公司现金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.786亿美元[1][11] - 2024年4月，公司通过公开发行后续股票获得净收益1.203亿美元，加强了现金状况[1][9] 阿卡迪亚制药公司相关收入 - 2024年第一季度，公司来自阿卡迪亚制药公司的前期许可费和服务收入为420万美元，2023年同期为520万美元[11] 公司整体财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度，公司净亏损2640万美元，合每股0.57美元，2023年同期净亏损2250万美元，合每股0.53美元[12] - 2024年第一季度，公司研发费用为2240万美元，2023年同期为1960万美元[13] - 2024年第一季度，公司一般及行政费用为1020万美元，与2023年同期持平[14] - 2024年第一季度营收为421.6万美元，2023年同期为515.2万美元[27] - 2024年第一季度研发费用为2236.8万美元，2023年同期为1963.1万美元[27] - 2024年第一季度管理费用为1022万美元，2023年同期为1021.1万美元[27] - 2024年第一季度总运营费用为3258.8万美元，2023年同期为2984.2万美元[27] - 2024年第一季度运营亏损为2837.2万美元，2023年同期为2469万美元[27] - 2024年第一季度净利息收入为242.6万美元，2023年同期为210.3万美元[27] - 2024年第一季度净亏损为2637.4万美元，2023年同期为2254.5万美元[27] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.57美元，2023年同期为0.53美元[27] - 2024年第一季度加权平均流通股为4624.6889万股，2023年同期为4253.6474万股[27] - 2024年第一季度综合亏损为2635万美元，2023年同期为2196.8万美元[27] 产品研究进展 - 3月，公司分享了STK - 001在81名Dravet综合征儿童和青少年患者中的1/2a期和OLE研究的积极新数据[2] - 公司计划在2024年下半年与监管机构讨论STK - 001的注册研究设计并提供更新[1][4][5] - 公司计划在2024年启动STK - 002治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的1期研究（OSPREY）[6] ADOA疾病特征 - 约80%的ADOA患者在10岁前出现症状，约65% - 90%的病例由OPA1基因突变引起，导致50%的OPA1蛋白表达[20]