合作与研发 - IMMvention Therapeutix与Novo Nordisk达成战略合作，共同开发针对镰状细胞病（SCD）及其他慢性疾病的口服疗法 [1] - 合作将利用IMMvention的小分子BACH1抑制剂，该抑制剂被认为在多种疾病状态下调节细胞反应、氧化应激和炎症，具有治疗潜力 [2] - Novo Nordisk获得IMMvention BACH1项目的全球独家许可，双方将共同推进BACH1抑制剂至开发候选药物阶段，之后Novo Nordisk将负责全球开发、监管提交及商业化 [3] 公司背景与研发方向 - IMMvention Therapeutix是一家专注于发现和开发人类治疗药物的早期生物技术公司，总部位于北卡罗来纳州达勒姆 [6] - 公司致力于开发口服全球可及的治疗药物，以解决血红蛋白病（包括镰状细胞病和β-地中海贫血）、心血管代谢、肾脏和神经炎症疾病中未满足的医疗需求 [6] - IMMvention发现了一系列小分子BACH1抑制剂/Nrf2激活剂，通过激活Nrf2通路实现胎儿血红蛋白诱导、抗氧化应激和抗炎作用，改善多种疾病的病理生理 [6] 镰状细胞病背景 - 镰状细胞病是一种由血红蛋白基因突变引起的罕见遗传性红细胞疾病，全球约有800万人患有此病 [5] - 该病导致红细胞变硬并呈镰刀状，影响氧气输送，易引发血管阻塞（VOCs），伴随急性及慢性疼痛、贫血和疲劳，可能导致器官损伤 [5] 合作意义与展望 - IMMvention CEO Anil Goyal表示，尽管现有治疗和基因疗法取得进展，全球仍迫切需要有效且便捷的口服疗法，Novo Nordisk的专业知识和承诺将推动BACH1抑制剂的开发 [4] - Novo Nordisk罕见病研究副总裁Jaya Goyal认为，BACH1是镰状细胞病中具有生物学相关性的靶点，IMMvention的研究数据令人期待 [4] - IMMvention保留开发某些脑穿透性BACH1抑制剂的权利，这些抑制剂有望用于帕金森病、阿尔茨海默病等与BACH1失调相关的疾病 [4]