阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55（衰变加速因子， DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管 内溶血、潜在造血功能衰竭及血栓形成倾向[1]。因其发病率/患病率低，PNH已被纳入国家《第一批罕 见病目录》[2]。HRS-5965胶囊是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升 血红蛋白水平。 格隆汇11月3日丨恒瑞医药(600276.SH)公布，公司子公司成都盛迪医药有限公司的HRS-5965胶囊被国家 药品监督管理局药品审评中心（称"药审中心"）拟纳入优先审评品种公示名单，公示期7日。 ...

智通财经APP讯，恒瑞医药(01276)发布公告，近日，江苏恒瑞医药股份有限公司(以下简称"公司")子公 司成都盛迪医药有限公司的 HRS-5965 胶囊被国家药品监督管理局药品审评中心(以下简称"药审中心") 拟纳入优先审评品种公示名单，公示期 7 日。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为 CD55(衰变加速因子，DAF) 和 CD59(反应性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、 潜在造血功能衰竭及血栓形成倾向。因其发病率/患病率低，PNH 已被纳入国家《第一批罕见病目 录》。 HRS-5965 胶囊是一种补体因子 B 抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升血红蛋白 水平。针对本适应症，同靶点药物目前仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊(Fabhalta®)在国外获批上市，经查 询 EvaluatePharma 数据库，2024 年该产品全球销售额约为 1.29 亿美元。截至目前，HRS-5965 胶囊相 关项目累计研发投入约 20,994 万元。 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55（衰变加速因子， DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管 内溶血、潜在造血功能衰竭及血栓形成倾向[1]。因其发病率/患病率低，PNH已被纳入国家《第一批罕 见病目录》[2]。HRS-5965胶囊是一种补体因子B抑制剂，可抑制补体介导的血管内外溶血反应，提升 血红蛋白水平。 格隆汇11月3日丨恒瑞医药(600276.SH)公布，公司子公司成都盛迪医药有限公司的HRS-5965胶囊被国家 药品监督管理局药品审评中心（称"药审中心"）拟纳入优先审评品种公示名单，公示期7日。 ...

WP103已先后获得美国FDA授予的罕见儿科疾病用药认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD）。该"双认 定"资质不仅体现了WP103在治疗新生儿HIE领域的创新价值和潜在的临床需求，还将有机会为公司带 来包括市场专营权、新药上市申请注册费用免除、审评加速等一系列政策支持，为该药物的全球临床开 发和商业化提供有力保障。公司将就试验结果与美国FDA开展进一步的沟通交流，公司尚需根据美国药 品注册相关的法律法规要求，开展一系列临床试验并经美国FDA批准后方可上市，短期内对公司经营业 绩不会产生重大影响。 格隆汇10月31日丨万邦德(002082.SZ)公布，WP103为公司自主研发的用于治疗新生儿HIE的创新药物， 公司于2025年1月取得美国食品药品监督管理局（简称"FDA"）的新药临床试验许可。在启动临床试验 前与美国FDA沟通，公司开展了支持后续启动HIE新生儿关键注册临床研究的大动物非临床体内药效学 试验。结果显示，WP103在降低脑损伤风险、加速神经功能恢复、逆转神经行为缺损、安全性等方面取 得预期的试验结果，表现出良好的治疗效果。药物的大动物试验是连接基础研究与临床应用的关键桥 梁，其核心价值在于模拟人类 ...

Agios Pharmaceuticals (NasdaqGS:AGIO) Q3 2025 Earnings Call October 30, 2025 08:00 AM ET Speaker2Good morning and welcome to Agios Pharmaceuticals third quarter 2025 conference call. At this time all participants are in a listen-only mode. There will be a question and answer session at the end. Please be advised that this call is being recorded at Agios' request. I would now like to turn the call over to Morgan Sanford, Head of Investor Relations at Agios. Please go ahead, ma'am.Speaker3Am.Speaker0Thank you ...

BridgeBio Pharma (NasdaqGS:BBIO) Q3 2025 Earnings Call October 29, 2025 04:30 PM ET Company ParticipantsAndrew Tsai - SVPMatt Outten - COODanielle Brill - Managing DirectorChinmay Shukla - SVP Strategic FinanceThomas Trimarchi - CFO and PresidentRyan McElroy - Biotechnology Equity Research AssociateNeil Kumar - CEO and FounderTom Trimarchi - President and CFOJason Zemansky - VPConference Call ParticipantsSalim Syed - Managing Director and Senior Biotechnology AnalystAnupam Rama - Managing Director and Senio ...

BridgeBio Pharma (NasdaqGS:BBIO) Q3 2025 Earnings Call October 29, 2025 04:30 PM ET Company ParticipantsAndrew Tsai - SVPMatt Outten - COODanielle Brill - Managing DirectorChinmay Shukla - SVP Strategic FinanceThomas Trimarchi - CFO and PresidentRyan McElroy - Biotechnology Equity Research AssociateNeil Kumar - CEO and FounderTom Trimarchi - President and CFOJason Zemansky - VPConference Call ParticipantsSalim Syed - Managing Director and Senior Biotechnology AnalystAnupam Rama - Managing Director and Senio ...

BridgeBio Pharma (NasdaqGS:BBIO) Q3 2025 Earnings Call October 29, 2025 04:30 PM ET Speaker3Good afternoon. I will be your conference operator today. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the company's remarks, there will be a question and answer session. If you would like to ask a question, press star followed by the number one on your telephone keypad. If you'd like to withdraw your question, press star one a second time. Before we begin, I would like to remind everyone ...

公司近期进展 - 全资子公司万邦德制药集团的扶健®盐酸溴己新注射液以第一顺位成功中选第十一批国家药品集采 [1] - 公司新药WP203A（阿法诺肽）用于治疗天疱疮的孤儿药资格认定申请获得美国FDA批准 申请号为DRU-2024-10630 [1] - 公司认为WP203A获得FDA孤儿药资格认定标志着其在天疱疮治疗领域的国际化布局迈出关键一步 [1] - WP203A有望凭借差异化机制和国际化策略成为天疱疮领域的重要参与者 并推动公司从仿制药向创新药转型的战略突破 [3] 天疱疮疾病与市场概况 - 天疱疮是一种罕见的严重自身免疫性大疱性疾病 特征为皮肤和黏膜出现广泛松弛性水疱和糜烂 [1] - 全球天疱疮患病率约为每百万人大约1—50例 据此估算全球患者约7万—210万人 [2] - 寻常型天疱疮是最常见且严重的类型 约占病例的70% [2] - 天疱疮用药全球市场规模预计将达数百亿元人民币 [3] 天疱疮治疗格局 - 现有疗法以糖皮质激素和免疫抑制剂为主 长期使用副作用显著 [2] - 生物制剂如利妥昔单抗和依库珠单抗疗效显著 但需静脉注射且价格高昂 [2] - 全球约有10—15款天疱疮新药处于临床阶段 包括靶向B细胞和补体抑制剂的在研药物 [2] 孤儿药资格认定的价值 - FDA孤儿药资格认定为新药开发提供一系列激励政策 包括临床试验费用的税收抵免 免除新药申请费以及获批后7年的市场独占权 [2] - 获得孤儿药资格认定可优先获得FDA审评 大幅度缩短上市时间 [3] - 对于已上市药品的适应症拓展 可依托美国的相关路径桥接部分已有数据 从而快速完成临床研究支持上市申请 [3]

BioMarin Pharmaceutical (NasdaqGS:BMRN) Q3 2025 Earnings Call October 27, 2025 04:30 PM ET Company ParticipantsZaki Molvi - Senior Associate of Biotechnology Equity ResearchJulian Pino - Senior Associate of Biotechnology Equity ResearchTraci McCarty - Head of Investor RelationsAlexander Hardy - President and CEOCristin Hubbard - Chief Commercial OfficerChris Raymond - Managing DirectorBrian Mueller - CFOGreg Friberg - Chief Research and Development OfficerConference Call ParticipantsSalveen Richter - Biotec ...