文章核心观点 - 公司将在2025年2月4 - 7日的欧洲血友病及相关疾病协会年会上展示ETX - 148在A型和B型血友病小鼠模型中的临床前数据，该药物用于治疗出血性疾病，预计2026年提交新药研究申请 [1] 公司介绍 - 公司结合计算能力和RNAi技术来发现和开发变革性药物 [2] - 公司拥有GalOmic™专有RNAi化学平台，可生成特定、有效和持久的siRNA疗法，用于有效沉默肝细胞中的新基因靶点 [2] - 公司拥有HepNet™前沿计算平台，可在药物开发各阶段产生新见解并提高自动化程度，以更快发现更好的药物 [2] - 公司在将计算应用于生物学方面有专业知识和稳固地位，其计算方法已通过管道项目数据和与生物制药公司的成功合作得到广泛验证 [2] 药物研发进展 - 利用HepNet™和GalOmic™的综合能力，公司正在推进一系列针对多种未满足医疗需求治疗领域的高度差异化RNAi候选药物 [3] - 公司已在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎、干性年龄相关性黄斑变性、血友病、心力衰竭和心脏代谢疾病的临床前资产上获得了积极的概念验证数据 [3] - 公司目前正将其GalOmic™疗法推进至临床阶段，最先进的资产ETX - 312（用于MASH）、ETX - 148（用于出血性疾病）和ETX - 407（用于干性AMD）处于新药研究申请启用阶段 [3] 展示详情 - 展示标题为“ETX - 148在A型和B型血友病小鼠模型中的疗效和安全性” [2] - 展示形式为口头报告，报告编号为OR10 [2] - 展示日期为2025年2月7日，会议环节为SLAM [2] 联系方式 - 媒体联系邮箱为press@etherapeutics.co.uk [4] - 投资者关系联系邮箱为investorrelations@etherapeutics.co.uk [4]