公司愿景和发展方向 - 公司愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治愈[97] - 公司正在推进基因编辑技术在血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病领域的应用[98] - 公司正在优化直接矫正“Makassar”方法，以及改善患者移植前的条件[106] 临床试验和项目进展 - Hematology领域正在推进BEAM-101和ESCAPE项目，旨在治疗镰状细胞病和β地中海贫血[100] - 公司计划在2024年报告BEACON试验的多名患者数据[104] - 公司已获得FDA批准进行BEAM-201的IND，用于治疗复发/难治性T-ALL/T-LL[114] - 公司计划通过LNPs技术推进遗传性肝病项目，包括GSDIa、AATD和HBV感染[115] - BEAM-301是一种针对GSDIa的肝靶向LNP基因编辑试剂的配方[117] - 针对GSDIa患者，我们计划在2023年底或2024年初提交BEAM-301的监管申请，以授权启动该项目的临床试验[119] - BEAM-302是一种肝靶向LNP基因编辑试剂的配方，旨在为AATD提供一次性治疗[120] - 我们计划在2024年初提交BEAM-302的监管申请，以授权启动该项目的临床试验[122] - 我们正在评估基因编辑技术以纠正导致Stargardt病的ABCA4基因中最常见的突变之一，即G1961E点突变[124] 合作与协议 - 我们与Pfizer签订了一项为期四年的研究合作协议，重点是针对肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传疾病进行体内基因编辑项目[129] - 我们与Apellis Pharmaceuticals签订了一项研究合作协议，专注于利用我们的基因编辑技术发现新的对抗补体系统驱动疾病的治疗方法[130] - 我们与Verve Therapeutics签订了一项合作和许可协议，允许我们更充分地利用基因编辑技术治疗心血管疾病[131] 财务状况 - 公司2023年第一季度净亏损为9646万美元，较2022年同期的6921.4万美元增加了2724.6万美元[161] - 公司与Jefferies签订的销售协议中，公司通过ATM方式售出了2,908,009股普通股，总收益为3亿美元[172] - 公司与Jefferies修改销售协议，增加了5亿美元的总额，截至2023年3月31日，公司通过修改后的销售协议售出了6,340,059股普通股，总收益为4.181亿美元[173] - 公司与Apellis签订协议，于2021年7月收到5,000万美元的首付款[174] - 公司与Pfizer签订协议，于2022年1月收到3亿美元的首付款，截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为11亿美元[175] - 公司在2023年3月31日之前未商业化任何产品候选药物，预计未来需要筹集额外资金以支持研发、运营等方面的支出[177] - 公司2023年第一季度经营活动净现金流为负109,815千美元[178] - 公司2023年第一季度录得的非现金项目包括投资溢价摊销690万美元和衍生负债公允价值减少560万美元[179] - 公司2023年第一季度录得的非现金项目包括股权补偿费用2390万美元、非控股权益投资公允价值减少1280万美元等[180] - 公司2023年第一季度投资活动中，现金提供额为3150万美元，主要来自市场证券的到期[183] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为11亿美元[198] 风险管理 - 公司主要面临的市场风险是利率敏感性，由于投资主要是短期可市场交易证券，我们认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[199] - 公司目前不受外汇汇率变动的重大市场风险影响，但与位于美国以外的供应商签订合同可能会受到外汇汇率波动的影响[200]