Confirmation Received from MHLW That QRX003 Qualifies for Both Orphan Drug Designation and Fast Track Regulatory Review Status Quoin Initiating the Establishment of a Japanese Subsidiary to Facilitate Self-Commercialization of QRX003 in Japan, if Approved Orphan Drug Designation Previously Granted by Both the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines (EMA) Agency in 2025 ASHBURN, Va., Jan. 27, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” or the “Compa ...

核心观点 - OSE Immunotherapeutics的合作伙伴Veloxis Pharmaceuticals宣布，其授权开发的在研药物pegrizeprument (VEL-101) 获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于预防肝移植患者的器官排斥反应 [1] 关于孤儿药资格认定 - FDA孤儿药资格认定授予那些旨在预防、诊断或治疗在美国患者人数少于20万人的罕见疾病和病症的在研药物和生物制剂 [4] - 该法律旨在鼓励为传统上治疗不足的罕见病患者开发疗法 [4] 关于药物Pegrizeprument (VEL-101) - Pegrizeprument (VEL-101) 是一种新型在研免疫调节性单克隆抗体片段，最初由OSE Immunotherapeutics发现和开发 [2] - 该药物是一种聚乙二醇化单克隆抗体片段，可结合并阻断CD28介导的效应T细胞共刺激，同时不阻断CTLA-4 [5] - 其预期具有双重作用机制：直接阻断CD28介导的T细胞活化，并间接允许CTLA-4介导的免疫抑制功能 [5] - 该药物目前正在开发用于预防肾移植后的排斥反应 (临床试验编号NCT07290777) [5] 关于公司与合作伙伴关系 - OSE Immunotherapeutics是一家专注于开发免疫肿瘤学和免疫炎症领域首创资产的生物技术公司 [7] - 2021年4月，Veloxis Pharmaceuticals从OSE Immunotherapeutics获得了pegrizeprument的授权 [6] - 根据授权协议，Veloxis获得了在全球范围内针对所有移植适应症开发、制造和商业化pegrizeprument的权利 [2][6] - Veloxis负责该产品的全球开发、制造和未来的商业化 [2]

公司核心进展 - Dyne Therapeutics宣布其研究性疗法zeleciment basivarsen (z-basivarsen) 在日本获得孤儿药认定，用于治疗1型强直性肌营养不良症 [1] - 该药物此前已获得美国FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，以及欧洲EMA的孤儿药认定 [2][4] 药物临床数据与机制 - z-basivarsen在1/2期ACHIEVE临床试验中显示出早期且持续的肌强直、肌肉力量和功能改善，并具有良好的安全性 [2] - 该药物是一种与转铁蛋白受体1结合的反义寡核苷酸，旨在通过减少有毒的核内DMPK RNA来恢复正常的mRNA加工，从而为DM1患者带来功能性改善 [4] - ACHIEVE试验的多剂量递增部分已确定注册剂量方案为每8周给药6.8 mg/kg，并已启动注册扩展队列以支持潜在的监管提交 [3] 疾病背景与市场潜力 - 1型强直性肌营养不良症是一种罕见的、进行性的遗传性神经肌肉疾病，在美国影响约40,000人，在欧盟影响约55,000人 [5] - 该疾病目前尚无获批的疾病修饰疗法，存在高度未满足的医疗需求 [5] - 日本的孤儿药认定针对患者人数少于50,000的罕见病，可为公司带来开发成本补贴以及获批后长达10年的市场独占权潜力 [2] 公司研发管线与预期 - Dyne Therapeutics专注于为遗传性神经肌肉疾病患者提供功能性改善，其研发管线针对肌肉和中枢神经系统 [6][7] - 公司正在推进针对杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症和庞贝病的临床前项目 [7] - 公司预计将在2026年第二季度初完成ACHIEVE试验注册扩展队列的患者入组 [6]

公司核心动态 - 美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室授予公司核心候选药物(Z)-Endoxifen治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定 [1] - 此前该药物针对相同适应症已获得罕见儿科疾病认定 此次孤儿药认定是公司推进该药物开发的一个重要里程碑 [2] - 公司计划在推进开发过程中继续与美国FDA保持沟通 并在适当时机提供最新进展 [2] 药物与适应症详情 - (Z)-Endoxifen是一种强效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂 在多种相关机制中显示出活性 公司正在评估其在肿瘤学和罕见病领域的潜在应用 [5] - 公司的专有口服制剂显示出良好的安全性 其药理学特征与他莫昔芬不同 包括ER靶向效应和PKC抑制作用 [5] - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的、进行性的X连锁神经肌肉疾病 由抗肌萎缩蛋白基因突变引起 症状通常在儿童早期出现 包括进行性肌肉无力、丧失行走能力、呼吸功能受损和心肌病 该疾病是致命的 通常在成年早期死亡 尽管近期治疗有所进展 但在安全、有效和可及的治疗方面仍存在大量未满足的医疗需求 [4] 资格认定意义与公司背景 - 孤儿药资格认定旨在通过提供某些潜在激励措施来鼓励药物开发 例如监管支持 以及如果产品最终获得指定适应症的上市批准 则有资格获得一段市场独占期 [3] - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 致力于在肿瘤学和其他存在显著未满足需求的领域开发创新药物 其主导候选产品为(Z)-Endoxifen 目前正在多个临床环境中进行开发 [7] - 公司的(Z)-Endoxifen项目得到了不断增长的全球知识产权组合的支持 包括多项最近授权的美国专利和全球众多待决申请 [6]

上市相关 - 公司拟公开发售2777777股普通股，售股股东拟发售50000股普通股[8] - 预计首次公开募股价格在每股8.00 - 10.00美元之间，最终定价每股9美元[8][96] - 拟在纽交所美国板块上市，股票代码为“EOHC”[8] - 将按1:2的比例进行反向股票拆分[9] - 同意向承销商发行认股权证，可认购最多为发售普通股总数6%的股份，行使价格为发行价的100%[12] - 公司和售股股东授予承销商45天的超额配售选择权[12] - 发售完成后公司普通股将有830.9782万股流通，若承销商全部行使选择权则为872.6449万股[70] - 发售277.7777万股普通股的净收益约2240万美元，若承销商全部行使选择权则约为2590万美元[70] 产品研发 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发癌症小分子疗法，有运营亏损历史，未获产品营销批准[29][34] - EO3001完成API生产，将于2026年上半年在澳大利亚开展1 - 2a期临床试验，将用超1000名患者数据支持美国IND申请[35] - EO4426预计2026年开展1 - 2a期临床试验，将用超300名患者数据支持美国IND申请[35][36] - Orotecan正在美国进行1 - 2a期多中心临床试验，初步药代动力学数据支持其与未配方静脉注射伊立替康口服药代动力学等效[36][47] - EO1001正在澳大利亚进行1 - 2a期多中心临床试验，已确定最大耐受剂量，数据支持对ErbB突变实体瘤的临床活性[36][49] 财务数据 - 2023年和2024年公司净亏损分别为410万美元和120万美元，2025年前九个月净亏损为520万美元[118] - 截至2025年9月30日，公司营运资金赤字为790万美元[124] 股权结构 - 发行后，约23.53%的流通股将受180天锁定期限制[83] - 高管、董事及相关人士在发行后将合计持有约33.67%的流通普通股[87] - 发行前，高管、董事及大股东合计实益拥有超过68.47%的流通普通股[88] 未来展望 - 公司计划将发售净收益用于产品候选药物的临床研发等活动[70] - 公司预计在可预见的未来不支付股息，投资者回报将仅依赖于普通股股价上涨[109] - 公司预计未来将继续产生重大费用和不断增加的经营亏损，且难以预测何时盈利[118][121] - 公司需要大量额外资金执行商业计划，若无法筹集资金，将影响研发和商业化进程[122][123] 风险因素 - 公司已识别出财务报告内部控制的重大缺陷，正在采取措施改善，但无法保证及时或成功补救[104][105][107][108] - 公司管理团队部分成员管理上市公司经验有限，可能影响业务、财务状况和经营业绩[110] - 公司所有项目仍处于研发或临床前和临床阶段，失败风险高[127] - 公司从未从产品销售中获得收入，可能永远无法实现盈利[131] - 公司现金不足，持续经营能力存疑[135] - 产品候选药物面临推进临床试验、获得营销批准和商业化等多方面风险[138][140][141][143][144][146][153][154][155][158][162][163][164][170][171][172][173][175][176][177][178][179][180][183][187] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品影响公司商业机会[196][197][198][199][200]

核心事件 - 赛诺菲宣布其研究性生物制剂efdoralprin alfa获得欧洲药品管理局授予的孤儿药资格 用于治疗成人α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺气肿[1] - 该孤儿药资格基于全球II期ElevAATe研究的积极数据 研究显示每三周或每四周给药方案在稳态谷浓度下 能实现比每周血浆衍生疗法更显著的平均功能性AAT水平增长[7] - efdoralprin alfa是一种重组人AAT蛋白与人抗体Fc片段融合的药物 通过抑制中性粒细胞弹性蛋白酶发挥作用 该酶是导致AATD患者肺组织损伤的原因[3] 药物与资格详情 - 孤儿药资格旨在促进治疗罕见、危及生命或衰弱性疾病的药物开发 这些疾病影响人群比例低于万分之五[2] - AATD是一种罕见的遗传性肺部和肝脏疾病 其特征是肝脏产生的AAT蛋白水平低 会导致肺损伤和慢性阻塞性肺病 包括肺气肿 严重感染者有时需要肺移植[3] - efdoralprin alfa目前处于中期研发阶段 是赛诺菲在2024年收购Inhibrx后纳入其罕见病管线的资产[4] - 该药物此前已获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格 用于治疗AATD肺气肿[9] 公司股价表现 - 过去一年 赛诺菲股价上涨1.3% 而同期行业涨幅为13.8%[6] - 赛诺菲目前Zacks评级为3级[10] 行业比较公司 - ANI Pharmaceuticals过去60天内 其2025年每股收益预期从7.29美元上调至7.56美元 2026年预期从7.81美元上调至8.08美元 过去一年股价飙升51.8% 过去四个季度盈利均超预期 平均超出幅度为21.24%[11] - CorMedix过去60天内 其2025年每股收益预期从1.85美元上调至2.87美元 2026年预期从2.49美元上调至2.88美元 过去一年股价飙升29.1% 过去四个季度盈利均超预期 平均超出幅度为27.04%[12] - Castle Biosciences过去60天内 其2025年亏损预期从64美分收窄至34美分 2026年亏损预期从1.82美元改善至1.06美元 过去一年股价上涨46.4% 过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出幅度为66.11%[13]

股票发行 - 公司拟公开发行2777777股普通股，售股股东拟出售50000股普通股[7] - 预计首次公开募股价格为每股8.00 - 10.00美元[7] - 公司拟申请将普通股在NYSE American上市，股票代码为“EOHC”[7] - 2025年9月30日公司获股东批准进行1比1.2至1比5反向股票拆分，拟在发行完成前进行，招股书数据按1比2调整[8] - 公司将向承销商发行认股权证，可认购数量最多为本次发行普通股总数（不包括超额配售选择权）的6%，行使价为发行价的100%[13] - 发售完成后普通股将发行8282037股；若承销商全部行使额外购股选择权，将发行8698704股[64] - 公司发售2777777股普通股，预计净收益约2240万美元；若承销商全部行使额外购股选择权，预计净收益约2590万美元[64] - 假设发行价9美元/股，购买股票将立即产生每股6.75美元的大幅摊薄，摊薄后每股有形账面价值为2.25美元[90] 财务状况 - 2023年和2024年公司净亏损分别为410万美元和120万美元，2025年前九个月净亏损为520万美元[112] - 截至2025年9月30日，公司营运资金赤字为790万美元[118] - 假设发行全额认购约2500万美元（不包括售股股东出售股份所得款项），扣除承销折扣、佣金和发行费用后，预计净收益约为2241.5万美元[118] 产品研发 - 公司专注开发癌症小分子疗法，优先开发可通过FDA加速审批途径的产品候选药物，但不增加获批概率[28][29] - 公司拟利用505(b)(2) NDA途径提交监管申请，或降低开发风险、成本和时间[30] - EO3001计划2026年上半年在澳大利亚开展1 - 2a期临床试验，此前第三方试验涉及超1000名患者[34] - EO4426预计2026年开展1 - 2a期临床试验，此前第三方试验涉及超300名患者[34] - Orotecan正在美国进行1 - 2a期多中心临床试验，初步药代动力学数据支持其口服制剂等效性[34][44] - EO1001正在澳大利亚进行1 - 2a期多中心临床试验，已确定最大耐受剂量[34][46] 公司属性与政策 - 公司为“新兴成长公司”和“较小报告公司”，将适用简化的公共公司报告要求[9] - 公司作为新兴成长型公司可享受多项报告要求减免，直至本次发行完成五周年后财年最后一天或不再符合该资格[49][50] - 新兴成长型公司可延迟采用新或修订的会计准则，公司已选择利用该过渡期[51] 风险因素 - 公司有运营亏损历史，未获产品营销批准和商业化产品，无获批和成功商业化保证[33] - 公司使用本次发行所得款项有广泛自由裁量权，可能无法有效使用影响经营结果和股价[60] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将亏损，可能无法实现或维持盈利[60] - 公司需大量额外资金执行商业计划，若无法筹集资金将影响研发和商业化工作[60] - 公司知识产权可能面临第三方知识产权侵权指控[63] - 公司高度依赖关键人员，若无法吸引、激励和留住人才，可能无法实施商业战略[63] - 普通股市场价格可能大幅波动，受多种风险因素和公司无法控制的因素影响[69] - 未来公开市场出售普通股或市场认为可能出售，会压低普通股市场价格[71] - 公司已识别出财务报告内部控制的重大缺陷，若无法整改或发现新缺陷，可能影响财务报告准确性和及时性[99] - 公司管理层管理上市公司经验有限，可能影响业务过渡和运营[105] - 作为上市公司，公司将承担更多成本，面临更严格监管要求[106] - 公司披露控制和程序无法防止或检测所有错误或欺诈行为[110] - 公司成立于2018年，运营历史有限，所有项目仍处于研发、临床前和临床阶段，新药研发通常需10 - 15年[122] - 公司从未通过产品销售产生收入，可能多年内甚至永远无法盈利，盈利取决于产品研发、获批和商业化能力[125] - 公司认为没有足够现金支持未来一年的运营、药物开发和履行到期债务，持续经营能力存在重大疑问[129] - 临床前和临床开发存在不确定性，可能会延迟或无法推进到后期试验，影响产品获批和商业化[135] - 获得FDA、EMA、TGA等监管机构的批准时间不可预测，通常需要多年，且不同国家的批准程序和时间不同[140] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，影响产品商业化前景并增加成本[148] - 依赖进口药物物质和产品，面临国际贸易法规和关税风险，可能增加成本或扰乱供应链[153] - 面临来自仿制药的未来竞争和监管独占权丧失风险，仿制药进入市场会导致市场份额和收入下降[156] - 使用505(b)(2)途径获批可能面临专利诉讼风险，导致审批延迟[157] - 患者招募困难会延迟临床开发活动，影响业务、财务状况和运营前景[158] - 产品研发受多种因素影响，如临床试验招募、竞争试验、新药获批情况等[161] - 产品候选药物可能出现不良副作用，影响临床开发、营销批准和商业潜力[162] - 营销批准过程昂贵、耗时且不确定，公司无获批经验需依赖第三方[167] - 获批后公司需承担持续监管义务和审查，不遵守可能受罚[168] - 产品市场接受度受多种因素影响，如报销情况、疗效、副作用等[176][181] - 政府成本控制措施和定价提案可能影响产品覆盖、定价和报销[177] - 产品候选药物市场机会可能有限，目标患者群体可能较小[178][179] - 公司开发的候选产品若与未获批的癌症疗法联用，在未获营销批准时无法上市销售[183] - 公司面临来自美国和国际的众多竞争对手，包括大型制药公司等，其资源比公司更丰富[186] - 公司候选产品获批后可能因价格高于竞品而竞争力下降[188] - 公司产品商业化后可能面临不利的定价法规和第三方报销政策[190] - 公司寻求FDA的突破性疗法认定、快速通道认定和加速批准，即便成功也不一定加快开发或审批进程[193][195][196]

核心观点 - 美国食品药品监督管理局授予FibroGen公司药物罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征的孤儿药资格认定 这突显了该领域存在显著未满足的临床需求 公司计划在2025年第四季度向FDA提交针对该患者群体的III期试验方案 [1][2] 关于罗沙司他及其临床进展 - 罗沙司他是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂 通过增加内源性促红细胞生成素产生、改善铁吸收和动员以及下调铁调素来促进红细胞生成 [5] - 在一项针对III期MATTERHORN试验的事后分析中 罗沙司他在高输血负担患者亚组中显示出输血独立性改善 其良好的耐受性和口服给药途径可能使其区别于当前二线疗法 [2] - 罗沙司他已在美国以外的多个市场获批用于治疗慢性肾脏病贫血 包括欧洲、日本等 FibroGen拥有该药在美国、加拿大、墨西哥及阿斯利康和安斯泰来未授权市场的独家权利 [6][8] 关于骨髓增生异常综合征及其贫血的市场与需求 - 在美国 每年骨髓增生异常综合征的成人发病率估计为4.9/10万 其中77%被认为是低危骨髓增生异常综合征 美国约有58,000名低危骨髓增生异常综合征患者 其中85%患有贫血 [2][4] - 大约80%的骨髓增生异常综合征患者在确诊时患有贫血 约60%的患者在病程中会出现严重贫血 约50%的患者需要定期输注红细胞 [4] - 贫血与心血管并发症风险增加和输血需求相关 输血依赖患者并发症发生率更高 生活质量下降 当前一线治疗仅能使不到50%的患者实现输血独立 且缓解通常是暂时的 二线及后续治疗方案有限 [2][4] - 目前常规治疗包括促红细胞生成剂、鲁索替尼等 但仅35-40%的患者对当前治疗有反应 且反应持续时间短 这些治疗剂量校准困难 且仅能通过皮下注射或静脉输注给药 对于能提供持久反应和口服便利性的新疗法存在高度未满足的需求 [4] 关于孤儿药资格认定的意义 - 美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定授予用于治疗、诊断或预防在美国患者少于20万人的罕见疾病的药物 [3] - 该资格认定的好处可能包括豁免某些美国食品药品监督管理局费用、合格临床开发的财务激励 以及在药物获批后在美国享有7年的市场独占期 [3] 关于公司其他研发管线 - 公司管线还包括FG-3246 这是一种靶向CD46的首创抗体药物偶联物 正处于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的II期研发阶段 该计划还包括开发相关的CD46靶向PET生物标志物FG-3180 [8]

核心事件 - 美国食品药品监督管理局授予葛兰素史克公司的在研药物risvutatug rezetecan（原名GSK'227）孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌[1] - 该药物是一种靶向B7-H3的抗体药物偶联物[1] 药物资格与地位 - 孤儿药资格旨在鼓励治疗罕见病（患者少于20万人）的新药开发[2] - 该资格基于I期ARTEMIS-001研究的积极数据，该研究显示药物在广泛期小细胞肺癌患者中产生了持久的应答[2] - 该药物还获得了美国食品药品监督管理局针对复发或难治性广泛期小细胞肺癌和骨肉瘤的突破性疗法认定[4] - 欧洲药品管理局授予其治疗肺神经内分泌癌（包括小细胞肺癌）的孤儿药资格，以及针对复发或难治性广泛期小细胞肺癌的PRIME资格[4] - 这些资格旨在加速其在具有变革潜力的实体瘤领域的开发和监管审查[4] 临床开发进展 - 一项针对复发小细胞肺癌的III期研究已于2025年10月开始[3] - 另一项III期研究正在评估该药物治疗骨肉瘤（一种罕见且侵袭性强的骨癌）的潜力[3] - 早期研究正在进行中，以评估其在非小细胞肺癌、头颈癌、前列腺癌等其他几种癌症中的潜力[3] 疾病背景 - 小细胞肺癌是一种罕见、快速生长的肺癌，始于肺神经内分泌细胞，并迅速扩散至大脑、肝脏和肾上腺[5] - 在美国，小细胞肺癌约占所有肺癌的13%[5] - 其预后在主要癌症中最差之一，大多数广泛期小细胞肺癌患者在初始治疗后复发，生存期通常以月而非年计[5] 公司合作与市场表现 - 葛兰素史克于2023年12月从中国生物科技公司翰森制药获得了risvutatug rezetecan的独家全球权利（不包括中国大陆）[8] - 过去一年，葛兰素史克的股价上涨了41.7%，而同期行业涨幅为11.6%[3] 行业其他公司动态 - ANI Pharmaceuticals过去60天内，其2025年每股收益预估从7.29美元上调至7.54美元，2026年预估从7.79美元上调至8.15美元[10] - ANI Pharmaceuticals过去一年股价上涨45.1%，过去四个季度每股收益均超预期，平均超出幅度为21.24%[10] - CorMedix过去60天内，其2025年每股收益预估从1.85美元上调至2.87美元，2026年预估从2.49美元上调至2.88美元[11] - CorMedix过去一年股价上涨30.7%，过去四个季度每股收益均超预期，平均超出幅度为27.04%[11] - Castle Biosciences过去60天内，其2025年亏损预估从65美分收窄至34美分，2026年亏损预估从2.10美元改善至1.06美元[12] - Castle Biosciences过去一年股价上涨30.6%，过去四个季度中有三个季度每股收益超预期，平均超出幅度为66.11%[12]

发行相关 - 公司拟公开发行最多3,536,345个单位，每个单位含1股美国存托股份和1份L系列认股权证，公开发行价格为每股5.09美元[5] - 公司提供最多3,536,345个预融资单位，每个含1份预融资认股权证和1份L系列认股权证，预融资单位购买价格为每个单位公开发行价格减去0.0001美元，预融资认股权证行使价格为每股0.0001美元[10] - 假设本次发行所有单位均售出，且预融资认股权证、L系列认股权证和配售代理认股权证均未行使，发行后普通股总数将达421,813,208,922股[89] - 若配售代理认股权证和L系列认股权证按零现金行使价格选项在底价行使，将发行总计5,569,743,400,000股普通股[89] - 假设出售本次招股说明书涵盖的所有单位，公司预计本次发行净收益约为1550万美元[90] 财务数据 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为279万英镑[57] - 截至2025年6月30日，实际现金及现金等价物为4036千英镑，预计调整后为15891千英镑[136] - 截至2025年6月30日，实际总权益为11436千英镑，预计调整后为23291千英镑[136] - 2025年6月30日公司净有形账面价值约为579万英镑，即每股存托股7.94美元[141] - 考虑后续发行后，2025年6月30日预计净有形账面价值为831万美元，即每股存托股12.19美元[142] 产品研发 - eRapa治疗FAP的3期研究为双盲安慰剂对照试验，涉及168名患者，按2:1随机分配药物/安慰剂组，预计招募168名患者，获1700万美元非稀释性赠款资助[152][175] - eRapa针对NMIBC的2期研究预计招募166名患者，获300万美元非稀释性赠款资助[176] - tolimidone治疗T1D的2a期剂量确认研究于2025年6月4日招募第一名患者，将在12名患者三个剂量组中测量C肽水平和糖化血红蛋白水平及高血糖事件数量[153] - MTX110治疗复发性GBM的1期研究招募两个队列，每个队列至少4名患者[182] - MTX110治疗DMG的研究中，9名患者接受治疗，中位无进展生存期10个月，中位总生存期16.5个月[185] 市场与政策 - 2025年2月10日，FDA授予eRapa快速通道指定[177] - 2025年5月12日，欧洲委员会授予eRapa治疗FAP孤儿药资格，获批上市后将有10年市场独占期[163] - NMIBC男性发病率为10.1/10万，女性为2.5/10万[176] - T1D全球约840万患者，每年约50万新诊断病例[179][180] - 2022年全球GBM治疗市场价值约24.6亿美元，预计年增长率9.7%至2030年[181] 其他事项 - 2023 - 2025年公司进行多次普通股反向股票拆分、股份细分、存托股份代表普通股数量变更等操作[34][35][36][37][38][39][40][42] - 2025年5月15日，特定认股权证持有人行使200,433份认股权证，总收益约62,000美元[63] - 公司在2025年9月29日解决与前顾问的费用纠纷并支付款项[164] - 公司目前专注eRapa和tolimidone临床资产开发，MTX110因资源限制被降为次要优先级[155] - 公司与Emtora的许可协议中，支付1512份存托股份（占5%已发行普通股），最高支付3150万美元销售里程碑款[191]