PresentationGood day and thank you for standing by. Welcome to the RAPIDe-3 topline data webcast. [Operator Instructions] I would now like to hand the conference over to your speaker, Maggie, please go ahead.Maggie Beller Thank you, and welcome to the top line data announcement of RAPIDe-3, a Phase III clinical study of deucrictibant immediate-release capsule for the on-demand treatment of hereditary angioedema attacks. My name is Maggie Beller, Head of Corporate and Investor Communications at Pharvaris. Pl ...

Pharvaris N.V. (NASDAQ:PHVS) on Wednesday shared topline data from the RAPIDe-3 Phase 3 trial of deucrictibant for the on-demand treatment of hereditary angioedema (HAE) attacks.PHVS stock is gaining positive traction. Check the market position here.HAE is a rare genetic disorder that causes recurrent, severe swelling in the skin, face, limbs, and internal organs, including the airway and gastrointestinal tract.The study enrolled a total of 134 participants that evaluated the orally administered deucrictiba ...

Pharvaris (NasdaqGS:PHVS) Update / Briefing December 03, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsLaura Chico - Managing DirectorPeng Lu - Chief Medical OfficerMarc Riedl - Professor of MedicineSteven Seedhouse - Biotechnology Equity ResearchMaxwell Skor - VP and Biotech Equity ResearchMaggie Beller - Head of Corporate and Investor CommunicationsPatrick Trucchio - Managing DirectorWim Souverijns - CCOBerndt Modig - CEOConference Call ParticipantsJeff Jones - Managing Director of Senior AnalystJacob Mekhael - Eq ...

RAPIDe-3 Topline Data Disclosure December 3, 2025 ©2025 1 Disclaimer This Presentation contains certain "forward‐looking statements" within the meaning of the federal securities laws that involve substantial risks and uncertainties. All statements contained in this Presentation that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements relating to our future plans, studies and trials, and any statements containing the words "be ...

核心观点 - Pharvaris公司宣布其关键性三期研究RAPIDe-3的积极数据，证实口服药物deucrictibant即时释放胶囊在按需治疗遗传性血管性水肿发作方面具有差异化优势 [1] - 研究达到主要终点和所有11个次要疗效终点，均具有统计学显著性，显示出快速起效和良好的安全性 [3] - 公司计划在2026年上半年开始提交上市授权申请 [1] 研究设计与患者群体 - RAPIDe-3是一项全球性、安慰剂对照的三期研究，评估20毫克口服deucrictibant即时释放胶囊用于12岁及以上HAE患者按需治疗发作 [2] - 研究共纳入来自六大洲24个国家的134名参与者，涵盖青少年和成人、使用和未使用长期预防治疗的患者、所有HAE亚型以及不同严重程度和部位的发作 [2] - 该研究是首个完全符合AURORA共识推荐的核心结果集的HAE按需治疗研究 [2] 疗效结果 - 达到主要终点：症状缓解中位时间显著优于安慰剂组，为1.28小时对比超过12小时 [3][4] - 达到所有次要疗效终点：疾病进展结束中位时间为17.47分钟对比228.67分钟，完全症状消失中位时间为11.95小时对比超过24小时 [3][4] - 83.0%的发作仅需单次给药，93.2%的deucrictibant治疗发作无需使用救援药物 [4] 安全性与耐受性 - deucrictibant耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无参与者因治疗中出现的不良事件中止治疗 [5] - 安全性与已完成的及正在进行的deucrictibant治疗HAE发作研究一致，未发现安全性信号 [5] 研发进展与未来计划 - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请，用于HAE急性发作的按需治疗 [7] - 用于HAE发作长期预防的deucrictibant缓释片的关键三期研究CHAPTER-3正在进行中，顶线数据预计在2026年下半年公布 [5][10] - 用于获得性血管性水肿预防和按需治疗的三期研究CREAATE也在进行中 [10] 产品与公司背景 - deucrictibant是一种新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发即时释放胶囊和缓释片两种剂型 [9] - 该药物已获得美国FDA、欧洲委员会和瑞士药监局授予的用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定 [9] - Pharvaris是一家后期生物制药公司，致力于开发口服疗法以满足缓激肽介导疾病领域未满足的医疗需求 [10]

投资动态 - General Atlantic, L P 于2025年11月13日向美国证券交易委员会提交的文件披露，其增持了500,000股Pharvaris股票，估计价值为6783万美元[1][2] - 此次增持后，General Atlantic, L P 对Pharvaris的总持股量达到8,031,252股，截至2025年9月30日价值为2.0038亿美元[2] - Pharvaris在General Atlantic, L P 的可报告资产管理规模（AUM）中占比达到6.0%，该基金的可报告AUM总额为33.3亿美元[3] 公司财务与市场表现 - 截至2025年11月12日市场收盘，Pharvaris股价为25.81美元，公司市值为15.6亿美元[3] - 公司过去十二个月（TTM）净亏损为1.958亿美元[3] - 公司股价在过去一年中上涨了30.1%，表现优于标准普尔500指数7.3个百分点[3] 公司业务与战略 - Pharvaris是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的口服疗法[5] - 公司战略核心是罕见病治疗领域的创新，旨在提供急性发作和预防性治疗选择，以改善患者预后和生活质量[6] - 公司专注于其专有的小分子平台，在不断发展的罕见病市场中具有竞争优势[6] 产品管线与运营 - 公司产品管线包括PHA121（二期临床）、PHVS416（按需治疗，二期临床）和PHVS719（预防性治疗，一期临床）等小分子疗法[8] - 公司采用临床阶段生物制药模式，专注于通过临床试验推进其专有候选药物，面向罕见病市场[8] - 公司目标患者为遗传性血管性水肿患者，服务范围涵盖欧洲和美国治疗罕见遗传病的医疗提供机构和研究所[8] 发展前景与催化剂 - 公司即将迎来关键的临床结果读出的时期，这可能决定其口服药物是否会成为十多年来治疗遗传性血管性水肿的首个重大转变[9] - 公司旨在取代遗传性血管性水肿的注射治疗方案，其口服药物在按需和预防性场景下均能发挥作用，将显著改善患者管理疾病发作的方式[10] - 早期试验显示疾病发作频率有令人鼓舞的降低，并且美国FDA在审查新的毒理学数据后已批准其急性和预防性项目，消除了市场一直密切关注的不确定性[10] - 关键研究正在进行中，公司拥有足够的资金来支撑到下一个数据读出节点，而无需新的融资，这减少了晚期生物技术公司通常面临的风险来源[10] - 即将到来的数据周期是核心故事，其候选药物deucrictibant需要在规模上证明疗效、获得FDA的信任，并证明患者在实际场景中偏好口服疗法的便利性[11]

投资策略与关注领域 - 专注于非共识性的多空投资策略 [1] - 投资重心为在美国和欧盟市场上市的中小型生物技术公司 [1] - 深入分析临床催化剂事件或新药上市后的业绩表现 [1] 分析师持仓披露 - 分析师通过股票、期权或其他衍生品对PHVS和KALV持有有益的多头头寸 [2] - 文章内容为分析师个人观点，未因撰写此文获得除Seeking Alpha以外的报酬 [2] - 分析师与文中提及的任何公司均无业务关系 [2]

公司业务与战略 - 公司为临床阶段生物制药公司，专注于开发针对罕见病的创新口服疗法，重点为遗传性血管性水肿（HAE）[3] - 主要客户群体预计为医疗保健提供者和受罕见病影响的患者，特别是HAE患者[1] - 采用研发驱动模式，通过监管里程碑推进产品管线，旨在实现未来商业化[1] - 利用专有小分子技术平台，针对罕见病领域未满足的医疗需求开发差异化资产[3] 产品管线 - 主要开发用于HAE的小分子疗法，包括B2受体拮抗剂PHA121 [2] - 产品管线包含按需治疗急性HAE发作的软胶囊PHVS416，以及用于预防性治疗的缓释片剂PHVS719 [2] 股票表现 - 截至2025年11月14日，公司股价为23.55美元，过去一年上涨14.6%，表现超越标普500指数5.01个百分点 [4] - 股价在过去六个月涨幅超过50%，交易价格接近52周高点26.33美元 [8] 机构持股变动 - Bain Capital Life Sciences Investors在第三季度减持122,106股公司股票 [5][6] - 该交易使基金持仓价值减少约2123万美元 [5][6] - 减持后，Bain Capital持有3,181,275股，截至季度末价值7937万美元 [5] - 此次减持后，该基金持仓占其13F管理资产的5.27% [4] 交易背景分析 - 尽管Bain Capital减持部分股份，但其持有的公司股票总价值环比增加，第二季度末持仓价值约5800万美元，第三季度末增至7937万美元 [9] - 减持行为很可能是在股价优异表现后的获利了结，属于投资组合管理，而非对公司看法的重大转变 [9][10]

文章核心观点 - 公司是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的后期生物制药公司，主要针对遗传性血管性水肿和获得性血管性水肿等疾病 [1] - 公司核心产品deucrictibant的关键三期临床试验RAPIDe-3数据预计在2025年第四季度公布，CHAPTER-3试验数据预计在2026年下半年公布 [2] - 公司财务状况强劲，截至2025年9月30日拥有3.29亿欧元现金及现金等价物，现金储备可支撑至2027年上半年 [2][3] 研发管线进展 - RAPIDe-3三期研究：评估deucrictibant速释胶囊按需治疗HAE发作，目标入组约120名参与者，2025年3月已完成入组，顶线数据预计2025年第四季度公布 [3][4] - CHAPTER-3三期研究：评估deucrictibant缓释片预防HAE发作，计划入组81名参与者，按2:1比例分配至40mg药物组或安慰剂组，顶线数据预计2026年下半年公布 [3][4] - CREAATE三期研究：已启动评估deucrictibant用于AAE-C1INH的预防性和按需治疗，研究分为三个部分评估不同剂型的疗效和安全性 [3][4] - CHAPTER-1二期开放标签扩展研究最终数据显示，deucrictibant治疗首周内即降低HAE发作率，效果持续长达34个月，开放标签期间总体治疗发作率为0.12 [4] 财务状况 - 现金及现金等价物：截至2025年9月30日为3.29亿欧元，较2024年12月31日的2.81亿欧元有所增加 [3][11] - 研发费用：2025年第三季度为2980万欧元，2024年同期为2580万欧元 [11] - 行政管理费用：2025年第三季度为980万欧元，2024年同期为1210万欧元 [11] - 季度亏损：2025年第三季度亏损3710万欧元，每股基本和稀释亏损0.60欧元，2024年同期亏损4170万欧元，每股亏损0.77欧元 [11] - 公司近期完成2.01亿美元的公开募股，进一步延长现金跑道 [5] 产品与公司背景 - deucrictibant是一种新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发两种口服制剂：缓释片用于预防治疗，速释胶囊用于按需治疗 [8] - deucrictibant已获得美国FDA、瑞士药监局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定 [8] - 公司致力于通过口服疗法为缓激肽介导的血管性水肿提供注射剂般的疗效和安慰剂般的耐受性 [9]

公司核心产品与事件 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的后期生物制药公司，其核心产品deucrictibant旨在治疗遗传性血管性水肿（HAE）和获得性血管性水肿（AAE-C1INH）等缓激肽介导的疾病[1][15] - 公司在2025年11月6日至10日于美国奥兰多举行的美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）2025年年会上，总结了两项口头报告和六项海报展示的数据[1] 长期预防性治疗数据 - CHAPTER-1开放标签扩展研究最终分析显示，deucrictibant在长达约34个月内耐受性良好，无安全性信号，平均每月发作率从研究基线的2.18次降至开放标签扩展期的0.12次，降幅达92.4%[3][6] - 在研究的随机部分，“中度和重度”发作以及使用急救药物治疗的发作平均发生率在开放标签部分保持在较低水平（0.06次/月，N=30）[3] - 治疗还带来了疾病控制和健康相关生活质量的临床意义改善[4] - 持续的第1阶段数据支持每日一次口服deucrictibant缓释片的适用性，其在重复给药以及空腹和进食条件下均能维持单次给药后持续（≥24小时）的治疗暴露[5] 按需治疗数据 - RAPIDe-2长期扩展研究A部分数据显示，约85%的HAE发作在使用单剂量deucrictibant速释胶囊治疗后24小时内实现症状完全缓解[7] - 对RAPIDe-1和RAPIDe-2研究的事后分析表明，使用单剂量deucrictibant实现症状缓解和解除的发作中，95-100%（RAPIDe-1）或98-100%（RAPIDe-2）具有持久的应答，无症状复发[7] - deucrictibant治疗产生临床差异化疗效，症状缓解中位时间为1.1小时（97.8%的发作在12小时内达到），症状完全解除中位时间为10.6小时（89.2%的发作在24小时内通过单剂量治疗解除）[8] - 治疗上气道（包括喉部）HAE发作时，deucrictibant耐受性良好，症状缓解中位时间为1.4小时，症状完全解除中位时间为8.9小时，且92.9%的上气道发作仅需单剂量治疗[9] 与标准疗法的比较与未来数据节点 - 一项倾向评分匹配分析显示，与真实世界观察性研究中的标准疗法队列相比，deucrictibant治疗的发作在大多数疗效终点上表现出更有利的结果[10] - 针对按需治疗的RAPIDe-3关键三期研究数据预计在2025年第四季度读出[8] - 针对预防性治疗的CHAPTER-3关键三期研究数据预计在2026年下半年读出[4] 生物标志物与疾病拓展 - 公司已建立并临床验证了一种可测量血浆中缓激肽及其他激肽水平的检测方法，该激肽生物标志物检测法可能成为识别、研究和管理缓激肽介导的病理（包括血管性水肿）的关键工具[11] - 通过可靠、可重复地测量血浆中缓激肽及其分解肽的水平，可以评估缓激肽形成级联的敏感性，从而可能为deucrictibant作为缓激肽B2受体拮抗剂确定更多应用[12] 产品特性与监管地位 - deucrictibant是一种新型、强效、口服生物可利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发两种口服制剂：用于预防治疗的缓释片和用于按需治疗的速释胶囊[13] - deucrictibant用于治疗缓激肽介导的血管性水肿已获得美国FDA、瑞士Swissmedic和欧盟委员会的孤儿药认定[14]