文章核心观点 - 诺和诺德公布3期FRONTIER3试验中期结果，显示Mim8对A型血友病儿童有效且耐受性良好，或可减轻治疗负担，公司预计2025年提交Mim8监管申请 [1][2][5] 分组1：试验基本信息 - FRONTIER3是一项3期临床试验，评估Mim8对70名1 - 11岁有或无抑制剂的A型血友病儿童的预防治疗效果 [8] - 试验分两部分，第一部分参与者每周皮下注射一次Mim8，持续26周；第二部分参与者可选择继续每周一次或改为每月一次给药，持续26周 [2][12] 分组2：试验结果 - 第一部分每周预防治疗中，治疗性出血的估计平均年化出血率（ABR）为0.53，中位数ABR为零，74.3%的参与者零治疗性出血，所有有抑制剂的A型血友病儿童均报告零治疗性出血 [3] - 完成初始26周研究后，45%的参与者选择改为每月一次Mim8治疗，55%仍维持每周一次剂量 [3] - 患者和护理人员报告结果数据显示，Mim8或可减轻治疗负担，改善身体功能和生活质量；第26周时，98%的护理人员表示比之前治疗更喜欢Mim8，其中73%“非常强烈”偏好，且身体功能评分和生活质量总分较基线有积极改善趋势 [4] - 试验中未观察到Mim8有重大安全问题或中和性抗药物抗体的临床证据，不到1%的注射报告有注射部位反应（ISRs） [8] 分组3：相关背景信息 - 血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，全球约112.5万人受影响，约88%患者为男性，A型血友病由凝血因子VIII（FVIII）缺失或缺陷引起 [6] - Mim8是一种研究性因子VIIIa（FVIIIa）模拟双特异性抗体，旨在为有或无抑制剂的A型血友病患者提供每周、每两周或每月一次的预防治疗，通过皮下注射，可替代FVIII恢复凝血能力，目前尚未获监管批准 [7] - FRONTIER临床项目研究Mim8对有或无抑制剂的A型血友病患者的预防治疗，3期项目包括FRONTIER2、FRONTIER3、FRONTIER4和FRONTIER5 [9] 分组4：公司信息 - 诺和诺德是一家全球领先的医疗保健公司，1923年成立，总部位于丹麦，致力于攻克严重慢性病，在80个国家约有76300名员工，产品在约170个国家销售 [10]