行业或公司 * Jazz Pharmaceuticals (JAZZ): 专注于Ziihera (zanidatamab) 用于HER2+胆管癌 (BTC) 的商业化和进一步开发。 * Dyne Therapeutics (DYN): 专注于DYNE-101 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的开发，预计将在2025年初更新Ph2 ACHIEVE数据并选择前进剂量。 * Centessa Pharmaceuticals (CNTA): 专注于ORX750 用于嗜睡症1型 (NT1)、嗜睡症 (2型) 和特发性睡眠过度 (IH) 的开发，预计将在2025年公布2期数据。 * Akero Therapeutics (AKRO): 专注于96周数据从2b期SYMMETRY研究中F4 NASH，预计将在2月公布。 * Pharvaris (PHVS): 专注于deucrictibant 用于遗传性血管性水肿 (HAE) 的预防和按需治疗，预计将在2025年进行两项3期试验。 * Third Harmonic Bio (THRD): 专注于THB335 的1期SAD/MAD数据，预计将在2025年第一季度公布。 * Ionis Pharmaceuticals (IONS): 专注于olezarsen (FCS) 和donidolersen (HAE) 的独立首次上市，预计将在2025年。 * Neurocrine Biosciences (NBIX): 专注于crinecerfont 用于先天性肾上腺增生症 (CAH) 的开发，预计将在2025年获得美国批准。 * Regeneron Pharmaceuticals (REGN): 专注于Vyvgart (efgartigimod) 用于治疗重症肌无力 (gMG) 和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的开发。 * Argenx (ARGX): 专注于Vyvgart (efgartigimod) 用于治疗gMG 和CIDP 的开发，并正在推进其管线中的其他资产。 * Beigene (BGNE): 专注于Brukinsa (zanubrutinib) 用于治疗B细胞恶性肿瘤的开发。 * Sarepta Therapeutics (SRPT): 专注于Elevidys (casimersen) 用于治疗Duchenne肌营养不良症 (DMD) 的开发。 * Rhythm Pharmaceuticals (RYTM): 专注于setmelanotide 用于治疗下丘脑肥胖症 (HO) 的开发。 * Ascendis Pharma (ASND): 专注于Yorvipath (TransCon PTH) 用于治疗低钙血症的开发。 * Incyte (INCY): 专注于Opzelura (ruxolitinib) 用于治疗特应性皮炎 (AD) 和白化风的开发。 * Axsome Therapeutics (AXSM): 专注于Auvelity (clidinium) 用于治疗重度抑郁症 (MDD) 的开发。 * BioMarin Pharmaceutical (BMRN): 专注于Voxzogo (cerliponase alfa) 用于治疗法布里病 (FA) 的开发。 * Akero Therapeutics (AKRO): 专注于96周数据从2b期SYMMETRY研究中F4 NASH，预计将在2月公布。 * Dyne Therapeutics (DYN): 专注于DYNE-101 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的开发，预计将在2025年初更新Ph2 ACHIEVE数据并选择前进剂量。 * Ionis Pharmaceuticals (IONS): 专注于pelacarsen 用于治疗脂蛋白(a) 水平升高的心血管疾病 (CVD) 的开发。 * Rocket Pharmaceuticals (RCKT): 专注于RP-A501 用于治疗丹诺病 (Danon disease) 的开发。 * Third Harmonic Bio (THRD): 专注于THB335 的1期SAD/MAD数据，预计将在2025年第一季度公布。 * Morgan Stanley Research：提供对上述公司和行业的分析和预测。 核心观点和论据 * Jazz Pharmaceuticals (JAZZ): Ziihera (zanidatamab) 用于HER2+胆管癌 (BTC) 的商业化和进一步开发预计将推动公司收入增长。 * Dyne Therapeutics (DYN): DYNE-101 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Centessa Pharmaceuticals (CNTA): ORX750 用于嗜睡症1型 (NT1)、嗜睡症 (2型) 和特发性睡眠过度 (IH) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Akero Therapeutics (AKRO): 96周数据从2b期SYMMETRY研究中F4 NASH预计将支持Brukinsa (zanubrutinib) 用于治疗非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的进一步开发。 * Pharvaris (PHVS): deucrictibant 用于遗传性血管性水肿 (HAE) 的预防和按需治疗预计将推动公司收入增长。 * Third Harmonic Bio (THRD): THB335 的1期SAD/MAD数据预计将支持其进入2期研究。 * Ionis Pharmaceuticals (IONS): olezarsen (FCS) 和donidolersen (HAE) 的独立首次上市预计将推动公司收入增长。 * Neurocrine Biosciences (NBIX): crinecerfont 用于先天性肾上腺增生症 (CAH) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Regeneron Pharmaceuticals (REGN): Vyvgart (efgartigimod) 用于治疗重症肌无力 (gMG) 和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Argenx (ARGX): Vyvgart (efgartigimod) 用于治疗gMG 和CIDP 的开发预计将推动公司收入增长，并为其管线中的其他资产提供资金。 * Beigene (BGNE): Brukinsa (zanubrutinib) 用于治疗B细胞恶性肿瘤的开发预计将推动公司收入增长。 * Sarepta Therapeutics (SRPT): Elevidys (casimersen) 用于治疗Duchenne肌营养不良症 (DMD) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Rhythm Pharmaceuticals (RYTM): setmelanotide 用于治疗下丘脑肥胖症 (HO) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Ascendis Pharma (ASND): Yorvipath (TransCon PTH) 用于治疗低钙血症的开发预计将推动公司收入增长。 * Incyte (INCY): Opzelura (ruxolitinib) 用于治疗特应性皮炎 (AD) 和白化风的开发预计将推动公司收入增长。 * Axsome Therapeutics (AXSM): Auvelity (clidinium) 用于治疗重度抑郁症 (MDD) 的开发预计将推动公司收入增长。 * BioMarin Pharmaceutical (BMRN): Voxzogo (cerliponase alfa) 用于治疗法布里病 (FA) 的开发预计将推动公司收入增长。 * Morgan Stanley Research：预计2025年生物技术行业将出现强劲增长，主要受以下因素推动： * 已建立并不断增长的收入流：Argenx (ARGX)、Beigene (BGNE)、Sarepta Therapeutics (SRPT)、Rhythm Pharmaceuticals (RYTM)、Arcutis (ARQT)、Axsome Therapeutics (AXSM)、Legend Biotech Corp (LEGN)、Incyte (INCY)、Intra-Cellular Therapies (ITCI)、Jazz Pharmaceuticals (JAZZ)、Akero Therapeutics (AKRO)、Dyne Therapeutics (DYN)、Rocket Pharmaceuticals (RCKT)、Third Harmonic Bio (THRD)、Centessa Pharmaceuticals (CNTA)、Bicara Therapeutics (BCAX)、Mural Oncology (MURA)、Regenxbio (RGNX)、Pharvaris (PHVS)。 * 最近获得批准和即将上市：Crinetics Pharmaceuticals (CRNX)、Insmed (INSM)、Jazz Pharmaceuticals (JAZZ)。 * 具有重大催化剂：Akero Therapeutics (AKRO)、Dyne Therapeutics (DYN)、Rocket Pharmaceuticals (RCKT)、Third Harmonic Bio (THRD)、Centessa Pharmaceuticals (CNTA)、Bicara Therapeutics (BCAX)、Mural Oncology (MURA)、Regenxbio (RGNX)。 其他重要内容 * Morgan Stanley Research：预计2025年生物技术行业将出现并购热潮，主要受以下因素推动： * 利率下降 * 美国大型生物制药公司即将到期的贷款承诺和资产负债表强劲 * 我们覆盖范围内的公司预计将在2025年出现大量数据公布和催化剂。 * Morgan Stanley Research：预计2025年生物技术行业将出现以下趋势： * 基因治疗：预计将面临挑战，包括安全性、合规性和成本。 * 酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs)：预计将保持其在湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD) 治疗中的主导地位。 * 生物仿制药：预计将面临来自创新疗法的竞争。 * Morgan Stanley Research：预计2025年生物技术行业将出现以下催化剂： * FDMT 的DME数据 * RGNX 的AFFINITY DUCHENNE研究 * BCAX 和MRUS的关键试验 * APLS 的Syfovre和Izervay * Argenx 的Vyvgart * Beigene 的Brukinsa * Sarepta 的Elevidys * Rhythm 的setmelanotide * Ascendis 的Yorvipath * Incyte 的Opzelura * Axsome 的Auvelity * BioMarin 的Voxzogo