基因编辑疗法研发 - 公司正在开发用于治疗血液病的BEAM-101基因编辑疗法,正在进行I/II期临床试验[81,82,83] - 公司正在开发ESCAPE项目,旨在为自体造血干细胞移植提供无毒性的预处理方案[84] - 公司正在开发用于原发性肝肺疾病的体内基因编辑疗法BEAM-302和BEAM-301[86,87] - 公司开发了一种通用型CD7靶向CAR-T细胞疗法BEAM-201,正在进行I/II期临床试验[88] 生产和制造能力 - 公司建立了10万平方英尺的GMP生产设施,以支持广泛的临床项目[89] 合作与许可 - 公司与辉瑞公司建立了为期4年的研究合作,聚焦3个罕见遗传性肝脏、肌肉和中枢神经系统疾病的体内基因编辑项目[91] - 公司与Apellis Pharmaceuticals建立了研究合作,聚焦于补体系统疾病的基因编辑治疗[92] - 公司与Verve Therapeutics、Eli Lilly and Company签订合作和许可协议，获得2.0亿美元付款并有机会获得最多3.5亿美元未来里程碑付款[93] - 公司与Sana Biotechnology签订许可协议，授予其使用CRISPR Cas12b技术进行细胞治疗项目的权利[94] - 公司与Orbital Therapeutics签订许可和研究合作协议，互相授予非病毒递送和RNA技术的许可[95] 财务表现 - 公司2024年上半年和2023年上半年分别确认1,920万美元和4,430万美元的许可和合作收入[98] - 公司预计未来研发费用将大幅增加以推进内部项目的临床前和临床开发[99] - 2024年第二季度许可和合作收入为1180万美元,较2023年同期下降830万美元,主要由于许可和合作项目的研究活动水平下降[104] - 2024年第二季度研发费用为8700万美元,较2023年同期下降1060万美元,主要由于外部研发费用和员工相关费用的减少[104] - 2024年第二季度一般及行政费用为2960万美元,较2023年同期增加500万美元,主要由于股份支付费用和员工相关费用的增加[105] - 2024年上半年许可和合作收入为1918万美元,较2023年同期下降2514万美元,主要由于研究活动水平下降[107] - 2024年上半年研发费用为17186万美元,较2023年同期下降2540万美元,主要由于外部研发费用和员工相关费用的减少[108] - 2024年上半年一般及行政费用为5635万美元,较2023年同期增加820万美元,主要由于股份支付费用和人员相关费用的增加[109] 资金状况 - 公司于2021年4月至2021年7月期间通过ATM融资计划筹集资金3亿美元,并于2021年7月和2023年5月扩大了融资规模至10.64亿美元[111] - 公司于2023年10月与礼来公司签订协议,出售Verve相关资产并获得2亿美元现金对价[111] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券余额为10亿美元[111] - 公司可能需要通过股权融资或债务融资等方式筹集额外资金以支持未来的研发和运营[111] - 2024年上半年经营活动现金流出1.83亿美元,主要包括189.7百万美元的净亏损、应付账款和其他负债减少4.38亿美元、递延收入减少1.82亿美元、经营租赁负债减少0.62亿美元[113] - 2024年上半年投资活动现金流入0.34亿美元,主要包括到期的有价证券净流入3.84亿美元,部分被购置4.4百万美元的固定资产所抵消[115] - 2024年上半年筹资活动现金流入0.03亿美元,主要包括行权股票收到0.19亿美元、发行ESPP股票收到0.14亿美元,部分被偿还设备融资负债0.03亿美元所抵消[115] - 预计未来12个月内公司的经营费用将保持基本不变,主要是由于公司的组合优先级和战略重组[116] - 公司预计2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券将使其能够支持未来至少12个月的经营费用和资本支出[117] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素,包括持续建设基因编辑平台、获取交付载体许可、临床试验进展、监管审批、商业化准备等[117] 公司概况 - 公司致力于建立精准基因医疗的领先集成平台[80]