财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司专注于治疗HAE发作的deucrictibant即释制剂(IR)和用于预防的缓释制剂两种产品 [2] - 预防性治疗市场占HAE市场价值的80% [4] - 美国每年有150-250名新HAE患者进入预防性治疗市场 [5] - 目前约60%的美国HAE患者接受预防性治疗，预计将增长至70-80% [35] - 约40%的HAE发作从未接受治疗 [4] - 65%的预防性治疗患者对现有疗法不满意或希望获得更好的治疗 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国预防性治疗市场价值占比80% [4] - 美国市场约有800名确诊获得性血管性水肿患者 [36] - 美国以外市场定价和报销环境与美国差异很大 [47] - 公司目前重点聚焦美国市场，海外市场考虑通过合作、许可或分销方式进入 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司处于后期商业化前阶段，正在进行两项III期临床试验 [2] - 预计2024年底公布首个III期(按需治疗)数据，2026年上半年公布最终数据，2026年下半年公布第二个III期(预防性治疗)数据 [2] - 战略定位是成为预防性治疗市场的领先产品，不仅与口服药物竞争，还要从注射剂市场获取份额 [20] - 竞争格局：口服预防市场预计只有两个竞争者(口服药物和deucrictibant)，而注射剂市场有7-8个产品竞争 [6][7] - 差异化优势：提供注射剂级疗效、良好耐受性和口服每日给药方案的三重优势 [24] - 计划拓展获得性血管性水肿适应症，已获孤儿药认定 [25][45] - 按需治疗产品的上市将为预防性治疗产品建立信任和需求 [31][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - HAE市场持续增长，预防性治疗和按需治疗市场都将独立增长 [4] - 口服药物的引入将推动按需治疗市场增长，因为目前40%的发作未接受治疗 [4] - 获得性血管性水肿市场存在巨大未开发潜力，通过医生教育可解锁大量未确诊患者 [36][37] - 支付方影响目前有限，但更广泛的标签可能带来支付方偏好 [25] - 公司财务资源规划谨慎，已聘请具有HAE领域经验的专业人员建立关系 [52] 其他重要信息 - deucrictibant作用机制针对最下游的缓激肽受体，适用于所有缓激肽介导的血管性水肿 [38] - III期临床试验将包括正常C1患者(预计占5%) [40] - 按需治疗产品的关键优势：症状缓解时间1-2小时，严重程度降低时间3-4小时，完全症状缓解中位时间12小时内，85%以上发作单次剂量即可解决 [28] - 缓释制剂优化了药代动力学特征，峰浓度降低，谷浓度提高，可能提升疗效和安全性 [15][19] - 公司现金储备预计可支持至2027年上半年 [50] 问答环节所有提问和回答 问题: HAE市场的有用细分方式 [3] - 市场基本分为按需治疗和预防性治疗，两者都将独立增长 口服产品的出现将促进更多发作得到治疗，因为目前40%的发作未接受治疗 预防性市场将进一步分为口服(蓝海)和注射剂(红海)，口服市场预计只有两个竞争者 [4][5][6] 问题: 口服药物份额增长的驱动因素和品牌粘性挑战 [9] - 增长主要来自患者流转和新患者开始治疗 65%的预防性治疗患者对现有疗法不满意 品牌粘性取决于治疗满意度和替代选择 公司将针对四类患者：新患者、尝试过口服药物但停用的患者、口服药物仍有突破性发作的患者、以及因疗效原因坚持使用注射剂的患者 [9][10] 问题: II期数据向III期转化的可靠性 [12] - HAE预防性试验的设计和终点相当标准 从早期阶段到后期阶段的转化相当一致 安慰剂组的发作率通常为每月2次左右，相当一致 如果安慰剂组发作率升高，甚至可能实现90%以上的降低 [13] 问题: 两种制剂间的桥接研究 [15] - 药代动力学和靶向治疗暴露水平非常重要，谷浓度被视为疗效的替代指标 缓释制剂的谷水平预计比即释制剂提高一倍以上 有更多缓冲空间考虑III期试验的变异性，预计疗效至少与II期相当甚至更好 [15][17] 问题: 商业差异化的门槛 [20] - 在II期数据之前，认为75%的发作降低即可在口服市场获胜 II期数据后目标改变，有责任使产品成为预防性治疗的领先产品，不仅要战胜口服药物，还要从注射剂市场获取份额 [20] 问题: 预防性治疗市场各细分领域的吸收速度 [22] - 从注射剂转换相对容易，因为是口服药物，尝试成本低 将针对口服药物仍有突破性发作的患者(50%患者每月有1次以上突破性发作) 通过展示疗效、耐受性和便利性的三重优势来实现转换 [23][24] 问题: 支付方对HAE市场的影响 [25] - 目前支付方影响有限，特别是在预防性治疗方面 更广泛的缓激肽介导血管性水肿标签可能带来支付方偏好，因为是一站式解决方案 [25][26] 问题: 按需治疗产品的差异化优势 [27] - 期望在症状缓解时间(1-2小时)、发作严重程度降低时间(3-4小时)和完全症状缓解时间(12小时内)方面展现差异化 预计85%以上发作单次剂量即可解决，这对支付方有成本意义 [28][29] 问题: 按需治疗产品对预防性治疗上市的帮助 [31] - 按需治疗首先上市可以提前建立与社区的关系、建立对化合物的信任，并为预防性治疗批准积累需求 按需治疗不能推广预防性治疗，但会有溢出效应和光环效应，成为预防性治疗的发射台 [31][33] 问题: 按需治疗和预防性治疗市场的相互影响 [35] - 最初几年按需治疗会增长，但随后会被预防性治疗的增长所赶超 美国预防性治疗患者比例目前60%，预计将增长至70-80% 获得性血管性水肿领域可能带来额外增长 [35] 问题: 拓展获得性血管性水肿适应症的理由 [38] - deucrictibant针对最下游的缓激肽受体，适用于所有缓激肽生成途径 其他预防性治疗针对上游靶点，对血浆激肽释放酶非依赖性途径无效 deucrictibant成为这些患者的希望 [38][39] 问题: 获得性血管性水肿患者的临床风险和试验设计 [40] - 正常C1患者在症状方面与类型1/2 C1缺乏患者相当 III期试验预计90%类型1、5%类型2、5%类型3和正常C1患者 没有专门为此设计把握度，但数据将包含在标签申请中 [40][41] 问题: 美国以外市场的策略 [47] - 美国以外市场定价完全不同，预防性治疗仍有意义但按需治疗更具挑战性 目前重点在美国，海外市场考虑合作、许可或分销方式 正在进行临床路径工作，但尚未部署商业资源 [47][48] 问题: 上市准备工作 [52] - 至今在财务上非常谨慎，但重点聘请了具有HAE经验和关系的人员 HAE是关系驱动的治疗领域 从明年开始进一步建设组织，准备基础设施，招聘现场团队支持上市 [52]