财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金和投资为2.207亿美元，无负债，预计现金可支撑至2026年第四季度，2025年底现金和投资约为1亿美元 [27][31] - 2025年第一季度收入为1050万美元，预计全年约4000万美元 [27] - 2025年第一季度研发费用为3050万美元，预计全年在1.1 - 1.2亿美元；一般及行政费用为2430万美元，预计全年在6000 - 6500万美元；非现金利息费用第一季度为500万美元，预计全年约2000万美元 [28][29] - 2025年第一季度股权法投资非现金损失为450万美元，预计全年损失约1000万美元 [30] - 2025年第一季度净亏损为5090万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.24美元；非GAAP基本和摊薄净亏损每股为0.22美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学管线 - 推进Respag Aldis Leukin（Respag）在三项二期研究，6月计划公布400名患者的2b期Resolve AD研究16周诱导期的首批顶线结果，2026年初公布36周维持期数据 [6][7][8] - 完成先导早期阶段项目NKTR - 165（TNFR2拮抗剂抗体）的IND启用研究，有望在2025年完成研究并提交IND申请；双特异性项目NKTR - 166推进至临床前研究 [13] IL - 15肿瘤学项目NKTR - 255 - 西雅图弗雷德·哈钦森癌症中心合作者的数据被接受在今年米兰举行的欧洲血液学协会大会上进行口头报告 [25] 各个市场数据和关键指标变化 特应性皮炎市场 - 美国有3000万成年患者，全球有2.2亿成年患者，约一半为中重度患者，目前约8%的中重度患者使用生物制剂治疗，约一半患者最终治疗无效或产生耐药 [9][10] 斑秃市场 - 美国有近700万患者，全球有1.6亿患者 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注免疫学管线的成功开发，推进Respag在三项二期研究，完成NKTR - 165的IND启用研究及NKTR - 166的临床前研究 [6][13] - 若Resolve AD研究结果理想，计划推进Respag进入三期研究，期望确定一个剂量进入三期；三期研究将评估生物初治和经生物治疗的患者群体 [35][54] - 公司认为Respag作为新型免疫调节剂，有潜力为慢性疾病患者提供治疗选择，区别于现有IL - 13和IL - 31疗法及JAK抑制剂 [6][10][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为特应性皮炎和斑秃等疾病存在未满足的医疗需求，Respag作为新型疗法有广阔潜力 [6][8][10][12] - 公司对NKTR - 165和NKTR - 166项目进展感到兴奋，认为NKTR - 165有潜力成为多种自身免疫疾病的首创疗法 [24][25] 其他重要信息 - 公司将在6月进入静默期，直至公布Respag特应性皮炎研究的顶线结果 [31] - 公司与礼来存在诉讼，公司认为自身受到损害，正积极采取法律行动，但Respag的成败对损害赔偿影响不大 [74] 问答环节所有提问和回答 问题1：RESOLVE AD研究需看到什么结果才能推进至三期，计划推进几个剂量，对安慰剂反应的预期如何？ - 期望复制一期数据，与关键基准（如Dupixent）相比有疗效，理想情况下确定一个剂量进入三期；希望安慰剂反应率低于一期，具体结果待6月公布 [34][35][37] 问题2：6月预计公布的2b期特应性皮炎试验中，有多少患者进入维持期，多少进入逃逸臂，是否可披露？ - 目前不能披露，将在6月公布顶线结果时一并披露 [40] 问题3：分享2b期RESOLVE研究结果时，计划分享的数据范围及最重要的次要终点有哪些？ - 顶线数据将呈现主要终点（EZ评分较基线的百分比变化并与安慰剂比较），重要的次要终点包括EZ - 75、EZ - 90、VIGA、瘙痒等，还会展示药物的耐受性 [43][44] 问题4：是否会将基于体重的给药方式用于三期？ - 计划继续使用基于体重的给药方式，这对该激动剂药物精确给药很重要，许多药物采用类似方式给药 [46] 问题5：一期特应性皮炎试验的脱落率是多少，对二期的预期如何，是否会报告ITT和哮喘相关的疗效终点？ - 一期安慰剂组脱落率为30%，Respeg低剂量和高剂量组在20% - 25%；6月将报告二期的脱落率及相关结果 [50][51] 问题6：鉴于二期是生物初治患者群体，如何考虑在三期将其扩展至经生物治疗的患者群体？ - 三期研究计划在生物初治患者中进行，同时也会研究经生物治疗的患者群体，具体方式待确定 [54][55] 问题7：是否会在二期后寻求合作，还是独自推进Respag进入三期？ - 公司目前财务状况无法独自执行完整的三期项目，将根据数据质量和强度与公司洽谈合作，以减少对投资者的摊薄融资并保留药物的大部分所有权 [57][58] 问题8：2b期基线EZ预计范围，从12周增加到16周对与安慰剂分离的重要性，各剂量水平是否能达到统计学意义，24mg/kg每月一次是否是最低治疗有效剂量？ - 希望基线EZ在25 - 30之间，高于一期；增加给药时间很重要，12周给药已显示出疗效和缓解效果，但部分患者可能需要更多给药；该研究样本量大，各剂量水平有较大机会达到统计学意义 [62][64][66] 问题9：斑秃研究中，非常严重和严重亚组患者的比例，以及反应动力学的预期如何？ - 流行病学显示，严重斑秃患者（SALT 50及以上）中，三分之一到一半为非常严重（SALT 95 - 100）；斑秃的生理机制与特应性皮炎不同，头发生长有不同阶段，研究设置了36周诱导期，12月公布顶线结果时将进行特征分析 [69][70][72] 问题10：礼来诉讼的最新进展，Respag进展对潜在损害赔偿的影响如何？ - 公司认为受到礼来损害，正积极采取法律行动，Respag的成败对损害赔偿影响不大，等待审判 [74] 问题11：假设斑秃二期b结果符合预期，如何设计维持期，是否会遵循特应性皮炎研究的设计路径？ - 二期研究可了解停药后的缓解潜力，若结果理想，三期研究可能采用与特应性皮炎类似的设计，即诱导期高频给药，维持期低频给药，但需根据二期结果最终确定 [78][80][81] 问题12：斑秃研究中，未达到SAW评分低于20的患者可额外接受16周治疗，是否还需额外随访24周？ - 是的，所有患者都需在停药后随访24周 [83] 问题13：是否会等待36周AD数据后再与FDA进行二期结束会议并启动三期试验，还是有动力尽早与FDA会面？ - 计划在6月公布顶线数据后，以16周诱导期数据为主要依据与FDA进行二期结束会议，若结果理想，将尽快推进三期项目 [87][88] 问题14：特应性皮炎试验方案是否允许患者停药但仍留在试验中，主要终点使用的插补方法是什么？ - 方案允许患者停药后继续留在试验中并接受随访；插补方法采用FDA推荐的典型二期研究方法，即主要估计分析和常规插补方法，公布结果时将详细说明 [93][94][95]