文章核心观点 Pharvaris宣布其摘要被美国遗传性血管性水肿协会2025年全国峰会接受并将进行展示，介绍了展示详情及公司相关情况 [1] 展示详情 - 展示人Michael E. Manning，格式为海报展示20，时间为7月11日12:30 - 13:30 ET，海报将在展示开始时于公司网站投资者板块公布 [2] - 展示标题“长期安全性和有效性”等多个，展示人包括Michael E. Manning、H. Henry Li等，格式均为海报展示，时间均为7月11日12:30 - 13:30 ET [4] 公司情况 - Pharvaris是晚期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，旨在解决缓激肽介导疾病未满足需求，提供口服疗法预防和治疗相关血管性水肿发作 [1][3] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中有积极数据，正评估deucrictibant在3期预防和按需治疗HAE发作研究中的疗效和安全性 [3]

文章核心观点 Pharvaris公司公布在2025年欧洲过敏和临床免疫学会（EAACI）大会上展示的数据总结，显示deucrictibant在预防和按需治疗缓激肽介导的血管性水肿发作方面有潜力，多项研究结果支持其安全性和有效性 [1][2] 各部分总结 公司介绍 - Pharvaris是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，旨在解决缓激肽介导疾病未满足的需求 [1] - 公司开发deucrictibant两种口服制剂，即缓释片用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗，该药物获美国FDA孤儿药指定和欧盟孤儿药认定 [13] 研究数据 预防治疗 - 正在进行的2期CHAPTER - 1开放标签扩展（OLE）研究提供口服deucrictibant预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的长期安全性和有效性证据，OLE参与者发作率在一年半多时间里保持较低水平，无论基线发作率如何 [5] - 评估deucrictibant治疗对健康相关生活质量（HRQoL）、疾病控制和治疗满意度的影响，所有接受deucrictibant治疗的参与者在试验随机部分结束时HRQoL有临床意义改善，并持续到OLE数据截止时（第62周），OLE所有参与者HAE得到良好控制且对治疗高度满意 [5] - CHAPTER - 3是正在进行的全球3期研究，评估每日一次口服deucrictibant（40mg/天）缓释片预防青少年和成人HAE发作的有效性和安全性，2期CHAPTER - 1研究结果支持CHAPTER - 3研究设计 [5] 按需治疗 - 对RAPIDe - 2扩展研究A部分465次发作分析结果与2期RAPIDe - 1随机研究一致，deucrictibant各剂量耐受性良好，无治疗相关不良事件报告 [10] - 症状缓解中位时间为1.1小时，97.8%发作在12小时内症状缓解，发作完全缓解中位时间为10.6小时，86.9%发作在24小时内完全缓解，89.2%在24小时内症状缓解的发作使用单剂量deucrictibant治疗 [10] - 上呼吸道发作和非上呼吸道发作在整个发作过程直至完全缓解的终点测量结果相似，上呼吸道发作症状缓解中位时间为1.4小时，92.9%上呼吸道发作使用单剂量deucrictibant治疗 [10] 拓展研究 - 对美国HAE患者的新型激肽生物标志物检测方法临床验证显示，该检测可可靠表征复发性血管性水肿患者缓激肽特征，有望成为识别、研究和管理缓激肽介导病理的关键工具 [9][16] - 针对C1抑制剂缺乏导致的获得性血管性水肿（AAE - C1INH）开发概念模型，以揭示支持临床结局评估策略的重要疾病概念，100%参与者认为治疗后四小时患者整体印象变化（PGI - C）“好转”有意义 [11][16] 真实世界研究 - 对601名HAE 1/2型患者进行真实世界横断面调查，41%患者接受长期预防性治疗（LTP），59%患者仅接受按需治疗（ODT），过去12个月接受LTP的患者轻度发作多于中度或重度发作，且调查时健康相关生活质量明显优于仅接受ODT的患者 [10] 研究意义 - 公司认为deucrictibant有潜力满足缓激肽介导血管性水肿患者未满足的需求，RAPIDe - 3是首个也是唯一探索“进展终点”作为新预设终点的3期按需治疗研究，结合其他研究终点结果，可评估deucrictibant对HAE发作的全程影响 [2]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：遗传性血管性水肿（HAE）治疗行业 - 公司：Pharvaris（PHVS） 核心观点和论据 公司产品与研发进展 - 公司专注遗传性血管性水肿治疗，正开发口服缓激肽B2受体拮抗剂ducryptoban，有按需治疗和预防治疗两个项目处于3期临床，按需治疗项目预计2026年第一季度公布3期顶线数据，预防治疗项目预计2026年下半年公布[2][3] 竞争格局与产品定位 - 市场上有多种治疗方式，如长效注射剂、已获批的两周一次注射剂Tekxiro、口服预防药等，目前按需治疗获批的只有注射剂 公司旨在开发按需和预防治疗产品，实现患者期望的注射剂般疗效、安慰剂般耐受性和便利需求，认为每日口服预防药可满足便利需求[4][5][6] - 疗效和便利性都重要，Orlodayo疗效不如注射剂但上市表现好，说明便利性作用大 公司希望产品兼具Orlodayo的口服便利性和Atexyra等注射剂的疗效[7][8] 2期临床数据亮点 - 预防治疗方面，2023年12月公布的2期数据显示，40毫克/天剂量可使发作减少85%，与部分获批注射剂相当 开放标签扩展数据显示发作减少93%，还有令人信服的生活质量评估数据[10][11] 3期临床信心来源 - HAE从2期到3期有较好的可重复性，3期研究将扩大患者群体至81人（2期约30人），使用缓释制剂，其药代动力学曲线更平稳，每日一次给药可能改善疗效[13][14] 3期临床设计考量 - 采用2:1随机分组，增加患者使用活性药物概率；纳入青少年患者，因青春期发作可能增加；拓展至亚太、欧洲部分国家和拉丁美洲等地区，满足当地未满足的需求，提高入组竞争力[17][18] 预防治疗市场竞争力 - 2期达到85%发作减少使公司商业渗透策略从占领口服市场转变为在口服和注射剂市场都有竞争力 若3期能重现或提高该数据，将在预防治疗市场有竞争优势[20] 关键次要终点 - 医生选择药物时，按需治疗时急救药物使用情况、发作严重程度降低情况、无发作天数和生活质量改善等次要终点有意义 治疗目标是患者不发作HAE[21][22] 按需治疗数据 - 2022年12月重复1数据显示，症状缓解时间2.4小时，急救药物使用减少5倍，发作进展结束时间25 - 26分钟 开放标签研究显示，症状缓解时间1.1小时，完全症状缓解时间11.5小时，86%患者单剂量治疗发作[30][31][32] 3期临床主要终点变更 - 2期主要终点为VAS或AMRA，3期根据监管要求改为PGIC a little better 混合方法研究显示，PGIC a little better比2期主要终点AMRA早0.8小时达到，这一较低标准增加3期达到主要终点的信心[34][35] 商业市场竞争策略 - 预防治疗市场更大，但有很多有效疗法，市场中口服和注射剂的比例将由公司产品3期数据决定 按需治疗市场中，口服药将占主导 公司是唯一有产品可能用于两个市场的公司，无论市场如何细分都有优势[41][43] 商业准备 - 已组建商业团队，首席商务官2021年加入 与过敏症专家建立关系，提供医疗支持，确保医生了解公司数据以做出处方决策 预防治疗市场渗透策略包括针对新患者、尝试过口服药又停用者、对现有口服药不满意者和使用注射剂者[46][47][48] 拓展治疗人群 - 公司计划拓展至C1抑制剂水平正常人群和其他缓激肽介导的血管性水肿人群，这两类人群分别占HAE患者的15% - 25%和10%，满足未满足的医疗需求，且公司有孤儿药指定，有商业和监管优势[49][50][51] 研发进展与数据 - 研究者发起的试验显示，ducarixibat在获得性血管性水肿（AAE）患者按需治疗中，治疗满意度和治疗解决时间优于安慰剂；预防治疗中，4名患者使用缓释制剂20个月，1名患者第2天发作一次，其他患者无发作[53][54] 诊断检测 - 公司开发缓激肽介导的血管性水肿检测方法，用于识别C1正常的HAE患者 公司无开发诊断工具意图，可与诊断专家合作 该检测方法不是产品商业化必需的[55][56][57] 财务状况 - 第一季度末银行存款2.36亿欧元，现金可维持到2026年第三季度，涵盖2025年启动的获得性血管性水肿研究，但不足以支撑预防治疗项目[59] 投资价值 - 公司计划在美国商业化，有活跃的业务拓展项目，考虑与欧洲、日本等地区合作伙伴合作 公司有经验丰富的管理团队、强大的知识产权组合、未来18个月两次数据公布，ducrictiband有差异化优势，HAE市场有竞争且有罕见病吸引力[60][61] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司认为过去六个月有挑战，当前被低估，近期有里程碑事件，有投资机会[63]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：医药行业，聚焦缓激肽介导的血管性水肿治疗领域 - **公司**：Farvaris，一家致力于开发治疗缓激肽介导的血管性水肿药物的公司 纪要提到的核心观点和论据 缓激肽介导的血管性水肿概述 - **多种类型及特点**：包括遗传性血管性水肿（HAE）I型和II型（因C1抑制剂缺乏）、获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿、C1抑制剂正常的HAE（含已知基因突变和未知突变形式）等 ，均由缓激肽介导但发病机制和特征有差异 [6][8][9][10] - **发病率**：HAE I型和II型约为全球五十万分之一；获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿约为五十万分之一；C1抑制剂正常的HAE也约为五十万分之一 [8][9][10] - **未满足的医疗需求**：诊断方面，需提高非专家医生的诊断能力，扩大诊断工具的可及性，开发针对特殊类型的诊断方法；治疗方面，需要更多治疗选择，满足个性化需求，尤其是针对获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿和C1抑制剂正常的HAE [12][14] 公司产品ducritiban的优势和进展 - **独特优势**：是唯一开发的口服疗法，可同时满足预防性和按需治疗范式，有注射剂般的疗效、安慰剂般的耐受性和口服疗法的便利性 [16][17] - **研究进展**：两项针对HAE的III期关键研究正在进行，有望在未来18个月获得顶线结果；针对获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿的CREATE研究将于今年启动，与其他研究并行开展 [17][33][43][44] - **数据支持**：在HAE的预防性和按需治疗的II期研究中有令人鼓舞的数据；在获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿的研究中，top eight和once eight研究显示ducritiban可减少发作严重程度和发作次数，耐受性良好 [39][40][41][42] 新型生物标志物检测方法 - **开发目的**：解决缓激肽介导的血管性水肿诊断难题，尤其是C1抑制剂正常的HAE和未知类型的诊断挑战 [23] - **方法特点**：通过液相色谱 - 串联质谱法定量人血浆中缓激肽及其分解肽，达到高度标准化、可重复性、灵敏度、鉴定和验证 [24] - **验证结果**：在HAE I型和II型、获得性C1抑制剂缺乏性血管性水肿、C1抑制剂正常的HAE（含已知基因突变形式）等样本中验证有效，可识别缓激肽介导的血管性水肿 [25][26][27][28] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **研究设计细节**：CREATE研究中，预防性评估要求患者发作频率至少为每两个月两次发作（即每月一次发作）才有资格参加第一部分；按需治疗部分发作频率要求较低，约每三个月一次发作；研究还将进行长期安全性和有效性评估 [43][67][68] - **患者识别和招募**：正常C1抑制剂患者纳入研究是监管机构的建议，预计占研究患者的比例不到5%；获得性血管性水肿研究预计规模较小，虽疾病罕见，但因患者对有效治疗有强烈需求，预计招募患者不会有太大挑战 [36][61][75] - **市场和商业潜力**：目前HAE治疗有多种获批产品且报销情况相对清晰，预计ducritiban若在III期研究中证明疗效和安全性，有望获得报销；从商业角度看，获得性血管性水肿是潜在的重要市场机会，可能增加患者数量和收入 [100][104][117][118][119]

文章核心观点 Pharvaris公司公布在第14届C1抑制剂缺乏和血管性水肿研讨会上展示的数据总结，显示deucrictibant在预防和按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）方面有潜力，公司计划未来18个月有两个关键数据读出 [1][2] 各部分总结 预防（Prophylaxis） - 正在进行的2期CHAPTER - 1开放标签扩展（OLE）研究提供口服deucrictibant预防HAE发作的长期安全性和有效性证据，OLE参与者发作率在一年半多时间里保持较低水平，使用deucrictibant预防治疗期间，icatibant按需治疗突破性发作的反应得以维持 [3] - 持续的CHAPTER - 1 OLE研究中，deucrictibant治疗改善HAE患者健康相关生活质量（HRQoL）和疾病控制，所有接受治疗的参与者在试验随机部分结束时HRQoL有临床意义改善，并在OLE第62周得以维持，所有参与者报告HAE得到良好控制且对治疗高度满意 [4] - 1期药代动力学研究比较deucrictibant XR制剂（40 mg）和速释（IR）制剂（单次服用2 x 20 mg），XR片剂耐受性良好无不良事件，药代动力学特征显示超过24小时持续暴露，支持每日一次给药，24小时平均血浆浓度比治疗阈值（EC85）高约四倍，支持其作为每日一次口服预防疗法进一步研究 [5][7] - CHAPTER - 3是正在进行的全球3期研究，评估每日一次口服deucrictibant（40 mg/天）XR片剂预防青少年和成人HAE发作的有效性和安全性，2期CHAPTER - 1研究结果支持CHAPTER - 3研究设计 [8] 按需治疗（On - Demand） - 对安慰剂对照RAPIDe - 1试验和RAPIDe - 2扩展研究的事后分析显示，单次服用deucrictibant治疗HAE发作效果持久，RAPIDe - 1中95 - 100%、RAPIDe - 2中98 - 100%达到症状缓解和消退的发作有持久反应且症状未复发 [9] - RAPIDe - 2扩展研究对465次发作分析显示，deucrictibant各剂量耐受性良好，症状缓解中位时间为1.1小时，97.8%的发作在12小时内缓解，发作完全消退中位时间为10.6小时，86.9%的发作在24小时内完全消退，89%在24小时内症状消退的发作单次服用deucrictibant治疗 [10] - RAPIDe - 2研究最终数据显示，deucrictibant IR治疗上呼吸道（包括喉部）和其他部位HAE发作的安全性和有效性结果一致，总体耐受性良好，无治疗相关不良事件报告，上呼吸道发作症状缓解中位时间为1.4小时，92.9%的上呼吸道发作单次服用deucrictibant治疗 [11] 超越HAE扩展（Expansion Beyond HAE） - 对HAE患者血浆冷激活导致缓激肽水平比健康志愿者冷激活血浆升高，产生合格激肽测定法，可可靠表征缓激肽介导的血管性水肿患者，可能成为识别、研究和管理包括血管性水肿在内的缓激肽介导病理的关键工具 [12] - 目前无治疗AAE - C1INH发作的批准疗法和经验证的患者报告结局指标，概念引出和认知访谈开发AAE - C1INH概念模型，100%的参与者认为治疗后四小时PGI - C“好转”是有意义的变化 [14] - 对欧洲缓激肽介导的血管性水肿流行病学系统文献综述显示，HAE - C1INH（1/2型）患病率在0.05 - 0.33/10,000个体之间，HAE - nC1INH患病率在<0.01 - 0.07/10,000个体之间，AAE - C1INH患病率在0.01 - 0.02/10,000个体之间 [15] 药物及公司介绍 - deucrictibant是新型、强效、口服生物可利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，正在开发两种口服制剂，已获美国食品药品监督管理局孤儿药指定和欧盟委员会孤儿指定 [17] - Pharvaris是后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，目前在3期关键研究中评估deucrictibant预防和按需治疗HAE发作的有效性和安全性 [18]

ZUG, Switzerland, May 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pharvaris (Nasdaq: PHVS), a late-stage biopharmaceutical company developing novel, oral bradykinin B2 receptor antagonists to help address unmet needs of those living with bradykinin-mediated diseases such as hereditary angioedema (HAE) and acquired angioedema due to C1 inhibitor deficiency (AAE-C1INH), today announced the acceptance of abstracts for presentation at three upcoming congresses: the 14th C1-Inhibitor Deficiency and Angioedema Workshop, to be h ...

纪要涉及的行业和公司 - 行业：缓激肽介导的血管性水肿治疗行业 - 公司：Pharvaris (PHVS) 核心观点和论据 公司业务与市场情况 - 公司专注于缓激肽介导的血管性水肿治疗，致力于为患者提供治疗选择，有两款处于三期的产品，其分子Cryptevant可用于预防和按需治疗[3] - 遗传性血管性水肿（HAE）是缓激肽介导的血管性水肿的一种，全球市场预计未来几年将增长至约52亿美元，市场动态且有大量未满足需求，新进入者无真正可持续的先发优势[4] - 公司资金充足，研发和商业团队超半数人员有该治疗领域经验[5] HAE病症情况 - HAE是一种遗传病，会导致皮肤深层和粘膜不可预测的肿胀发作，主要影响四肢、手和脸，也可能影响上呼吸道和肠道，上呼吸道发作有潜在生命危险[5][6] - 全球患病率约为1000 - 30000至1000 - 80000人，未治疗的发作约需5天自行缓解，多数患者每年发作12 - 24次[7][8] 公司产品情况 - 公司的Crico Band分子是B2受体拮抗剂，是首个也是唯一口服的小分子B2受体拮抗剂，用同一药物开发了预防和急性治疗两种产品[8][9] - 扩展释放制剂可在24小时内持续覆盖暴露量，起效慢但几天内达稳态；速释胶囊吸收快，适合急性治疗，且半衰期能确保有效解决发作[9][12] 公司管线进展 - HAE有两项三期研究（RAPID E3按需治疗和Chapter III预防）及平行开放标签研究正在进行，按需治疗研究预计2026年第一季度出顶线数据，预防试验预计2026年下半年出顶线数据[13][14] - 正在制定计划，今年年底用decrypto band开展获得性血管性水肿研究，该试验计划为关键试验，若成功可能扩大Cryptevant标签[14] - 公司在欧洲获得缓激肽介导的血管性水肿新适应症孤儿药地位，在美国获得按需治疗和预防的孤儿药地位[15] 临床数据情况 - 预防试验二期数据显示，40毫克/天剂量下与安慰剂相比攻击减少84.5%，开放标签扩展阶段与二期试验基线相比进一步减少93%，开放标签阶段中位攻击率为每月零次，99%的天数无症状[17] - 急性治疗三期研究有新终点endoprogression，若阳性可能纳入标签，主要终点是症状缓解起效，二期研究展示了攻击发展各阶段情况[19] - 急性治疗三期研究设计为交叉研究，已完成约120名患者（包括青少年）的入组，目前正在积累剩余发作数据，预计2026年第一季度出顶线数据，主要终点是症状缓解起效，使用患者总体印象变化（PGIC）[20][21][22] 公司愿景 - 公司希望成为缓激肽介导的血管性水肿领域的领导者，致力于与HAE社区合作，有望成为口服长期预防市场的标准治疗方法，利用B2受体拮抗剂作用模式拓展产品组合，前提是临床试验顺利和产品获批[23] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司介绍了产品的PK曲线，展示了不同制剂的血浆浓度暴露水平及目标阈值[9][10][11] - 急性治疗的软凝胶胶囊体积小、易吞咽、便于携带，方便患者在发作时快速获得治疗[22][23]

文章核心观点 - 制药公司Pharvaris公布2025年第一季度财务结果并进行业务更新 ，公司认为其在研药物deucrictibant有潜力满足缓激肽介导的血管性水肿患者的未满足需求 ，并计划在6月的研发电话会议上详细说明扩大该药物治疗机会的计划 [1][2] 近期业务更新 研发管线 - CHAPTER - 3研究正在招募患者 ，预计2026年下半年公布顶线数据 ，该研究是deucrictibant预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的关键3期研究 [5][6] - RAPIDe - 3研究攻击数据集持续积累 ，增强了对临床时间表的信心 ，该研究是deucrictibant按需治疗HAE发作的关键3期研究 [5][6] - 公司收到FDA对deucrictibant缓释制剂和速释制剂的TQT研究豁免 [5][6] 公司动态 - 公司将于6月4日举办以研发为重点的更新活动 ，高管将与医学专家讨论缓激肽介导的血管性水肿相关问题 [3] 即将举行的投资者活动 - 6月4日上午8点（美国东部时间） ，公司将举办 “Deucrictibant: Beyond HAE Type 1/2” 研发电话会议 [4][5] - 6月9 - 11日 ，公司将参加第46届高盛全球医疗保健会议 ，6月11日下午4点（美国东部时间）将进行炉边谈话 ，并提供网络直播和音频回放 [7] 财务情况 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日 ，现金及现金等价物为2.36亿欧元 ，而2024年12月31日为2.81亿欧元 [13] - 2025年第一季度研发费用为3090万欧元 ，2024年同期为1850万欧元 [13] - 2025年第一季度一般及行政费用为1130万欧元 ，2024年同期为980万欧元 [13] - 2025年第一季度亏损4630万欧元 ，基本和摊薄后每股亏损0.85欧元 ，2024年同期亏损2800万欧元 ，基本和摊薄后每股亏损0.52欧元 [13] 药物相关信息 关于deucrictibant - 是新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，正在进行临床开发 ，有缓释片剂和速释胶囊两种剂型 ，已获美国FDA孤儿药认定和欧盟孤儿药指定 [10] 关于Pharvaris - 是后期生物制药公司 ，正在开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，目前正在评估deucrictibant在预防和按需治疗HAE发作的关键3期研究中的疗效和安全性 [11]

文章核心观点 - 公司宣布将举办虚拟研发电话会议，探讨deucrictibant在缓激肽介导性血管性水肿潜在治疗应用的扩展 [1] 公司信息 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以解决缓激肽介导性疾病患者未满足的需求 [1][3] - 公司旨在通过口服疗法预防和治疗缓激肽介导性血管性水肿发作，提供类似注射剂的疗效和类似安慰剂的耐受性 [3] - 公司在遗传性血管性水肿（HAE）的2期预防和按需治疗研究中取得积极数据，目前正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [3] 会议信息 - 会议名为“Deucrictibant: Beyond HAE Type 1/2”，将于6月4日上午8点（美国东部时间）/14点（欧洲中部时间）举行 [1] - 会议将探讨缓激肽介导性血管性水肿的病理生理学和患病率、当前治疗模式和未满足的需求、deucrictibant解决这些未满足需求的潜力，以及公司识别缓激肽介导性血管性水肿和其他疾病患者的生物标志物方法 [2] - 可通过公司网站新闻和活动板块的链接注册参加直播，活动结束后至少30天内可观看存档回放 [2] 联系方式 - 公司企业和投资者沟通主管Maggie Beller，邮箱maggie.beller@pharvaris.com [4] - 阿姆斯特丹大学医学中心血管医学系Danny M. Cohn博士 [4] - 公司首席早期开发官Anne Lesage博士 [4] - 公司首席医疗官Peng Lu博士 [4] - 公司首席执行官Berndt Modig [4]

纪要涉及的行业或者公司 - 公司：Pharvaris (PHVS) - 行业：遗传性血管性水肿（HE）治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 产品差异化 - **作用机制独特**：Ducrictovant（ducritibon）是B2受体拮抗剂，与目前针对激肽释放酶途径的治疗方法不同，作用于更下游，能覆盖更广泛的患者群体，包括I型、II型和潜在的III型HE患者 [4][5][6]。 - **两种剂型优势**：有速释和缓释两种剂型，速释剂型15分钟内可达血浆暴露水平，适用于快速起效治疗；缓释剂型每日一次治疗可覆盖24小时暴露范围 [5][6]。 长期安全性 - **临床实践证明**：icataban已使用超10年，临床实践表明该机制耐受性好且安全；ducritibon的II期结果显示，累积两年的安全性和耐受性数据表明其耐受性良好，未观察到与治疗相关的信号 [10][11]。 - **临床前毒理学研究**：已基本完成所有毒理学研究，为按需或预防性治疗的后续申报提供支持 [12]。 市场分析 - **市场趋势**：美国HE市场中62%的患者采用预防性治疗，预计该比例将增长；按需治疗市场虽小，但因部分发作未得到治疗，口服有效疗法存在机会 [13][46][48]。 - **竞争优势**：目前市场上患者需在疗效和便利性之间权衡，Ducrictovant若在III期试验中证实数据，能提供兼具注射剂疗效和口服便利性的治疗方案，吸引患者 [15][16]。 临床数据 - **II期急性治疗数据**：口服分子吸收快，治疗缓解起效时间约1.1小时，患者首次感觉药物起效约25分钟，单次治疗后症状显著缓解时间约2 - 2.6小时，12小时内完全缓解，疗效优于iCAD band [20][21][22]。 - **II期预防性治疗数据**：安慰剂对照试验中，与安慰剂相比，所有发作减少85%，中度或重度发作减少超92%，需按需治疗的发作减少超92%；开放标签扩展研究中，近两年总体基线发作减少93% [53]。 试验设计与预期 - **III期急性治疗试验**：已完成目标入组，预计2026年上半年公布顶线数据，主要终点为症状缓解起效，还有一系列次要终点 [35][36][37]。 - **III期预防性治疗试验**：为期6个月的安慰剂对照试验，计划入组约81名患者，活性药物与安慰剂比例为2:1，预计2月公布数据 [55][56]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **攻击判定标准**：患者需出现外周肿胀、腹痛或喉部发作等症状，经医生确认后才可进行治疗 [44][45]。 - **口服偏好增加原因**：可能是患者间的交流互动增强了对口服药物的信心，且患者对口服药物的看法有所改变 [67]。 - **现金状况与研究计划**：2024年12月银行存款2.8亿欧元；按需治疗关键数据将于2026年第一季度公布，预防性治疗数据预计2月公布；年底将启动获得性血管性水肿的关键研究 [69]。