行业情况 - 基因编辑是近年来生物制药领域最大的投资趋势之一，该领域采用先进技术编辑不同生物体的DNA，为变革性治疗方案带来可能，最常用的工具是CRISPR - Cas9 [9] - 基因编辑公司实现收支平衡需要时间，投资该领域股票有风险，但未来可能获得丰厚回报，投资者更看重公司的强劲增长潜力 [10] 公司情况 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） - 是生物科技领域经验丰富的公司，与基因编辑领域众多初创公司不同，在制药领域有深厚底蕴，可利用大量财务资源 [2] - 近年来涉足基因编辑等新领域，针对炎症和自身免疫性疾病以及某些癌症进行研究，还与Crispr Therapeutics合作开发Casgevy疗法，该疗法有巨大长期潜力 [3] - 财务状况良好，利润率高且销售额不断增长，最近一个季度销售额同比增长13.3%，分析师预计2024财年销售额将达107.5亿美元，较上一年增长16.6% [4] Beam Therapeutics（BEAM） - 是基因编辑领域的新兴初创公司，采用新颖的碱基编辑技术结合CRISPR技术，能精确调整基因特定部分而非完全替换基因，处于极具潜力的行业前沿 [6] - 旗舰药物BEAM - 302凸显了碱基编辑的有效性，能精准针对严重α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的直接病因 [7] - 财务状况稳健，最近一个季度末现金达12亿美元，预计资金可支持运营至2027年，华尔街对其股票给予“买入”评级，预计较当前水平有59%的上涨空间 [7] Crispr Therapeutics（CRSP） - 是基因编辑平台的早期倡导者，旨在治疗罕见和常见疾病，虽仍处于营收前阶段，但今年情况可能大幅改变，其治疗镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血的开创性疗法Casgevy最近获批 [11] - 分析师预计该公司今年营收7940万美元，2025年达3.307亿美元 [11] - 今年以来股价下跌超12.8%，主要因其自成立十年来未能盈利，但过去两年发展态势良好，有针对多种疾病的有前景的疗法管线，有望实现爆发式增长 [12]