Open-label study in as few as 16 tumor hyperinsulinism (HI) patients Study initiated and enrolling patients in the U.S. and Europe Topline data expected in the second half of 2026 REDWOOD CITY, Calif., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) (“Rezolute” or the “Company”), a late-stage rare disease company focused on treating hypoglycemia caused by hyperinsulinism, today announced that the Company has gained alignment with FDA on a significantly streamlined clinical development path ...

公司动态 - Rezolute任命Sunil Karnawat为首席商务官 负责ersodetug的全球商业化战略 任命自2025年8月18日起生效 [1] - Sunil Karnawat拥有25年生物制药和医疗器械全球商业化经验 曾在Ultragenyx成功推出4款超罕见疾病产品 包括治疗X连锁低磷血症的Crysvita [2] - Sunil Karnawat的职业生涯包括在Cytokinetics、Ultragenyx、Myriad Genetics、Vivus Pharmaceuticals、Novo Nordisk等公司担任高管职位 曾主导Victoza在美国的上市 [2] 产品进展 - Rezolute专注于治疗高胰岛素血症(HI)引起的低血糖 其抗体疗法ersodetug针对所有类型HI 在临床试验和真实世界使用中显示出显著疗效 [4] - ersodetug目前处于III期临床阶段 同时针对先天性和肿瘤性高胰岛素血症进行研究 [2] 高管激励 - 公司授予Sunil Karnawat 275,000股股票期权 行权价6.55美元/股 与2025年8月18日收盘价持平 [3] - 期权将在授予日第一周年后生效25% 剩余75%分36个月按月等额归属 若公司被收购则全部期权立即归属 [3] 高管背景 - Sunil Karnawat持有宾夕法尼亚大学沃顿商学院MBA 北达科他州立大学工程学博士和硕士 以及印度浦那工程学院土木工程学士学位 [2] - 早期职业生涯始于德勤咨询 后进入强生旗下LifeScan担任血糖监测仪销售负责人 [2]

公司动态 - 管理层将参加2025年7月29日至30日举行的BTIG虚拟生物技术会议并进行一对一投资者会议 [1][2] - 投资者可通过联系BTIG代表安排与公司管理层的会议 [2] 业务聚焦 - 公司专注于治疗由高胰岛素血症引起的低血糖的罕见疾病领域 [3] - 主要抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的高胰岛素血症 并在临床试验和实际使用中显示出对先天性及肿瘤性高胰岛素血症的显著益处 [3]

公司动态 - Rezolute公司宣布其关于ersodetug治疗先天性高胰岛素血症引起的低血糖的3期研究sunRIZE的摘要被选为ENDO 2025会议的后期突破性报告 [1] - sunRIZE研究已完成患者招募，预计2025年12月公布顶线数据 [2] - 研究将在全球超过12个国家招募约56名患者，实际招募人数已超过目标 [4] 产品研发 - ersodetug是一种全人源IgG2单克隆抗体，通过变构结合胰岛素受体来减少胰岛素过度激活，从而改善低血糖症状 [5] - 3期sunRIZE研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，评估ersodetug在3个月至45岁先天性高胰岛素血症患者中的疗效和安全性 [3] - 研究包括6个月的关键治疗期和可选的开放标签扩展期，扩展期的患者继续治疗率较高 [3] 医学背景 - 先天性高胰岛素血症是儿童反复和持续性低血糖的最常见原因，通常在出生后第一个月内出现症状 [6] - 未经适当管理的低血糖发作可能导致严重的脑损伤甚至死亡，超过一半的患儿需要长期药物治疗 [6] - 对药物治疗无效的病例可能需要进行胰腺切除术 [6] 会议信息 - sunRIZE研究的初步患者人口统计学和基线特征数据将以海报形式在ENDO 2025会议上展示 [2] - 报告时间为2025年7月14日太平洋时间12:00-13:30，报告编号MON-213 [2] - 报告人包括Gopal Saha和Brian Roberts博士 [2]

研究进展 - 公司完成sunRIZE研究的患者招募工作 共62名参与者 超出原计划的56名 其中约15%来自美国站点 [1] - 预计在2025年12月公布该研究的顶线数据 [1] - 研究采用三臂设计 患者随机接受5mg/kg或10mg/kg剂量的ersodetug或安慰剂 作为现有标准治疗的附加疗法 [3] - 研究包含6个月的关键治疗期 随后可选择进入开放标签扩展阶段 该阶段延续治疗的比例较高 [3] 药物机制与潜力 - Ersodetug是一种全人源IgG2单克隆抗体 通过变构结合胰岛素受体 降低胰岛素及相关物质(如IGF-2)的过度激活 从而改善低血糖症状 [5] - 由于作用机制位于胰腺下游 该药物有望对各类先天性和获得性高胰岛素血症引起的低血糖普遍有效 [5] - 若数据支持 公司计划2026年向FDA提交生物制品许可申请 [2] 研究设计细节 - 主要疗效终点为治疗6个月期间 每周低血糖事件平均次数较基线的变化 [4] - 关键次要终点为低血糖时间平均百分比的变化 [4] - 受试者年龄范围3个月至45岁 需在接受现有标准治疗后仍持续出现低血糖 [3] - 初步数据显示 入组人群特征与二期RIZE研究具有可比性 [4] 公司背景 - 公司专注于治疗高胰岛素血症引起的低血糖 处于临床后期阶段 [6] - Ersodetug已在临床试验和真实世界应用中显示出对先天性和肿瘤性高胰岛素血症的治疗效益 [6]

现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物从2024年6月30日的7039.6万美元下降至2025年3月31日的1459.6万美元，降幅达79.3%[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物1460万美元，短期债务证券投资7230万美元，长期债务证券投资150万美元[34] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物中货币市场基金价值769.5万美元（Level 1），公司商业票据价值349.6万美元（Level 2）[104] - 截至2025年3月31日，公司现金及等价物1460万美元，短期有价证券7230万美元，营运资本7820万美元，累计净亏损3.795亿美元[180] 总资产及负债变化 - 总资产从2024年6月30日的13273.7万美元下降至2025年3月31日的9473.9万美元，减少28.6%[12] - 截至2025年3月31日总负债1220万美元，其中流动负债1050万美元[36] - 股东权益从2024年6月30日的12100.3万美元下降至8256.9万美元，减少31.8%[12] - 2025年第一季度净亏损1891.4万美元，股东权益总额从9958.9万美元下降至8256.9万美元[55] - 2024年第一季度净亏损1705.0万美元，股东权益总额从9172.8万美元下降至7086.1万美元[55] 净亏损及累计赤字 - 九个月期间净亏损5002.2万美元，较去年同期的4548.3万美元扩大9.9%[14] - 累计赤字扩大至37946.6万美元，较期初32944.4万美元增加15.2%[12] - 截至2025年3月31日，公司累计赤字为3.795亿美元[34] - 2025财年前九个月净亏损5000万美元，经营现金流净流出4710万美元[34] 研发费用及成本 - 研发费用九个月期间达4066.4万美元，同比增长10.9%[14] - 2025年第一季度研发费用为1528.3万美元，同比增长23%（增加288.2万美元）[163] - 2025年第一季度ersodetug研发成本增加350万美元，主要由于生产工艺验证批次生产（190万美元）和临床研究启动成本（100万美元）[164] - 2025年第一季度研发人员成本增加100万美元，平均研发人员数量从39人增至48人[165] - RZ402项目成本减少170万美元，因二期临床已完成且正寻求合作伙伴[166] - 公司ersodetug相关成本净增820万美元，其中630万美元用于药品生产工艺性能确认批次生产，180万美元用于肿瘤HI三期研究临床成本，90万美元用于sunRIZE临床试验[172] - 研发部门平均员工数从2024年3月31日止九个月的42人增至2025年同期的48人，导致研发临床前及毒理学成本增加150万美元[173] 行政管理费用 - 2025年第一季度行政管理费用为474.0万美元，同比增长24%（增加92.8万美元）[167] - 行政管理人员平均数量从16人增至20人，导致现金薪酬增加50万美元[168] - 九个月期间行政管理费用增长271万美元达1338万美元，增幅25%，主要因咨询费用增加150万美元及薪酬福利增加120万美元[174] - 行政管理现金薪酬支出增加190万美元，因平均员工数从14人增至18人；股权薪酬减少70万美元至240万美元[175] 利息及其他收入 - 2025年第一季度利息及其他收入为110万美元，主要来自债务证券投资[168] - 货币市场基金和债务证券投资平均价值从7910万美元增至8500万美元，推动利息收入增加20万美元至400万美元[176][177] - 债务证券投资公允价值7381万美元，未实现净收益43万美元[43] 现金流表现 - 经营活动现金流净流出4708万美元，较去年同期3884.6万美元增加21.2%[20] - 投资活动现金流净流出1488.7万美元，去年同期为净流入2903.6万美元[20] - 九个月期间经营活动现金净流出4708万美元，投资活动净流出1489万美元，融资活动净流入617万美元[195] - 2025年九个月投资活动净现金流出1490万美元，其中到期市场债务证券收回8580万美元[198] - 2025年九个月动用1.007亿美元购买市场债务证券[198] - 2024年九个月投资活动净现金流入2900万美元，主要来自8580万美元证券到期[199] - 2025年九个月融资活动净现金流入620万美元，含私募融资600万美元和期权行权80万美元[200] - 2025年九个月承销发行成本导致现金流出60万美元[200] - 2024年九个月融资活动净现金流出30万美元[201] 融资活动 - 通过私募配售融资600万美元，发行150万股普通股[17] - 2024年7月私募发行融资600万美元[35] - 2024年私募发行以每股4.00美元价格发行150万股普通股，净收益600万美元[62] - 公司2024年私募配售发行1,250,000股普通股，每股价格4.00美元，总收益500万美元，占全部收益600万美元的83.3%[96] - 2025年4月完成承销发行募资净额9690万美元[37] - 2024年承销发行募集总额6710万美元（含4500万股普通股及375万股预融资认股权证），扣除6.0%承销佣金及50万美元发行成本后净收益6260万美元[63][66] - 承销商部分行使选择权以每股4.00美元认购178.66万股，额外募集710万美元[66] - 2025年4月23日承销发行普通股20,786,923股，每股价格3.25美元，募集资金约6,760万美元[112] - 2025年承销发行中预融资认股权证募集资金约2,240万美元，总承销收益约10,350万美元[112] - 扣除承销佣金6.0%和其他发行成本约40万美元后，2025年承销发行净收益约9,690万美元[112] - 公司完成承销发行，总收益为1.035亿美元，净收益约为9690万美元[142] - 公司发行20,786,923股普通股，每股价格3.25美元，筹集资金6760万美元[142] - 公司发行预融资权证筹集资金2240万美元，可购买6,905,385股普通股[142] - 承销商全额行使超额配售权，购买4,153,846股普通股，筹集资金1350万美元[142] - 公司完成2024年承销发行，总收益达6710万美元，净收益约6260万美元[143] - 公司通过私募配售以每股4.00美元的价格发行150万股普通股，获得收益600万美元[144] - 2025年4月完成承销发行获得净收益9690万美元，发行2490万股普通股及690万股预融资权证[181] 股权与衍生工具 - 加权平均流通股数从去年同期的5121.16万股增至6990.16万股，增幅36.5%[14] - 2025年3月31日基本每股亏损计算加权平均流通股数为70,031,041股，较2024年同期的50,812,332股增长37.8%[100] - 2024年12月5日公司授权普通股数量从1亿股增至1.65亿股，截至2025年3月31日授权发行1.65亿普通股及40万优先股[56] - 截至2025年3月31日流通预融资认股权证(PFWs)为949.4万股，较2024年6月30日的1502.0万股减少552.5万股[61][64] - 公司于2024年3月8日以570万美元总公允价值回购并注销300万股普通股（约占流通股7%）[67] - 回购对价包括3000美元现金支付及估值569.7万美元的预融资权证[67] - 预融资权证衍生负债从570万美元增值至850万美元（增幅290万美元）后于2024年5月13日重分类至股东权益[68] - 与Jefferies签订市场销售协议可发行最高5000万美元普通股[69] - 截至2025年3月31日未行使销售协议额度剩余5000万美元[71] - 2024年11月授予员工15万股期权（行权价5.04美元/股）公允价值60万美元[72][75] - 股权激励计划总授权1593.5万股 已发行1341.7万股 剩余251.8万股[76] - 九个月内授予254.13万股期权公允价值860万美元（每股3.38美元）[82] - 未确认股权激励费用总额1800万美元 预计摊销期1.8年[88] - 流通在外的预融资权证可认购950万股普通股[89] - 2024年同期因股价上涨0.65美元/股，认股权证衍生负债公允价值变动产生费用约200万美元[169] - 截至2025年3月31日九个月期间，嵌入式衍生负债公允价值从期初46.8万美元增加至48.3万美元[107] - 退出费用协议规定在2031年4月13日前发生特定交易需支付融资本金余额4.00%的费用（总计60万美元），截至2025年3月31日嵌入式衍生负债公允价值为50万美元[53] 债务证券投资 - 2025财年前九个月到期债务证券8580万美元，新增投资1.007亿美元[41] - 截至2025年3月31日，公司可出售债务证券总额7,730.6万美元（Level 2），其中公司票据和债券价值5,041.1万美元[104] - 截至2025年3月31日，公司在银行和金融服务行业债务证券投资总额4,520万美元[111] - 市场债务证券折价摊销和溢价摊销金额为210万美元[197] 非现金项目及摊销 - 截至2025年3月31日止九个月非现金费用为520万美元，较2024年同期的800万美元下降35%[197] - 2025年九个月运营资产和负债变动使经营现金流减少20万美元，主要因预付费用增加120万美元[197] - 2024年九个月运营资产和负债变动使经营现金流增加70万美元，主要因应付账款增加130万美元[197] 税务处理 - 公司未确认任何所得税收益，因递延所得税资产已全额计提估值备抵[98] 许可协议与里程碑付款 - 待付XOMA许可协议里程碑款项：最后患者给药阶段需支付500万美元[36][50] - ActiveSite许可协议要求里程碑付款总额达4650万美元，已支付第一笔100万美元和第二笔300万美元，下一笔500万美元将在三期临床试验首例患者给药时支付，未来需支付基于PKI产品销售额2.0%的特许权使用费[51] - 未来12个月合同义务包括80万美元运营租赁付款及因三期临床试验末次患者给药需支付XOMA的500万美元里程碑款项[183] - 长期里程碑付款义务包括支付XOMA最高3000万美元和ActiveSite最高2500万美元，其中500万美元预计在未来12个月内支付[185] 贷款协议 - 公司于2021年签订3000万美元贷款协议，实际借款1500万美元，并于2022年6月30日提前全额偿还并终止协议[52] 资金可持续性 - 管理层预计现有资金可支持运营至2026年5月[39] 市场与患者规模 - 美国先天性高胰岛素血症（cHI）可寻址市场估计超过1500名患者[127] - 肿瘤性高胰岛素血症（tHI）可寻址市场在美国估计约为1500名患者，其中约500名为胰岛细胞瘤（ICTH），约1000名为非胰岛细胞瘤（NICTH）[138] 临床进展与患者数据 - 扩大获取计划（EAP）中已有9名肿瘤性高胰岛素血症患者开始使用ersodetug治疗[139] - 扩大获取计划（EAP）中目前有4名先天性高胰岛素血症患者正在接受ersodetug治疗[141] - sunRIZE 3期研究预计将于2025年12月获得顶线结果[123] - 肿瘤性高胰岛素血症注册研究计划于2025年年中开始患者入组，顶线结果预计在2026年下半年公布[130]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025财年第三季度净亏损1890万美元，同比扩大10.9%（去年同期亏损1705万美元）[9] - 2025财年前九个月净亏损5002万美元，同比扩大10.0%（去年同期亏损4548万美元）[15] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025财年第三季度研发费用为1530万美元，同比增长23.3%（去年同期1240万美元）[8] - 2025财年第三季度行政费用为470万美元，同比增长24.0%（去年同期381万美元）[9] 现金及融资活动 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和证券投资为8840万美元，较2024年6月30日的1.271亿美元下降30.5%[7] - 2025年4月完成增发融资约9700万美元，将现金跑道延长至2027年年中[10] 累计赤字 - 2025年3月31日累计赤字达3.79466亿美元，较2024年6月30日增加5000万美元[15] 研发管线进展 - sunRIZE研究预计2025年5月完成入组，12月公布顶线数据[1][5] - 肿瘤HI适应症注册研究upLIFT预计2025年年中启动，2026年下半年公布数据[10] 监管里程碑 - 2025年5月获得FDA突破性疗法认定用于肿瘤性高胰岛素血症[1][5]

核心观点 - 公司核心产品ersodetug针对高胰岛素血症引起的低血糖症获得FDA突破性疗法认定 并有两项关键III期研究按计划推进 其中sunRIZE研究预计2025年5月完成入组 12月公布顶线数据 [1][2][6] - 公司通过增发融资9700万美元 将现金跑道延长至2027年中 为临床开发和潜在商业化提供资金保障 [6][7] 临床开发进展 - sunRIZE III期研究（先天性高胰岛素血症）按计划推进 美国研究中心已启动患者入组 预计2025年5月完成入组 2025年12月获得顶线数据 [1][6] - 2025年4月完成的中期分析后 独立数据监测委员会建议按原计划继续研究 无需增加样本量 公司仍保持盲态 [6] - upLIFT注册研究（肿瘤性高胰岛素血症）预计2025年中启动 2026年下半年获得顶线数据 [2][6] - ersodetug于2025年5月获得FDA突破性疗法认定 用于治疗肿瘤性高胰岛素血症引起的低血糖 [1][6] 财务数据 - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物与可售证券投资为8840万美元 较2024年6月30日的1.271亿美元有所下降 [8] - 2025财年第三季度研发支出1530万美元 同比增长23% 主要因临床试验活动、生产成本及人员相关费用增加 [9] - 2025财年第三季度一般行政支出470万美元 同比增长24% 主要因专业费用和人员增加 [10] - 2025财年第三季度净亏损1890万美元 去年同期为1710万美元 [10] - 2025年4月完成增发融资 募集资金约9700万美元 [6] 公司治理与战略 - 2025年3月任命罕见病商业领域专家Erik Harris加入董事会 其现任Ultragenyx首席商务官 将为公司临床开发和商业化准备提供支持 [6] - 公司计划利用突破性疗法认定资格 与FDA进一步讨论注册试验方案 包括支持BLA申报和潜在批准所需的数据包 [6] - 融资净收益将用于研发、一般公司开支和营运资金需求 [7] 产品机制 - Ersodetub是一种全人源单克隆抗体 通过变构结合胰岛素受体 减少高胰岛素血症情况下胰岛素及相关物质（如IGF-2）导致的受体过度激活 从而改善低血糖症状 [11] - 因作用机制位于胰腺下游 该药物有望普遍适用于所有先天性和获得性高胰岛素血症引起的低血糖治疗 [11]

Registrational study in patients with tumor hyperinsulinism (HI) expected to commence mid-year Designation underscores need for therapies to treat severe hypoglycemia in the oncology setting REDWOOD CITY, Calif., May 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) ("Rezolute" or the "Company"), a late-stage rare disease company focused on treating hypoglycemia caused by HI, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) to its i ...

公司动态 - 公司管理层将参加多个投资者会议 包括Citizens JMP生命科学会议(2025年5月7-8日) H C Wainwright生物连接投资者会议(2025年5月20日) Craig-Hallum机构投资者会议(2025年5月28日) 以及Jefferies全球医疗保健会议(2025年6月3-5日) [1] - 会议期间将安排一对一投资者会议 有意者可联系各投行代表预约 [1] 公司业务 - 公司专注于罕见病领域 致力于显著改善由高胰岛素血症引起的低血糖患者的治疗效果 [2] - 主要产品为抗体疗法ersodetug 适用于所有类型的高胰岛素血症 [2] - 该疗法在临床试验和实际应用中显示出显著疗效 特别是针对先天性高胰岛素血症和肿瘤性高胰岛素血症 [2] 联系方式 - 投资者关系联系人Christen Baglaneas 邮箱cbaglaneas@rezolutebiocom 电话508-272-6717 [3] - 媒体联系人Sarah Lima 邮箱Sarah@GalvinPRcom 电话774-766-0200 [3]