财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为7.237亿美元预计至少可资助运营至2026年下半年[7] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为9280万美元2023年同期为5530万美元[7] - 2024年第三季度一般和管理费用为1290万美元2023年同期为700万美元[8] 亏损情况 - 2024年第三季度净亏损9710万美元每股基本和稀释后亏损0.96美元2023年同期净亏损6020万美元每股基本和稀释后亏损0.99美元[8] DYNE - 101项目进展 - DYNE - 101的IND申请已被FDA批准正在进行1/2期ACHIEVE试验目前有56名参与者[3] - 预计2025年1月初报告ACHIEVE试验新数据包括不同剂量组的疗效安全性等[4] - ACHIEVE试验目前已完全招募到6.8mg/kg Q8W队列[3] DYNE - 251项目进展 - DYNE - 251的DELIVER试验已开始招募32名参与者的注册队列剂量为20mg/kg[5] - 基于DELIVER试验数据公司继续为DYNE - 251寻求包括美国加速批准在内的加速审批途径[5] 审批途径 - 公司继续为DYNE - 101和DYNE - 251寻求全球加速审批途径[3][5]