生物技术平台及基因编辑项目 - 该公司是一家生物技术公司，致力于建立领先的精准基因药物平台[96] - 该公司正在推进基因编辑技术在血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病领域的应用[97] - 该公司正在开发用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑项目BEAM-101[100] - 该公司计划通过三个阶段的发展策略来治疗血液学疾病[101] - 该公司正在研究直接纠正镰状细胞病突变的基因编辑方法BEAM-102[105] - 该公司正在优化直接纠正镰状细胞病突变的方法[106] - 该公司正在改进用于镰状细胞病患者的移植条件[107] - 该公司正在探索通过LNPs进行体内基因编辑的潜力[109] - 该公司启动了关于镰状细胞特征的自然史研究项目[110] - 该公司正在开发用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病的CAR-T细胞产品[113] 基因编辑项目进展及预期 - BEAM-301是一种针对GSDIa的肝靶向LNP配方，旨在修复最常见的致病突变R83C[118] - 预计R83C和Q347X这两个点突变在美国分别占据900和500名患者，约占美国GSDIa患者的59%[119] - BEAM-302是一种肝靶向LNP配方，旨在一次性治疗AATD的E342K点突变，该疾病可导致早发性肺气肿和肝病[121] - 预计美国约有6万人患有两个Z等位基因[121] - 我们计划在2024年第一季度提交BEAM-302的监管申请，以授权启动该项目的临床试验[123] - 我们正在评估基因编辑技术以纠正ABCA4基因中导致Stargardt病的G1961E点突变[125] - 预计在美国约有5500人受到这种突变的影响[125] 资金筹集和财务状况 - 公司自成立以来主要通过销售可转换优先股、普通股发行收益和合作协议收入支持运营[145][146] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损达12亿美元[146] - 预计公司将继续面临重大支出和不断增加的运营亏损[146] - 公司未来将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金支持运营[147][148] - 公司截至2023年6月30日未从产品销售中产生任何收入，主要收入来自许可和合作协议[146][150] - 公司预计至少在未来12个月内能够资助当前和计划中的运营支出和资本支出[197] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素，包括继续构建基础编辑平台的成本，产品候选人的发现、临床前开发、实验室测试、制造和临床试验的范围、进展、结果和成本[198] - 公司预计在未来通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集现金需求，目前没有任何承诺的外部资金来源[201] - 公司可能需要通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金，但可能会放弃对技术、未来收入流、研究项目或产品候选人的有价值权利，或者可能不利于公司的许可条款[202]