报告行业投资评级 - 行业评级为“推荐” [4] 报告核心观点 - 医药行业在2026年3月初经历超跌后，因极化因素（如两会定位医药为支柱产业）刺激出现大幅反弹，创新药引领反弹 [10] - 近期观点认为，极化事件后或有回补行情，可筛选部分创新药标的，未来1-2个月重点关注两个思路：一是Q1业绩高增（如供应链），二是“进通圆梦组合”标的（如科济药业、维立志博-B等） [10] - 中短期继续看好科技创新逻辑蔓延方向，包括供应链（上游、CRO、CDMO）及四大从0到1赛道（医疗机器人、小核酸、脑机接口、AI+） [10] - 2026年全年观点认为，医药产业底层逻辑是创新和出海，持续看好创新、出海、困境反转脉冲三大产业演绎脉络 [10] 根据目录总结 1 2026年3月获纳入港股通医药标的梳理 - 港股通名单于每年3月和9月进行半年度调整，新纳入标的或迎来流动性改善带来的估值提升 [13] - 梳理出2026年3月获纳入港股通的医药公司，包括英矽智能（市值318亿港币）、中慧生物-B（207亿港币）、宝济药业-B（331亿港币）、派格生物医药-B（235亿港币）、劲方医药-B（93亿港币）、轩竹生物-B（259亿港币）、康臣药业（137亿港币）、科济药业-B（63亿港币）、海西新药（99亿港币）、长风药业（140亿港币）、维立志博-B（107亿港币）、健康160（236亿港币） [14] - **英矽智能**：国内AI制药龙头，核心管线INS018_055（靶向TNIK，治疗特发性肺纤维化）和ISM5411（靶向PHD1/2，治疗炎症性肠病）均处二期临床，与赛诺菲、礼来、施维雅等全球药企有合作 [13][17][18] - **科济药业**：专注于CAR-T细胞疗法，靶向BCMA的CAR-T疗法泽沃基奥仑赛已获批上市并于2025年12月纳入商保创新药目录，靶向Claudin 18.2的CT041已在国内递交上市申请，同时布局通用型及体内CAR-T疗法 [18][21] - **维立志博**：临床阶段生物科技公司，核心管线LBL-024（PD-L1×4-1BB双抗）首发适应症神经内分泌癌申报上市可期，其他适应症及GPRC5D TCE疗法LBL-034等管线在研 [22][23] - **劲方生物**：在RAS靶点领域布局全面，其产品氟泽雷塞是国内首个、全球第三个上市的KRAS G12C抑制剂，管线还覆盖KRAS G12D及Pan RAS抑制剂等 [26] 2 医药行情回顾与热点追踪 2.1 医药行业行情回顾 - 当周（03.02-03.06）医药生物指数环比下跌2.78%，跑输沪深300指数（跌1.07%）1.71个百分点，跑输创业板指数（跌2.45%）0.33个百分点 [28][33] - 2026年初至今，医药生物指数上涨3.14%，跑输沪深300指数（涨1.65%）和创业板指数（涨0.10%） [28] - 在所有行业中，当周医药涨跌幅排在第14位，2026年初至今排在第21位 [10][32] - 子行业方面，当周表现最好的为化学制剂（跌1.70%），最差的为医疗服务 II（跌4.71%） [39][41] - 2026年初至今，表现最好的子行业为医疗服务 II（上涨4.24%），最差的为化学制剂（下跌4.80%） [42] 2.2 医药行业热度追踪 - 当周医药行业PE（TTM，剔除负值）为30.48倍，较上周下降0.58倍，比2005年以来均值（35.85倍）低5.37倍 [46] - 当周医药行业PE估值溢价率（相较A股剔除银行）为23.00%，较上周下降0.79个百分点，较2005年以来均值（54.81%）低34.81个百分点，处相对低位 [46] - 当周医药成交总额4451.42亿元，沪深总成交额131061.70亿元，医药成交额占比为3.40%，低于2013年以来均值7.08% [10][47] 2.3 医药板块个股行情回顾 - 当周（03.02-03.06）涨跌幅前五个股为：亚虹医药-U（涨38.11%）、新和成（涨15.24%）、赤天化（涨14.24%）、浙江医药（涨12.83%）、中源协和（涨12.69%） [51][52] - 当周涨跌幅后五个股为：禾信仪器（跌30.07%）、天智航-U（跌14.81%）、福瑞医科（跌13.09%）、皓元医药（跌12.32%）、华大智造（跌11.52%） [51][52]

文章核心观点 - 一项发表于Nature Cancer的1期临床试验结果显示 一种新型缺氧响应性、靶向CEA的CAR-T细胞疗法（PC13）在治疗CEA阳性实体瘤患者中展现出可控的安全性和前景良好的疗效 支持进一步深入研究[4][7] 疗法技术与背景 - CAR-T细胞是一种被编程用于消灭癌细胞的活细胞药物 在血液系统恶性肿瘤中效果显著 但在实体瘤中仍面临挑战[3] - 癌胚抗原（CEA）在健康成年人体内水平很低 但在结直肠癌、胰腺癌、胃癌、肺癌、乳腺癌等癌症中会重新高表达 可作为免疫治疗靶点[3] - 该研究评估的PC13是一种缺氧响应性、CEA靶向的CAR-T细胞疗法[7] 临床试验设计 - 该研究为1期、开放标签、剂量递增及扩展研究 主要终点为安全性 次要终点包括疗效、药代动力学和药效学[7] - 共入组43名经深度预处理的CEA阳性实体瘤患者 其中46.5%的患者曾接受≥4线治疗[7] - 患者根据主要转移部位被分配至腹膜内给药组（17人）或静脉给药组（26人）[7] 安全性结果 - 9名患者（20.9%）出现3级腹泻[7] - 33名患者（76.7%）发生1-2级细胞因子释放综合征[7] - 试验达到了预先设定的安全终点 PC13展现出可控毒性[4][7] 有效性结果 - 腹膜内给药组的疾病控制率为82.4% 客观缓解率为23.5%[7] - 静脉给药组的疾病控制率为68.0% 客观缓解率为8.0%[7] - 在CEA免疫组化表达≥90%的亚组中 腹膜转移患者经腹膜内给药的客观缓解率达57.1%（4/7）[7] - 在CEA免疫组化表达≥90%的亚组中 无肝转移患者经静脉给药的客观缓解率为40.0%（2/5）[7]

投资评级与估值 - 报告给予传奇生物（LEGN）**“买入”**评级，目标价为**46.41美元**，较当前股价**19.5美元**有**138%**的上升空间 [2][4] - 估值基于DCF模型，假设WACC为**10%**，永续增长率为**0%**，并预测核心产品Carvykti的销售峰值为**50亿美元**[4][31] 核心产品表现与财务预测 - **Carvykti销售持续高速放量**：2025年第四季度收入**5.55亿美元**（环比增长6%），全年销售额达**18.87亿美元**，同比增长**95.9%**[3][7] - 2025年第四季度销售收入略低于市场一致预期**4%**，主要因圣诞新年假期部分病人延缓回输所致，当季度Carvykti单产品已实现盈利，预计**2026年公司层面将实现盈利**[3][7] - 财务预测显示公司收入将持续增长：预计2026年收入为**14.12亿美元**，2027年达**18.63亿美元**；预计2026年股东应占溢利为**1.03亿美元**，2027年增至**4.18亿美元**[6][31][32] 产能扩张与生产进展 - 公司与强生已在产能上投资近**10亿美元**，全球拥有**4个**生产设施 [8] - 位于新泽西州的Raritan三期扩增厂房预计在**2026年第一季度末**获得FDA商业化生产批准，获批后公司年产能将达到**1万剂**[3][8] - 2025年底，公司与强生宣布将投资约**2亿美元**扩展比利时根特工厂（二期项目），预计**2026年动工，2028年投产**，届时总产能将达到**2万剂**[3][9] - 随着比利时TechLane工厂（24万英尺）在2025年10月获得欧洲GMP证书并投产，预计美国以外销售收入占比将从2025年的不到**1/4**提升至2026年的接近**3成**[8] - 公司自2025年下半年已无产能瓶颈，新订单一般可在三天内甚至当天进入生产计划 [9] 竞争格局与临床优势 - 与强生竞品（Teclistamab联合疗法，MajesTEC-3试验）相比，传奇生物的CARTITUDE-4试验入组病人病情更严重：**24.5%**的病人曾使用过Daratumumab（Dara-Exposed），而MajesTEC-3仅**5.2%**；CARTITUDE-4中**23.1%**为Dara复发难治病人，而MajesTEC-3排除了此类病人 [3][11] - 在病情更重的情况下，CARTITUDE-4对照组病人的中位无进展生存期（PFS）为**11.8个月**，短于MajesTEC-3对照组的**18个月**，但治疗组仍显示出优异疗效 [3][12] - Carvykti在末线病人（平均治疗**6.5线**）中的中位PFS达**35个月**（其中4线病人更长达**50.4个月**），中位总生存期（OS）达**60.7个月**，**1/3**的病人有潜在治愈可能，这是其核心竞争优势 [15][20] - 竞品Arcellx/吉利德的Anito-cel数据仍不成熟，尚未有中位PFS数据，且其商业化后安全性数据仍需观察 [3][20] 研发管线进展 - **一线治疗布局**：针对一线非移植病人的CARTITUDE-5试验所有病人已完成回输；针对一线移植病人的CARTITUDE-6试验已完成入组（接近**800名病人**），希望于2026年完成回输 [4][27][28] - 公司计划在CARTITUDE-5数据读出后，与FDA交涉将**微小残留病灶（MRD）阴性**作为CARTITUDE-6临床试验的替代终点，若成功有望使该适应症提前**2-3年**获批 [4][27] - CARTITUDE-6是**全球唯一**正在进行的、针对适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者，对比CAR-T与自体干细胞移植（ASCT）的3期头对头注册临床试验 [28] - **新一代疗法**：治疗非霍奇金淋巴瘤的CD19 x CD20 In Vivo CAR-T已在中国进入一期临床，预计**2026年年中**发布初步数据，同年预计还有**2个**In Vivo CAR-T进入临床 [4][28] 销售推广与市场策略 - 美国目前有**143个**医院/诊所可使用Carvykti，其中**2/3**是大型医院，覆盖了**70-80%**的末线病人 [24] - 随着产品向前线（2线）推广，公司需要拓展至约**3000-5000个**“高价值”社区诊所，触及约**8000-9000名**多发性骨髓瘤专家 [24] - 公司与强生销售团队按**1:1**配比合作推广Carvykti [24] - 目前Carvykti的治疗中略超一半为**门诊治疗**，由于美国Medicare Part B对门诊用药的报销政策（药品平均售价+**4.5%**），门诊治疗均为盈利 [25] 公司治理与股权结构 - 主要股东金斯瑞生物科技股份有限公司持有传奇生物**47.56%**的股份 [5] - AquaPoint L.P.基金（间接持有传奇生物约**1000万股ADR**，对应约**10%**股权）正处于司法强制清算过程中，清算结束后相关股票将实物分配给范晓虎和王烨等人 [29] - 传奇生物全球员工总数逾**2900人**，其中生产人员约占**60%**；在与强生的生产合作中，传奇的生产人员约占**3/4**[30]

文章核心观点 - 一项发表于《Cell Reports Medicine》的临床研究显示，一种名为CT125A的新型CAR-T细胞疗法在治疗复发/难治性CD5阳性血液系统恶性肿瘤中展现出高缓解率与可控的安全性，该疗法通过敲除CAR-T细胞自身的CD5基因来克服治疗T细胞恶性肿瘤时的“自相残杀”问题[2][6] 靶点CD5的生物学特性与治疗潜力 - CD5是一种主要表达于T细胞、胸腺细胞及部分B1细胞的免疫调节受体[4] - CD5在血液系统恶性肿瘤中广泛表达，包括85%的T细胞恶性肿瘤、几乎所有套细胞淋巴瘤及部分弥漫性大B细胞淋巴瘤，其表达与更具侵袭性的临床表型和较差预后相关[4] - CD5作为治疗靶点，尤其在T细胞恶性肿瘤中颇具吸引力[5] 既往CD5靶向CAR-T疗法的挑战 - 早期CD5靶向CAR-T细胞疗法在复发/难治性T细胞恶性肿瘤患者中显示出疗效，但反应往往不持久，表明需要增强其体内持久性[5] - 一项临床研究显示，敲除CD5基因的CD5靶向CAR-T在T细胞急性淋巴细胞白血病患者中达到100%的完全缓解率且复发率低，但多数患者仍需接受造血干细胞移植巩固治疗，并伴有治疗相关毒性[5] 新型疗法CT125A的1期临床试验结果 - 研究团队开发了敲除CD5基因的靶向CD5的CAR-T细胞疗法CT125A，并在1期临床试验中评估其在不依赖后续造血干细胞移植情况下的安全性与有效性[6] - 在7名复发/难治性CD5阳性血液系统恶性肿瘤患者中，CT125A治疗的总体缓解率为85.7%，其中包含4例完全缓解[7] CT125A疗法的安全性特征 - 所有患者均出现细胞因子释放综合征，其中6例为1-2级，1例为3级[7] - 2名患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征[7] - 最常见的3级及以上不良事件为血细胞减少和感染，并观察到皮疹和自身免疫相关事件[7] - 输注后免疫表型分析显示CD5阳性T细胞和CD19阳性B细胞持续减少，CD4/CD8比值降低，动物模型显示有皮肤病变但无重要器官受累[7] 研究结论与未来方向 - 结果表明CT125A在CD5阳性恶性肿瘤中具有治疗潜力，同时强调了未来对安全性进行优化的必要性[9]

行业竞争格局与技术发展 - 全球CAR-T疗法发展以美国和中国为主导，美国有7个产品上市，中国有8个产品上市[3] - 在血液瘤CAR-T产品开发上，中国已与国际最领先水平基本同步，在实体瘤CAR-T开发上，中国领先海外较多时间[3] - 在通用型CAR-T技术方面，中国在全球处于领先地位，在自体CAR-T方面，中国处于全球第一方阵[3] 公司核心产品管线与进展 - 科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液是全球首款提交新药上市申请的实体瘤CAR-T产品，已进入综合审评阶段，预计明年上半年正式上市[4] - 公司已上报全世界第一个治疗胃癌的CAR-T产品的药证，这是一个自体CAR-T产品[6] - 公司正在积极拓展早期治疗领域，如胃癌或胰腺癌的术后辅助治疗，以及胃癌的一线序贯治疗[6] - 公司重心将逐渐向通用型CAR-T倾斜，该领域是公司未来发展的核心引擎，市场空间更广阔[6] - 公司预计第一款通用型CAR-T产品将在2030年以前上市[8] 通用型CAR-T的成本与优势 - 通用型CAR-T产品有望将成本降低到1万元/针左右，甚至更低[2][7] - 成本降低的原理在于一批次生产可满足约50个人，成本约为原来的1/50[7] - 通用型CAR-T生产效率更高，可提前制备，生产失败率较低，排产更有序[7] - 公司独特的THANK-u Plus通用型CAR-T平台在抗排异方面有独到技术，早期探索性临床试验已有积极数据[10] 商业化进展与策略 - 公司首款商业化产品赛恺泽在2025年上半年实现营收5096.1万元，同比增长703.8%[11] - 截至前三季度，公司已获得170份订单，较去年全年154份和今年上半年111份有明显提升[11] - 公司正在自建商业化团队，为未来重磅产品做准备，并视其为多管线公司的必然选择[12] - 对于出海策略，公司将重点拓展亚洲市场，并努力向欧美市场拓展[13] 研发投入与未来规划 - 未来研发投入将优先支持推动通用型CAR-T产品尽早上市[14] - 公司管线中靶向BCMA的CT0596和靶向CD19/CD20的CT1190B均已观察到早期积极的临床数据[14] - 公司长远布局包括自身免疫性疾病临床试验，以及“治未病”和抗衰老等领域[14]

文章核心观点 - 通用型CAR-T产品是科济药业未来发展的核心引擎，其生产成本和管理成本远低于自体CAR-T，有望将单针成本降至1万元左右，从而极大提高药物可及性 [3][12][13] - 公司在CAR-T领域，特别是在实体瘤和通用型技术方面处于全球领先地位，其全球首款提交NDA的实体瘤CAR-T产品预计将于明年上半年获批上市 [8][10] - 公司正自建商业化团队，并积极规划出海，以抓住重磅产品上市和全球市场机遇 [21][22][24] CAR-T行业发展与竞争格局 - 全球CAR-T产品发展以美国和中国为主，美国有7个产品上市，中国有8个产品上市 [8] - 在技术层面，中国在血液瘤CAR-T开发上与国际领先水平基本同步，在实体瘤CAR-T开发上领先海外，在通用型CAR-T技术方面处于全球领先地位，在自体CAR-T方面处于全球第一方阵 [8] - 从长远看，细胞治疗有潜力发展至“治未病”领域 [9] 公司核心产品管线进展 - 舒瑞基奥仑赛注射液是全球首款提交新药上市申请的实体瘤CAR-T产品，已进入综合审评阶段，预计明年上半年正式上市 [10] - 公司已上报全球首个治疗胃癌的CAR-T产品药证，并在拓展胃癌/胰腺癌的术后辅助治疗及一线序贯治疗等早期治疗领域 [12] - 通用型CAR-T产品是公司未来发展的核心引擎，公司正在开发针对血液瘤和实体瘤的通用型产品，并布局in vivo CAR-T [12] - 公司预计第一款通用型CAR-T产品将在2030年前上市，目前面临的主要挑战是解决排异问题，公司独特的THANK-u Plus平台在早期临床试验中已显示出积极数据 [16][18] 商业化进展与策略 - 公司首款商业化产品赛恺泽在2025年上半年实现营收5096.1万元，同比增长703.8% [20] - 截至前三季度，赛恺泽已获得170份订单，相较于去年全年154份和今年上半年111份有明显进步，预计进入创新药商保目录后销售收入将进一步增长 [20] - 公司正在自建商业化团队，主要基于CT041（针对胃癌）预计将成为重磅产品、国内存在巨大未满足临床需求、以及公司作为多管线公司的长期战略考虑 [21][22] - 公司出海策略将聚焦胃癌高发的亚洲地区，并努力向欧美市场拓展 [24] 研发投入与未来规划 - 未来研发重点一方面是拓展CT041的适应症，更重要的是推动通用型CAR-T产品尽早上市 [25] - 公司针对BCMA的CT0596和针对CD19/CD20的CT1190B均已观察到早期积极的临床数据，需要尽快推进上市进程 [25] - 公司长期布局还包括自身免疫性疾病领域的临床试验，并展望在“治未病”和抗衰老方面进行布局 [25]

公司核心临床数据发布 - 启函生物在第67届美国血液学会年会上公布了其同种异体CAR-T项目QT-019B的积极临床结果及支持其体内CAR-T项目开发的临床前数据[2] - 口头报告重点介绍了评估QT-019B治疗多种自身免疫疾病的IIT临床数据，共纳入20例受试者，治疗耐受性良好，未发生超过1级的细胞因子释放综合征事件，且未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征或严重感染[2] - 在19例接受治疗剂量给药的受试者中显示出临床获益，另1例接受亚治疗剂量的受试者未计入疗效总结[3] 产品QT-019B的技术原理 - QT-019B是一种“现货型”同种异体CAR-T细胞产品，以健康供者外周血的白细胞单采产物为起始原材料，经基因编辑稳定表达分别靶向CD19和BCMA的两种嵌合抗原受体[3] - 该产品通过基因敲除方式消除了T细胞受体的表达以降低移植物抗宿主病风险，并通过多重基因编辑实现低免疫原性，以减少患者自身的NK细胞和T细胞介导的同种异体免疫排斥[3] 各适应症临床疗效详情 - 系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症：共6例受试者，其中5例完全缓解，血小板计数恢复正常；1例部分缓解[4] - 抗磷脂综合征相关免疫性血小板减少症：共5例受试者，其中4例完全缓解，血小板计数恢复正常[8] - 自身免疫性溶血性贫血：共3例受试者，其中2例完全缓解，血红蛋白恢复正常[8] - 系统性红斑狼疮：共2例受试者，其中1例达到DORIS缓解标准；1例在第2个月时获得SRI-4应答[8] - 神经系统自身免疫疾病：共3例受试者，仍在随访中[8] 药代动力学与免疫重置证据 - 在接受FDA批准的治疗剂量水平治疗的19例受试者中，有17例观察到同种异体CAR-T细胞的强劲扩增[8] - 致病性自身抗体出现深度且持续的清除，这与预期的免疫重置机制一致[8] - 药代动力学与药效学数据进一步证实了公司“免疫豁免”平台实现持久、系统性免疫重置的潜力[5] - 在多发性硬化症受试者中，早期脑脊液分析显示，寡克隆区带和κ游离轻链被快速且持久地清除[8] 监管进展与平台技术 - QT-019B已获得美国FDA和中国NMPA针对难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验批准，FDA还授予了其针对SLE-ITP适应症的快速通道资格，I期临床试验的受试者入组工作正在积极进行中[6] - 公司独特的“免疫豁免”平台建立在多重基因编辑能力与移植免疫学理解基础上，旨在创造出可逃避免疫攻击的新一代细胞与器官，专为应对免疫排斥和对淋巴细胞清除预处理的依赖等关键障碍而设计[6] - 公司正在开发旨在同时克服免疫排斥和清淋依赖的下一代产品QT-019C[6] 公司战略与行业意义 - 公司认为自体CAR-T疗法模式难以满足自身免疫性疾病的规模化治疗需求，而通用型细胞疗法的开发一直面临免疫排斥、有限的扩增与持久性以及对清淋的依赖等挑战[7] - 公司表示其第一代产品展现了强大的安全性、强劲的体内扩增能力、有意义的疗效以及免疫重置的证据[7] - 下一代产品的开发将通过实现更深度的低免疫原性，并在无需外源性细胞因子的条件下增强扩增，为摆脱清淋需求提供了可能性，致力于突破细胞疗法领域的技术瓶颈，推动货架型细胞疗法的普及与创新[7]

公司研发进展 - 药明巨诺在第67届美国血液学会年会上公布了其自主研发的靶向CD19/CD20的自体CAR-T产品JWCAR201的IIT研究数据 [1] - 该研究是一项在中国开展的单臂、开放、多中心、剂量探索IIT研究 旨在评估JWCAR201在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的安全性与初步疗效 [1] - 研究采用二阶段CRM设计进行剂量探索 在25×10^6 50×10^6 100×10^6 CAR+ T细胞三个剂量水平进行探索 [1] - 截至2025年10月30日 研究已入组的7例受试者完成了JWCAR201回输 初步完成了三个剂量组的安全性 疗效以及药代和药效动力学的探索 [1] 患者基线特征与临床需求 - 入组的7例患者中位年龄56岁 42.9%为男性 [2] - 患者群体具有显著高风险特征 其中DLBCL-NOS占比85.7% non-GCB亚型占比57.1% 国际预后指数评分≥3占比57.1% 双表达淋巴瘤占比71.4% 巨大病灶占比28.6% P53异常占比42.9% [2] - 42.9%的患者既往接受过≥3线治疗 71.4%的患者为原发性难治 85.7%的患者对最近一次治疗方案耐药 [2] - 所有患者在参加研究前均接受过多种治疗方案后仍疾病进展 急需新的有效治疗手段 [2] 初步疗效数据 - 截至2025年10月30日 7例患者的最佳总缓解率达到100% 完全缓解率达到85.7% [2] - 除1例患者在D90达到部分缓解后退出研究外 其余6例患者的缓解均持续至D180或在更长随访中 [2] - 中位缓解持续时间 无进展生存期和总生存期均尚未达到 初步显现出显著疗效 [2] 初步安全性数据 - 在已回输的7例患者中 42.9%的患者出现了1级细胞因子释放综合征 14.3%的患者发生了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [3] - 研究中无高级别细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生 无剂量限制性毒性发生 [3] - 所有患者均经历了治疗相关不良事件 主要为可预期可控制的血液学毒性 包括中性粒细胞减少症 血小板减少症和贫血 均已恢复至基线或完全恢复 [3] - 研究安全性结果表明 JWCAR201治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤安全可控 [3] 后续计划与公司展望 - 本研究仍在进行中 以累积更长随访时间的数据 [4] - 基于研究结果 公司认为JWCAR201疗效卓越 整体安全性良好且不良反应可控 展现出了快速推进至IND阶段的巨大潜力 [4] - 公司将继续努力加速这一创新疗法的研发进程 [4]

核心观点 - 药明巨诺在ASH年会上公布了其自主研发的双靶点CAR-T产品JWCAR201的IIT研究初步数据 数据显示在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中疗效显著且安全性可控 展现出快速推进至IND阶段的潜力 [1][4] 产品与试验设计 - JWCAR201是公司自主研发的靶向CD19/CD20的自体CAR-T产品 [1] - 研究为在中国开展的单臂、开放、多中心、剂量探索IIT研究 采用二阶段CRM设计进行剂量探索 [1] - 剂量探索在25×10^6、50×10^6、100×10^6 CAR+ T细胞三个水准进行 旨在评估产品在r/r DLBCL患者中的安全性与初步疗效 [1] - 截至2025年10月30日 研究已入组的7例受试者完成了JWCAR201回输 初步完成了三个剂量组的安全性、疗效及PK/PD探索 [1] 患者基线特征 - 回输的7例患者中位年龄56岁（范围42至72岁） 42.9%为男性 [2] - 患者群体呈现高风险特征：DLBCL-NOS占比85.7% non-GCB亚型占比57.1% 国际预后指数评分≥3占比57.1% 双表达淋巴瘤占比71.4% 巨大病灶占比28.6% P53异常占比42.9% [2] - 42.9%的患者既往接受过≥3线治疗 71.4%的患者为原发性难治 85.7%的患者对最近一次治疗方案耐药 [2] 初步疗效数据 - 截至2025年10月30日 7例患者的最佳总缓解率达到100%（7/7） 完全缓解率达到85.7%（6/7） [2] - 除1例患者在D90部分缓解后退出研究外 其余6例患者的缓解均持续至D180或更长随访时间 [2] - 中位缓解持续时间、无进展生存期和总生存期均尚未达到 [2] 初步安全性数据 - 7例患者中 3例（42.9%）出现1级细胞因子释放综合征 1例（14.3%）发生1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征 无高级别CRS和ICANS发生 [3] - 无剂量限制性毒性发生 [3] - 所有患者均经历了治疗相关不良事件 主要为可预期可控的血液学毒性（中性粒细胞减少症、血小板减少症和贫血） 且均已恢复至基线或完全恢复 [3] - 安全性结果表明JWCAR201治疗r/r DLBCL安全可控 [3] 研究进展与公司计划 - 本研究仍在进行中 以累积更长随访时间的数据 [4] - 基于当前研究结果 公司认为JWCAR201疗效卓越且整体安全性良好 展现出快速推进至IND阶段的巨大潜力 [4] - 公司将继续努力加速这一创新疗法的研发进程 [4]

核心观点 - 科济药业在2025年12月6日的第67届美国血液学会年会上，报告了其靶向BCMA的同种异体CAR-T候选产品CT0596的首次人体研究初步结果 [1] - CT0596显示出初步良好的安全性及令人鼓舞的疗效信号，在所有预设剂量组均观察到CAR-T细胞的扩增 [2] 产品与研发进展 - CT0596是一款靶向BCMA的通用型（同种异体）CAR-T细胞疗法 [2] - 该产品基于科济药业自主研发的THANK-u Plus平台开发 [2] - 目前正在复发/难治性多发性骨髓瘤或浆细胞白血病中开展研究者发起的临床试验 [2] - 公司预估2025年下半年提交该品种的IND申请 [2] 临床数据与潜力 - 初步研究结果显示CT0596具有良好的安全性及令人鼓舞的疗效信号 [2] - 在所有预设剂量组均观察到CAR-T细胞的扩增 [2] - 除了复发/难治性多发性骨髓瘤，公司还计划在其他浆细胞肿瘤以及自身反应性浆细胞驱动的自身免疫性疾病中进一步探索该产品的应用 [2]