公司概况 - 公司是一家专注于发展创新生命变革性治疗方法的临床阶段肌肉疾病公司[704] - 公司的产品候选药物DYNE-101正在进行ACHIEVE阶段1/2全球临床试验，旨在治疗DM1[706] - 公司的产品候选药物DYNE-251正在进行DELIVER阶段1/2全球临床试验，旨在治疗具有可剪接外显子51突变的DMD患者[707] - 公司自成立以来一直致力于组织和人员配备、筹集资金、进行研发活动和申请和推进专利申请[709] 财务状况 - 公司在2023年和2022年分别报告了2.359亿美元和1.681亿美元的净亏损[711] - 公司预计将继续承担重大支出和不断增加的运营亏损[712] - 公司相信现有的现金、现金等价物和可市场化证券将支持其运营支出和资本支出需求至2025年[716] - 公司预计未来研发支出将大幅增加，特别是随着DYNE-101和DYNE-251通过临床试验并推进任何其他产品候选药物的临床前和临床发展活动[722] - 公司预计将在未来增加一些员工以支持其增长战略[727] - 2023年研发支出为21.08亿美元，比2022年增加6.8亿美元[1] - 2023年总研发支出中，DYNE-101（DM1）支出为6.71亿美元，比2022年增加3.57亿美元[1] - 2023年总研发支出中，DYNE-251（DMD）支出为6.39亿美元，比2022年增加1.56亿美元[1] - 2023年总行政支出为3.14亿美元，比2022年增加0.32亿美元[1] - 2023年利息收入为7641万美元，比2022年增加4724万美元[1] - 2023年其他收支为净支出1.416万美元，主要由外汇收支引起[1] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为1.231亿美元[1] - 2023年经营活动净现金流出1.88158亿美元，投资活动净现金流入0.83311亿美元，融资活动净现金流入0.54322亿美元[1] - 公司预计现有资金能够支持经营支出和资本支出需求至2025年[1] 会计政策 - 公司最关键的会计政策是与应计研发费用和股权补偿相关的[doc id='755'] - 应计研发费用的估计涉及到与服务提供商沟通，根据合同和采购订单估计服务的水平和相关成本[doc id='756'] - 估计的应计研发费用包括与临床试验、研究活动、研究材料生产和临床前开发活动相关的费用[doc id='757'] - 公司根据与供应商的合同和报价估计认可的费用，根据服务的实际提供和努力程度确认费用[doc id='758'] - 股权补偿方面，公司根据授予员工和董事的股权奖励的公允价值进行核算，股权奖励的费用在服务期内确认[doc id='759'] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计股票期权授予的公允价值[doc id='760'] - 在IPO之前，公司的普通股没有公开市场价格，公允价值由董事会确定，自IPO以来，公允价值使用纳斯达克全球精选市场上的普通股收盘价[doc id='761'] 内部控制 - 公司是一家新兴增长公司和较小的报告公司，可以利用某些适用于其他非新兴增长公司的报告要求的豁免[doc id='764'] - 公司的管理认为截至2023年12月31日，公司的披露控制和程序是有效的[doc id='768'] - 公司的管理认为截至2023年12月31日，公司的内部财务报告控制是有效的[doc id='770']