公司业务及技术 - 公司是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准基因药物平台[787] - 公司拥有一套基因编辑和传递技术，并正在建立内部制造能力[787] - 公司相信他们的基因编辑技术将极大增加基因编辑在广泛治疗应用中的影响[789] - 公司正在建设一个10万平方英尺的制造设施，以支持广泛的临床项目[792] 财务表现 - 公司在2022年的财务报告中，从许可和合作协议中获得了6090万美元的收入[803] - 公司的研发支出主要包括与基因编辑技术相关的投资[805] - 公司预计研发支出将大幅增加，以推进计划中的临床发展[808] - 公司的一般和行政支出主要包括薪资和其他相关成本[809] - 公司预计一般和行政支出将在未来增加，以支持增加的研发活动[810] - 2022年度许可和合作收入为60920万美元，较2021年度的51844万美元增加9076万美元[815] - 2022年度研发支出为311594万美元，较2021年度的387087万美元减少75493万美元[816] - 2022年度员工相关费用增加4170万美元，设施和IT相关费用增加1730万美元[817] - 2022年度外部研发支出增加3360万美元，主要是由于外包服务的增加[817] - 2022年度股权补偿费用增加2540万美元[818] - 预计研发支出将继续增加，以推进BEAM-101和BEAM-201的临床试验[819] - 2022年度一般和行政费用为8780万美元，较2021年度的5722万美元增加3058万美元[820] - 2022年度衍生负债公允价值变动为2390万美元[821] - 2022年度非控股权益投资公允价值变动为2020万美元[822] - 2022年度待摊考虑负债公允价值变动为1890万美元[823] 资金情况及筹资计划 - 公司自2017年成立以来尚未通过产品销售产生任何收入，主要通过股权发行资助运营[834] - 公司截至2022年12月31日现金、现金等价物和可市场交易证券总额为11亿美元[843] - 公司预计未来将继续承担重大费用和运营亏损，以推进产品候选品的临床发展[835] - 公司通过股权发行筹集了数亿美元的资金，包括IPO、私募和ATM销售协议[836][838][839] - 公司与多家合作伙伴签署协议，获得数亿美元的前期付款，用于研发新治疗方案[840][841][842] - 公司在2022年度的经营活动中实现了净现金流入22.5万美元，主要来自与Pfizer协议相关的合作款项[845] - 公司预计现有资金足以支持至少2023年1月1日开始的12个月的运营支出和资本支出[857] - 公司的资金需求将随着研发项目的推进而增加，包括临床试验、研究项目、知识产权维护等方面[856] - 公司在2022年度的融资活动主要来自股权发行，净额约1.08亿美元，用于支持运营和资本支出[852] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素，包括继续构建基础编辑平台的成本[858] - 公司预计将通过股权发行、债务融资、合作伙伴关系和许可安排等方式筹集现金需求[860] - 公司可能需要额外资金来满足运营需求和与运营计划相关的资本需求[859] - 公司可能需要通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，但可能需要放弃对技术、未来收入流、研究项目或产品候选者的有价值权利[861] 会计处理及风险 - 公司可能需要支付给Harvard和Broad Institute的成功支付额度高达每个90.0百万美元[863] - 公司可能需要支付给Guide的前股东和期权持有人高达1亿美元的技术里程碑支付和2.2亿美元的产品里程碑支付[865] - 公司可能需要支付一定的里程碑和成功费用、非版税转让收入费用、版税费用、许可维护费用和专利维护成本的报销费用[864] - 公司将资金需求通过股权发行、债务融资、合作伙伴关系和许可安排的组合来满足[860] - 公司将收入确认按照ASC 606的规定进行[869] - 公司在资产收购中不会确认商誉[882] - 公司在2022年12月31日将对Orbital的投资按权益法进行会计处理，并在2022年12月31日将该投资减记至零[886] - 公司可能需要向Guide的前股东和期权持有人根据实现某些产品和技术里程碑而支付里程碑款项，这些款项按照ASC 480进行会计处理，根据市场不可观察的某些产品和技术里程碑的实现和相关时间的概率模型估算公允价值[887] - 公司根据概率调整贴现现金流模型确定成功支付给Harvard和Broad Institute的金额，这些支付根据我们的首次公开募股后的普通股的每股公允市场价增加而计算[889] - 公司对股票期权和其他股权奖励进行公允价值估算，并在相应的服务期内确认股权补偿费用，大部分股权奖励受到基于服务的归属条件的约束[892] - 公司在2019年1月1日采纳了ASU No. 2016-02，即ASC 842，要求在资产负债表上确认使用权资产和相关的经营和融资租赁负债[896] - 公司暂未面临与外汇汇率变动相关的重大市场风险，但与位于美国以外的供应商签订合同，可能会受到外汇汇率波动