文章核心观点 公司宣布其MIRACLE试验获格鲁吉亚监管机构批准，此前也获欧盟批准，目前招募进展顺利，预计2025年下半年公布首批45名受试者的初步数据，公司致力于推进该试验以满足复发性或难治性急性髓系白血病患者的治疗需求 [2][3][7] 试验进展 - 公司MIRACLE试验获格鲁吉亚医疗和制药活动监管机构（RAMPA）批准，预计8月底前在格鲁吉亚治疗首位患者 [2] - 此前欧盟欧洲药品管理局（EMA）已批准该试验，提升了试验的影响力 [1][3] - MIRACLE试验A部分招募已有7名受试者接受治疗，1名正在筛选，预计8月底前欧洲和美国将新增16个临床站点开始招募，年底A部分预计将有30多个站点 [1][3] - 预计2025年下半年公布A部分首批45名受试者的初步数据 [3][4][7] 试验设计 - MIRACLE是2B/3期临床试验，2B部分数据将与3期部分数据结合以衡量主要疗效终点 [3] - 试验采用自适应设计，A部分前75 - 90名受试者将按1:1:1随机分组，分别接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin [3] - 试验方案允许在45名受试者时对三个试验组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性进行揭盲，A部分结束（75 - 90名受试者）时也会揭盲，首次揭盲预计在2025年下半年，第二次揭盲预计在2026年上半年 [4] - B部分约220名额外受试者将按1:1随机分组，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量将根据安全性、药代动力学和疗效的总体平衡来选择 [6] 药物情况 - Annamycin目前获FDA快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，还获EMA孤儿药指定用于相同病症，同时也有治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 [8] 公司业务 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [11] - 公司正在开展MIRACLE试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病的效果，此前1B/2期研究成功，公司认为已大大降低了Annamycin治疗AML的开发风险 [12] - 公司正在开发WP1066，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症 [13] 合作方情况 - ARENSIA Exploratory Medicine GmbH是德国一家运营医院研究诊所的公司，致力于用新分子进行复杂临床试验，与前沿制药公司合作，目前在美国和东欧运营13家先进研究诊所，其位于乌克兰基辅的研究诊所在MIRACLE试验招募中表现出色 [3][9]

报告行业投资评级 - 看好丨维持 [11] 报告的核心观点 - Menin是精准治疗AML的重要靶点，截至2025年6月全球9款Menin抑制剂处于临床研发或已上市，Revumenib等展现出良好疗效和安全性，后续梯队竞逐加速，国产药物值得期待 [2] 根据相关目录分别进行总结 靶向治疗AML：Menin抑制剂潜力十足 - AML是恶性克隆性血液系统肿瘤，我国年发病率1.62/10万，65岁以上人群发病率17.5/10万，传统治疗对老年和特定基因改变患者效果有限 [20] - 目前AML靶向疗法主要针对FLT3、IDH1基因突变及抗凋亡蛋白BCL - 2，Menin抑制剂成研究热点 [21] - Menin蛋白由MEN1基因编码，在多种细胞过程中起关键作用，KMT2A基因重排和NPM1基因突变与白血病相关，Menin是精准干预HOX异常表达的关键靶点 [21][23][27] Syndax先发，Menin抑制剂加速兑现 - 截至2025年6月，全球9款Menin抑制剂处于临床研发或已获批上市，Revumenib已获批，Ziftomenib获FDA快速通道资格，Bleximenib推进至临床III期，中国药企烨辉医药BN104和和黄医药HMPL - 506分别处于临床I/II期和I期 [8][9][31] - Revumenib单药治疗AML，在94例患者中CR + CRh率22.8%，CRc率43.9%，ORR 63.2%，MRD阴性率68.2%，mOS 8.0个月；联合阿扎胞苷和维奈克拉治疗AML，ORR达88%，CRc率81%，mOS延长至15.5个月 [8] - Ziftomenib联合“7 + 3”方案用于初诊NPM1突变或KMT2A重排AML患者，NPM1m组CR率88%、CRc率94%，KMT2A - r组CR和CRc率均为83% [9] 烨辉、和黄领跑，中国药企静待花开 - BN104由BioNova设计，2024年ASH年会显示其治疗KMT2A重排亚组CR/CRh率60.9%，NPM1突变亚组CR/CRh率40%，安全性可控，2025年施维雅宣布收购 [45] - HMPL - 506由和黄医药原研，2024年启动治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验，计划纳入至少60名患者 [46] 投资观点 - 药品看好现金流健康、有源头创新能力等的创新药企，关注新赛道；CXO重视外向型CDMO和内需型CRO投资机会 [50] - 医疗器械看好院内业务恢复，关注设备更新和院内耗材，中长期关注家用医疗器械；生命科学服务板块或周期见底 [51] - 中药关注基药目录等，预计2025年迎收入利润拐点，看好品牌OTC药企和稳健资产；生物制品优先胰岛素/血制品，关注疫苗 [51]

报告公司投资评级 - 维持“买入”评级 [1] 报告的核心观点 - QHRD107在2025EHA公布Ⅱa期数据，OS大幅提升，有效性优秀，耐受性良好，有望解决R/R AML领域未被满足的临床需求 [3] - 急性髓系白血病耐药、复发常见，R/R AML仍存在未被满足的临床需求 [9] - 维持原有预测，预计公司2025 - 2027年归母净利润为4.43/5.12/6.09亿元；对应当前市值P/E估值25/22/18X [10] 盈利预测与估值 - 2023 - 2027年营业总收入分别为18.14亿、15.26亿、20.51亿、27.37亿、32.83亿元，同比分别为-21.24%、-15.88%、34.36%、33.46%、19.95% [1] - 2023 - 2027年归母净利润分别为1.82亿、3.56亿、4.43亿、5.12亿、6.09亿元，同比分别为-43.77%、95.77%、24.45%、15.54%、18.95% [1] - 2023 - 2027年EPS分别为0.14、0.28、0.35、0.40、0.48元/股，P/E分别为61.65、31.49、25.30、21.90、18.41 [1] QHRD107Ⅱa期数据情况 - 本次公布51例患者数据，33例患者（64.7%）既往接受过VEN - AZA治疗，22例（43.1%）在VEN - AZA后复发，11例患者（21.6%）为难治性 [3] - 46例可评估疗效的患者中，ORR为60.9%，cCR为41.3%；复发患者亚组ORR为70.0%，cCR为45.0%；80mg剂量组ORR80%，cCR70.0% [3] - 在VEN - AZA难治/复发患者中，中位OS达12.8个月，相较其他干预方式明显延长 [3] - 安全性方面，TRAE主要为胃肠道反应，包括腹泻（84.3%），呕吐（54.9%）等 [3] 行业现状 - 自2020年III期Viale - A试验发表以来，维奈克拉和阿扎胞苷成为急性髓性白血病（AML）且不适合强化化疗患者的金标准一线治疗 [9] - 随访结果和真实世界研究表明，绝大多数患者面临复发和耐药风险，62.7%的患者在维奈克拉+去甲基化药物治疗后产生耐药复发，27.3%的患者难治，这些患者在维奈克拉+去甲基化药物治疗无效后的OS仅为2.3个月 [9] - 后续符合条件的患者接受靶向治疗和FLT3抑制剂干预后效果依然不佳 [9] 财务预测 资产负债表 - 2024 - 2027年流动资产分别为16.94亿、19.16亿、23.14亿、27.47亿元，非流动资产分别为11.37亿、10.92亿、10.33亿、9.73亿元 [11] - 2024 - 2027年流动负债分别为2.23亿、2.17亿、2.83亿、3.33亿元，非流动负债分别为0.90亿、0.92亿、0.92亿、0.92亿元 [11] 利润表 - 2024 - 2027年营业总收入分别为15.26亿、20.51亿、27.37亿、32.83亿元，营业成本分别为6.89亿、9.18亿、12.38亿、14.82亿元 [11] - 2024 - 2027年归属母公司净利润分别为3.56亿、4.43亿、5.12亿、6.09亿元 [11] 现金流量表 - 2024 - 2027年经营活动现金流分别为5.15亿、2.01亿、2.52亿、3.90亿元，投资活动现金流分别为-3.23亿、-0.42亿、0.34亿、0.40亿元 [11] - 2024 - 2027年筹资活动现金流分别为-3.25亿、-1.85亿、-2.16亿、-2.57亿元 [11] 重要财务与估值指标 - 2024 - 2027年每股净资产分别为1.97、2.12、2.35、2.63元，ROIC分别为12.30%、16.18%、17.13%、18.41% [11] - 2024 - 2027年P/E分别为31.49、25.30、21.90、18.41，P/B分别为4.45、4.13、3.72、3.33 [11]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损1060万美元，合每股1.25美元，而2024年同期净亏损1190万美元，合每股2.05美元 [12] - 2025年第一季度研发费用为850万美元，2024年同期为960万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为400万美元，2024年同期为490万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本、专业、法律和咨询成本 [12] - 3月公司完成注册直接融资和私募配售，净收益约880万美元，截至3月31日，公司现金及现金等价物总额为2030万美元，公司约有1050万股流通股 ，公司预计现有现金及现金等价物将支持其运营至2025年第四季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 淋巴瘤业务 - Take Aim淋巴瘤研究评估emavucertib与ibrutinib联合治疗PCNSL患者，截至2025年1月2日，27例复发/难治性PCNSL患者接受联合治疗，其中7例为BTKi初治患者，20例为BTKi经治患者 [8] - 20例BTKi经治患者中有13例有肿瘤负担变化数据，9例肿瘤负担降低，包括6例客观缓解、2例部分缓解和4例完全缓解，4例CR中有3例持续超过6个月，1例患者已完全缓解近2年且仍在研究中 [8] - 7例BTKi初治患者中有6例有肿瘤负担变化数据，5例肿瘤负担降低，包括5例客观缓解、4例部分缓解和1例完全缓解 [8] 白血病业务 - 一项评估emavucertib单药治疗FLT3突变AML患者的研究显示，在挽救治疗中复合CR率为38%，19例可评估患者中有10例客观缓解，10例缓解中有7例在首次评估时报告 [10] - 公司启动了emavucertib联合venetoclax和azacitidine治疗一线AML的1期研究，已成功完成7天给药队列，14天给药队列正在招募中 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司引入新首席医疗官Ahmed Hamdi，加强领导团队，推进emavucertib在原发性中枢神经系统淋巴瘤的监管申报，并将其应用扩展到其他适应症 [5][7] - 公司在Take Aim淋巴瘤研究中稳步进展，预计该研究支持美国和欧洲的加速申报 [7] - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入PCNSL研究，AML业务处于早期阶段，资源投入较少 [17][18] - 公司计划在今年ASH会议上公布Take Aim淋巴瘤研究的更多数据，未来12 - 18个月专注招募30 - 40名患者以进行NDA申报 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为emavucertib与BTK抑制剂联合在NHL中有潜力，因其可阻断驱动NF - κB的两条途径，最大限度下调NF - κB活性 [33][34] - 公司对FDA的支持感到幸运，认为当前合作不受FDA变化影响，将继续推进项目 [28] 其他重要信息 - 公司欢迎新首席医疗官Ahmed Hamdi加入，其有丰富行业经验，曾担任Pharmacyclics的CMO等职 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在淋巴瘤和AML业务上的资源分配以及加速淋巴瘤研究招募的措施 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入PCNSL研究，AML业务处于早期阶段，资源投入较少 [17][18] - 淋巴瘤项目有37个站点开放，公司与研究人员和协调员进行定期站点互动外展，以推动患者招募 [20] 问题2: 淋巴瘤研究开放站点数量是否为最终数量、是否按计划完成招募以及与FDA的协议是否受变化影响 - 公司持续关注开放站点情况，目前无重大变化 [27] - 公司认为与FDA的合作不受当前变化影响，对获得支持感到幸运，将继续推进项目 [28] 问题3: ASCO报告中哪些突变可能影响反应以及AML在复发/难治性AML方面对EMA的潜在开发步骤 - 目前谈论突变及其影响还为时过早，emavucertib的主要影响来自其作用机制，即阻断驱动NF - κB的两条途径 [33][34] - 完成正在进行的三联疗法安全性研究后，公司将根据现有数据讨论AML的未来计划，包括一线、复发/难治性或两者兼顾 [36]