Scholar Rock Holding (SRRK) 2025 Conference June 04, 2025 03:45 PM ET Speaker0 Fantastic. All right. Well, thank you. Good afternoon everyone. Welcome to the next session here at the Jefferies Healthcare Conference. I'm Michael Yee, a senior biotechnology analyst, and really happy to have a couple members of the ScholarRock management team with us. And importantly, this somewhat of a new team that got introduced over the last month. So I'd love perhaps, although David, you were chairman, an opportunity for ...

纪要涉及的公司 PAR公司，一家专注于餐饮服务技术的公司，为企业餐厅提供综合技术栈和SaaS平台，业务涵盖在线点餐、忠诚度计划、后台支付、POS系统及相关硬件等 [2][15]。 核心观点和论据 1. **公司目标与价值** - **目标**：构建运行企业餐厅的平台，连接从客户体验到员工体验的各个环节，为餐厅创造更好的经营成果 [5]。 - **价值**：解决餐厅技术管理难题，整合分散的技术系统，提供统一体验，提升餐厅运营效率和盈利能力 [6][12]。 2. **市场与行业挑战** - **市场**：服务于QSR和快餐休闲一级、二级餐厅连锁店，同时拓展到便利店等新领域 [8][22]。 - **挑战**：餐厅运营面临消费者需求增加和技术管理负担加重的问题，众多餐厅技术初创公司导致系统集成困难 [6][10]。 3. **公司战略与业务模式** - **战略**：构建或收购一流产品，结合深厚的垂直领域专业知识，实现产品的“更好协同” [16][17]。 - **业务模式**：通过核心产品切入市场，逐步销售更多产品，形成飞轮效应，实现交叉销售和追加销售 [18]。 4. **公司发展与增长动力** - **发展**：过去六七年进行软件业务转型，实现了有机增长和成功的并购，业务快速发展 [19]。 - **增长动力**：通过交叉销售、追加销售、国际扩张和进入新垂直领域实现增长，目前仍处于核心市场数字化转型的早期阶段 [24][25]。 5. **近期业务进展与成果** - **业务进展**：与Burger King的合作顺利推进，多个POS和参与度交易为多产品交易，业务管道持续扩大 [24][43]。 - **成果**：连续两个季度所有POS交易和几乎所有参与度交易均为多产品交易，显示出交叉销售的良好态势 [24]。 6. **未来展望与机遇** - **展望**：继续专注于餐饮服务垂直领域，扩大全球业务，实现产品的持续创新和升级 [23]。 - **机遇**：便利店食品服务市场增长迅速，为公司提供了新的发展机遇；国际市场需求增加，通过收购获得了国际业务拓展的基础 [22][48]。 其他重要内容 1. **收购与整合** - **收购策略**：以产品为导向，注重解决产品差距，实现产品协同效应 [19]。 - **整合过程**：通常在90天内设定组织设计、文化融合和产品整合的目标，产品整合是最重要且耗时最长的环节 [34][35]。 2. **客户采购行为** - **参考价值**：客户参考是重要的销售动力，公司拥有众多知名客户的参考案例，有助于赢得新客户 [38]。 - **关键产品**：POS系统是餐厅的关键产品，做好该产品有助于建立长期合作关系 [39]。 3. **业务管道与机会** - **管道情况**：业务管道持续扩大，涵盖从一级餐厅到小型品牌的多样化客户，目前处于历史最大规模 [44][45]。 - **机会把握**：公司谨慎管理业务管道，对大型客户的机会进行合理评估和处理 [45]。 4. **国际业务拓展** - **拓展原因**：满足美国大型品牌海外扩张的需求，同时开拓当地市场的新客户 [48][50]。 - **现状与挑战**：国际业务需求旺盛，但交付能力有限，目前正在逐步提升 [49]。 5. **便利店业务** - **市场潜力**：便利店食品服务市场增长迅速，公司通过收购成为最大的忠诚度解决方案提供商，具有较高的定价能力 [53][54]。 - **发展策略**：采用与餐厅业务相同的策略，利用现有客户参考和产品优势，实现交叉销售和业务增长 [56]。 6. **财务与成本管理** - **财务表现**：有机ARR增长在短期内受到Burger King合同扩张的影响，但预计下半年将加速，全年有望实现强劲增长 [62][63]。 - **成本管理**：通过将研发外包到低成本地区、优化销售团队和提高运营效率，控制运营成本，实现成本结构的优化 [66][69]。 7. **并购计划** - **并购方向**：关注行业内的大型公司和店内运营相关的产品，以实现产品的进一步升级和市场份额的扩大 [71][73]。 - **决策依据**：以产品协同效应为主要决策依据，谨慎评估并购机会 [71]。

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物科技、罕见病治疗、肾脏疾病治疗 [3] - **公司**：Travere Therapeutics (TVTX)、Jefferies、CSLV4、Novartis、Rinalis [1][15][27][48] 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与项目进展 - **核心业务**：专注罕见病治疗，为三个罕见病群体带来希望，提升护理标准 [3] - **项目进展** - Filspari：用于IgA肾病治疗，已上市；向FDA提交FSGS补充新药申请（sNDA），PDUFA日期为明年1月13日；经典同型半胱氨酸尿症（HCU）项目处于三期，明年启动患者招募 [3][4] FSGS项目相关 - **AdCom相关** - 观点：FDA计划召开咨询委员会会议，但未说明原因，推测围绕蛋白尿终点、临床试验和疗法安全性等问题讨论 [5] - 论据：FDA通常在终点、临床试验或疗法安全性有疑问时召开咨询委员会会议；PARISOL评估显示eGFR不适用于FSGS，蛋白尿可独立预测患者肾衰竭风险，公司三期试验虽以eGFR为主要终点，但蛋白尿数据显示积极治疗效果 [5][6] - **市场机会** - 观点：FSGS市场机会大，Filspari有望成为新基础疗法 [19] - 论据：美国有超3万原发性和遗传性FSGS患者未透析或肾衰竭；Filspari可降低蛋白尿约50%，是唯一使患者完全缓解的药物；目前无获批疗法，多数患者对常用免疫抑制剂无反应 [18][19] IgA肾病Filspari商业情况 - **销售情况** - 观点：Filspari商业表现良好，收入将持续增长 [25] - 论据：过去两季度每季度新患者启动表超700份，将成新基线；患者依从性和持续性高，多数IgA肾病患者未达蛋白尿目标，Filspari可升级治疗 [25][26] - **竞争情况** - 观点：对Filspari临床优势有信心，与Atrasentan共同推动内皮素类药物市场增长 [28] - 论据：Filspari获IgA肾病全面批准，有两年数据，显示持续降低蛋白尿、完全缓解率和eGFR累积获益；Atrasentan加速批准，标签受限；公司REMS有望调整，与Atrasentan竞争更公平 [28][31] 未来展望 - **市场与竞争** - 观点：未来五年多数罕见肾病患者有望避免肾衰竭，Filspari与SGLT2s组合是最佳肾靶向治疗方案 [41] - 论据：QADIGO指南推荐肾保护和靶向肾脏治疗，Filspari与SGLT2s组合临床数据最佳；免疫靶向和B细胞疗法将取代类固醇，与基础肾靶向疗法联用 [41][42] - **项目进展** - 观点：欧洲和日本项目进展顺利，有望全球提供Filspari [47][48] - 论据：CSLV4将欧洲和英国IgA肾病批准转为全面批准并在多国推出；Rinalis预计今年下半年提供日本和亚太地区关键试验数据 [47][48] 其他重要但可能被忽略的内容 - **人员变动**：FTS心血管肾脏部门人员无变化，主要审查员Eliza Thompson成为部门主管 [9] - **孤儿药独占期**：FSGS孤儿药获批后有七年市场独占期，预计到02/1933，还有六个月儿科独占期 [17] - **患者诊断**：FSGS患者多数经活检确诊，基因检测占比小，活检仍是主要诊断方式 [24] - **REMS调整**：计划分两步调整REMS，先从每月检测改为每季度检测，有机会完全移除；提交sNDA后增加暴露量，无药物性肝损伤和Hy's Law病例，排除千分之一DELI病例 [38][40] - **现金状况**：Q1末现金3.22亿美元，本季度预计获CSLV4欧洲全面批准里程碑付款1750万美元及后续里程碑付款，现金可支撑到2028年及以后 [54]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：存储行业、企业AI行业 - 公司：NetApp（NTAP）、Google（GCP）、Amazon（AWS）、Microsoft（Azure） 纪要提到的核心观点和论据 公司业务概述 - NetApp是一家有三十年历史的公司，通过名为ONTAP的软件解决方案创造价值，该软件用于数据和存储管理，目标是让客户用更少资源实现更高效率和更快价值转化 [3] - 公司业务分为混合云（传统产品销售及相关支持，存储即服务占比增加）和公共云（与超大规模云服务提供商合作及市场服务）两个板块，主要面向大型企业销售 [4] - 过去五年公司业务从传统硬盘业务转型，目前公共云服务和全闪存解决方案占总收入超三分之二，在2025财年多项业绩指标创纪录 [5][6] 与超大规模云服务提供商的合作 - 云服务提供商利用ONTAP软件价值，将其提供给客户，而非向NetApp购买产品 [11] - 云服务在高性能文件服务方面有挑战，NetApp近十年将ONTAP推向各大超大规模云服务提供商市场，如与Azure合作推出Azure NetApp Files，与Amazon合作在AWS云部署ONTAP软件，与Google合作推出Google Cloud NetApp Volumes [12][13][14] - 合作使客户无论数据位于何处都有一致操作环境，对新客户而言，在云环境使用NetApp更易上手，且云服务提供商销售范围广，能让NetApp触及更多客户 [14][15] 收入驱动因素 - 全闪存市场：市场正从中端向全闪存技术转型，NetApp不仅将现有客户转化为C系列QLC全闪存产品客户，还能取代传统竞争对手，且推出针对块存储优化的ONTAP版本，2024年在块存储市场份额增加1个百分点 [19][20][21][22] - 云业务：第一方和市场服务在2025财年几乎全年增长超40%，预计将持续强劲增长 [22] - 企业AI：AI焦点从模型训练转向企业推理应用，NetApp在传统AI市场有业务，2025财年第四季度AI业务增长约五倍，季度内完成超50笔AI或数据湖现代化交易，预计2026财年及以后企业AI将对收入有更大贡献 [22][23][24] 毛利率情况 - 产品毛利率目标在50% - 60%，目前处于该范围，预计第一季度与第四季度持平，随后全年逐渐上升，受去年末提价和产品组合向全闪存转移影响 [29][30] - 支持毛利率稳定在约92%，预计保持不变 [30] - 专业及其他服务毛利率预计因Keystone存储即服务业务增长而改善 [31] - 公共云毛利率2025财年末为79.3%，预计2026财年超过80% [31] 盈利增长预期 - 预计运营支出增速低于收入增速，通过业务模式杠杆实现盈利持续增长，包括收入增长、毛利率扩张、运营支出控制、增加销售配额和针对性研发投资等因素 [33][34] - 股票回购减少股份数量，加速盈利增长 [35] AI战略 - 内部使用AI提高效率和增加收入机会 [37] - 在产品中嵌入AI，如预测性数据分析和缓存功能，提高客户效率 [38] - AI是巨大市场机会，预计本财年企业AI推理和检索增强生成（RAG）技术的存储需求将超过模型训练，公司不同产品可满足不同AI应用场景需求，早期企业AI活动多在云环境，后续有望转移到本地部署 [39][40][41][42] 宏观环境影响 - 宏观环境不确定，相比六个月前不确定性增加，公司在指引中考虑了客户可能的谨慎态度、美国公共部门业务风险以及部分欧洲国家GDP相关担忧 [45][46] - 但公司对全新产品组合、持续市场份额增长、销售能力提升以及大数据现代化和AI交易相关客户对话有信心，一定程度上缓解了宏观风险 [46] 投资者误解点 - 投资界对公司收入转型理解不足，公司成功实现技术转型，闪存和云业务新收入流毛利率更高，有望在2026财年及以后实现持续增长 [48][49][50] - 市场有时忽视公司云业务重要性，公司云服务组合不断优化，第一方和市场服务增长强劲，毛利率有望扩大，将增加公司整体毛利 [50][51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 2025年四大超大规模云服务提供商资本支出约250亿美元 [10] - 2024年NetApp在全闪存市场份额增加近3个百分点，超过其他被跟踪公司 [25] - 公司计划在2026财年增加销售配额和针对性研发投资，如围绕AI和闪存进行研发创新 [34]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Rhythm Pharmaceuticals（RYTM），一家位于波士顿的专注生物技术公司 [4] - **行业**：生物技术行业，专注于开发治疗黑素皮质素 - 4 通路缺陷的疗法 [4] 核心观点和论据 公司现状与发展历程 - **核心业务**：开发治疗黑素皮质素 - 4 通路缺陷的疗法，该通路位于下丘脑，控制能量平衡；公司有α - 促黑素细胞激素类似物cetmelanotide（品牌名Civri），最初获批用于该通路的遗传缺陷治疗 [4][5] - **发展阶段**：已推出针对Bartlett Beetle综合征（BBS）的治疗药物并在全球推广；约三年来成为全球公司，药物在欧洲获批，在约14个国家销售 [6][8] - **新发现**：发现下丘脑直接损伤会损害该通路信号传导，导致下丘脑性肥胖（HO）；公司治疗药物在2022年的2期研究中显著改善18名患者症状，3期研究证实了反应的一致性，有20%的安慰剂调整体重效果 [8][10][11] 市场机会对比 - **BBS市场**：美国约有4000 - 5000名患者，多数未确诊，患者分散，公司需建立诊断系统吸引患者 [13][14] - **HO市场**：美国约有5000 - 10000名患者，患者诊断率高，80%以上患者需垂体激素替代治疗，由内分泌学家积极管理，是特殊专科机会 [15][16][17] 产品专利与生命周期管理 - **专利情况**：cetmelanotide物质组成专利2032年到期，配方专利到2034年年中；超罕见病药物失去独家销售权时无断崖式下降，竞争对手进入后定价相似 [20][21][22] - **下一代产品**：有每日口服药（从LG Chem授权获得）和每周皮下注射药（内部开发），均在HO人群中进行研究；设计目的是避免色素沉着增加副作用；专利期限延长至2040年以后 [23][24][25] 产品数据预期 - **口服药2期数据**：第三季度公布，样本量28名患者（4组，每组7人）；关注反应一致性，期望体重减轻至少10%以上；数据将解释与当前药物对比情况，患者将进入开放标签扩展阶段，每三个月获取数据 [29][30][32] - **3期数据一致性**：之前cetmelanotide 3期数据在不同年龄组一致性高；当前口服药数据将与12岁及以上人群数据进行对比 [35][37] - **色素沉着**：口服和每周注射药对MC4受体特异性更高，但仍可能与MC1受体有相互作用；预期色素沉着会减少，不一定为零 [38][39] 产品信心与选择 - **口服药信心**：LG Chem进行了大量临床前研究，有可靠数据集；1期研究观察到体重变化信号和胃肠道副作用，公司内部重复模型证实了结果 [42][43][45] - **每周皮下注射药与口服药对比**：从化学角度看，每周皮下注射药更接近现有获批药物，未知因素可能较少；两种药物在临床前模型中效果相同 [48][49] - **产品选择**：若两种药物试验成功，将都推进到HO的3期试验；在BBS适应症上，需根据数据判断哪种药物效果更好；未来新适应症不太可能同时推进两种药物 [51][52][53] Prader Willi研究 - **研究背景**：之前2018年试验因剂量低、时间短、设计复杂而结果无法解释；此次为开放标签研究，患者剂量升至5mg，持续6个月 [54][55][56] - **剂量滴定**：患者从1mg开始，每周根据耐受情况增加剂量；与Miller医生合作，认为Prader Willi患者耐受性好，有信心让多数患者达到5mg剂量 [60][61] - **数据标准**：好的数据需看到体重减轻，5%或以上的体重减轻对该群体有临床意义；若患者未达标但有合理原因，不会放弃药物 [65][66] - **后续策略**：若结果积极，内部讨论是否优先推进cetmelanotide；若结果有吸引力，可能会迅速推进该药物 [68][69] 其他重要但可能被忽略的内容 - **超罕见病特点**：超罕见病药物失去独家销售权时，竞争对手进入后不会大幅降价，因为无法通过增加销量弥补损失，两家公司会在市场上竞争 [21][22] - **药物副作用**：当前药物治疗中约5%患者因色素沉着增加而停药，新药物设计旨在避免该副作用 [25] - **试验设计经验**：早期药物开发中强制滴定可能不明智，现在采用个体化给药方案，根据患者对药物的耐受情况调整剂量 [62]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、癌症治疗 [3] - 公司：Merus 纪要提到的核心观点和论据 公司介绍 - 核心观点：Merus是一家专注于开发癌症双特异性和多特异性抗体的公司，拥有临床阶段候选药物、一款获批药物及出色的平台技术 [3] - 论据：公司旨在像制造单克隆抗体一样制造双特异性和多特异性抗体，利用成熟方法提高成功几率，如制造全人IgG1抗体，在标准生产细胞系中生产，使用标准工艺开发和全球CDMO制造能力等 [3][4] 药物pedosemtamab在头颈部癌症的表现 - 核心观点：pedosemtamab在头颈部癌症治疗中显示出显著疗效 [7][9] - 论据：该药物为双特异性抗体，一侧结合EGFR，另一侧结合LGR5；单药治疗既往治疗过的头颈部癌症时，在缓解率、无进展生存期和总生存期方面表现出色；与Keytruda联合用于一线治疗时，43名患者中约63%有反应，一年时十分之八的患者存活，远超免疫疗法预期 [7][8][10] 药物pedosemtamab的突破疗法认定 - 核心观点：FDA授予pedosemtamab与pembrolizumab联合用于一线治疗的突破疗法认定，这在单臂联合治疗中非常罕见 [11] - 论据：该药物在缓解率、无进展生存期和总生存期等终点上有显著且前所未有的效果，远高于对照疗法，FDA看到的早期数据包含这些关键指标 [11][12] 药物pedosemtamab与EGFR、LGR5表达的相关性 - 核心观点：未观察到药物反应率与EGFR表达水平有强相关性，且难以评估LGR5表达与疗效的关系 [13][18] - 论据：不同EGFR表达水平的患者都有显著反应；测量LGR5表达的工具不佳，RNA水平不能很好预测蛋白质水平，虽在不同LGR5 RNA水平都有反应，但无法确定与疗效的关联 [13][18][19] 药物pedosemtamab的生存预测 - 核心观点：一年总生存率是患者长期生存的最佳预测指标，但目前对30个月中位总生存期数据缺乏支撑 [21] - 论据：大量实体肿瘤肿瘤学研究表明，一年时存活且状况良好的患者长期预后较好；公司患者中位随访时间仅14.6个月，无30个月数据，但有类似预测 [21][22] 药物pedosemtamab在HPV阳性和阴性患者中的表现 - 核心观点：头颈部癌症HPV阳性和阴性患者的治疗结果相似，HPV阴性患者表现略好 [24][25] - 论据：分析总体和HPV阴性患者的总缓解率和无进展生存期，数值非常相似；HPV阳性患者样本仅8例，统计可靠性低；相关研究表明免疫治疗中HPV阳性和阴性肿瘤的反应率和总生存期基本相似 [24][25][26] 药物pedosemtamab的III期试验 - 核心观点：两项III期注册试验进展顺利，有望年底大幅完成入组，明年有一项或两项试验公布顶线结果 [32][33] - 论据：两项试验均有超125个站点，站点激活率高，超过100个站点时入组会加速；试验采用Project Front Runner格式，有总体缓解率和最终生存分析两个疗效终点，FDA关注确认的总体缓解率和缓解持续时间，以及生存趋势 [32][36][37] 药物pedosemtamab在结直肠癌的研究 - 核心观点：期待今年下半年公布结直肠癌数据，目前三个队列仍在入组 [46][49] - 论据：pedosemtamab最初在结直肠癌模型中发现，现进行一线和二线联合化疗、三线单药治疗的队列研究；基线特征为一线和二线队列基因野生型且无抗EGFR抗体治疗史，三线队列基因野生型但有EGFR抗体治疗经验 [47][48][52] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Merus公司最近完成3亿美元融资，截至上季度末现金达6.38亿美元，强大的资产负债表支持两项III期注册试验 [63] - 公司通常不频繁分割数据进行更新，但鉴于PFS和总生存期表现出色，可能考虑提供头颈部癌症II期队列的额外信息 [60]

纪要涉及的公司 InMode公司，一家成立约16年的以色列公司，2019年2月上市，目前全球约640人，在以色列进行研发和制造，拥有11家子公司，在90个国家通过独家经销商销售产品 [4][6][8] 纪要提到的核心观点和论据 公司发展历程与现状 - 公司从射频辅助吸脂技术起步，2016年2月获得首个FDA批准，营收从每年2200万美元增长至2023年近5亿美元 [4] - 过去三年将双极射频能量技术拓展到女性健康、眼科等领域，目前正在开发用于泌尿科勃起功能障碍和耳鼻喉科睡眠呼吸暂停等的新平台 [5][6] - 2024 - 2025年因全球经济放缓面临困境，股价从最高近70 - 80美元降至目前约14美元 [8][9] 今年业绩指引与前景 - 今年营收预计与去年持平，一季度业绩低于预期，未调整营收指引，但调整了盈利预期 [11] - 原预计美国业务占比62 - 65%，一季度实际为50%，美国面临更多逆风，欧洲和亚洲表现好于预期，欧洲一季度创纪录 [12] - 因美国是最盈利地区且4月起产品面临新关税，决定自行承担关税影响，不转嫁给客户 [13][14] - 二季度通常是旺季，需等季度末才能确定业绩，届时再更准确地讨论指引 [15][16] 不同地区表现差异原因 - 欧洲和亚洲业务进行了调整，如德国停止直销、更换部分国家经理、更换亚太区销售主管、在日本开展直销等，开始显现成效 [17] - 在美国是最大参与者，难以避免逆风；在欧洲和亚洲规模较小，更易应对逆风并实现增长 [18] 产品管线与未来增长 - 已推出女性健康和眼科平台，产品兼具特定医疗和美学用途，旨在扩大客户群 [23][24] - Empower平台2023年销售额4000万美元，2024年下降约20%；Envision平台也有类似降幅 [26][27] - 正在为现有平台开发新适应症，ENT项目关于鼻甲收缩的研究即将发表，预计2026年底上市；勃起功能障碍平台预计今年底上市，目前测试结果良好 [27][28] - 研发管线有15个项目，计划每年推出两个，但产品需全球监管和培训，部分国家和地区监管流程长，公司有监管团队和顾问，银行有近5亿美元资金可等待 [28][29][30] 过度活跃膀胱（OAB）研究情况 - 美国和哥伦比亚的初步研究结果非常有前景，已发表相关论文，基于此向FDA提交预申请并获批准 [31] - 正在美国开设8个研究点，研究随访期6 - 9个月，若今年开始研究，预计2026年结束，不确定FDA批准时间 [32] 北美销售团队与资本分配 - 将北美业务划分为加拿大、美国东部和西部，由不同负责人直接向CEO汇报，尝试让销售人员专注1 - 2个平台 [35][36][38] - 过去两年回购股票花费5.08亿美元，回购30%股份，因以色列税收规则，2025年再回购需交20%税 [39] - 目前资本分配选项包括继续回购、等待2026年1月回购、进行收购；曾向两家注射剂公司提出收购提议未被接受，收购需谨慎选择 [40][41][42] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 有股东建议将生产从以色列转移以节省成本和提高毛利率，公司解释因非大规模生产且需靠近工程和开发团队，无法实现 [43][44] - 公司认为自身有强大管理团队和执行能力，美学行业有周期性，虽不确定经济放缓影响，但相信能在困境后变得更强 [46][47] - 其他美学公司面临困境，公司正在吸纳人才，经济改善后可能成为顺风因素 [49] - 2026年能否增长取决于今年剩余时间的经济环境，目前无法确定 [50]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：数字广告生态系统 - 公司：DoubleVerify (DV) 纪要提到的核心观点和论据 宏观背景下广告商的反应 - 观点：广告商处于“稳定的不稳定”状态，对广告支出变得敏捷且有韧性，虽谨慎但仍在支出，注重可衡量和绩效驱动的工具 [5][7] - 论据：今年整体广告支出未下降，广告商更倾向于程序化广告等可轻松调配资金的工具 [6] 各业务板块情况 - **激活业务（Activation）** - 观点：Q1 增长加速至 20%，主要由 ABS 产品驱动 [8] - 论据：ABS 增长约 16%，是几个季度以来最强的增长率，新客户如 Kenview、Microsoft、Kellogg's 加入，现有客户如 Lilly 等增加了使用量 [12][13] - **测量业务（Measurement）** - 观点：社交渠道将成为增长的主要驱动力，CTV 也是重要驱动因素 [17] - 论据：今年社交渠道拥有完整的产品套件，Meta 的激活产品上线后将推动客户采用，此前 60% 的前 100 大客户等待该产品；CTV 在测量业务方面有强劲增长 [15][16][17] - **供应端业务（Supply Side）** - 观点：是较小的业务部分，但增长呈阶梯式，有两个主要驱动因素 [19] - 论据：Moat 关闭后赢得了一些平台客户，带来一次性收入增长；零售媒体网络在第一季度增长 34%，预计将持续强劲增长 [20][21] 产品情况 - **Meta 预投标产品** - 观点：需求良好，反馈出色 [22] - 论据：已有数十个客户上线该产品，使用预投标和后投标解决方案一起可使品牌适用性提高 9 个百分点 [22][23] - **CyBids 收购** - 观点：收购成功，业务增长显著，具有差异化优势 [33] - 论据：该业务今年 Q1 增长超过 40%，目标是五年内达到 1 亿美元收入；通过算法投标优化可降低媒体成本，每花费 1 美元可节省 4 美元，还可与核心解决方案捆绑销售 [33][34][36] - **RockerBox 收购** - 观点：客户反响积极，完善了公司的价值主张 [65] - 论据：客户对 RockerBox 反应强烈，有很多客户主动咨询，目前正在与许多现有客户进行测试；它能帮助广告商分析广告效果，与其他解决方案整合可增强客户粘性 [65][66][67] 公司财务和战略 - **财务情况** - 观点：第一季度表现出色，维持全年指导 [28] - 论据：第一季度收入增长 17%，超过全年 10% 的指导，各业务板块表现良好，现有客户支出恢复正常，新客户增长快，社交激活业务有良好开端 [28][29] - **投资和资本分配** - 观点：投资重点在研发，资本分配注重创造顶级增长 [59][62] - 论据：公司目前投资集中在研发，AI 提高了投资效率；公司盈利，第一季度末资产负债表上有近 2 亿美元，考虑进行并购以扩大地理范围、加速产品路线图或投资相邻产品 [60][62][63] AI 对公司和行业的影响 - 观点：AI 对公司内部和外部都有影响，带来效率提升和挑战机遇并存 [53] - 论据：内部提高了代码编写速度 20% - 30%，内容标注速度提高 1000 倍，降低了成本；外部欺诈者利用 AI 变得更复杂，公司需用 AI 应对，但也使公司对客户更有价值 [53][54][57] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司将在下周的创新日活动中讨论产品路线图、集成平台愿景、AI 作用以及独特数据集的价值等内容 [49] - 公司在客户中的独立性和跨平台测量能力是难以复制的价值，随着市场变化，公司的核心价值主张依然强劲，业务自然向绩效和绩效测量方向发展 [69][70][71]

纪要涉及的公司 Zura Bio（ZURA），2022 年成立为私人公司，2023 年上市 [2] 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司目标与成果** - 目标是获得两个新药研究申请（IND）、启动两项二期试验并筹集足够资金执行试验及提供数据读出后的现金储备 [3] - 成果是 2024 年 12 月获得系统性硬化症的 IND 并启动研究（Tibuchur），2025 年 3 月获得化脓性汗腺炎的 IND 并激活研究（Tibut Shield） [4] 2. **核心资产 Tipalizumab** - 从礼来公司引进，是一种四价双特异性抗体，可抑制 IL - 17 和 BAF [5] - 结构上，在 BAF 侧与 BAF 受体形成三聚体，对 B 细胞有广泛应用；在 IL - 17 侧与 IL - 17A 和 IL - 17AF 形成异二聚体，保留 IL - 17F 亚型 [6] - 优势在于可单独结合 IL - 17 或 BAF 或两者，无需共定位或双重结合即可激活，在多种免疫和炎症疾病中有潜在应用 [7] 3. **系统性硬化症二期项目** - 全球约 30 万患者受影响，10 年死亡率达 50%，有较高发病率，尚无针对整个疾病的先进治疗药物 [8] - 二期试验目标是在皮肤和肺部显示效果，二期主要终点是改良 Rodden 皮肤评分变化，三期使用改良 CRISS 评分 [9][10] - 依据是 IL - 17 方面有 Kiwa Kirin 对日本患者的三期研究，24 周改良皮肤评分有近 20 的显著变化，且 FVC 有改善；B 细胞方面有 Rituximab 在日本获批及 GSK 对 belimumab 的探索性研究 [11][12][13] - 试验有 80 名参与者，一个活性组和一个安慰剂组，预计 2026 年第一季度完成招募，2026 年第四季度提供顶线数据，将测量 FVC 并使用高分辨率 CT 成像作为缓解策略 [14][15] 4. **化脓性汗腺炎二期项目** - 美国约 30 万患者，实际患者数量可能更多，现有治疗药物效果有限，过去 10 - 15 年药物开发未突破高评分 75 差值约 20 的上限 [18][20] - 新兴的 B 细胞减少或抑制数据显示出令人鼓舞的结果，如诺华的 BTK 抑制剂 remibrutinib 在 16 周试验中高评分 75 差值达 25 [22][23] - 概念验证研究如 J&J 的 Vega 研究显示联合疗法有较好效果且无多余副作用 [24][25] - Tipalizumab 具有一流的亲和力，保留 IL - 17F 亚型有益，可减少相关风险 [27][28] - 试验预计 2026 年第三季度提供顶线数据，是 16 周研究，主要在美国进行，规模更大，两个组都增加了负荷剂量以快速达到治疗水平并减少损耗风险 [29][30] 5. **公司整体情况** - 2026 年有两项二期研究的顶线数据读出，公司现金状况良好，资金可维持到 2027 年 [32] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司 CEO 于 2024 年 1 月加入，为公司制定三个明确目标 [3] - 化脓性汗腺炎试验设计中，除了低剂量和高剂量组，还增加了负荷剂量，开放标签部分将收集额外安全数据 [30][31]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Codexis、Aldevron、Bachem、ST Pharma、Nitto、Aviva、Hongjin、SITIVA、n plus one - **行业**：生命科学、制药、RNA合成 纪要提到的核心观点和论据 公司发展与技术进展 - **生态系统平台发展**：Codexis在24个月前推出生态系统平台，最初响应客户对酶促合成RNA构建体的需求，与Aldevron合作mRNA取得成功，内部专注于siRNA [1][2] - **技术成熟与应用**：酶促合成从概念变为现实，Codexis处于领先地位，GLP生态创新实验室已运行，能酶促合成片段或全长分子，技术灵活性高 [3][4] - **首个创收合同**：与CDMO合作伙伴为第三方制药创新客户小规模制造新型构建体，后续将扩大规模，目前在内部制造构建体并向Bachem转移技术 [5] 市场与客户情况 - **客户增长与合作**：预计今年底有4个客户购买连接酶，去年为1个，与CDMO和创新者都有合作，通过三方对话促进生态系统平台的采用 [9] - **创新实验室定位**：目标是吸引大型创新者和有潜力的早期分子项目，目前大部分工作集中在准备进行毒性试验的早期阶段资产 [10][11] - **创新实验室经济模式**：前期收取适度的技术和资源使用费用，后续有共享成本和成功里程碑付款，需通过研发关系实现盈利 [13] 商业战略与市场进入 - **战略合作伙伴与市场策略**：未来几年瞄准几个战略合作伙伴，以创新实验室为吸引，建立中等规模GMP设施，将业务从研发合同转向产品销售 [14][15] - **成本效益与产能规划**：计划在两年内花费3000万美元建设一个35000平方英尺、年产能达50公斤siRNA的设施，利用现有闲置制造基础设施和简单设备 [16][17] - **供应链本土化**：供应链本土化趋势有利于公司，可将酶促技术引入现有设施，降低资本支出，缩短建设时间，还可能获得政府资助 [18][19][20] 产品与技术优势 - **连接酶优势**：Codexis的连接酶经过高度工程化，能提高反应效率，降低下游纯化成本，虽成本较高但总体可节省生产成本 [7][8] - **AI平台应用**：新推出的机器学习AI平台可快速为特定反应选择优化的连接酶，节省时间，增加客户信任，有望带来新的收入机会 [23][25] 竞争与市场趋势 - **竞争格局**：主要竞争对手是试图优化化学合成的企业，市场对siRNA药物的需求已得到认可，长期来看酶促合成将成为主流 [32][34][35] - **市场趋势**：行业会议上酶促合成和化学酶促合成受到广泛关注，人们开始重视连接酶在提高合成效率方面的作用 [3][34] 财务与资本规划 - **收入增长**：根据指引，下半年收入将翻倍，部分得益于业务自然节奏，主要由制药制造业务驱动 [29] - **资本部署与现金流**：传统制药制造业务盈利，可减少对资本的需求，计划在2026年底实现正现金流，但需根据生态平台的投资机会灵活调整 [45][46] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **RNA连接酶订单**：已向大型制药客户交付首单，获得药物创新者的第二笔初始订单，客户在药物开发过程中对连接酶的需求会增加 [22][23] - **客户合作策略**：与CDMO合作可减少市场摩擦，通过CDMO向大型创新者推广技术更容易被接受 [28] - **Aldevron合作**：与Aldevron的合作进展顺利，其已开发出GMP工艺并实现商业推广，是未来酶供应合作的良好模式 [41][42] - **新客户与合作机会**：Tides会议后有5个新客户委托进行生态平台在其RNA资产上的概念验证项目 [49]