Table of Contents OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38114 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 AVENUE THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-4113275 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 (State or other ...

财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度净亏损分别约为190万美元和430万美元，截至2025年3月31日累计亏损约1.044亿美元[103] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为41.1万美元和239.2万美元，减少198.1万美元，降幅83%[129] - 2025年和2024年第一季度行政及一般费用分别为149.4万美元和131.6万美元，增加17.8万美元，增幅14%[129] - 2025年和2024年第一季度运营亏损分别为190.5万美元和370.8万美元，减少180.3万美元，降幅49%[129] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为185.8万美元和434.9万美元，减少249.1万美元，降幅57%[129] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为350万美元[137] - 2025年和2024年第一季度经营活动所用现金及现金等价物分别为118.6万美元和312万美元[139] - 2025年和2024年第一季度融资活动提供的现金及现金等价物分别为209.4万美元和453.1万美元[139] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损1.044亿美元[128] 各条业务线表现 - 2023年2月公司支付300万美元获得AJ201产品候选药物知识产权独家许可，并可能支付最高1080万美元临床试验费用[110][111] - 2025年4月24日公司终止AJ201许可协议，支付0.2万美元法律费用，回购14777股普通股，AnnJi将支付200万美元[112][113] - 若AnnJi将AJ201权利再许可给第三方，公司可获15%付款，上限750万美元，美国新药申请获批最低获400万美元[113] - 2024年1月公司与FDA就IV Tramadol 3期安全研究方案和统计分析方法达成最终协议，将随机选取约300名患者参与研究[115] - BAER - 101在GAERS模型中以0.3mg/kg口服剂量完全抑制癫痫发作活动[120] - 子公司Baergic的两份许可协议，开发里程碑付款总计达8150万美元，商业和销售里程碑付款总计达1.51亿美元[144] - 与Revogenex的许可协议，监管里程碑付款为300万美元[145] 管理层讨论和指引 - 公司目前正在探索Baergic和/或BAER - 101的战略替代方案，若获融资可能启动2a期研究[121] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来几年将继续产生研发和管理成本及运营亏损[103][104] - 公司计划通过出售债务或股权证券等方式获取额外资金，但无法保证能以可接受条款筹集到资金[105] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年3月17日，纳斯达克决定因公司未维持至少250万美元股东权益而将其普通股摘牌，3月19日起暂停交易[107][108]

财务数据关键指标变化 - 公司2024年和2023年净亏损分别约为1170万美元和1050万美元，截至2024年12月31日累计亏损约1.026亿美元[386] - 2024年和2023年研发费用分别为660万美元和610万美元，增长8%，主要因临床试验费用等增加[419][420] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为460万美元和420万美元，增长11%，主要因向InvaGen付款等增加[419][422] - 2024年和2023年利息收入分别为20万美元和10万美元，增长40%，因现金及现金等价物平均余额增加[419][425] - 2023年融资成本 - 认股权证负债为30万美元，2024年无此项费用，下降100%[419][426] - 2024年和2023年普通股认股权证负债损失分别为80万美元和0，增长100%[419][427] - 2024年和2023年认股权证负债公允价值变动分别为 - 17万美元和 - 426万美元，变动 - 96%[419] - 2024年和2023年净亏损分别为1170万美元和1050万美元，增长12%[419] - 2024年末现金及现金等价物为260万美元，2023年末为180万美元[430] - 2024年和2023年经营活动使用的现金及现金等价物分别约为900万美元和950万美元[431][432][433] - 2024年和2023年融资活动提供的现金分别为980万美元和750万美元[431][435][436] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司分别向InvaGen支付了70万美元和50万美元[460] 股权交易相关 - 2023年3月和9月，公司分别向安济制药发行11089股和3688股普通股[392] - 2024年4月26日，公司进行了1比75的反向股票拆分[397] - 2023年9月8日，公司与Fortress和Dr. Lindsay A. Rosenwald达成私募协议，发行10,227股普通股，总价约60万美元，每股价格53.775美元，净收益约60万美元[441] - 2023年11月，公司公开发行221,779个单位证券，其中51,379个普通股单位以22.545美元/单位出售，170,400个预融资单位以22.5375美元/单位出售，净收益约380万美元[443][444][446] - 2024年1月，公司与投资者达成协议，投资者以22.545美元/股行使认股权证，公司发行新认股权证，行使认股权证毛收益约500万美元[447] - 2024年1月认股权证行使中，约430万美元新认股权证公允价值分配给2023年11月认股权证，视为股息[448] - 2024年5月，公司与投资者达成认股权证诱导协议，投资者以6.20美元/股行使认股权证，公司发行新认股权证，净收益约370万美元[449][452] - 2024年5月认股权证行使中，约0.1万美元认股权证负债公允价值变动计入损益，约0.2万美元新认股权证公允价值分配给2022年10月认股权证，约450万美元分配给2023年11月和2024年1月认股权证并视为股息[450][451] - 2024年5月10日，公司与H.C. Wainwright & Co. LLC达成ATM协议，可出售最高385万美元股票，佣金为总收益的3%，2024年通过该协议出售591,205股，净收益约160万美元[453][454][455] 业务许可相关 - 公司为获得AJ201产品候选药物的知识产权独家权利，支付了300万美元的初始现金许可费，并可能需支付高达1080万美元的报销款[391] - 公司与AnnJi的许可协议中，1b/2a期临床开发最大付款为1080万美元，截至2023年12月31日剩余630万美元，额外里程碑付款总计2.07亿美元[457] - 公司子公司Baergic的两份许可协议，开发里程碑付款总计约8150万美元，商业和销售里程碑付款总计约1.51亿美元[458] - 公司与Revogenex达成许可协议，获全球独家生产、营销和销售静脉注射曲马多的许可，获批时需支付300万美元监管里程碑款项，净销售额需支付高个位数至低两位数的特许权使用费[459] - 公司与InvaGen达成股份回购协议，需向InvaGen支付未来融资收益的7.5%，最高累计400万美元[460] 业务合同相关 - 公司在正常业务中与多方签订合同，通常无最低采购承诺，可书面通知终止，部分合同含取消和延迟费用及罚款[456] 产品研发进展 - AJ201的1b/2a期试验预计招募约25名患者，2024年1月完成招募，5月完成最后一名患者的最后一次访视[394][395] - IV曲马多的3期安全性研究将随机分配约300名拇囊炎切除术后患者接受IV曲马多或IV吗啡治疗[401] - BAER - 101在GAERS模型中以0.3mg/kg的最小有效剂量口服给药可完全抑制癫痫发作活动[404] 上市情况变动 - 2025年3月17日，纳斯达克通知公司将其普通股摘牌，3月19日起公司普通股在OTC市场交易[405][406] 研发成本构成 - 公司研发成本主要包括人员相关费用、第三方许可和里程碑费用等[409] 薪酬费用处理 - 公司对员工、顾问和董事会成员的基于股票的薪酬在必要服务期内按授予日估计公允价值计入费用[411]

财务亏损状况 - 2024年9月30日止九个月净亏损约1010万美元2023年同期约1110万美元截至2024年9月30日累计赤字约10100万美元[106] - 公司2024年9月30日累计赤字为1.01亿美元产品仍在开发中无法保证产生可观收入[125] - 2024年前三季度公司净亏损1013.7万美元2023年为1110.5万美元[135] - 公司预计未来几年将继续产生研发和管理成本并产生运营亏损[107] 临床试验进展 - AJ201处于1b/2a期临床试验预计2024年底读出顶线数据[114] - BAER - 101在癫痫模型中显示出对癫痫发作活动的完全抑制作用[118] - 公司在2024年1月与FDA就III期安全研究方案和统计分析方法达成最终协议[116] - IV Tramadol计划尽快启动研究但取决于必要融资[116] 公司权益与融资计划 - 公司是较小的报告公司有相关权益[122] - 公司打算通过出售债务或股权证券或其他安排获得额外资本[108] - AJ201许可协议下公司支付300万美元初始现金许可费并发行普通股[111] - 2024年9月30日公司有现金及现金等价物260万美元公司预计未来费用将大幅增加需要额外融资[143] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为232.7万美元较2023年的90.7万美元增长157%主要因临床前和临床开发成本增加160万美元人员相关成本减少20万美元[126][128] - 2024年前三季度研发费用为608万美元较2023年的514.9万美元增长18%主要因临床前和临床开发成本增加100万美元[132][137] 一般和管理费用 - 2024年第三季度一般和管理费用为82.9万美元较2023年的116.1万美元降低29%与人员相关成本和专业费用降低有关[126][130] - 2024年前三季度一般和管理费用为360.7万美元较2023年的304.2万美元增长19%与对InvaGen付款增加50万美元对Fortress发行普通股增加10万美元有关[132][139] 利息收入 - 2024年第三季度利息收入为5.1万美元较2023年的0.9万美元增长467%[126][133] - 2024年前三季度利息收入为20万美元较2023年的10.4万美元增长约46%[135][140] 认股权证负债公允价值变动收益 - 2024年第三季度认股权证负债公允价值变动收益为1.8万美元2023年为257.2万美元[126] - 2024年前三季度认股权证负债公允价值变动收益为15.7万美元2023年为154.4万美元[135]

财务状况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为260万美元相比6月30日的490万美元减少230万美元[5] - 2024年第三季度普通股股东净亏损310万美元每股1.92美元2023年第三季度净收入50万美元每股4.86美元[5] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为230万美元2023年第三季度为90万美元[5] - 2024年第三季度管理费用为80万美元2023年第三季度为120万美元[5] 临床试验进展 - AJ201用于治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的1b/2a期临床试验于2024年5月完成最后一例患者访视共招募25例患者[3] - BAER - 101用于局灶性癫痫和其他癫痫发作疾病的2a期临床试验需额外融资才能启动[4] - 静脉注射曲马多的3期安全性研究已与FDA达成最终协议需额外融资或合作才能启动预计12个月内完成并提交FDA[4] 临床数据公布 - AJ201的初步临床数据预计2024年底左右公布[1] 公司研发药物 - 公司目前正在开发三种药物包括AJ201、BAER - 101和静脉注射曲马多[6]

文章核心观点 - 2024年第三季度Avenue Therapeutics在神经疾病创新疗法研发管线推进上取得进展 公司将在未来几个月公布AJ201的临床数据 同时介绍了公司近期动态和财务情况 [1][2] 近期公司亮点 AJ201 - 2024年5月AJ201治疗脊髓延髓肌肉萎缩症（SBMA）的1b/2a期临床试验完成最后一次患者访视 预计2024年底公布顶线数据 [3] - 该试验为期12周 多中心 随机 双盲 共招募25名患者 随机分配至AJ201（600mg/天）或安慰剂组 [3] - 主要终点是评估AJ201在临床和基因确诊的SBMA受试者中的安全性和耐受性 次要终点包括药代动力学和药效学数据 探索性目标包括MRI扫描显示的脂肪和肌肉成分变化 [3] BAER - 101 - 待获得额外融资后 公司计划启动BAER - 101用于局灶性癫痫和其他癫痫疾病患者的2a期临床试验 [4] - 临床前小鼠模型显示BAER - 101能完全抑制癫痫发作 起效快且效果稳定 [4] IV Tramadol - 公司已与美国FDA就静脉注射曲马多（IV tramadol）的3期研究的安全性研究方案和统计分析方法达成最终协议 [5] - 拟开展的研究将约300名拇囊炎切除术后患者随机分配至IV tramadol或IV吗啡组进行48小时术后止痛治疗 患者可使用静脉注射氢吗啡酮缓解突破性疼痛 [5] - 公司计划在获得额外融资或合作后启动3期安全性研究 并认为研究可在启动后12个月内完成并提交给FDA [5] 财务结果 现金状况 - 截至2024年9月30日 现金及现金等价物总计260万美元 较2024年6月30日的490万美元减少230万美元 较2023年12月31日的180万美元增加80万美元 [6] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为230万美元 2023年第三季度为90万美元 [6] 管理费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为80万美元 2023年第三季度为120万美元 [6] 净亏损 - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为310万美元 即每股亏损1.92美元 2023年第三季度净收入为50万美元 即每股收益4.86美元 [6] 公司概况 - Avenue Therapeutics是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 目前正在开发AJ201 BAER - 101和IV tramadol三个资产 [7] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密 由Fortress Biotech, Inc. 创立 [7]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布首席执行官将参加Maxim Group的2024医疗保健虚拟峰会炉边谈话 [1] 公司信息 - 公司是专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三款资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的BAER - 101、用于成人急性术后疼痛管理的静脉曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] 活动信息 - 公司首席执行官Alexandra MacLean, M.D. 将参加2024年10月15日下午1:30的炉边谈话 [1] - 炉边谈话对注册参会者开放，投资者可在此处注册或登录会议 [1] 联系方式 - 联系人Jaclyn Jaffe [2] - 联系电话(781) 652 - 4500 [2] - 邮箱ir@avenuetx.com [2]

文章核心观点 Avenue Therapeutics宣布首席执行官将参加两场投资者会议，介绍公司是专注神经疾病疗法开发和商业化的专业制药公司及相关资产情况 [1][2] 公司参会信息 - 首席执行官Alexandra MacLean将参加H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议，时间为2024年9月9日，地点在纽约，形式为公司展示和一对一会议，公司展示将从当天上午7点起供参会者按需观看 [1] - 首席执行官Alexandra MacLean将参加Lake Street Capital Markets BIG8会议，时间为2024年9月12日，地点在纽约，形式为一对一会议 [1] 公司基本情况 - 是专注神经疾病疗法开发和商业化的专业制药公司 [1][2] - 目前正在开发三项资产，包括用于脊髓性和延髓性肌萎缩的AJ201、用于中枢神经系统疾病的口服小分子选择性GABAA α2、α3受体正向变构调节剂BAER - 101，以及用于成人急性术后疼痛管理的静脉注射曲马多 [2] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密，由Fortress Biotech, Inc. 创立 [2] - 联系人为Jaclyn Jaffe，联系电话(781) 652 - 4500，邮箱ir@avenuetx.com [2]

财务状况 - 公司在2024年6月30日的累计亏损约为9800万美元[141] - 公司预计未来几年内将继续发生研发和管理费用,并将持续亏损[142] - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为490万美元[201] - 2024年上半年经营活动使用现金537.3万美元[202] - 2024年上半年筹资活动提供现金850.9万美元,主要来自于2024年5月认股权证诱导[207] - 2024年上半年现金及现金等价物净增加313.6万美元[202] - 2024年上半年归属于普通股股东的净亏损为1584.2万美元,较2023年同期增加37%[192] 融资活动 - 公司计划通过出售债务或股权证券等方式获得额外资金,但无法保证能够以可接受的条款筹集到所需资金[143] - 公司于2024年1月5日与投资者签订了认股权证激励协议,投资者同意以现金以较低的行权价格行使其认股权证,作为回报公司同意向投资者发行新的系列A和系列B认股权证[162] - 公司于2024年4月28日与投资者签订了认股权证激励协议,投资者同意以现金以较低的行权价格行使其认股权证,作为回报公司同意向投资者发行新的系列C和系列D认股权证[164,165] - 公司于2024年5月10日与H.C. Wainwright & Co. LLC签订了"随时发行"协议,可以不时地通过该公司发行和出售公司普通股[169] 产品开发 - 公司于2023年2月与AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.签订独家许可协议,获得AJ201的知识产权[146][147][148] - 公司正在进行AJ201的12周期1b/2a期临床试验,预计于2024年下半年公布试验结果[149][150] - 公司与FDA就IV曲美布汀的临床试验方案达成一致,计划尽快启动新的III期安全性试验[151][152] - 公司通过收购Baergic公司获得BAER-101化合物,该化合物在动物模型中显示抗癫痫作用[153][154] 费用情况 - 2024年第二季度研发费用为136.1万美元,较2023年同期下降了166.6万美元,主要是临床开发成本减少[181] - 2024年第二季度一般及行政费用为146.2万美元,较2023年同期增加了56.6万美元,主要是支付给InvaGen的费用增加、向Fortress发行普通股以及非现金股份支付成本增加[184] - 2024年上半年研发费用为375.2万美元,较2023年同期下降12%[189] - 2024年上半年研发费用中无2023年上半年4.23亿美元的许可费支出[190] - 2024年上半年一般及行政费用为277.8万美元,较2023年同期增加48%[190] - 2024年上半年损失结算普通股认股权证负债为75.9万美元[199] - 2024年上半年普通股认股权证公允价值变动收益为13.9万美元,2023年同期为损失102.8万美元[200]

临床试验进展 - 完成最后一名患者的随访,预计在2024年下半年公布AJ201 I期/II期a期临床试验的首次数据[3] - 正在与FDA就IV曲美布汀III期安全性研究的方案和统计分析方法达成最终协议,计划在获得额外融资或合作伙伴后启动该研究[6] - 在获得额外融资的前提下,计划启动BAER-101用于治疗局灶性癫痫和其他癫痫性疾病的II期a期临床试验[7] 公司资金情况 - 2024年5月完成4.4百万美元的认股权证行权交易,获得额外资金[8] - 2024年4月完成1:75的反向股票拆分,并获得纳斯达克持续上市的批准[8] - 截至2024年6月30日,现金及现金等价物为490.9万美元,较上一季度增加170万美元,较2023年12月31日增加310万美元[9] 财务数据 - 2024年第二季度研发费用为136.1万美元,较2023年同期下降54.9%[9] - 2024年第二季度管理费用为146.2万美元,较2023年同期增加63.3%[9] - 2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为269.2万美元,每股亏损6.43美元,较2023年同期的400.7万美元和38.74美元每股亏损有所下降[9] 公司资产 - 公司目前正在开发三项资产,包括SBMA治疗候选药物AJ201、选择性GABAA α2、α3受体正性致敏调节剂BAER-101以及用于急性术后疼痛管理的IV曲美布汀[10]