财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.72亿美元，较2024年12月31日的2.45亿美元有所增加，主要得益于与Nippon Shinyaku合作获得的1.1亿美元预付款，部分被第一季度运营活动所用现金抵消 [19] - 2025年第一季度研发费用为5300万美元，低于2024年同期的5480万美元，主要因RGX - 314和RGX - 202的临床试验费用减少 [20] - 预计2025年3月31日的2.72亿美元现金可支持公司运营至2026年下半年，若考虑非稀释性融资，现金储备期可能远超2026年 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 MPS业务线 - RGX - 121有望成为治疗MPS II的首款基因疗法，2025年3月已提交生物制品许可申请（BLA），预计很快获FDA受理，有望在今年下半年获批，与Nippon Shinyaku合作商业化进展顺利，目标是2026年上半年为患者提供该疗法 [5][6] Duchenne业务线 - RGX - 202是治疗杜氏肌营养不良症的下一代候选药物，关键试验进展迅速，关键数据集入组已超50%，预计2026年年中提交BLA，2027年商业推出，今年第三季度将开始在马里兰州的制造创新中心生产商业供应品 [7][8] 视网膜业务线 - ABBV RGX - 314与艾伯维合作开发，用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变（DR），在DR的2期ALPITUDE试验中，已完成与FDA的2期结束会议，正与艾伯维制定3期临床计划；在湿性AMD方面，两项关键试验ATMOSPHERE和ASCENT进展顺利，预计今年完成入组，2026年公布顶线数据 [14][15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 杜氏肌营养不良症市场规模大，预计到2027年RGX - 202商业推出时，超半数患者仍未接受治疗 [8] - 湿性AMD和糖尿病视网膜病变市场均为数十亿美元的商业机会 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进AAV基因疗法，各项目向关键里程碑迈进，与Nippon Shinyaku合作推进MPS项目，与艾伯维合作开拓全球商业机会 [22][23] - 计划今年开始商业供应制造，为2027年商业推出做准备，还计划在今年上半年分享更新的功能数据 [23] - 团队本周将在ASGCT展示内部端到端能力和深度转化专业知识 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，有望在未来几年为患者带来多种一流或同类最佳的基因疗法，各项目进展顺利，有信心向商业阶段成功过渡 [4] - 公司资产代表一次性治疗方案，有潜力改变患者疾病轨迹和管理方式，与现有治疗相比具有差异化优势，资产负债表有助于应对当前宏观环境 [24][25] 其他重要信息 - 公司非稀释性融资选择包括开发和销售里程碑、版税收入返还以及出售优先审评券等，可延长现金储备期 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：RGX - 121的BLA受理时间 - 公司预计很快会有受理消息，目前审查进展正常，未收到影响受理的问题 [29][30] 问题2：杜氏肌营养不良症加速批准的标准及相关数据要求 - 公司从项目开始就计划走加速批准途径，与FDA的讨论积极，认为自身数据在安全性和初始功能方面表现良好，期待上半年更新功能数据，随着项目推进获批机会增加 [32][33] 问题3：FDA对安全性要求、关键试验入组速度和患者类型是否有变化，以及新CBAR主任对加速批准途径的影响 - 目前未看到加速批准途径有变化迹象，关键试验入组按计划进行，预计今年完成入组；公司计划提交大量功能数据，现有数据显示治疗的风险受益比有改善；近期事件使安全成为焦点，但公司项目的差异化因素让研究者和患者家属放心，入组不受影响；RGX - 121的审查结果将是加速批准途径可行性的早期数据点 [38][40][42][46] 问题4：与艾伯维合作的糖尿病视网膜病变3期试验规划、时间安排及里程碑概率，以及与FDA互动是否有变化 - 与FDA互动正常，审查团队连续性好；在糖尿病视网膜病变方面，正收集最终反馈，确定最终关键方案后将开始站点激活，仍计划今年首次给药 [50][51][52] 问题5：杜氏肌营养不良症今年的增量更新、数据展示方式、商业供应制造过程是否与当前试验相同，以及与FDA的CMC过程和统计计划会议情况 - 预计在上半年以新闻稿形式发布额外功能数据，重点是扩大2期试验中剂量水平2患者至12个月的数据；商业生产过程与当前临床试验相同，公司的CMC方法成熟，风险低；符合关键项目纳入标准的患者将纳入2026年年中提交的关键数据集 [57][55][56][60] 问题6：FDA对基因疗法安全性的关注是否使非危及生命疾病的基因疗法更难获批，以及RFK Jr.对HHS委员会基因筛查的询问对DMD进入年轻人群的影响 - 视网膜项目非加速批准途径，已知监管路线且正在执行；公司所选给药途径可降低安全风险，在安全性方面有优势；公司与相关倡导组织合作推进新生儿筛查，即使部分团体不支持，其他团体也可推动进展 [65][66][67] 问题7：杜氏肌营养不良症试验患者基线特征和年龄是否有变化，以及产品制备的纯度要求 - 关键试验入组速度和患者年龄范围令人满意，预计能获得各年龄段患者数据以支持广泛标签；产品纯度要求为80%或更高，批次间一致性高 [72][73] 问题8：湿性AMD视网膜下治疗中，是否计划提交对侧眼治疗数据，初始标签是否反映双侧给药 - 公司有意将对侧眼治疗数据纳入提交文件，以告知临床医生可进行双侧给药，在2期结束会议时已前瞻性地与FDA讨论该问题 [77][78] 问题9：RGX - 121是否需要咨询委员会（AdCom），以及RGX - 202的2期功能数据更新涉及的患者数量和数据截止时间 - 公司内部按需要AdCom做准备，但未收到FDA最终答复；RGX - 202功能数据更新计划扩大剂量水平2患者数据，至少随访至9个月，数据正在整理和质量控制中 [82][83] 问题10：2027年潜在推出时产品的预期数量，以及PAVLU的可用性是否影响314湿性AMD研究的入组速度 - 公司正在评估商业战略，将在接近BLA审查时确定推出时的产品数量，目标是快速满足市场需求；不同药物未影响项目入组速度，预计今年完成入组，明年公布顶线结果 [87][89][91] 问题11：如何看待湿性AMD的脉络膜上腔给药机会，以及推进所需剂量和价值主张 - 视网膜市场规模大，脉络膜上腔给药有更多选择和机会，特别是对于非增殖性糖尿病视网膜病变患者，一次办公室治疗可满足未满足的需求 [96][97][98] 问题12：近期品牌药定价公告对公司基因疗法定价的影响 - 目前难以判断，细胞和基因疗法的影响可能小于其他品牌疗法，公司会关注宏观环境变化 [102]