文章核心观点 公司宣布扩大QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期临床试验SELVA范围，纳入3至5岁患者，该疗法有望成为美国首个获批治疗microcystic LMs的疗法和护理标准 [1] 分组1：公司动态 - 公司将扩大SELVA试验范围，纳入3至5岁患者，此前要求至少6岁，该决定获FDA认可 [1] - 公司预计在2026年第一季度公布SELVA试验的顶线结果 [1] - 公司目前正在SELVA试验中招募约40名患者 [2] 分组2：产品信息 - QTORIN™雷帕霉素是公司基于专利QTORIN™平台开发的产品，正在SELVA试验中评估治疗microcystic LMs，在TOIVA试验中评估治疗皮肤静脉畸形 [4] - QTORIN™雷帕霉素获FDA突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，SELVA研究获FDA孤儿产品开发办公室高达260万美元的孤儿产品赠款支持 [2] - QTORIN™雷帕霉素有潜力成为美国首个获批治疗microcystic LMs的疗法和护理标准 [1] 分组3：疾病介绍 - microcystic LMs是由PI3K/mTOR通路失调引起的罕见、慢性致残性遗传病，特征为畸形淋巴管突出皮肤、持续漏淋巴液和出血，常导致反复严重感染和蜂窝织炎，症状会随时间恶化，美国约3万多名确诊患者暂无FDA批准的治疗方法 [3] 分组4：公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，由罕见病药物开发资深人士创立和领导，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法 [4]