"创新药九死一生，罕见病药物尤其如此。有了市场独占期制度，一旦成功，这类药物就可以享受到独 占红利。"国内罕见病药企北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群在接受智通财经记者采访时表 示，国际上很多国家都有罕见病的市场独占期制度，比如美国是7年，欧盟是9年，包括北海康成在内， 多年来国内也有很多力量在推动这一制度的确立，如今条例正式公布，称得上里程碑式时刻，将鼓励更 多药企投入到更小众的罕见病领域，也有望引导行业实现"反内卷"。 凯西中国总裁兼总经理邓浩青表示，此次条例的修订将进一步鼓励创新，支持以临床价值为导向的研 发。条例还明确规定了药品上市的快速审评通道，加快新药好药上市，尽快惠及患者。其中，对符合条 件的罕见病药品给予不超过7年的市场独占期，这不仅和国际标准接轨，也给深耕罕见病领域的企业打 了一剂强心针，让公司感受到了政府鼓励"真创新"、加速罕见病患者药物可及的满满心意。 邓浩青介绍，目前，借助海南博鳌乐城先行先试政策，公司已率先落地了两款罕见病产品，还有7款罕 见病治疗药物待进入中国，其中不乏目前国内该适应证唯一的治疗选择，希望乘着中国政策的东风，将 这些产品尽快带入中国，让罕见病患者尽早用上创新药， ...

文章核心观点 - 自2024年国办53号文件出台以来，全国医药行业正形成勃发进取的新态势，上海通过深化药械监管改革，形成了一套可复制、可推广的“上海模式”，有效激活了创新生态并引领产业向高端突破 [1] - 上海依托国家药监局长三角分中心和地方制度创新，将审评服务深度融入研发过程，显著缩短了沟通距离与产品上市周期，并带动长三角区域形成协同创新生态 [2][3][4] - 通过系统性的制度设计（如22条改革措施）、前置化的服务延伸（如注册指导服务站）以及先行先试的试点项目，上海为医药产业提供了稳定、透明、高效的监管环境，成为全国创新政策的“先行试验田” [11][8][17] 监管改革与制度创新 - 上海围绕国办53号文要求，出台了《上海市全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的若干措施》，共22条改革举措，覆盖研发创新、审评审批、质量监管和标准体系建设等关键环节，形成一套相互衔接的制度组合 [14] - 2025年以来，上海在审评机制上持续推动“前移”，实现技术要求提前明确、沟通节点提前设置、风险研判提前介入，使监管贯穿研发全过程而非仅集中于申报末端 [14] - 上海将监管科学研究作为制度创新的重要支点，围绕先进制造、数字化临床试验等前沿领域，探索以团体标准形式先行规范关键技术路径，并推动检验资源开放共享，为长三角更大范围的互认互通奠定基础 [14] - 在审批提速方面，制度包进一步细化分级分类审批策略，明确适用条件和边界，在坚持科学审评前提下加快条件成熟产品的上市进程，多家企业反馈此举显著减少了研发后期的技术返工 [16] 审评服务模式变革 - 2020年12月，国家药监局在上海挂牌设立药品和医疗器械技术审评检查长三角分中心，使长三角成为全国首个同时拥有药品和器械两个国家级审评资源的区域，实现了“家门口的审评” [3] - 器械长三角分中心累计签收区域企业申请事项超过60000件，答复受理前咨询12000余件，在创新特别审查通道中，累计服务创新产品239项，其中99个已获批上市 [6] - 上海药监部门通过提前介入、现场沟通及专家研讨会等机制，增强了创新产品注册申报的确定性，使研发节奏和注册周期更为可控 [6] - 上海药品审评核查中心在创新项目早期即开展政策引导和技术研判，并与两个长三角分中心保持常态化衔接，推动符合条件的创新产品更早进入国家审评通道 [7] 服务延伸与平台建设 - 上海市药监局自2021年起在全国率先探索设立生物医药注册指导服务站，将监管服务窗口延伸至产业前沿，截至目前已在张江、临港、闵行等产业集聚区落地12座服务站 [8][9] - 2025年，已有102家企业通过注册指导服务站获得持续性、精准化支持，覆盖创新药、Ⅲ类创新医疗器械等重点领域，涉及产品134个 [9] - 结合上海药品监管数字化实验区建设，2025年开发了在研创新医疗器械信息采集系统，企业可通过一网通办提交产品信息，使药监部门和服务站能提供更有针对性的服务，提升创新产品排摸孵化效率 [9] - 上海药监局牵头搭建了上海市药物临床试验监管平台，推动不同平台间数据联通，通过自动匹配和智能推荐等方式，让监管服务更早介入研发源头 [10] 区域协同与生态构建 - 在长三角一体化格局下，上海依托分中心与地方注册指导服务体系，形成“分中心审评资源+地方监管服务”的协作模式，使企业可在同一城市完成多轮技术沟通，上海从单一创新策源地转变为区域审评与技术服务的重要枢纽 [19] - 2024年，上海市药监局牵头签署《长三角药品跨省委托生产协同监管合作备忘录》，2025年上线药械化跨省委托生产协同监管信息化系统，推动MAH制度红利在区域内共享 [19] - 上海会同江苏等地推动生物制品分段生产试点落地长三角，通过统一质量管理体系和跨区域协同监管提升资源配置效率并强化风险控制 [19] - 器械长三角分中心积极落实国家药监局“春雨行动”，制定以临床价值为导向的创新医疗器械调研方案，覆盖长三角范围内上海九院、南京鼓楼医院等十余家高水平医疗机构，帮助创新成果加速转化 [20] 先行先试与示范效应 - 上海正成为全国创新药和医疗器械政策的“先行试验田”，汇聚了丰富的监管试点项目，使本地创新企业能在制度环境上获得高度确定性 [17] - 北海康成的注射用维拉苷酶β成为全国首个境内生物制品分段生产试点项目，在长三角一体化创新研发重点项目清单和跨区域协作机制保障下，该品种从受理到获批仅用时6个月，大幅缩短了上市周期 [17][18] - 乐普生物申报的注射用维贝柯妥塔单抗于2025年10月底通过优先审评审批程序附条件批准上市，这是上海2025年第8款获批上市的国产1类创新药，也是第二个生物制品分段生产试点产品 [18] - 上海能够承担全国试验田角色，得益于其完整的制度框架和丰富的实践经验 [18]

战略投资与合作 - 百洋医药以每股1.34港元认购北海康成7497.15万股新股，总认购款达1亿港元，认购价较停牌前收盘价折让19.76% [3] - 认购完成后百洋医药将持有北海康成14.99%经扩大后股本，成为最大股东但不谋求控股地位 [1][3] - 百洋医药承诺三年内不收购北海康成控股股份或成为控股股东 [4] 公司业务与产品 - 百洋医药主营业务为品牌运营、批发配送及零售，品牌运营是核心业务 [4] - 北海康成专注于罕见病药物研发，拥有10个药物资产组合，包括3个已上市产品和7个在研药物 [4] - 北海康成产品针对亨特综合征、溶酶体贮积症、血友病A等罕见疾病 [4] - 北海康成自主研发的戈芮宁是国内首个本土戈谢病长期酶替代治疗药物，2025年5月获批上市 [4] 商业合作与市场拓展 - 双方达成独家商业服务协议，百洋医药子公司将作为北海康成在大中华区特定产品的独家商业服务提供方 [5] - 百洋医药关联公司可选择作为上述市场的分销商 [5] - 北海康成表示百洋医药的网络资源和业务能力将助力其商业拓展和产品市场渗透 [5] 融资用途与股价反应 - 融资资金将用于推进已上市产品商业化、充实营运资金并改善运营效益 [5] - 消息公布后北海康成股价单日大涨34.13% [2]

公司股价表现 - 北海康成-B(01228)股价单日涨幅达26 67%至1 71港元 成交额3038 93万港元 [1] - 年内累计涨幅超过13倍 近期单日最高涨幅超35% [1] 产品获批与商业化进展 - 国家药监局于5月15日通过优先审评程序批准注射用维拉苷酶β(商品名：戈芮宁)上市 适应症为12岁及以上I/Ⅲ型戈谢病患者长期酶替代治疗 [1] - 7月3日完成首张处方开具 首位患者在上海新华医院接受治疗 [1] 行业支付机制探索 - 公司创始人指出罕见病支付需突破现有医保框架 正与支付部门沟通建立新机制 [1] - 计划以戈芮宁为案例推动罕见病商业化环境改善 [1] 数据引用 - 股价数据：1 71港元(当前) 26 67%(单日涨幅) 3038 93万港元(成交额) [1] - 累计涨幅：13倍(年内) 35%(单日峰值涨幅) [1]

公司股价表现 - 北海康成-B(01228)股价再涨超35%，年内累计涨幅已超13倍 [1] - 截至发稿时股价涨26.67%，报1.71港元，成交额3038.93万港元 [1] 药品审批与上市 - 国家药品监督管理局于5月15日通过优先审评审批程序批准公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市 [1] - 该药品适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗 [1] - 7月3日戈芮宁开出首张处方，首位患者已在新华医院接受治疗 [1] 公司战略与行业影响 - 公司正在积极与医保支付部门沟通，希望通过戈芮宁案例为罕见病支付机制提供支撑 [1] - 公司认为罕见病不同于常见病，仅依靠国家医保难以解决患者支付难题 [1] - 公司致力于为中国罕见病商业化环境铺路开桥 [1]

公司股价表现 - 北海康成-B(01228)股价再涨超25%，6月初至今累计涨幅接近900% [1] - 截至发稿时股价上涨22.64%，报1.3港元，成交额1517.64万港元 [1] 产品获批与上市进展 - 国家药品监督管理局于5月15日通过优先审评审批程序批准公司注射用维拉苷酶β上市，商品名为戈芮宁 [1] - 该药物适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗 [1] - 7月3日公司戈谢病一类创新药戈芮宁开出首张处方，首位患者已在新华医院接受治疗 [1] 市场竞争格局 - 随着维拉苷酶β上市，国内戈谢病治疗市场将形成进口药物与国产药物竞争局面 [1] - 国内其他企业戈谢病治疗药物研发进展相对缓慢 [1] - 维拉苷酶β有望凭借国产和先发优势在国内市场站稳脚跟 [1] 市场潜力 - 维拉苷酶β市场可及性有望明显提高 [1] - 该产品未来有望出海冲击全球戈谢病治疗体系 [1] - 存在潜在重磅BD(业务发展)可能性 [1]

股价表现 - 公司股价单日上涨22.64%至1.3港元 成交额达1517.64万港元 [1] - 6月初至今累计涨幅接近900% 期间出现单日超25%涨幅 [1] 产品进展 - 注射用维拉苷酶β于5月15日获国家药监局批准上市 商品名为戈芮宁 [1] - 该药物适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗 [1] - 7月3日开出首张处方 首位患者已在上海新华医院接受治疗 [1] 市场竞争 - 维拉苷酶β上市将形成进口药物与国产药物竞争局面 [1] - 国内其他企业戈谢病治疗药物研发进展相对缓慢 [1] - 该药物凭借国产和先发优势有望在国内市场站稳脚跟 [1] 市场前景 - 戈谢病治疗药物市场可及性有望出现明显提高 [1] - 产品未来可能出海冲击全球戈谢病治疗体系 [1] - 存在潜在重磅BD（业务发展）可能性 [1]

股价表现 - 7月9日公司股价开盘后半小时涨幅超过50%，上午11时触及0.85港元，涨幅达60.38%，实现"三连阳" [1] - 7月7日和8日分别收涨24.64%和23.26%，三个交易日内最大涨幅达165.63% [1] - 6月16日股价达到阶段性高点0.48港元后出现技术性回归，6月27日触及0.28港元较前高点下跌41.67% [2] 量价分析 - 6月18日成交量仅1087.60万股，较6月13日高点5846.44万股下降81.40% [4] - 6月25日成交量降至267.90万股，显示场内惜筹态度 [4] - 7月2日至8日成交量逐日递增，从240.80万股增至3200.10万股，呈现量价齐升 [5] 技术指标 - 6月18日股价处于超买阶段，随后5个交易日向BOLL线中轨0.25港元回归 [4] - 6月30日股价在0.27港元踩住BOLL线中轨后收涨3.57%，开启新一轮行情 [4] - 当前股价再次接近BOLL线上轨，可能出现技术性调整 [6] 政策与产品 - 6月30日国家发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，对创新药研发、准入、支付给予全链条支持 [9] - 7月3日公司创新药维拉苷酶β在上海新华医院开出首张处方，填补国内戈谢病治疗空白 [9] - 维拉苷酶β定价预计比同类疗法低50%以上，有望打破进口垄断 [9] 市场前景 - 维拉苷酶β凭借国产和先发优势有望在国内市场站稳脚跟，并可能进军全球市场 [10] - 公司当前PS估值3.15倍，仍远低于行业平均值7.98倍 [11] - 中长期来看公司估值修复行情可能持续 [11] 资金流向 - 富途证券、耀才和招商永隆银行位列净买入前三，分别买入523.10万股、476.10万股和385.40万股 [7] - 高盛、招商银行和长桥位列净卖出前三，分别卖出1358.60万股、223.14万股和215.10万股 [7]

行业表现 - 创新药成为港市涨幅最大板块，年初至今超过30家创新药企股价翻倍 [1] - 港股市场流动性回暖，恒生与恒生科技年内涨幅均超15%，主板日均成交额近2500亿港元，显著高于2024年全年日均1318亿和2023年日均1049亿港元 [4] - 国产创新药企呈现营收增长、亏损收窄趋势，行业在技术突破、国际化加速、政策支持三轮驱动下加速发展 [3] 公司股价表现 - 北海康成-B(01228)以半个月2.5倍股价涨幅名列前茅，6月月度股价最高涨幅达252.94% [1] - 6月前11个交易日有5个交易日单日涨幅超15%，其中6月12日和13日分别收涨26.54%和58.54% [1] - 6月13日成交量达5846.44万股，创上市以来单日成交量新高 [5] 产品获批 - 5月15日NMPA批准注射用维拉苷酶β上市，成为中国首个针对戈谢病的酶替代疗法，打破进口药物垄断 [3] - 维拉苷酶β在60U/kg和30U/kg剂量组均达到主要疗效终点，脾脏体积平均缩小百分比显著改善 [8] - 安全性数据显示绝大多数受试者仅经历轻微不良反应，无严重药物相关副作用 [9] 市场机会 - 全球罕见病影响人数2.6亿-4.5亿，已知罕见病超7000种，仅约5%有有效治疗方法 [8] - 维拉苷酶β预计定价较同类现有疗法降价至少50%，有望通过价格优势提高药物可及性 [11] - 公司PS估值1.76倍，远低于行业平均7.66倍，存在较大股价和估值增长空间 [11] 交易数据 - 5月15日后3个交易日成交量分别为240.8万股、549.6万股和841.2万股，显著高于获批当日的97.7万股 [4] - 前十大净买入经纪商中富途证券、招商永隆银行和长桥分别净买入1487.40万股、487.70万股和281.90万股 [6] - 前十大净卖出经纪商中美林、高盛和香港上海汇丰银行分别净卖出2246.43万股、526.80万股和489.17万股 [6]

公司股价表现 - 6月16日盘中涨幅超过40%，收盘涨幅16.92%，最新股价0.38港元/股 [2] - 当日成交量为5206.319万股 [1] - 公司当前市值1.6亿港元 [2] 核心产品进展 - 注射用维拉苷酶β（戈芮宁）国内获批上市，适用于12岁及以上I型和Ⅲ型戈谢病患者 [2] - 戈芮宁是国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药 [3] - 该产品是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目 [3] - 戈芮宁适应症范围最广，覆盖I型和Ⅲ型患者群体 [3] 产品定价策略 - 进口戈谢病药物年治疗费用150万-250万元 [4] - 公司预计通过分段生产使患者年治疗费用下降至少50% [4] - 具体定价尚未公布，但承诺大幅降低治疗成本 [4] 研发管线 - 拥有8个在研候选药物，覆盖多种罕见病 [5] - 研发方向包括酶替代疗法(ERT)和单克隆抗体等 [5] - 重点针对东亚地区高发罕见病进行研发 [4] 财务状况 - 2024年营业收入8510.3万元，归母净利润-4.43亿元 [6] - 现金及银行结余仅1050万元（截至2024年底） [7] - 已采取多项措施缓解资金压力，包括获得2000万元贷款和1300万元过桥贷款 [7] 运营调整 - 全职雇员精简至50名（截至2025年3月） [7] - 终止部分租赁协议和许可协议以减少运营成本 [7] - 正在寻求新的融资来源和战略投资 [7] 市场策略 - 计划推动戈芮宁进入医保丙类目录 [8] - 同时探索国际市场的拓展机会 [2] - 利用亚洲临床资源降低研发成本，提高价格竞争力 [4]