财务数据和关键指标变化 - 2021财年第一季度营收为22.9万美元，而2019年6月30日结束的3个月营收为62.7万美元，所有营收与LungFit PH已终止的商业协议付款会计处理有关 [33] - 本季度研发费用为430万美元，2019年6月30日结束的3个月为230万美元；一般及行政费用为250万美元，2019年同期为220万美元 [34] - 本季度净亏损670万美元，即每股0.40美元，去年同期净亏损620万美元，即每股0.67美元；截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为2440万美元，足以支持运营超过12个月 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 LungFit PH业务 - 该系统用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）及部分美国境外心脏手术患者，是公司的领先项目，占用了工程、监管和质量团队的大部分精力 [11] - 原计划的PMA提交时间因新冠疫情影响供应链和测试物流推迟数月，预计下月底提交，若FDA按180天审查期，美国商业发布可能在2021年第二季度，美国境外发布取决于合作讨论和各地区审批时间 [12][13] COVID - 19项目 - 美国COVID - 19研究6月开始招募患者，至今显示一氧化氮治疗患者安全性良好，预计未来60天完成研究 [18] - 美国试验是一项针对最多20名住院COVID - 19成年患者的开放标签研究，患者按1:1随机分组，一组接受间歇性80 ppm一氧化氮治疗，另一组仅接受标准支持治疗，主要终点是临床恶化时间，其他终点包括病毒载量降低和各种生物标志物安全性 [19][20] 细支气管炎项目 - 该项目目前因疫情暂停，此前第三项也是最后一项试点研究显示，150 ppm一氧化氮在出院时间和住院时长两个主要和关键次要终点上，与85 ppm一氧化氮和对照组相比有统计学显著差异，且无严重不良事件，85 ppm一氧化氮与安慰剂相比无效果 [22][23][24] LungFit Home项目 - 正迅速推进针对20名非结核分枝杆菌肺部感染患者的多中心12周居家自我给药试点研究，预计2020年第四季度开始招募，患者需诊断为脓肿分枝杆菌复合体或鸟分枝杆菌复合体，将滴定至250 ppm一氧化氮，研究将评估安全性、生活质量、身体功能和细菌载量 [25][26] - 预计2021年上半年末左右报告该居家研究的中期数据 [27] 实体瘤项目 - 6月展示了结肠和乳腺肿瘤体外以及结肠肿瘤体内的早期但非常有前景的数据，显示出强大的抗肿瘤活性，体外有根除效果，体内有抗肿瘤免疫效果 [31] - 用25,000 - 200,000 ppm一氧化氮处理的6只小鼠显示出体内抗肿瘤免疫，7只对照小鼠肿瘤均生长，而6只先前用一氧化氮处理初始肿瘤的小鼠无二次肿瘤，预计年底前展示更多体内临床前数据 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国PPHN市场估计超过3亿美元，全球超过6亿美元 [17] - 美国每年因慢性阻塞性肺疾病（COPD）肺部感染加重导致的住院超过100万例，公司希望避免这些患者再次住院 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心技术是系统能从环境空气中按需产生一氧化氮，相比市场上基于钢瓶的传统系统，其设备具有多种实用功能，能解决多种复杂适应症，在现实环境中有潜在优势，有望颠覆当前医院一氧化氮供应链，使基于钢瓶的输送系统成为过去 [8][9][10] - 公司准备自行推出LungFit PH产品，同时也在进行潜在合作讨论，若获批，将于明年第二季度推出，采用缓慢、可控、逐步的推出策略 [63][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观环境和新冠疫情带来不确定性，但公司团队在PMA提交时间线延迟仅几个月的情况下仍取得了出色成就 [13] - 公司对各项目前景充满信心，如LungFit Home项目基于先前数据有较高成功信心，实体瘤项目早期数据令人鼓舞 [28][31] 其他重要信息 - 公司已与Spartronics签署LungFit和LungFit PH系统的商业供应协议，这是提交PMA的关键一步 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 9月30日前为促进PMA提交时间线还需做什么 - 仍需进行测试和大量文档工作，有外部供应商参与，若不受新冠疫情影响，有望按时完成 [39] 问题2: 家庭环境中一氧化氮长期使用的安全需证明什么，相比PPHN有何额外障碍 - 主要障碍是二氧化氮（NO₂）安全，公司系统有警报、关机机制、计时器等安全预防措施，过滤器可防止NO₂达到危险水平，系统不使用时无NO₂危险，关键是要向监管机构证明在多名患者家庭中的安全性 [42][43][44] 问题3: LungFit PH美国境外合作讨论的现状、时间线和门槛 - 目前暂不明确美国境外的具体时间线，欧洲规则变化因疫情推迟，存在在规则变化前获批的机会，但目前情况混乱，暂无法确定合作时间 [50] 问题4: 加拿大COVID - 19试验数据何时可得 - 加拿大试验数据将在美国试验之后，因加拿大病例数量少，无法像美国那样快速完成 [52][53] 问题5: 居家非结核分枝杆菌（NTM）试验的长期数据何时可得 - 研究包括12周治疗期和12周随访期，希望在患者完成12周治疗后展示中期数据，完整数据集将在最后一名患者完成12周随访后4 - 6个月左右可得，但可能需关闭站点、撰写报告等工作 [55][56] 问题6: 收入报表中的合作推广收入是否是最后一个季度 - 这是会计处理异常，与业绩义务相关，在接近FDA批准时会逐渐计入，可能还会持续两到三个季度，金额较小 [57][58][59] 问题7: 第一季度研发费用增加是否会持续 - 这是时间性因素导致，本季度将细支气管炎项目转为COVID项目有费用支出，还有向Spartronics支付设备制造费用的时间因素，研发费用指导为每季度400 - 500万美元，上一季度较高，下一季度会趋于平稳，且本季度有70万美元非现金费用 [60][61] 问题8: LungFit PH的商业准备情况及初始推出计划 - 公司准备自行推出产品，也在进行潜在合作讨论，若获批将于明年第二季度推出，采用缓慢、可控、逐步的推出策略 [63][64][65] 问题9: 推出LungFit PH时的制造能力和设备数量 - 推出的前6 - 9个月进展缓慢，获批后几周内将有足够的LungFit PH系统，目前生产线每年可生产数千套系统，美国市场一条生产线足够，国际市场可能需考虑增加生产线，过滤器是关键组件，生产简单，供应管理相对容易 [66][67][68] 问题10: 是否考虑在其他地方开展150 ppm研究，能否在以色列开展 - 因疫情限制人员派遣，只有以色列有人员可以考虑开展研究，向其他无人员的国家运送设备存在困难，无法进行研究 [72][73] 问题11: 实体瘤项目后续预计展示什么数据，进入人体研究的路径和时间 - 预计展示不同肿瘤的体内数据，进入人体首次研究预计在明年下半年（9 - 12月），还需进行更多动物测试，选择最佳肿瘤类型，公司有自己的动物房，已运行约一个月 [75][76][77] 问题12: 加拿大COVID - 19研究是否开始，能否加快进度并采用150 ppm治疗 - 加拿大试验尚未开始招募患者，此前提及的安全性是指美国80 ppm研究中患者的情况 [81] 问题13: 美国研究是否需完成整个队列才能考虑下一步，当前数据是否足够 - 公司已考虑下一步行动，但需足够支持数据才能推进，具体需要多少患者完成研究才能实施下一步策略需根据数据和与FDA沟通情况确定 [83][84] 问题14: 美国旧数据集有无更新，加拿大研究何时开始 - 公司会先与FDA讨论美国研究数据，再考虑发布新闻稿；加拿大研究是否开展及何时开始尚未决定，需综合考虑美国进展、以色列情况和加拿大情况后做战略决策 [85][86][87] 问题15: 加拿大研究是否开展是否取决于近期感染率 - 感染率是考虑因素之一 [89]