财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月，公司银行存款为3.005亿美元，现金可支撑到2026年第三季度，这将超过按需治疗的3期试验结果公布时间，但可能无法覆盖长期预防性治疗的结果公布时间 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 按需治疗业务线 - 2期试验和开放标签扩展数据显示，85%的病例使用单剂量药物后症状迅速缓解，患者能快速恢复正常生活 [15] - 3期试验招募进展顺利，预计2026年2月公布顶线数据 [39] 预防性治疗业务线 - 2期试验数据显示，与安慰剂组相比，攻击减少率约为85%，中度至重度攻击或需要急救药物的攻击减少率超过90 - 93%；开放标签扩展数据显示，长期治疗18个月后，攻击减少率达93%，每月攻击中位数为零；对频繁攻击和不频繁攻击患者的保护率均达90%；治疗依从性良好 [27][29][30] - 3期试验已启动患者筛查，预计2026年下半年公布顶线数据 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 目前约65%的患者接受预防性治疗，其余接受按需治疗 [7] 欧洲市场 - 预防性治疗的渗透或使用率低于美国，德国和法国接近美国水平，周边地区按需治疗仍是主要治疗策略，但随着新疗法进入，情况正在改变 [9][10] 其他市场 - 拉丁美洲和亚太地区，按需治疗仍是主要治疗策略，但情况正在逐渐改变 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司旨在为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供新的口服治疗选择，开发了软凝胶胶囊和片剂两种剂型的dukrytoban，分别用于按需治疗和预防性治疗 [4][5] - 计划完成试验、提交申请，尽快将产品推向市场 [5] - 期望通过口服药物，在按需治疗和预防性治疗市场取得领先地位，并扩大市场规模 [16][23] - 开展针对获得性血管性水肿（AAE）的研究，以满足未满足的医疗需求并实现商业机会 [46][49] 行业竞争 - 按需治疗市场即将有口服竞争对手推出，但公司认为产品并非首个进入市场就一定成为市场领导者，其产品具有快速缓解症状、单剂量治疗等优势，有望获得显著市场份额 [14][15] - 预防性治疗市场，公司产品具有类似注射剂的疗效，相比首个获批的口服药物Orladeo疗效更优，有望成为一线治疗药物 [22][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业创新不断，对HAE患者来说是好时机，口服疗法将进入按需治疗市场 [13] - 预计预防性治疗市场将增长，但不会达到100% [32] - 获得性血管性水肿研究不仅能满足医疗需求，还具有商业潜力 [49] 其他重要信息 - 患者完成按需治疗后，有机会参与预防性治疗研究 [41] - 2025年公司将完成按需治疗和预防性治疗的2期开放标签扩展研究，并逐步公布更多数据；积极筹备获得性血管性水肿的研究 [44][45][46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：公司2期数据和开放标签扩展数据情况，以及正在进行的关键试验进展 - 公司认为产品虽不是首个进入按需治疗市场的口服药物，但数据显示其具有快速缓解症状、单剂量治疗等优势，有望成为市场领导者 [15][16] 问题：美国和欧洲预防性治疗的渗透率是否会因口服药物的类似注射剂疗效而增加 - 公司预计预防性治疗市场将增长，但不会达到100% [32] 问题：按需治疗和预防性治疗的3期试验时间表 - 按需治疗3期试验预计2026年2月公布顶线数据；预防性治疗3期试验预计2026年下半年公布顶线数据 [39][40] 问题：患者是否可能同时参与按需治疗和预防性治疗研究 - 患者完成按需治疗后，有机会参与预防性治疗研究 [41] 问题：公司完成试验的资金情况 - 截至2024年9月，公司银行存款为3.005亿美元，现金可支撑到2026年第三季度，这将超过按需治疗的3期试验结果公布时间，但可能无法覆盖长期预防性治疗的结果公布时间 [43] 问题：2025年公司有哪些重要更新 - 2025年公司将完成按需治疗和预防性治疗的2期开放标签扩展研究，并逐步公布更多数据；积极筹备获得性血管性水肿的研究 [44][45][46] 问题：获得性血管性水肿的机会、患者与HAE患者的差异及患者数量 - 获得性血管性水肿患者约占1型和2型HAE患者的10%，这些患者没有C1抑制剂基因突变，但C1抑制剂会因潜在疾病而消耗，生理上与HAE相似，但攻击原因略有不同；公司认为该研究不仅能满足医疗需求，还具有商业潜力 [48][49] 问题：dukrytoban在获得性血管性水肿治疗中是按需治疗还是预防性治疗 - 公司将为患者提供按需治疗和预防性治疗两种选择 [54][55] 问题：获得性血管性水肿研究是否可以进行更小的监管研究以获得批准 - 这是合理推测，但需与监管机构讨论，目前尚无先例 [57] 问题：公司如何管理获得性血管性水肿研究的招募策略 - 尽管患者群体罕见，但患者和医生参与临床试验的意愿强烈，公司认为招募虽有挑战，但可管理 [58]