美元，无2025年承诺，剩余2700万美元2026年支付 [14][15] 其他合作 - Nxera Pharma获QUVIVIQ亚太地区（除中国）开发和商业化许可 [58] - Simcere获QUVIVIQ大中华区开发和商业化许可 [58] - Owkin获ACT - 1002 - 4391全球开发和商业化许可 [58] 未来展望 财务指引 - 预计2025年Idorsia主导业务QUVIVIQ净销售额约1.1亿瑞士法郎，非GAAP运营亏损约2.15亿瑞士法郎，US - GAAP运营亏损约2600万瑞士法郎 [18] - 预计合作业务US - GAAP EBIT约1.35亿瑞士法郎，全球业务US - GAAP亏损约1.25亿瑞士法郎 [19] 重要事件 - 2025年5月28日召开年度股东大会 [59] - 2025年7月30日公布半年度财务结果 [62] - 2025年10月30日公布9个月财务结果 [62]

文章核心观点 Proactive为全球投资受众提供商业和金融新闻内容 专注中小盘市场 也关注蓝筹公司等 采用技术辅助内容创作 所有内容由人类编辑和撰写 [2][3][5] 关于编辑 - 编辑Angela Harmantas有超15年北美股票市场报道经验 专注初级资源股 曾为多国领先行业出版物报道 还从事过投资者关系工作 [1] 关于出版商 - Proactive金融新闻和在线广播团队为全球投资受众提供快速 易获取 有信息价值和可操作的商业和金融新闻内容 内容由经验丰富且合格的新闻记者团队独立制作 [2] - Proactive新闻团队遍布世界主要金融和投资中心 在多地设有办事处和工作室 [2] 市场与内容覆盖 - 公司是中小盘市场专家 也让社区了解蓝筹公司 大宗商品和更广泛的投资故事 内容吸引积极的个人投资者 [3] - 团队提供涵盖多个领域的新闻和独特见解 包括生物技术和制药 矿业和自然资源等 [3] 技术应用 - Proactive积极采用技术 人类内容创作者经验丰富 团队使用技术辅助和优化工作流程 [4] - Proactive有时会使用自动化和软件工具 包括生成式AI 但所有发布内容均由人类编辑和撰写 [5]

文章核心观点 Palisade Bio公司在PALI - 2108治疗溃疡性结肠炎的1a/b期研究中取得进展，初步数据支持其安全性和耐受性，有望为患者提供新治疗选择，预计2025年上半年公布 topline 数据 [1][2][3] 研究进展 - 已完成五项1a期单次递增剂量（SAD）队列、四项多次递增剂量（MAD）队列和食物效应交叉试验的入组和给药 [1] - 1b期溃疡性结肠炎患者队列的筛选和给药正在进行，已有一名受试者完成该部分研究 [2] - 公司预计在2025年5月底前公布1a期研究的 topline 数据，按计划2025年上半年公布整体 topline 数据 [2][3] 研究结果 - 所有完成的SAD、MAD队列和食物效应交叉试验的初步数据持续呈阳性，未观察到严重不良事件（SAEs）或与实验室值及心电图相关的治疗突发不良事件（TEAEs） [1] - 多数观察到的TEAEs为轻度，仅最高50mg每日两次剂量的MAD队列有一例退出 [2] - 15mg每日两次队列无TEAEs，滴定的30mg每日两次队列有一例轻度TEAE [2] 研究目的 - 评估PALI - 2108在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），以及在溃疡性结肠炎患者中的安全性、耐受性、PK和药效学（PD） [4] 研究方法 - 采用生物标志物（血清高敏C反应蛋白、粪便钙卫蛋白）和结肠组织组织学评估，分析结肠组织中的研究药物和代谢物水平、PDE4表达、环磷酸腺苷水平、绝对淋巴细胞计数及相关PD生物标志物 [4] 公司概况 - Palisade Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为自身免疫、炎症和纤维化疾病患者开发新型疗法 [1][6]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收达1080万美元，较2023年同期480万美元大幅增长，主要因新交易和合作伙伴项目临床推进带来许可和里程碑收入增加，服务收入因小分子离子通道项目完成移交而下降，特许权使用费因中国PD - 1、PD - L1市场竞争致产品销售降低而减少 [38][39][44] - 2024年第四季度运营费用若不计270万美元与小分子离子通道和有形资产相关的减值费用，会低于上一年同期，研发和一般及行政费用因股票薪酬和外部费用降低而减少，净亏损为1310万美元，合每股0.12美元，上年同期净亏损1410万美元，合每股0.14美元 [41][42] - 2024年全年总营收排除与teclistamab在欧盟首次商业销售相关的1000万美元里程碑收入后增加，服务收入略有下降，特许权使用费低于上一年，运营费用低于2023年，研发费用持平，一般及行政费用减少，净亏损为6200万美元，合每股0.61美元，2023年净亏损5060万美元，合每股0.51美元 [43][44][45] - 公司预计2025年营收在2000万 - 2500万美元之间，运营费用在9000万 - 9500万美元之间，现金使用低于2024年（排除2024年ATM发行所得款项），全年有效税率约为0% [52][55][56] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2024年活跃合作伙伴数量同比增长18%，达91个，第四季度新增与Incyte Corporation、Photinia Biosciences的平台许可，以及与NBP Pharma、Taiho Pharma的商业合作伙伴 [14] - 2024年活跃项目数量同比增长12%，达362个（扣除损耗后），全年有31个项目终止，69个新项目加入，超98%的活跃项目有未来经济收益 [16][18] - 截至2024年12月31日，合作伙伴的活跃临床项目和获批产品数量为32个，2024年有5个OmniAb衍生项目进入临床，预计2025年有5 - 7个新项目进入临床开发 [18][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国PD - 1、PD - L1市场竞争激烈，导致公司特许权使用费收入因合作伙伴产品销售降低而减少 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新平台技术与合作伙伴建立深度关系，推动管线项目增长，实现里程碑付款和特许权使用费收入，构建高杠杆业务框架为股东创造价值 [9][10][11] - 2025年公司预计在临床和未来特许权使用项目上取得进展，推进新交易和新技术推出，进一步拓展和多元化合作伙伴基础，高效利用业务模式 [35][37] - 公司通过推出OmnidAb、OmniDeep、OmniHub等创新技术，吸引新合作伙伴，拓展治疗领域，提升竞争力 [67][68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管生物技术行业存在波动，但公司业务表现良好，管理层致力于在保持财务责任的同时推动业务增长，对未来发展充满信心 [57] 其他重要信息 - 公司引入新格式展示合作伙伴临床管线，聚焦有未来经济利益的项目，便于利益相关者评估管线价值 [25][26] - 公司资产负债表状况良好，2024年末现金达5940万美元，处于上一次财报电话会议提供的指导范围上限，递延收入余额降至250万美元 [48][50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 项目损耗率是否与技术问题有关 - 公司表示损耗与技术问题无关，主要是大型制药公司管线调整及药物开发各阶段正常损耗，第四季度新项目加入情况良好 [60][61][62] 问题2: 今年新技术推出的相关信息 - 公司称今年计划推出的新技术符合战略主题，能快速高效发现高质量候选药物，具有高扩展性，可拓展现有合作并吸引新伙伴，通常会在关键科学会议期间推出 [69][70] 问题3: 当前市场环境下合作伙伴是否会增加管线开发现金投入 - 公司认为自身业务在不同周期具有韧性，平台可灵活扩展，能适应各种市场环境 [73][74] 问题4: 2000万 - 2500万美元营收指导的现金和非现金情况及项目潜在上行空间 - 该指导为GAAP数据，2025年营收下降主要因非现金服务收入减少，目前未细分里程碑、服务收入和特许权使用费 [82][84][85] 问题5: 学术合作伙伴是否受市场波动和NIH资金担忧影响 - 目前未受影响，公司与潜在学术合作伙伴的讨论在推进，上周刚与一家领先学术机构达成新合作 [88][89] 问题6: 第四季度项目新增情况是否延续到第一季度 - 公司表示难以确定，项目数据受合作伙伴报告时间影响，整体趋势积极 [91][92][93] 问题7: 预计今年5 - 7个新临床项目是否触发里程碑及未来里程碑和特许权使用费增长情况 - 一般项目启动临床试验会触发里程碑，超98%的项目有下游经济收益 [98][99] 问题8: OmniHub是否开始签约客户及如何看待其年度增长 - 合作伙伴已在使用OmniHub，该平台于去年12月推出，反馈良好，是公司技术的自然拓展 [102][103] 问题9: Q4新增与Incyte和Photinia的许可在治疗领域、适应症和平台使用方面的情况及治疗领域趋势 - 公司无法透露相关信息，OmnidAb增加了中枢神经系统靶点的合作伙伴，也有伙伴关注肿瘤学、多特异性等领域，还看到放射性药物领域的兴趣 [108][109] 问题10: 20个临床前项目中是否有特定平台更受关注 - 临床前项目治疗领域多样，涉及多种源技术，随着项目进入临床，会有更多信息披露 [114][115] 问题11: Sugemalimab的下游经济收益及2025年营收指导是否包含潜在特许权使用费 - Sugemalimab和Zimberelimab全球特许权使用费率为3%，营收指导包含里程碑、服务收入和特许权使用费，但不确定是否有相关销售的上行空间 [117]