财务数据和关键指标变化 - BRINSUPRI在首个部分季度（约六周）实现净销售额2800万美元 [32] - ARIKAYCE在第三季度收入同比增长22%，创下历史最高季度收入，其中国际业务（日本和欧洲）增长超过50% [39] - 公司提高2025年全年ARIKAYCE全球净收入指引至4.2亿-4.3亿美元，此前为4.05亿-4.25亿美元，较2024年全年收入增长15%-18% [41] - 截至季度末，公司拥有约17亿美元的现金、现金等价物和有价证券 [41] - 第三季度产品收入成本为2940万美元，占收入的20.6%，低于历史水平，反映了BRINSUPRI对毛利率的积极贡献 [44] - 研发及SG&A费用同比增加，以支持BRINSUPRI在美国的上市及不断增长的研发管线 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - BRINSUPRI上市初期表现强劲，截至9月底约有2550名新患者开始治疗，约1700名医生开具了至少一张处方，其中大部分医生开具了1-2张处方 [32] - 处方模式显示医生倾向于先在小部分重症患者中试用新药，观察疗效后再扩大使用 [32] - BRINSUPRI的销售受益于渠道库存备货，本季度约40%的收入来自库存备货，预计第四季度库存贡献将不显著 [38] - ARIKAYCE在美国市场增长11%，显示出商业团队在多产品执行方面的能力 [39] 各个市场数据和关键指标变化 - BRINSUPRI在欧洲获得CHMP积极意见，预计EMA将在2025年底前做出决定，为2026年初在欧盟上市奠定基础 [12] - 在英国和日本的监管申请也在按计划推进，预计英国在2026年上半年、日本在2026年下半年可能获批上市 [13] - 公司计划在欧盟和日本以与美国相同的目录价格推出BRINSUPRI [13] - 在美国，BRINSUPRI获得了广泛的医保覆盖，大部分处方在医疗保险和商业保险方面都获得了批准 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将BRINSUPRI打造成行业最强的呼吸科产品上市之一，类比DUPIXENT、FASENRA、TEZSPIRE和OFEV等产品，这些产品在前两个完整季度的合计收入通常达到数千万美元的高双位数 [9] - 公司拥有三个后期或商业化项目以及早期研发管线，未来18个月预计将有大量临床和商业催化剂，包括多项III期临床试验启动和数据读出 [10][11] - 针对brensocatib，除了支气管扩张症，还在开发用于慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRS）和化脓性汗腺炎（HS）等适应症 [15][18] - TPIP项目计划开展多项III期研究，包括PH-ILD、PAH、PPF和IPF等适应症 [21][23] - 公司下一代DPP1抑制剂预计将于2026年进入临床，目标适应症包括类风湿关节炎和炎症性肠病等大病种 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对BRINSUPRI上市初期的积极反响感到满意，但强调仅有六周数据，难以推断长期趋势，需要第四季度完整数据才能更清晰了解上市进展 [8][51] - 公司认为BRINSUPRI满足了明确的未满足医疗需求，医生有处方动力，患者有用药意愿，支付方愿意报销 [7] - 公司对未来18个月充满期待，认为多年规划正在取得预期成果，有机会实现将首创或最佳药物带给患者的使命 [30] - 公司连续第五年被评为《科学》杂志最佳雇主榜单第一名，体现了文化的成功保存 [31] 其他重要信息 - BRINSUPRI已被纳入美国胸科医师学会（CHEST）非囊性纤维化支气管扩张症治疗初步指南，预计正式发布后将有助于医生治疗决策和支付方设定事先授权标准 [35] - brensocatib的BiRCh研究（CRS不伴鼻息肉）预计在2025年底完成，顶线结果不晚于2026年1月初公布 [14] - brensocatib的CDER研究（HS）已提前完成入组（214名患者），将跳过中期无效性分析，计划在2026年上半年报告所有患者的顶线结果 [18] - TPIP项目的PAH适应症已与FDA完成II期结束会议，计划在2026年初启动单一III期研究 [23] - ARIKAYCE的ENCORE研究（新诊断NTM MAC肺病）预计在2026年上半年读出结果，若成功可将适用患者群从约1.5万扩大至超过10万 [25] - 针对DMD和ALS的基因疗法项目正在推进中，DMD的I期研究已完成首组患者给药，未观察到令人担忧的安全信号 [27][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于BRINSUPRI上市初期来自现场的反馈，包括医生对患者疗效的感受以及报销流程的体验 [46] - 管理层反馈总体积极，医生群体表现出热情，市场准入在早期相对直接，但预计随着支付方标准最终确定和执行，流程可能会略有放缓 [47][48][49] 问题: 关于支付方覆盖的成功阈值和目标事先授权标准 [53] - 公司目标是实现"无摩擦"上市，即批准标准清晰、不繁琐，聚焦于有两次或以上急性加重且确诊的患者，公司愿意提供适度折扣以促成此目标 [54][55][56] 问题: 关于上市至今的"无摩擦"程度以及医生需向支付方提供的文件量 [59] - 反馈是"目前为止一切顺利"，部分情况需要提供CT诊断和急性加重证明，但医生反馈并不繁重，公司正努力通过合规支持使其更简便 [60][61][62] 问题: 关于BRINSUPRI患者旅程的软性动态，包括DTC活动的影响 [65] - 患者方面表现出热情（如在社交媒体分享药品照片），医生也知晓该药，但药品应用模式尚待观察，需关注处方的深度 [66][67] 问题: 关于欧洲上市所需的投资，特别是销售团队基础设施，以及BRINSUPRI当季的总额到净额调整 [69] - 欧洲策略是确保报销到位后再进行重大投资，日本销售团队已为ARIKAYCE扩张；未提供季度总额到净额具体数据，但提及上市初期类比为25%-35%，其中一半是IRA影响 [70][71] 问题: 关于TPIP在IPF和PPF的III期试验设计，以及如何克服孤儿药独占性 [73] - 公司相信克服孤儿药认定并非高不可攀的障碍，可能通过证明在疗效、安全性或对患者护理的影响上优于现有疗法来实现；III期设计将借鉴TETON研究的经验，注重个体化剂量滴定 [74][75][76][77] 问题: 关于BiRCh研究中对照组TSS降低的预期以及基线特征 [79] - 对照组TSS降低的预期参考了其他研究（如REOPEN、ORION），但需注意BiRCh研究是在稳定鼻用激素基础上进行；患者入组基线TSS需≥5（最高9），并按嗜酸粒细胞计数（高于/低于300）分层，但主要终点分析将基于全体人群 [80][81] 问题: 关于brensocatib是否存在季节性影响 [84] - 季节性因素（如节假日）可能影响患者就诊，但CT扫描获取未受显著限制；需关注2026年医保重置和自付额可能带来的影响 [87][88] 问题: BiRCh研究数据是否已内部掌握 [91] - 数据几乎实时收集，最后一批患者数据仍在录入，正在进行清理和数据库锁定以达到最高监管标准，结果公布时间会考虑避开假期，可能在1月初 [92][93] 问题: 关于医生对BRINSUPRI用于更轻度患者或仅一次急性加重患者的意愿 [95] - 早期使用集中于符合ASPEN研究入组标准（过去12个月≥2次急性加重）的中重度患者，这是当前的焦点；未来可能探索更轻度患者或合并COPD/哮喘的患者 [97][98][99] 问题: 关于CRS研究中除嗜酸粒细胞计数外可能关注哪些亚组，以及是出于商业机会还是临床效益最大化考虑 [102] - 目前尚不清楚哪些亚组可能更有效，研究旨在寻找信号；可能是全体人群受益，也可能是亚组（即使亚组机会也很大）；公司将遵循科学数据 [103][104][105] 问题: 关于欧盟定价决策、支付方反馈、总额到净额差异，以及美国处方医生中学术中心与社区医院的比例 [108] - 欧盟目录价与美国持平，净价通过谈判决定；处方医生广度是优势，包括学术中心和社区医院，具体比例未透露 [109][110] 问题: 关于TPIP的PAH III期试验患者人群是否与II期相似，以及标签声明和更广泛功能分级患者研究的可能性 [113] - III期研究计划与II期保持一致，但允许滴定至更高剂量（1280微克）；基于II期显示的卓越疗效（如PVR降低35.5%），TPIP有潜力提供重要价值 [115][117] 问题: 关于BRINSUPRI处方中哪种剂量（10mg vs 25mg）更受青睐 [120] - 目前大部分处方为25mg，部分医生选择从10mg开始；肺功能改善（与25mg相关）引起专家共鸣，但有些医生习惯从低剂量开始 [121] 问题: BRINSUPRI至今表现相对于提供的上市类比产品如何，以及对未来季度的预期 [123] - 公司未提供正式指引，仅引用呼吸科强势上市类比（前两个完整季度合计收入达数千万美元高双位数）；对前六周数据感到满意但持谨慎态度，需要第四季度数据来辨别真正趋势 [124][125][126] 问题: 是否有支付方开始将BRINSUPRI使用限制在少于两次急性加重的患者 [128] - 当前焦点是有两次或以上急性加重的患者，支付方标准预计会模仿临床试验；医生热情也集中于频繁急性加重者 [129][130] 问题: 关于HS研究顶线结果是否会分享HiSCR数据，以及BRINSUPRI在HS领域的定位 [133] - 顶线结果将包括16周治疗期的HiSCR50和HiSCR75作为次要终点，但预计主要显现可能在52周；BRINSUPRI在HS领域的定位将取决于研究结果 [137]

登录新浪财经APP 搜索【信披】查看更多考评等级 证券代码：600062 证券简称：华润双鹤 公告编号：临2025－085 华润双鹤药业股份有限公司关于全资 子公司北京万辉双鹤药业有限责任公司 阿法骨化醇软胶囊获得药品注册证书的 公告 本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容 的真实性、准确性和完整性承担法律责任。 近日，华润双鹤药业股份有限公司(以下简称"公司")全资子公司北京万辉双鹤药业有限责任公司(以下简 称"万辉双鹤")收到了国家药品监督管理局(以下简称"国家药监局")颁发的阿法骨化醇软胶囊(以下简 称"该药品")《药品注册证书》。现将相关情况公告如下： 一、药品注册证书主要内容 ■ 二、药品相关情况 阿法骨化醇软胶囊适用于治疗内源性1,25-二羟基维生素D3产生不足所致的钙代谢紊乱性疾病。例如肾 性骨营养不良、术后性或特发性甲状旁腺功能低下症、假性甲状旁腺功能低下症、作为第三性甲状旁腺 功能亢进的辅助治疗、抗维生素D性佝偻病或骨软化症、维生素D依赖型佝偻病、新生儿低钙血症或佝 偻病、钙吸收不良症、骨质疏松症、吸收不良性及营养性佝偻病及骨软化症。 公司 ...

证券代码：601089 证券简称：福元医药 公告编号：临2025-065 北京福元医药股份有限公司 关于坎地沙坦酯氢氯噻嗪片（Ⅱ）获得药品注册证书的公告 本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容 的真实性、准确性和完整性承担法律责任。 近日，北京福元医药股份有限公司（以下简称"公司"）收到了国家药品监督管理局（以下简称"国家药 监局"）颁发的坎地沙坦酯氢氯噻嗪片（Ⅱ）（规格：每片含坎地沙坦酯16mg与氢氯噻嗪12.5mg）（以 下简称"该药品"）《药品注册证书》（证书编号：2025S02994），批准该药品生产。现将相关情况公告 如下： 一、药品注册证书主要内容 ■ 该药品获得《药品注册证书》，将进一步丰富公司产品线，有助于提升公司产品的市场竞争力。但药品 的销售情况可能受到国家政策、市场环境变化等因素影响，具有较大不确定性。敬请广大投资者谨慎决 策，注意防范投资风险。 特此公告。 北京福元医药股份有限公司董事会 2025年9月30日 二、药品相关信息 坎地沙坦酯氢氯噻嗪是由血管紧张素Ⅱ受体抑制剂坎地沙坦酯和利尿剂氢氯噻嗪组成的复方制剂，由武 田和阿斯利康共同 ...

药物研发进展 - 公司子公司福建盛迪医药HRS9531注射液上市许可申请获国家药监局受理 [1] - 药物用于成人长期体重管理 适用于初始BMI≥28kg/m²肥胖患者或BMI≥24kg/m²伴有至少一种体重相关合并症的超重患者 [1] - 2025年7月Ⅲ期临床试验达到主要及所有关键次要研究终点 表现出良好安全性和耐受性 [1] 研发投入情况 - HRS9531项目累计研发投入约4.52亿元人民币 [1] - 公司将按照国家规定推进项目研发并及时披露进展 [1]

公司动态 - 恒瑞医药股价上涨3 19%至77 75港元 成交额达1 46亿港元 [1] - 公司海曲泊帕乙醇胺片的药品上市许可申请获国家药监局受理 适应症为持续性及慢性原发免疫性血小板减少症患者 [1] 产品研发进展 - 海曲泊帕乙醇胺片Ⅲ期临床试验(HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED)达到主要研究终点 [1] - 该研究针对6岁及以上儿童和青少年原发免疫性血小板减少症患者 共入组100例 [1] - 试验组在主要终点上显著优于对照组 长期治疗的安全性和有效性良好 [1]

药品基本情况 - 药品名称为海曲泊帕乙醇胺片，剂型为片剂，受理号为CXHS2500092、CXHS2500093、CXHS2500094 [1] - 申报阶段为上市，申请人为江苏恒瑞医药股份有限公司 [1] - 拟定适应症为对糖皮质激素、免疫球蛋白治疗反应不佳的持续性及慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人及≥6岁儿童患者 [1] 药品临床试验 - 2025年3月完成Ⅲ期临床试验（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED），达到主要研究终点 [1] - 试验为多中心、随机、双盲及开放性研究，入组100例6岁及以上儿童和青少年ITP患者 [1] - 试验组在主要终点上显著优于对照组，长期治疗安全性和有效性良好 [1] 已获批适应症 - 2021年6月获批用于慢性ITP成人患者及重型再生障碍性贫血成人患者 [2] 疾病背景 - ITP是儿童和青少年最常见出血性疾病，年发病率为1.6-5.3/10万人 [2] - 80%患儿12个月内血小板计数可恢复正常，20%病程持续1年以上 [2] - 儿童ITP患者基数大，临床治疗需求迫切 [2] 药品机制与市场竞争 - 海曲泊帕乙醇胺片为口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活STAT和MAPK信号通路促进血小板生成 [3] - 国外同类产品包括Eltrombopag、Avatrombopag和Lusutrombopag，2024年全球销售额合计25.9亿美元 [3][4] - 国内已上市同类产品包括艾曲泊帕乙醇胺片（2017年）、马来酸阿伐曲泊帕片（2020年）和芦曲泊帕片（2023年） [3] 研发投入 - 海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约44,587万元人民币 [4]

药品注册进展 - 公司海曲泊帕乙醇胺片药品上市许可申请获国家药监局受理 [1] - 拟定适应症为持续性及慢性原发免疫性血小板减少症成人及≥6岁儿童患者 [1] - 该产品此前已获批两个成人适应症 [1] 临床试验进展 - 2025年3月该药品Ⅲ期临床试验达主要研究终点 [1] 疾病市场背景 - 原发免疫性血小板减少症是儿童和青少年常见出血性疾病 [1] - 临床治疗需求迫切 [1] - 国外同类产品2024年全球销售额约25.9亿美元 [1] 研发投入情况 - 该项目累计研发投入约4.46亿元人民币 [1]

公司动态 - 华润双鹤控股子公司湘中制药获得国家药监局颁发的氢溴酸伏硫西汀片《药品注册证书》[1] - 该药品用于治疗成人抑郁症 研发始于2021年 于2025年5月27日获批上市[1] - 累计研发投入达1214.84万元人民币[1] 市场数据 - 2023年全球同类药品销售额达19.99亿美元[1] - 2023年中国国内市场同类药品销售总额为2.14亿元人民币[1]

文章核心观点 4月13日博雅生物拟转让子公司股权且皮下注射人免疫球蛋白获批临床试验，恒瑞医药两款药物获批临床试验，近日诺华宣布未来五年投资计划，再鼎医药合作伙伴产品新剂型获批上市，这些事件对相关公司业务发展、业绩及市场表现有积极影响 [1][2][3][4][5] 公司动态 博雅生物 - 4月13日拟通过上海联合产权交易所挂牌转让博雅欣和80%股权，首次挂牌金额约2.13亿元，转让后公司及子公司共持有10.6869%和9.3131%股权，博雅欣和不再纳入合并报表范围 [1] - 2024年1 - 12月博雅欣和营业收入1017.29万元，利润总额和净利润均为 - 3461.87万元 [1] - 4月13日皮下注射人免疫球蛋白获批开展原发性免疫缺陷病的临床试验，境内暂无该产品上市 [3] 恒瑞医药 - 4月13日注射用HRS - 9190及SHR - 3792注射液均获得临床试验批准，两款药物相关项目累计研发投入分别约626万元和3271万元 [2] 诺华 - 近日宣布未来五年投资230亿美元用于美国基础设施建设，确保关键药物在美国生产，未来5年对美国业务总投资预计接近500亿美元 [4] 再鼎医药 - 合作伙伴argenx公司的艾加莫德预充式皮下注射剂型近日获美国FDA批准上市，用于治疗特定疾病 [5] 事件影响 博雅生物 - 转让股权有利于优化业务结构，聚焦主业，实现资金回流，盘活产能，促进高质量发展 [1] - 皮下注射人免疫球蛋白获批有利于提高研发积极性，提升血液制品领域竞争力，为业绩增长提供新动力和利润增长点，增强投资者信心 [3] 恒瑞医药 - 两款药物获批有望增强市场对公司未来业绩增长信心，吸引投资者，推动股价上升，提升资本市场估值和竞争力 [2] 诺华 - 投资美国基础设施可规避关税风险，确保供应链稳定和成本可控 [4] 再鼎医药 - 艾加莫德新剂型获批丰富产品形式，提升患者用药便利性，巩固argenx领先地位，为再鼎医药带来市场机遇，提升其资本市场估值和吸引力 [5]