核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准罗氏（Roche）的Ocrevus用于治疗10岁及以上青少年复发型多发性硬化症（RMS），该药在III期研究中显示出优于现有标准治疗的疗效和安全性，有望填补欧洲儿科MS治疗领域的长期空白[1][2] 监管进展与市场准入 - CHMP已推荐批准Ocrevus静脉注射用于治疗10岁及以上青少年RMS患者，欧洲委员会预计将在近期做出最终决定[1] - 美国FDA已于2026年5月批准Ocrevus用于儿科RMS患者[1] 临床数据与疗效 - III期OPERETTA 2研究显示，Ocrevus在控制复发方面非劣效于芬戈莫德（当前儿科MS标准治疗），并将复发风险降低48%[2] - Ocrevus在减少脑部炎症方面表现优越，新发或扩大的T2病灶减少48%，钆增强活动性T1病灶减少87%[2] - 儿童和青少年患者的安全性与成人一致，无患者因副作用停止治疗[2] 疾病背景与未满足需求 - 全球至少有40,000名儿童和青少年患有多发性硬化症，其中约三分之一在欧洲，凸显早期高效治疗的需求[3] - 多发性硬化症影响全球超过300万人，约85%患者最初诊断为复发缓解型MS（RRMS）[5][6] - 尽管已有高效疗法，超过三分之一的MS患者仍在使用低效疗法，减缓或阻止疾病进展同时停止复发仍是高度未满足需求[8] 产品信息与市场地位 - Ocrevus是人源化单克隆抗体，靶向CD20阳性B细胞，是唯一获批用于RMS和原发进展型MS（PPMS）的疗法[4] - Ocrevus静脉注射和皮下注射均每六个月给药一次，初始静脉剂量为两次300mg输注（间隔两周），后续为单次600mg输注，皮下注射为单次920mg[4] - Ocrevus是首个获批用于10岁及以上MS患者的高效抗CD20治疗选择[7] - Ocrevus是唯一获批用于PPMS的治疗药物，此前FDA未批准任何PPMS疗法[8] - Ocrevus在超过525,000名成人患者中建立了成熟的安全性档案[7] 公司战略与研发管线 - 神经科学是罗氏研发的主要焦点，公司正在研究超过十种神经系统疾病药物，包括MS、脊髓性肌萎缩症、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病等[9][10] - 罗氏诊断部门已开发广泛的获批和研究中工具，包括数字和血液检测以及脑脊液检测，旨在更有效检测、诊断和监测神经系统疾病[10] - 罗氏成立于1896年，总部位于瑞士巴塞尔，专注于肿瘤学、神经学、心血管和代谢疾病、眼科、传染病和免疫学领域[11][12]