公司业务及项目进展 - 公司是一家生物技术公司，致力于建立领先的精准基因药物平台[102] - 公司正在推进基因编辑技术在血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病领域的应用[103] - 公司正在开发用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的BEAM-101项目，通过基因编辑技术提高胎儿血红蛋白水平[107] - 公司计划在2024年公布BEAM-101临床试验的多个患者数据[108] - 公司正在研发用于治疗α-1抗胰蛋白缺乏症、糖原贮积病1a和乙型肝炎病毒感染的基因疾病的BEAM-302项目[113] - 公司计划在2024年初提交BEAM-302的监管申请，以授权在美国以外地区进行临床试验[115] - 公司正在开发用于治疗糖原贮积病1a的BEAM-301项目，旨在修复最常见的致病突变[116] - 公司计划在2024年上半年提交BEAM-301的IND申请，以授权在美国的部分地点进行初步临床试验[118] - BEAM-201是一种开发候选药物，由健康供体来源的T细胞组成，同时在TRAC、CD7、CD52和PDCD1上进行编辑，然后转导为编码抗CD7嵌合抗原受体（CAR）的潜在疗法[121] - 我们已经向FDA提交了BEAM-201的IND，用于治疗复发性、难治性T-ALL/T-LL，这是一种影响儿童和成人的严重疾病[121] - 我们计划为BEAM-201生成专注于T-ALL治疗的临床数据集，并寻求潜在合作伙伴[121] - 我们预计将于2024年底前公布BEAM-201临床试验第一组的数据[121] 合作与协议 - 我们已建立了位于北卡罗来纳州研究三角园的占地10万平方英尺的制造设施，旨在支持广泛范围的临床项目[126] - 我们与Pfizer签订了为期四年的研究合作协议，重点是罕见遗传疾病的体内基因编辑项目[129] - 我们与Apellis Pharmaceuticals签订了研究合作协议，专注于使用我们的基因编辑技术发现新的补体系统驱动疾病治疗方法[130] - 我们与Verve Therapeutics签订了合作和许可协议，授予Verve我们的编辑技术在心血管疾病治疗中的应用权[131] - 我们与Sana Biotechnology签订了选择和许可协议，授予Sana我们的CRISPR Cas12b技术在某些体外工程细胞疗法项目中的研发和商业化权[133] 财务状况 - 2023年第三季度实现了1.7193亿美元的许可和合作收入，较2022年同期增长1394万美元[158] - 2023年第三季度研发费用为1.0005亿美元，较2022年同期增长1476.3万美元，主要由外部研发费用、员工相关费用、设施和IT相关费用、股权补偿费用以及其他费用的增加驱动[159] - 2023年第三季度总体行政费用为2.541亿美元，较2022年同期增长3.595亿美元，主要由股权补偿费用和人员及设施相关费用的增加驱动[160] - 2023年9月，研发支出为2.973亿美元，较2022年同期增加了7205.1万美元[168] - 外部研发支出增加3800万美元，员工相关费用增加1700万美元，设施和IT相关费用增加1210万美元[169] - 研发支出预计未来12个月基本保持不变，主要用于临床阶段开发[171] - 总体行政费用增加840万美元，主要来自股权补偿和人员及设施相关成本[172] - 2023年前9个月，衍生负债公允价值变动为其他收入94万美元[173] - 非控股权益投资公允价值变动为其他费用1790万美元[174] - 2023年前9个月，指导技术和产品相关的待定对价负债公允价值变动为其他收入790万美元[175] - 利息和其他收入（费用）净额为2023年前9个月净收入3460万美元[176] - 2023年前9个月未记录所得税[177] - 2023年前9个月，现金、现金等价物和有市场流通证券为10亿美元，不包括与Lilly的交易款项[187] - 公司预计在未来12个月内，运营费用将保持基本不变，主要是由于组合优先级和战略重组，预计主要产品候选品的临床阶段开发的成本增加将被减少在我们的临床前研究和开发方面的支出所抵消[197] - 公司预计到2023年9月30日的现金、现金等价物和可市场化证券将足以资助我们当前和计划中的运营费用和资本支出，至少在发行附带的简明合并财务报表的日期起的未来12个月内[198] - 公司未来的资金需求将取决于许多因素，包括继续构建我们的基础编辑平台的成本，为我们可能开发的产品候选品获得许可的成本，以及我们可能开发的产品候选品的发现、临床前开发、实验室测试、制造和临床试验的范围、进展、结果和成本[199]