Medicenna Therapeutics (OTCPK:MDNA.F) 2025 Conference September 25, 2025 03:25 PM ET Company ParticipantsFahar Merchant - President, CEO & DirectorFahar MerchantGood day, everyone. Thank you for joining the Medisena presentation again. As you recall, Medisena is a TSX listed company, also listed on OTCQX. We are a company that's developing therapies for oncology, first and foremost, but generally immunotherapies. I did a presentation to you all in May, so this will be a quick update as to where we are since ...

公司活动安排 - 公司将于2025年10月20日东部时间上午8点举办虚拟KOL会议 讨论免疫疗法耐药实体瘤未满足需求及当前治疗格局[1] - 会议将公布第二阶段研究计划及完整1/2期剂量扩展队列数据 包括10月17日ESMO口头报告内容[2] - 正式演讲后将进行现场问答环节[2] 核心产品进展 - 主要候选产品solnerstotug（原SNS-101）为条件活性单克隆抗体 靶向PD-(L)1耐药肿瘤中的VISTA免疫检查点[2] - 该药物通过TMAb™平台开发 旨在选择性阻断肿瘤微环境中低pH条件下的VISTA信号通路[4] - VISTA通过结合PSGL-1受体抑制T细胞功能[4] 专家背景信息 - KOL会议特邀专家Kyriakos Papadopoulos博士为START临床研究联合主任 专精于药物开发及上消化道与肺部恶性肿瘤[3] - 其获得美国国立卫生研究院职业发展奖及癌症研究所Anna-Maria Kellen临床研究者奖[3] - 拥有哥伦比亚大学医师与外科医师学院医学肿瘤学与血液学 fellowship资格[3] 公司技术平台 - 公司专注于肿瘤微环境激活生物制剂（TMAb™）平台开发[4] - 该平台设计条件活性疗法 选择性解除肿瘤微环境的免疫抑制信号或激活免疫刺激信号[4] - 技术旨在特异性释放T细胞对抗肿瘤的能力[4]

公司活动 - BioNTech SE与其人工智能公司InstaDeep Ltd将于2025年10月1日星期三美国东部时间上午09:00（中欧夏令时下午3:00）在英国伦敦举办第二届AI Day活动 [1] - 该活动是BioNTech“创新系列”的一部分，将概述公司的AI战略和能力，以及AI在研发管线与内部流程中的应用 [1] 活动信息获取 - 活动将通过在线直播进行，相关幻灯片和录像可在活动结束后于BioNTech官网的“活动与演示”页面获取 [2] - 录像将在活动结束后不久提供，并在公司网站存档一年 [2] 公司业务概览 - BioNTech是一家全球性的下一代免疫疗法公司，致力于开发针对癌症及其他重大疾病的新型研究性疗法 [3] - 公司利用多种计算发现和治疗模式，旨在快速开发新型生物制药 [3] - 公司拥有多样化的肿瘤学在研产品组合，包括mRNA癌症免疫疗法、下一代免疫调节剂、抗体药物偶联物（ADCs）和创新的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法等 [3] - 基于在mRNA开发和内部生产能力的深厚专业知识，公司及其合作方正在研究开发针对一系列传染病的多种mRNA候选疫苗 [3] - 公司已与多家全球专业制药公司建立了广泛的合作关系，包括百时美施贵宝、复星医药、基因泰克等 [3]

核心观点 - PDS Biotech公布VERSATILE-002二期临床试验亚组分析结果 显示其免疫疗法PDS0101联合Keytruda在PD-L1低表达头颈癌患者中实现29.5个月中位总生存期 显著优于Keytruda单药(10.8个月)及Keytruda联合化疗(12.3个月)的对照组数据[1][3][7] 临床试验数据 - CPS 1-19亚组(n=32)中位总生存期达29.5个月 较Keytruda单药治疗组(10.8个月)提升173% 较Keytruda联合化疗组(12.3个月)提升140%[1][7] - 试验总人群(n=53)中约60%为PD-L1低表达患者 该群体通常对免疫检查点抑制剂反应较差[3] - 完整试验人群的中位总生存期为39.3个月 完整数据集预计2025年底公布[3] 医学价值 - 该疗法为难治性头颈癌患者提供免化疗治疗选择 显著改善既往治疗选择有限且预后较差的患者生存结局[2][3] - PDS0101通过多功能T细胞免疫应答机制 可能克服免疫检查点抑制剂在PD-L1低表达患者中的疗效限制[3] 产品研发进展 - PDS0101(Versamune HPV)为HPV16靶向免疫疗法 正在开展与免疫检查点抑制剂联合治疗的关键临床试验[5] - 公司同步开发PDS0101+PDS01ADC(IL-12抗体药物偶联物)+免疫检查点抑制剂的三联疗法 相关二期试验正在多种癌症适应症中推进[5] - VERSATILE-002试验(NCT04260126)为开放标签多中心研究 针对不可切除/复发/转移性HPV16阳性头颈鳞癌患者[4] 公司定位 - PDS Biotechnology为晚期免疫疗法企业 专注于革新免疫系统靶向杀癌技术 主要推进HPV16阳性头颈癌领域项目[1][5]

公司及行业 * 公司为第一三共 (Daiichi Sankyo) (OTCPK:DSKY F) [1] * 行业为肿瘤学及生物制药 专注于抗体药物偶联物(ADC)和免疫疗法在肺癌等实体瘤领域的开发 [2][3][11] 核心观点与论据 **1 小细胞肺癌(SCLC)存在巨大未满足医疗需求** * 广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)占所有SCLC患者的约70% [1] * 患者五年生存期非常短 脑转移相当常见 且伴有脑转移的患者生存期更差 [1][2] **2 第一三共的核心在研药物IEDxB (B7-H3靶向ADC)在SCLC中显示出显著疗效** * IEDxB是一种靶向B7-H3抗原的ADC 使用与Enhertu相同的连接子和载荷 [3] * 在复发/难治性ES-SCLC的II期研究中 IEDxB(12mg/kg)显示出高缓解率：总人群确认的客观缓解率(ORR)为48 2% 二线治疗患者亚组的ORR更高 达56% [5][8][9] * 缓解持久：中位缓解持续时间(mDoR)为5 3个月 二线患者亚组mDoR为7个月 [8][9] * 生存获益：总人群中位无进展生存期(mPFS)为4 9个月 中位总生存期(mOS)为10 3个月 二线患者亚组mPFS为5 6个月 mOS为12个月 [8] * 对脑转移有效：颅内缓解率为46% [9] * 不受铂类耐药性影响：无论化疗无间隔期定义的铂类耐药状态如何 均观察到有意义的临床获益 [8] **3 IEDxB的安全性特征可管理 但与同类药物不同** * 治疗中位持续时间为8个周期 患者中位接受了7个周期治疗 [9] * 因治疗相关不良事件导致停药的患者比例低于10% [9] * 间质性肺病(ILD)发生率为12 7% 多数为低级别 有2例患者因ILD死亡 [9] * 与T细胞衔接器(如tarlatamab)相比 IEDxB不引起细胞因子释放综合征(CRS) 毒性谱不同 [22][23] **4 IEDxB项目进展迅速 拥有多重竞争优势** * 已获得美国FDA针对SCLC适应症的突破性疗法认定(BTD) [10][20] * 针对SCLC的III期注册研究正在进行中 预计明年完成 [10] * 在食管癌和前列腺癌等其他适应症中也已启动随机研究 开发时间线领先于其他B7-H3靶向药物 [4][5][27] * 与合作伙伴默克(Merck)共同开发另一款SCLC药物tarlatamab (DLL3靶向双特异性T细胞衔接器) 并已启动两者联合用药的I期研究 内部协同效应强 [13][28][29] **5 公司拥有丰富的肺癌产品管线组合** * Enhertu (HER2 ADC)在中国二线HER2突变肺癌患者中显示出高疗效：ORR为56% mDoR近一年 mPFS为9个月 mOS为21个月 [15][16] * 正在推进多项联合疗法研究 旨在将DXd ADC药物用于肺癌一线治疗 例如Enhertu联合pembrolizumab用于一线PD-L1<50%的SCLC (DESTINY-Lung06研究) [13] 其他重要内容 **1 关于患者选择策略** * 目前数据显示IEDxB在SCLC中活性广泛 在未经过生物标志物筛选的患者群体中同样有效 现阶段无需复杂的患者选择策略(如生物标志物) [33] **2 关于联合疗法的生物学原理** * IEDxB(裂解肿瘤细胞 释放抗原)与MK-6070/T细胞衔接器(增强T细胞反应)的联合 从生物学角度看存在潜在协同效应 有望实现1+1>2的效果 [34] **3 关于对既往治疗患者的活性** * IEDxB在对既往接受过拓扑替康(TOP1抑制剂)治疗的患者中仍显示出活性 推测原因可能是ADC能将药物精准递送至癌细胞 实现更高浓度的暴露 [48][49] * 预计最终药物标签不会排除这部分患者 [50] **4 关于突破性疗法认定(BTD)的价值** * BTD可能缩短FDA的审评时间 并可能获得优先审评资格 [54][55] **5 关于剂量探索** * 在联合治疗方案的剂量探索中 IEDxB的测试剂量范围为8mg/kg至12mg/kg 不会使用此前在单药I期研究中已中止的16mg/kg剂量 [41]

业绩总结 - 小细胞肺癌(SCLC)患者的5年生存率为9%[25] - SCLC在所有肺癌中占比约13.8%，全球年发病率为25万例[26] - 在1L治疗中，铂类化疗联合免疫疗法的中位无进展生存期（PFS）小于6个月，中位总生存期（OS）为≤13个月[32] - SCLC的标准化疗方案在2L+治疗中的中位OS为6.0-9.3个月[32] 用户数据 - 70%的SCLC患者在确诊时为广泛期（转移性）疾病[32] - SCLC患者中，脑转移的发生率在诊断时为10-20%，2年后增加至80%[37] 新产品和新技术研发 - 2024年，DLL3/CD3靶向T细胞接合剂tarlatamab在美国获得加速批准，用于2L治疗ES-SCLC[32] - I-DXd（B7-H3靶向抗体药物偶联物）正在进行临床开发，针对多种固体肿瘤[54] - I-DXd的剂量扩展部分计划招募约205名患者，主要评估安全性和疗效[56] - I-DXd在小细胞肺癌（SCLC）患者中的ORR为52.4%（95% CI, 29.8-74.3），mDOR为5.9个月（2.8-7.5），mPFS为5.6个月（3.9-8.1），mOS为12.2个月（6.4-NA）[69] - I-DXd 12 mg/kg的确认客观反应率（ORR）为48.2%（95% CI, 39.6–56.9）[96] 市场扩张和并购 - I-DXd在小细胞肺癌（SCLC）和非小细胞肺癌（NSCLC）等多种癌症的临床试验中正在进行中，预计到2025年将有多个试验完成[125][127] - 预计到2030年，mCRPC的I-DXd试验将完成，主要终点为前列腺特异性抗原（PSA）反应率[126] - 预计到2032年，NSCLC的多个试验将完成，主要终点包括安全性和客观反应率（ORR）[126] 负面信息 - I-DXd的安全性特征可控且耐受性良好，最常见的3级及以上不良事件包括贫血（19.0%）、中性粒细胞减少（4.0%）和恶心（3.4%）[66] - 确认的间质性肺病（ILD）病例为10例（5.7%），其中2例为3级及以上[66] - 任何级别的治疗相关不良事件（TRAE）发生率为89.8%，其中36.5%为3级及以上[99] 其他新策略和有价值的信息 - 研究中，完全反应（CR）为1例（1.4%），部分反应（PR）为40例（55.6%）[160] - 研究采用的RECIST 1.1标准评估反应[160] - 该研究的最终分析结果进一步支持T-DXd作为中国预处理转移性HER2突变非小细胞肺癌患者的治疗选择[168]

生物科技行业投资特点 - 生物科技股因公司候选药物的科学背景而投资复杂 交易难度高[1] - 行业股票波动性极高 双向两位数涨跌常见[1] - 作为长期投资具备引人注目的风险回报特征 有耐心的投资者在临床试验阶段持有可能获得巨大回报[1] - 肥胖药物市场容量巨大 足以容纳除诺和诺德和礼来两大制药商以外的更多公司[5] Viking Therapeutics Inc (VKTX) - 2024年股价因GLP-1减肥药受欢迎而上涨 但2025年下跌超过40% 其中8月临床试验更新后下跌20%[3] - 临床试验结果并非失败 患者平均体重减轻12.2%[3] - 投资者担忧最高剂量才显示此效果 与竞争对手较低剂量效果相似或更好冲突 且28%的退出率暗示药物副作用可能较大[4] - 分析师认为市场反应过度 共识目标价87.50美元 较当前水平有270%上涨空间[4] - 技术指标显示可能正在筑底 相对强弱指标约34接近超卖 MACD显示空头动能减弱 需关注死亡交叉后出现黄金交叉信号[6] - 当前股价23.09美元 52周区间18.92美元至81.73美元[7] ImmunityBio Inc (IBRX) - 2025年股价上涨约8.4% 主要涨幅出现在最近一个月 因8月底公布其五名胶质母细胞瘤患者在包含ANKTIVA药物的方案中实现100%疾病控制[9] - ANKTIVA于2024年4月获FDA批准用于膀胱癌治疗 目前正进行其他癌症临床试验 并探索治疗HIV和长期新冠的潜力[10] - 药物广泛用途使其成为最具前景的免疫治疗开发药物之一[10] - 分析师共识目标价10.75美元 意味超过280%涨幅 但短期需谨慎 股价交易于200日移动均线上方 RSI为76处于历史阻力位[11] - 建议等待回调后建仓 长期前景完好 若ANKTIVA对多种病症有效 公司可能从仙股 status 转变为生物科技巨头[12] - 当前股价2.76美元 52周区间1.83美元至7.48美元[9] Maze Therapeutics Inc (MAZE) - 公司于2025年2月开始公开交易 此后股价上涨约86% 分析师认为仍有增长空间[14] - 9月11日报告其领先候选药物MZE782的1期积极结果 该药物是治疗苯丙酮尿症和慢性肾脏病的潜在口服SLC6A19抑制剂 结果确立了机制验证 公司可将试验推进至2期[15] - 获得FDA批准仍需数年且非保证 但分析师相信股价会进一步上涨 HC Wainwright最乐观目标价50美元 意味较当前水平翻倍增长[16] - 抛物线式上涨通常警示风险 RSI趋向超买 但股价近期在22.40美元附近找到支撑 确认支撑将表明多头动能占优[17] - 公司为投资者提供罕见病治疗领域 exposure 该领域通常定价能力强且竞争较低 若临床进展持续 股价可能保持稳定上涨[17] - 当前股价23.50美元 52周区间6.71美元至25.50美元 目标价32.67美元[14]

ELI-002 induced mKRAS-specific T cell responses in 99% of evaluable patients (89 of 90) who were treated with the investigational vaccine immunotherapyRobust mKRAS-specific T cell responses were observed with an average of 145.3x increase over baseline (median 44.3x; range 2.13-1310x), consistent with prior ELI-002 Phase 1 trial resultsT cell responses included both mKRAS-specific CD4 and CD8 T cells in 85% of patients BOSTON, Sept. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Elicio Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ELTX, “Elic ...

公司业绩与财务表现 - 公司报告2025年上半年业务更新和财务业绩 [1] 业务运营与战略发展 - 公司专注于免疫治疗领域的发展 [1]

核心观点 - 公司宣布其基于TRBC平台的领先候选产品HCW11-040在临床前研究中表现出优于pembrolizumab单药的免疫激活和抗肿瘤效果 并将推进至IND申报研究阶段 用于实体瘤治疗 [1][2][3][4] 产品研发进展 - 领先候选产品HCW11-040为多功能融合蛋白 包含pembrolizumab（Keytruda）、IL-7、IL-15及TGF-β受体组件（TGF-β traps）[2] - 临床前研究表明该分子能扩增TPEX细胞并促进其分化为抗癌效应T细胞 且不会引发细胞因子风暴 [2][3] - 在免疫细胞活化与扩增、肿瘤浸润增强及癌细胞杀伤力方面均优于pembrolizumab单药治疗 [3] - 公司计划开展后期IND申报研究 包括建立高表达生产细胞库、化学制造控制工艺开发及GLP毒理学研究 [4] 技术平台与管线 - TRBC技术平台可构建三类免疫治疗化合物：多功能免疫细胞刺激剂、第二代免疫检查点抑制剂、多特异性靶向融合蛋白及增强型免疫细胞衔接器 [6] - 平台已构建超过50个分子 包括HCW11-002、HCW11-006、HCW11-018及HCW11-040 目前正进行进一步临床前评估 [6] - 公司另拥有传统TOBI™平台 用于开发先导产品HCW9302 [6] 公司战略与业务模式 - 专注于通过新型免疫疗法治疗慢性炎症相关疾病 尤其年龄相关及衰老相关疾病 [5] - 拥有两项授权计划 已对部分专有分子授予独家权利 [6] - 通过科学研讨会（如2025年9月12日在诺瓦东南大学举办的会议）分享关键数据以强化学术合作与影响力 [1][4]