Disc Medicine (IRON) FY 2025 Conference September 04, 2025 04:30 PM ET Speaker0All right. I'm Chad Gufalchian, biotech analyst here at Wells Fargo. We have Disc Medicine for a fireside chat at our halfway conference. John, I appreciate you guys making the time.Speaker1It's great to be here. Thank you.Speaker0Again, usually I will just give a couple of minutes for the overall winter remarks, where you guys are at, next catalyst, and then we'll go into a more detailed discussion across the pipeline if that wo ...

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 2025 Conference September 04, 2025 03:20 PM ET Company ParticipantsJosh Schimmer - Managing DirectorEric Bjerkholt - CFOPeter Radovich - COO & PresidentJosh SchimmerAll right. Welcome, everyone. We'll get started. I'm Josh Shimmer from the Cantor Biotech Equity Research Team, and very pleased to introduce from Mirum Pharmaceuticals. We have Peter Radovich, President and Chief Operating Officer, and Eric Bjerkholt, Chief Financial Officer, coming off of a very hot second quarter ...

公司股价表现 - 北海康成今年以来股价涨幅超过1700% [3] - 公司市值仅约10亿港元 股价最低时跌至0.315港元/股成为"仙股" [3][4] - 股价最高时回归2.5港元/股 [4] 产品研发突破 - 5月获批首款自研罕见病药物注射用维拉苷酶β(戈芮宁) 是中国本土首款自主研发的罕见病创新药 [4] - 戈芮宁成为国家药监局2024年《生物制品分段生产试点工作方案》发布后首个通过分段生产检查的创新生物药 [4] - 从项目启动到获批上市仅用6年半时间 打破创新药研发"三十原则" [9] - 在已获批的三款戈谢病药物中 戈芮宁适应证最广 [9] 政策与资格认证 - 8月中旬公司所有产品通过商保创新药目录初审 [3] - 3款创新药均通过商保创新药目录初步形式审查 [4] - 获得1亿元战略投资 [3] 商业化策略 - 公司有信心让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50% [11] - 前两款罕见病药海芮思、迈芮倍未纳入国家医保目录 只能依靠惠民保和自费渠道销售 [12] - 海芮思在惠民保覆盖的罕见病药物中城市覆盖数量位居第一 但仅约10%已确诊患者使用过该药物治疗 [12] 财务表现 - 过去三年营业收入分别为7897.2万元、1.03亿元、8510.30万元 累计净亏损超过13亿元 [14] - 公司最新市值在10亿港元左右徘徊 [14] 研发管线布局 - 产品线涵盖亨特氏综合征、阿拉杰里综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿、戈谢病、法布雷病、A型血友病等多个罕见病领域 [10] - 在研的其他罕见病适应证均被纳入官方发布的两批罕见病目录中 [9] 行业地位与发展 - 国内还没有聚焦于罕见病药物研发的公司 [6] - 全球酶平台已运转30年 二十多款药物年销百亿美元 中国此前连一款自研酶替代药都没有 [9] - 罕见病药物的潜力仍然被严重低估 无论是市场规模还是技术含量 [13] - 公司正在积极与跨国药企接触 寻求产品出海机会 [14] 历史背景 - 2012年回国创业时罕见病行业政策非常不明朗 [6] - 2017年嗅到第一批罕见病目录待发的气息 开始逐步淘汰肿瘤管线 [6] - 2018年与药明生物签署战略合作协议 [6] - 2021年12月10日在港交所上市 首个交易日跌幅接近27% [4]

北海康成电话会议纪要分析 公司概况 - 北海康成是一家专注于罕见病领域的创新药企，成立13年，2021年12月在香港18A上市[5] - 公司已有五款产品上市，覆盖大陆、台湾及港澳地区[2] - 核心产品包括海瑞斯(黏多糖贮积症2型)、迈瑞贝(阿拉杰里综合症)、维拉苷酶贝塔(戈谢病)[5] - 公司愿景是保持中国乃至亚洲罕见病新药创新公司的领先地位[5] 战略合作 - 与百洋医药达成战略合作，百洋医药独家CFO入驻并认购近15%股权[2][4] - 合作意义：利用百洋医药的推广、物流及营销网络，提高资源利用效率[7] - 正在建立罕见病生态系统，与药明生物、药明康德、泰格医药等战略伙伴合作[24][26] 核心产品进展 海瑞斯 - 全球唯一针对黏多糖贮积症2型的酶替代疗法[10] - 东亚人群发病率约50%，国内已诊断七八百名患者，每年新增五六十例[10] - 已进入创新药医保支付初选名单，惠民保高额药品支付计划首位[2][10] - 覆盖全国200个城市中的80个城市[10] 迈瑞贝 - 2024年1月上市，用于治疗胆汁淤积、阿拉杰里综合症[12] - 国内已有大几百名患者被诊断，2025年增长趋势强劲[12] - 更新了国内相关治疗指南，成立了中华医学会儿科肝胆亚组[12] 格瑞宁 - 中国首个本土研发上市的戈谢病一型和三型酶替代疗法[12] - 目标将年治疗费用从150-250万元降低至少50%[2][13] - 计划2026年初大规模推广，并推动进入国家医保[17] - 国际策略：通过紧急用药通道提前进入各国市场[14] - 技术优势：采用最新细胞株和生物工程技术[14] 研发管线 - CAN204：针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗药物，已通过动物实验验证[21] - 国内约有8万名DMD患者，急需颠覆性疗法[22] - 计划扩展适应症，研发致命性较高且现有疗法无法满足需求的大疾病[22] 商业化展望 - 目标实现2亿、5亿甚至10亿销售规模[3][23] - 预计2026年现金流转正，若不进行新研发投入可实现盈亏平衡[25] - 三款产品已进入全国130个品种名单中的三个，在59个罕见病药物中占有三个名额[20] 国际市场策略 - 中国创新药出海已成趋势，美国FDA批准新药中50%获罕见或孤儿药认证[6] - 采用"in China for global"策略，开发具备best in class或first in class潜力的新管线[9] - 罕见病药物在海外享有政策优惠：美国7年市场独占期，欧盟9年[15] 患者教育与诊断 - 更新治疗指南、医生教育和患者诊断技术平台[18] - 与中国罕见病联盟合作，通过全国登记制度汇总患者数据[18] - 计划在全国范围内召开针对性会议，强化产品诊治培训[19] 财务规划 - 计划通过已上市产品收入、百洋合作规模效应及国家政策优惠提升利润[3] - 资金使用：合作、非稀释融资及股权融资等方式支持临床开发[22] - 选择性优化现有管线，淘汰不利项目，筹备有价值的新产品[22]

商保创新药目录发布 - 国家医保局于8月12日发布《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》及《商保创新药目录》初审名单，首次将医保目录与商保目录共同规划 [2] - 商保创新药目录申报收到141份信息，其中121个药品通用名通过形式审查，涉及跨国药企包括辉瑞、默沙东、诺和诺德、礼来、阿斯利康、罗氏和强生等 [3] - 创新药支付端体系创新推动行业发展，商保目录提法增强市场信心，加速构建“医保+商保+自费”支付体系，满足未满足临床需求并改善患者结局 [2] 高值创新药纳入情况 - 通过初审的121个品种主要为价格昂贵的高值创新药，例如均价百万元级别的CAR-T疗法 [3] - 国内已有7款CAR-T疗法获批，其中5款产品在2025年申报医保和商保目录，驯鹿生物、合源生物和科济药业均进行基本医保和商保双线申报 [3] - 复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液仅申报基本医保目录，复星凯特产品曾四次进入医保初审但未成功 [5] - 中慧元通四价流感病毒疫苗出现在商保目录中，是两大目录中唯一疫苗产品 [5] 支付机制与市场机会 - 商保目录作为高值药品支付第二通道，为医保谈判失败产品提供第二次尝试机会 [4] - 对于CAR-T等高单价产品，国外药企采用按疗效付费或设立病种基金方式减轻患者负担，国内多地惠民保已将CAR-T纳入承保范围 [3] - 医保目录初步形式审查通过部分昂贵药品，但最终纳入需经严格评审程序，包括专家评审和谈判竞价 [5] 罕见病药物进展 - 商保创新药目录初审名单涉及52个罕见疾病的51个产品，显著提高罕见病药物可及性 [6] - 国内已有126种罕见病药品进入医保，覆盖68种罕见病，2024年中国罕见病药物研发管线达210条，其中38%进入临床三期，覆盖重症肌无力和早发型帕金森病等20余种疾病 [6] - 商保目录明星产品包括北海康成的戈谢病治疗药物维拉苷酶β，以及2025年获批的国内首个血友病基因疗法波哌达可基注射液，定价9.3万元/瓶，患者一次性治疗费用达279万元 [7] 政策与时间规划 - 国家医保谈判结果预计于2025年10月至11月公布，商保目录计划在9月底完成准入，各地惠民保将分批更新药品清单以确保患者尽快受益 [7] - 从2023年简易续约到2025年双目录并行，医保支付体系更灵活地为高值创新药打开大门 [7]

核心财务表现 - 第二季度每股ADS净亏损6.28美元（GAAP），优于市场预期的6.82美元亏损，较去年同期13.68美元亏损收窄54.1% [1][2] - 营业收入为零，符合预期，与去年同期持平 [1][2] - 运营开支达379万美元，同比大幅增长77.4%；研发开支205万美元，同比激增247.5% [2][5] - 期末现金及等价物为779万美元，较2024年底1490万美元下降47.7% [2][6] - 流动比率1.96倍，流动资产可覆盖近两倍流动负债 [6] 临床研发进展 - QRX003治疗Netherton综合征获得六个月阳性数据，显示疾病严重程度、皮肤状况及患者生活质量改善且无显著不良反应 [7] - 获得FDA批准开展第二项关键试验，并获欧洲EMA孤儿药资格认定（批准后可享10年欧洲市场独占权） [7] - 同时获得FDA罕见儿科疾病认定，获批后可优先获得优先审评券 [7] - 完成第二项关键试验患者招募目标定于2026年第一季度末，新药申请计划2026年下半年提交 [10] 战略定位与竞争优势 - 专注于罕见皮肤病治疗领域，核心产品QRX003为Netherton综合征（无获批疗法）的局部洗剂疗法 [3][9] - 拥有Invisicare聚合物递送系统等核心专利技术 [9] - 目前全球仅Azitra公司在Netherton综合征领域开展临床患者给药研究 [9] - 与昆士兰科技大学、科克大学学院等机构保持研发合作 [4] 运营与资金状况 - 净亏损370万美元（GAAP），去年同期为200万美元 [5] - 现金消耗主要源于研发投入增加，现有资金可支撑运营至2026年第一季度 [6][10] - 通过NETHERTON NOW倡导活动提升疾病认知度 [8] - 未提及分红政策及未来融资计划 [10][11]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总营收达到1.28亿美元，同比增长64% [6] - 全年营收指引上调至4.9亿至5.1亿美元，预计年增长率接近50% [7] - 第二季度运营费用为1.33亿美元，其中研发费用4600万美元，销售及管理费用6300万美元，销售成本2300万美元 [19] - 第二季度现金贡献利润率超过50%，现金及投资总额为3.22亿美元，较去年底增加2900万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI（核心产品）在美国市场净销售额为5700万美元，国际销售额为3100万美元 [10][12] - 胆汁酸产品组合（Cetexly和Cobalt）贡献约4000万美元收入 [13] - PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积症）患者数量超出预期，部分归因于疾病认知提升和基因检测普及 [11] - 6月推出的LIVMARLI单剂量片剂版本尚未对Q2业绩产生影响，但反馈积极 [12][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症中需求强劲，Alagille市场渗透率接近50% [10][59] - 国际市场：日本合作伙伴武田制药6月启动商业化，初期需求表现良好 [12] - 欧洲市场：当前收入主要来自Alagille综合征，PFIC适应症正在推进报销流程 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 核心战略聚焦商业化执行、科学创新和财务纪律，目标成为罕见病领域领导者 [5][9] - LIVMARLI长期收入潜力预计超过10亿美元，主要驱动因素包括Alagille、PFIC及EXPAND研究拓展的适应症 [14] - 管线进展：VISTA（PSC适应症）研究预计2026年完成，VANTAGE（PBC适应症）和EXPAND（胆汁淤积性瘙痒）研究按计划推进 [8][16] - 新药MRM-3379（脆性X综合征）获FDA IND批准，计划年底启动II期研究 [17][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业环境：罕见病领域需求持续增长，基因检测普及推动PFIC诊断率上升 [11][39] - 竞争定位：LIVMARLI在儿科胆汁淤积症治疗中被视为首选方案，差异化优势显著 [11] - 现金流：公司预计全年保持正向现金流，财务状况稳健 [19] 其他重要信息 - 库存影响仅涉及日本市场，美国及欧洲无显著库存波动 [44] - 武田制药订单模式为周期性大额采购，Q2订单金额为1100万美元 [44][47] - CTX（脑腱性黄瘤病）适应症获批后，患者寻找为长期增长关键 [79] 问答环节所有的提问和回答 问题1: LIVMARLI的持续治疗率及VISTA研究信心 - Alagille患者1年持续治疗率约70-75%，后续年份流失率更低 [25] - VISTA研究设计保守，实际标准差可能低于预期，基线特征符合PSC人群 [27][28] 问题2: 收入分布及增长驱动因素 - 全年收入指引未按产品拆分，但趋势与上半年一致 [33] - 增长主要来自PFIC诊断率提升、Alagille市场渗透及国际业务扩张 [39][40] 问题3: 库存及武田订单模式 - 日本以外市场无库存影响，武田订单为不定期大额采购，预计年内还有一次 [44][45] 问题4: 脆性X综合征研究进展 - MRM-3379研究设计已获FDA认可，患者招募计划按进度推进 [52] 问题5: Alagille和PFIC市场潜力 - Alagille渗透率接近50%，PFIC市场规模可能超过早期预估（原为Alagille的1/3） [59][61] - EXPAND研究目标人群规模至少与PFIC相当 [62] 问题6: PSC病理机制及CTX推广 - PSC瘙痒可能与胆汁酸相关，但病理机制不同于Alagille/PFIC [81] - CTX推广聚焦多科室患者寻找，预计长期稳定增长 [79] 问题7: 欧洲市场策略及EXPAND潜力 - 欧洲重点推进PFIC适应症报销，EXPAND研究涵盖超罕见胆汁淤积症患者 [88][89] 问题8: LIVMARLI收入预期调整原因 - 10亿美元目标反映国际业务超预期、PFIC诊断扩大及EXPAND潜力 [73]

公司会议参与安排 - 公司管理层将参加2025年8月12日至13日在波士顿举行的Canaccord Genuity第45届年度增长会议 [1] - 首席执行官Fabrice Chouraqui将于8月12日美国东部时间12:00/中欧夏令时18:00进行演讲展示 [1] - 投资者可通过公司投资者关系团队或Canaccord Genuity代表安排一对一会议 [1] 公司基本信息 - 公司为全球性生物制药企业 专注于治疗罕见、衰弱及危及生命疾病的创新药物研发与商业化 [2] - 产品组合包含小分子药物和生物制剂 [2] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖全球超过30个市场 包括北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区 [2] 投资者沟通渠道 - 公司官方网站为www.pharming.com 并通过LinkedIn平台进行信息发布 [3] - 投资者关系联系人包括副总裁Michael Levitan（电话+1 (908) 705 1696）及指定合作咨询机构 [4]

核心观点 - 公司第二季度营收显著超预期，PYRUKYND产品收入同比增长446%，达1250万美元[1][5] - 净亏损同比扩大165%至112亿美元，主要因研发和商业化准备开支增加[2][8] - 关键监管里程碑临近，FDA对PYRUKYND用于地中海贫血的审批决定将于2025年9月7日公布[6][7][9] 财务表现 - GAAP营收1250万美元，超分析师预期952万美元，同比增长454%[2][5] - GAAP每股亏损193美元，较去年同期169美元扩大142%[2] - 研发费用9190万美元（同比+187%），销售管理费用4590万美元（同比+293%）[2][6] - 期末现金及等价物134亿美元，较2024年末有所下降[8] 产品与商业化进展 - PYRUKYND治疗丙酮酸激酶缺乏症的患者数达248人，环比增长6%，142人持续接受治疗[5] - 欧洲分销合作落地，与Avanzanite Bioscience达成协议推进欧盟和英国上市[6] - 在中东地区（沙特、阿联酋）和欧盟提交新监管申请[6] 研发管线动态 - 支付1000万美元引进RNA疗法AG-236，靶向真性红细胞增多症[7] - 镰状细胞病三期临床试验数据预计2024年底公布，潜在2026年上市[7][9] - 地中海贫血适应症PDUFA日期定为2025年9月7日[7][9] 战略重点 - 核心策略聚焦扩大PYRUKYND适应症至地中海贫血和镰状细胞病[3][4] - 通过临床合作（如与Alnylam的合作）强化管线[4] - 依赖专利保护、专科医生网络及患者倡导组织推动长期增长[4] 未来展望 - 2025年下半年将迎来地中海贫血审批决定和镰状细胞病关键数据[9] - 现有资金预计支持新产品上市和研发投入[10] - 公司未提供具体财务指引且不派发股息[10]

新药获批及临床使用 - 复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）在首都医科大学附属北京天坛医院正式投入临床使用 [1] - 该药是中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物 [1] - 获批不到一个月即在北京等多地投入临床使用，填补了国内相关领域的治疗空白 [1] 临床数据及疗效 - Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月 [3] - 在安全性方面可控可耐受，起效快，为临床治疗提供新选择 [3] - 对于成人LCH及组织细胞肿瘤，Ⅱ期临床试验显示29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月 [4] 疾病背景及治疗需求 - 1型神经纤维瘤病(NF1)是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96% [2] - 约30%～50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），手术治疗难以完全切除、复发率高 [2] - 成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，对于复发难治性病例，治疗选择有限 [4] 药物机制及研发进展 - 芦沃美替尼片通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡 [3] - 除已获批适应症外，该药还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验 [4] - 公司将持续推动创新药物纳入国家医保目录，并通过公益项目如"星芽"儿童罕见病关爱行动救助贫困罕见病患儿 [4]