财务状况（资产、负债、权益等） - 截至2024年9月30日现金和现金等价物为1515.5万美元 较3月31日的2300.5万美元减少[18] - 截至2024年9月30日总资产为6534.9万美元 较3月31日的7330万美元减少[18] - 截至2024年9月30日总负债为921.5万美元 较3月31日的1155.7万美元减少[19] - 截至2024年9月30日股东权益为5613.4万美元 较3月31日的6174.3万美元减少[19] - 截至2024年9月30日，公司资产包括现金、现金等价物和短期投资共1520万美元无形资产和商誉共4930万美元[149] - 2024年9月30日的当前负债为270万美元[149] 费用（研发、管理等费用） - 2024年9月30日研究与开发费用净额为297.6万美元 2023年同期为46万美元[20] - 2024年9月30日一般和管理费用为185.5万美元 2023年同期为163.2万美元[20] - 2024年9月30日止三个月研发费用为60，2023年同期为82；2024年9月30日止六个月研发费用为126，2023年同期为84[66] - 2024年9月30日止三个月一般和管理费用为142，2023年同期为198；2024年9月30日止六个月一般和管理费用为314，2023年同期为274[66] - 2024年第三季度研发费用为300万美元较2023年同期增加250万美元[154] - 2024年前六个月研发费用为570万美元较2023年同期增加410万美元[154] - 2024年第三季度一般和管理费用为190万美元较2023年同期增加22.3万美元[160] - 2024年前六个月一般和管理费用为410万美元较2023年同期增加60.3万美元[160] 盈利亏损情况 - 2024年9月30日净亏损和综合亏损为343.2万美元 2023年同期为327.3万美元[20] - 2024年9月30日基本和稀释每股亏损为0.3美元 2023年同期为0.43美元[20] - 2024年上半年净亏损6049千美元2023年同期为7296千美元[23] - 2024年第三季度净亏损340万美元每股0.30美元较2023年同期净亏损增加15.9万美元[150] - 2024年前六个月净亏损600万美元每股0.53美元较2023年同期净亏损减少130万美元[151] 现金流量情况 - 2024年上半年经营活动现金净流出7835千美元2023年同期为8353千美元[23] - 2024年上半年投资活动现金净流出15千美元2023年同期流入110千美元[23] - 2024年上半年运营活动净现金使用量为780万美元较2023年上半年的840万美元减少60万美元[170] - 2024年上半年投资活动净现金使用量为15美元2023年上半年投资活动净现金提供量为110美元[171] - 2024年上半年无融资活动2023年上半年融资活动净现金提供量为730万美元[171] 股权相关 - 2024年9月30日加权平均流通股数为1150.6234万股[20] - 截至2024年9月30日，公司有540595份股票期权计划奖励可发行[60] - 2024年3月31日未行使期权为721793份，2024年9月30日为919923份[63] - 2024年9月30日可行使期权为453681份[63] - 2024年股东批准股权激励计划，有1350000股普通股可用于发行[79] - 公司股权激励计划提供1,483,140受限股单位等，截至2024年9月30日无未完成奖励，未确认股票补偿[67] 特定财务项目（应收账款、投资等） - 截至2024年9月30日，销售税应收账款为395美元，相比2024年3月31日的316美元有所增长[46] - 2024年9月30日，政府援助为0美元，2024年3月31日为356美元[46] - 截至2024年9月30日，短期投资为15美元，2024年3月31日为0美元[47] - 截至2024年9月30日，贸易应付款为1675美元，相比2024年3月31日的1007美元有所增长[48] - 截至2024年9月30日，衍生权证负债余额为2603美元，2023年9月30日为3457美元[55] - 截至2024年3月31日，现金等价物中的担保投资证和定期存款总额为19725美元[45] 融资情况 - 2023年9月24日通过私募发行股票和权证等获得约750万美元总收益[31] - 2023年9月公司进行私募配售，净收益为7338美元[51] - 2023年9月24日进行私募发行净收益约730万美元[172] - 目前使用私募净收益用于GTx - 104的三期临床试验等用途[31] - 现有现金和现金等价物预计可支撑运营至2026年第二季度[31] - 之后需要额外资本满足运营需求[32] - 在成功完成药物开发并获得监管批准前预计不会产生产品销售收入[32] - 融资来源可能包括公私股权债务融资或非稀释性来源[32] - 若无法筹集资金可能影响财务状况和业务战略[32] - 公司现金将足以支撑运营至2026年第二季度[149] 公司运营承诺 - 截至2024年9月30日公司对CMO有398美元承诺，对CRO有390万美元承诺[72] - 2024年9月30日对CMO有398美元承诺对CRO有390万美元承诺[175] - 2024年上半年与CaPre生产设备运输相关费用为193美元[176] 公司治理与控制 - 截至2024年9月30日管理层认为现有披露控制和程序有效[183] - 2024年第三季度未对财务报告内部控制进行变更[184] 法律事务 - 公司在正常业务过程中会面临法律诉讼[185] - 基于现有信息管理层认为已建立适当法律储备[185] 公司业务（产品开发、市场等） - 公司专注于罕见病和孤儿病产品开发利用新型给药技术[84] - 公司三个候选药物已获孤儿药资格认定，满足条件可获多项优惠[87] - 公司治疗管线有三个临床阶段候选药物，有40多项专利[86] - GTx - 104是一种临床阶段的尼莫地平注射剂正在开发用于动脉瘤性蛛网膜下腔出血患者静脉输注以满足未被满足的医疗需求[91] - 美国每年约有50000名患者受动脉瘤性蛛网膜下腔出血影响欧盟约60000例中国约150000例[102] - 美国动脉瘤性蛛网膜下腔出血的潜在市场总额约为3亿美元[105] - 2021年9月公司启动关键药代动力学桥接试验评估GTx - 104相对生物利用度[106] - 2022年5月试验结果显示GTx - 104生物利用度优于口服尼莫地平且无严重不良事件[107] - 口服尼莫地平胶囊生物利用度约为8% GTx - 104为100%[109] - 2023年4月收到美国食品药品监督管理局对GTx - 104关键3期安全性试验的反馈[110] - 2023年10月23日公司在STRIVE - ON试验中招募第一名患者2024年9月25日宣布完成招募[115] - 预计2025年第一季度STRIVE - ON试验数据读出并于2025年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请[115] - GTx - 102是一种新型浓缩口腔黏膜喷雾用于改善共济失调毛细血管扩张症患者神经症状目前无美国食品药品监督管理局批准的疗法美国每年约有4300名患者受影响潜在市场总额为1.5亿美元[116][118] - GTx - 102在试验中使意向性治疗人群的ICARS总分中位数降低13分，符合方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[121] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾剂给药，其血药浓度仅为口服溶液的1/70[123] - GTx - 102的PK桥接试验于2022年第三季度启动，2022年12月报告称该试验的主要结果符合所有主要结局指标[123] - GTx - 102的进一步临床开发已被搁置，公司将重点放在GTx - 104的开发上[126] - GTx - 101是一种非麻醉性、局部生物粘附成膜布比卡因喷雾剂，旨在缓解带状疱疹后神经痛（PHN）患者的症状[128] - 美国每年约有120,000名患者受PHN影响，GTx - 101的潜在市场规模可达25亿美元[133] - GTx - 101的单剂量PK试验于2022年7月启动，2022年12月报告称结果符合所有主要结局指标[136] - GTx - 101的200mg剂量下布比卡因的全身暴露量，基于Cmax比10mg单皮下剂量低约29倍，基于AUC低约6倍[138] - GTx - 101局部应用后的不良事件为头痛（1例，占3%）和麻木（1例，占3%）[139] - GTx - 101的进一步开发已被搁置，公司将重点放在GTx - 104的开发上[140]