Amylyx Pharmaceuticals (NasdaqGS:AMLX) FY Conference September 10, 2025 10:00 AM ET Company ParticipantsLi Chen - Equity Research AssociateJim Frates - CFOLi ChenWelcome everyone to the Investment Global Conference. My name is Li Chen. I'm an Equity Research Associate at HC Wainwright. Our next speaker is Mr. Jim Frates, CFO of Amylyx Pharmaceuticals. Amylyx is a clinical-stage biotech focusing on developing novel therapies across several neurodegenerative and endocrine diseases.Jim FratesThank you very muc ...

核心观点 - 美国FDA授予Rina-S突破性疗法认定 用于治疗复发或进展性子宫内膜癌患者 这些患者在先前的含铂方案和PD-(L)1治疗后出现疾病进展 [2] - 该认定基于RAINFOL-01试验B2队列数据 显示在64名重度预处理晚期或复发EC患者中观察到抗肿瘤活性 [3] - Rina-S是一种靶向FRα的抗体药物偶联物 目前尚无获批的FRα靶向疗法用于子宫内膜癌治疗 [2][6][8] 产品与研发进展 - Rina-S（GEN1184）是一种研究性抗体药物偶联物 由靶向FRα的人源单克隆抗体、新型亲水性蛋白酶可裂解连接子和拓扑异构酶I抑制剂载荷exatecan组成 [8] - 临床开发项目包括正在进行中的1/2期RAINFOL-01试验、3期RAINFOL-02卵巢癌试验（NCT06619236）以及多项计划中的试验 [4] - 公司计划在子宫内膜癌领域开展3期试验 进一步评估Rina-S单药治疗效果 [4][7] 临床试验数据 - RAINFOL-01试验（NCT05579366）为开放标签、多中心1/2期研究 旨在评估Rina-S在FRα表达实体瘤中的安全性和有效性 [5] - B2队列纳入64名重度预处理晚期或复发EC患者 这些患者在接受抗PD-(L)1和铂类化疗后疾病进展 [3] - 研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布 [3] 疾病背景与市场机会 - 子宫内膜癌是全球第二大常见妇科恶性肿瘤 发病率和死亡率呈上升趋势 [6] - 晚期或复发EC患者预后较差 化疗和免疫检查点抑制剂治疗后进展的患者治疗选择有限 [6] - FRα在多种肿瘤中过度表达 包括子宫内膜癌 使其成为有前景的治疗靶点 [6] 公司战略与定位 - Genmab是一家国际生物技术公司 专注于开发创新差异化抗体疗法 [10] - 公司拥有专有技术平台 包括双特异性T细胞衔接器、抗体药物偶联物、新一代免疫检查点调节剂和效应功能增强抗体 [10] - 公司愿景是到2030年通过突破性抗体药物改变癌症和其他严重疾病患者的生活 [10]

药物研发进展 - 美国FDA授予izalontamab brengitecan（iza-bren）突破性疗法认定（BTD）用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者 这些患者携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变 且在EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和铂类化疗后疾病进展[1] - iza-bren是一种潜在首创双特异性抗体药物偶联物（ADC） 靶向表皮生长因子受体和人表皮生长因子受体3（EGFRxHER3）并搭载拓扑异构酶1抑制剂有效载荷[2] - BTD认定基于三项进行中临床试验数据：BL-B01D1-101（中国） BL-B01D1-203（中国）和BL-B01D1-LUNG-101（美国/欧洲/日本）研究[4] 临床需求与市场背景 - NSCLC占所有肺癌病例约80% 是全球癌症相关死亡的主要原因[6] - 西方人群NSCLC患者中10%至15%携带激活EGFR突变 亚洲人群这一比例高达50%[6] - EGFR TKI初始治疗有效但耐药几乎普遍存在 通常发生在约18个月后 后续治疗方案疗效有限且具有显著毒性[3][6] 合作与开发架构 - iza-bren由百康在中国开发 并由SystImmune与百时美施贵宝根据合作和独家许可协议在中国以外地区共同开发[2] - SystImmune是一家临床阶段生物制药公司 专注于使用其已建立的药物开发平台开发创新癌症治疗 包括双特异性 多特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）[8] - 百时美施贵宝是一家全球生物制药公司 其使命是发现 开发和提供创新药物 帮助患者战胜严重疾病[10] 药物机制与疗效 - iza-bren的双重作用机制阻断EGFR和HER3信号至癌细胞 减少增殖和存活信号 此外抗体介导内化后 其治疗有效载荷被释放 导致基因毒性应激 引起癌细胞死亡[7] - 在临床试验中 iza-bren在第三代EGFR TKI和铂类化疗后进展的EGFR突变NSCLC患者中显示出改善疗效的证据 且具有可管理的安全性[4]

财务表现 - 公司第二季度每股亏损1美元 超出分析师预期的1.02美元亏损 [1] - 季度销售额达7.5万美元 大幅超过分析师预期的4.3643万美元 [1] 产品进展 - 核心产品veligrotug获得突破性疗法认定 在关键临床试验中所有终点和时间点均表现稳定 [2] - 公司计划提交生物制品许可申请(BLA)并准备商业化上市 [2] - 与日本Kissei公司达成授权协议 共同开发veligrotug和VRDN-003在日本市场 [2] - FcRn抑制剂VRDN-006和VRDN-008研发持续推进 [2] 股价变动 - 财报公布后股价下跌4.1%至16.5美元 [2] 分析师评级 - Oppenheimer将目标价从28美元上调至32美元 维持"跑赢大盘"评级 [8] - 高盛将目标价从27美元上调至30美元 维持"买入"评级 [8] - RBC资本将目标价从45美元下调至41美元 维持"跑赢大盘"评级 [8] - 富国银行将目标价从27美元下调至26美元 维持"中性"评级 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入1.66亿美元，同比增长13%，2025年前两季度总收入3.66亿美元，同比增长20% [20] - 2025年全年收入预期6.4-6.7亿美元，同比增长14%-20% [22] - 第二季度净亏损1.15亿美元，每股亏损1.17美元 [21] - 截至2025年6月30日，现金及等价物5.39亿美元 [21] - 2025年前六个月运营现金使用2.75亿美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita产品第二季度收入1.2亿美元，其中北美7900万美元，拉丁美洲和土耳其3500万美元，欧洲700万美元 [20] - Dejolvi产品第二季度收入2300万美元 [20] - AKIZA产品第二季度收入1500万美元 [20] - Mepsevii产品第二季度收入800万美元 [20] - Crysvita在拉丁美洲新增50名患者，累计825名患者 [14] - Dejolvi在美国累计600名患者，65%为儿科患者 [16] - Efkesa在EMEA地区累计285名患者 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 拉丁美洲市场Crysvita增长强劲，巴西和墨西哥已完成报销谈判 [14] - 美国加拿大市场Crysvita收入增长，新患者数量增加 [15] - EMEA地区Dejolvi累计280名患者，主要来自法国 [17] - 日本Efkesa市场持续增长 [18] - 加拿大正在进行Efkesa价格谈判 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2027年实现GAAP盈利 [22] - 严格控制支出，延迟部分费用以优化现金流 [91] - 专注于罕见病领域，拥有5个III期临床项目 [6] - UX143治疗成骨不全症预计2025年底公布III期数据 [9] - GTX102治疗Angelman综合征获得FDA突破性疗法认定 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对UX143在成骨不全症治疗中的潜力充满信心 [9] - 预计GTX102将显著改善Angelman综合征患者生活 [10] - 商业团队持续实现两位数收入增长 [12] - 尽管面临挑战，对公司强大产品组合充满信心 [31] - 预计未来6个月将继续增长收入并严格控制支出 [32] 其他重要信息 - UX111治疗MPS IIIA收到FDA完全回应函，正在准备重新提交 [26] - DTX401治疗GSD1a预计2025年第四季度提交BLA [27] - UX701治疗Wilson病正在进行剂量探索研究 [28] - 公司获得3个优先审评凭证(PRV)，预计将有助于2027年盈利 [83] 问答环节所有的提问和回答 关于FDA监管环境 - 公司表示近期与FDA的互动良好，正在准备UX111的Type A会议 [35] - 认为FDA领导层变动不会影响UX111的CRL解决进程 [96] 关于GTX102 - 解释了选择LNA化学的原因是其更高的效力和更低的化学浓度 [38] - 确认ASPIR研究主要终点分配90%功效给Bayley，10%给MDRI [47] 关于UX143 - 解释了COSMIC研究设计原因，是与双膦酸盐的头对头比较 [44] - 讨论了最终分析时间点，预计2025年底或2026年初 [106] - 表示即使骨折数据略低于预期，其他数据也能支持审批 [63] 关于UX111 - 需要更新的临床终点数据和生物标志物数据以重新提交 [57] - CRL主要涉及CMC问题，临床数据被认为稳健 [97] 关于财务 - 解释了控制支出的具体措施，包括延迟招聘和严格审查开支 [91] - 确认三个PRV是2027年盈利计划的重要组成部分 [83] 关于AAV平台 - 表示使用的剂量较低，安全性良好 [98] - 正在研究增强免疫调节方案以优化疗效 [99] 关于商业表现 - 解释了Crysvita在美国加拿大市场收入的季度波动 [130] - 确认拉丁美洲市场需求持续增长 [14]

BRISBANE, Calif., Aug. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vera Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VERA), a late clinical-stage biotechnology company focused on developing and commercializing transformative treatments for patients with serious immunological diseases, today reported its business highlights and financial results for the second quarter ended June 30, 2025. "Our team delivered exciting new clinical results from our pivotal ORIGIN 3 trial in the second quarter of 2025, which were consistent with or better tha ...

The Breakthrough Therapy Designation is based on data from the Phase 1 RMC-6291-001 clinical trial evaluating elironrasib monotherapy in patients with advanced KRAS G12C solid tumors. Results from the trial have demonstrated highly competitive antitumor activity, including differentiated safety and tolerability along with a compelling objective response rate and progression-free survival. "There continues to be a need for new targeted therapies for patients with RAS-addicted cancers, and this Breakthrough T ...

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Inventiva宣布收到正大天晴药业集团1000万美元里程碑付款，此前还成功结算了一笔高达3.48亿欧元结构化融资的第二笔款项，公司与正大天晴有合作协议，有望获得更多里程碑付款和特许权使用费，其主打产品lanifibranor有一定进展 [1][2][3] 公司概况 - Inventiva是专注于开发治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）口服疗法的临床阶段生物制药公司，正在评估新型泛PPAR激动剂lanifibranor用于治疗成人MASH的NATiV3关键3期临床试验 [5] - 公司在巴黎泛欧证券交易所B板块和美国纳斯达克全球市场上市 [6] 财务情况 - 公司收到正大天晴1000万美元里程碑付款 [1] - 此前成功结算高达3.48亿欧元结构化融资的第二笔款项，毛收入1.156亿欧元，净收入1.085亿欧元 [2] 合作情况 - 2022年9月，Inventiva与正大天晴签订许可和合作协议，开发和商业化lanifibranor用于治疗中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的MASH及其他潜在代谢疾病，公司有资格获得最高2.65亿美元的临床、监管和商业里程碑付款，以及获批后lanifibranor年净销售额的低个位数特许权使用费 [3] 产品进展 - 基于2b期NATIVE临床试验结果，lanifibranor于2020年10月获得美国食品药品监督管理局、2023年12月获得中国国家药品监督管理局的突破性疗法认定 [4] - 正大天晴加入Inventiva正在进行的NATiV3关键3期临床试验，该试验在中国内地有60多个试验点，正大天晴还完成了I期桥接研究，确认无显著种族差异，为基于NATiV3试验结果在中国寻求监管批准铺平道路 [4]

业绩总结 - Gedatolisib在1L患者中的中位无进展生存期(mPFS)为48.6个月，在2L患者中的mPFS为12.9个月[7] - 截至2025年第一季度，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.05亿美元，预计可支持运营至2026年[8] - PAM通路在美国、五个欧洲国家和日本的可治疗患者人数超过50万人，市场渗透率极低[10] - Gedatolisib获得了针对2L HR+/HER2-晚期乳腺癌适应症的突破性疗法认证[23] - Gedatolisib在1L患者中显示出79%的客观反应率(ORR)，而在2L患者中为63%[23] 用户数据 - Gedatolisib对所有Class I PI3K同种型及mTORC1/2具有显著的抑制作用，显示出比其他单节点PAM抑制剂更高的效力[25] - PAM通路是固体肿瘤中最频繁改变的通路，38%的肿瘤样本显示出该通路的改变[18] - PAM抑制剂的全球收入潜力约为5亿美元，远低于其他靶向治疗类别[20] - Gedatolisib在体外显示出300倍以上的效力，且在PIK3CA突变和野生型细胞中具有相似的活性[30] 未来展望 - 公司预计在2025年第二季度开始招募1L患者的III期临床试验[7] - 预计HR+/HER2-晚期乳腺癌的美国市场机会约为50亿美元至60亿美元[52] - VIKTORIA-2研究将评估Gedatolisib与CDK4/6抑制剂联合使用的效果，计划于2025年第二季度开始招募患者[107] 新产品和新技术研发 - Gedatolisib的静脉给药最大耐受剂量为每周154毫克，显示出低于其他PI3K抑制剂的毒性[36] - Gedatolisib的3/4级高血糖发生率为1%，而Alpelisib为26%，Copanlisib为41%[31] - Gedatolisib的治疗相关严重不良事件(SAE)发生率为2%，而Alpelisib为10%，Copanlisib为26%[31] - Gedatolisib的治疗相关中断率为0%，而Alpelisib为13%，Copanlisib为16%[31] 市场扩张和并购 - 在治疗初始患者中，Gedatolisib的mPFS显著优于标准治疗(SOC)的Palbociclib + Letrozole，后者的mPFS为27.6个月，ORR为55%[89] - Gedatolisib与Palbociclib联合使用的1L患者中，mPFS为48.6个月，ORR为79%[108] - Gedatolisib与Fulvestrant + Palbociclib的ORR为63%，mPFS为12.9个月，显示出相较于其他治疗方案的潜在优越性[83] 负面信息 - Arm D的患者中，<4%的患者因不良事件而中止治疗[81] - Arm D中，最常见的3级及以上不良事件为中性粒细胞减少症，发生率为67%[81] - 在治疗初始患者中，完全缓解率(CR)为3.0%，部分缓解率(PR)为75.8%[84]

核心观点 - Ultragenyx Pharmaceuticals (RARE) 的GTX-102 (apazunersen) 获得FDA突破性疗法认定 用于治疗Angelman综合征 (AS) [1][5] - GTX-102在I/II期研究中显示出快速且持久的疗效 治疗时间长达3年 [5][6] - 公司正在开展III期Aspire研究 并计划启动II/III期Aurora研究 以扩大适应症范围 [5][8] FDA突破性疗法认定 - 该认定加速针对严重或危及生命疾病的药物开发和审批 [2] - 早期临床证据表明GTX-102可能显著优于现有疗法 [2] - 获得该认定的药物将得到FDA高级管理层的更多指导和支持 [2] GTX-102临床数据 - I/II期研究纳入74名4-17岁AS患者 均存在母源UBE3A基因完全缺失 [6] - 治疗3年内患者在多症状领域表现出持续改善 [6] - Angelman综合征影响约6万患者 目前尚无获批疗法 [7] 公司研发管线 - UX143 (setrusumab) 单抗治疗成骨不全症 已获FDA突破性疗法认定 [9] - UX701 AAV9基因疗法治疗Wilson病 处于I/II/III期研究 [10] - DTX401 AAV8基因疗法治疗糖原贮积症Ia型 III期研究达到主要终点 [10] - UX111 AAV基因疗法治疗Sanfilippo综合征A型 正在优先审评中 预计2025年8月获批 [11] 股价表现 - Ultragenyx Pharmaceuticals年内股价下跌13.2% 同期行业下跌3.4% [3] - 合作伙伴Immunocore年内股价上涨5.5% 2025年每股亏损预期从1.57美元改善至0.86美元 [13] - Bayer年内股价大涨61.3% 2025年每股收益预期从1.19美元上调至1.25美元 [14] - Agenus年内股价飙升73.7% 2025年预期从每股亏损4.66美元转为盈利1.56美元 [15][16]