文章核心观点 - Knight Therapeutics与Kyowa Kirin International签署独家分销协议，获得mogamulizumab在巴西、墨西哥、哥伦比亚和阿根廷的监管审批及商业化权利 [1] - 该协议将POTELIGEO®（mogamulizumab）纳入Knight的血液肿瘤产品组合，针对拉丁美洲关键市场填补重大未满足医疗需求 [4] - Kyowa Kirin International通过该合作扩大在拉丁美洲的患者可及性，践行其为患者带来改变生命的价值的承诺 [5] 协议详情 - Knight Therapeutics Inc（TSX: GUD）是一家泛美（美国以外）制药公司，总部位于加拿大蒙特利尔 [1][8] - Kyowa Kirin International是日本全球专业制药公司Kyowa Kirin Co., Ltd.（TSE:4151）的全资子公司 [1] - 协议覆盖巴西、墨西哥、哥伦比亚和阿根廷四个拉丁美洲国家 [1] - Knight将负责在这些市场获得监管批准并商业化mogamulizumab [1] - POTELIGEO®在美国和欧洲以该品牌名销售 [1] 产品信息：Mogamulizumab - Mogamulizumab是一种人源化单克隆抗体（mAb），靶向趋化因子受体4（CCR4） [2] - CCR4是一种表达于恶性T细胞上的受体 [2] - 该药物为first-in-class人源化mAb，直接针对CCR4 [6] - 一旦mogamulizumab与CCR4结合，会增强免疫系统中免疫细胞的吸引力以摧毁癌细胞 [6] - POTELIGEO®在美国和欧洲获批用于治疗至少接受过一次全身治疗后的复发或难治性蕈样肉芽肿（MF）或Sézary综合征（SS）成人患者 [2] - MF和SS是皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的两种最常见亚型 [2] 疾病背景：皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL） - CTCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，可影响皮肤、血液、淋巴结和内脏器官 [3] - CTCL常表现为持续性炎症性皮肤病变，可能类似于良性皮肤病，导致诊断和治疗延迟 [3] - 患者经常承受疼痛、瘙痒和毁容性皮肤症状，这些症状不可预测地波动，造成身体不适、情绪困扰，并可能导致预期寿命缩短 [3] - 拉丁美洲CTCL流行病学数据有限，但据信与美国一致 [3] - 美国报告的MF和SS年发病率分别为每百万人5.42例和每百万人0.21例 [3] - MF和SS合计约占所有CTCL病例的65% [3] 临床试验数据：MAVORIC研究 - POTELIGEO®（mogamulizumab）的获批基于MAVORIC研究，这是MF和SS领域最大的随机试验，也是首个以无进展生存期（PFS）作为主要终点的系统性治疗比较研究 [7] - MAVORIC是一项3期开放标签、多中心、随机研究，比较mogamulizumab与vorinostat在至少失败过一次先前系统性治疗的MF和SS患者中的疗效 [7] - 研究共随机分配372名患者至mogamulizumab或vorinostat组 [7] - Mogamulizumab显示出显著优越的PFS，中位数为7.7个月[95% CI: 5.7, 10.3]，而vorinostat为3.1个月[95% CI: 2.9, 4.1] [7] - 风险比（hazard ratio）为0.53 [95% CI: 0.41, 0.69; p<0.001] [7] - Mogamulizumab和vorinostat的确认总体缓解率分别为28%和5% [7] - 风险比（risk ratio）为23.1 [95% CI 12.8–33.1; p<0.001] [7] - 最常见的不良反应对比（mogamulizumab vs vorinostat）：皮疹（36% vs 22%）、输液相关反应（33% vs <1%）、上呼吸道感染（22% vs 16%）、肌肉骨骼疼痛（22% vs 17%）、发热（18% vs 6%）、黏膜炎（14% vs 6%） [7] 公司高管评论 - Knight Therapeutics总裁兼首席执行官Samira Sakhia表示，POTELIGEO®代表了罕见癌症治疗领域的创新进步，特别是蕈样肉芽肿和Sézary综合征，其加入血液肿瘤产品组合解决了重大未满足医疗需求，将为拉丁美洲关键市场的患者提供急需的新治疗选择 [4] - Kyowa Kirin International新兴增长市场集群总经理Céline Rhême表示，CTCL在该地区的发病率比许多人意识到的更为常见，需要进一步工作来识别未满足需求并推动患者预后改善，通过与Knight Therapeutics的合作，可以帮助增加拉丁美洲的患者可及性 [5] Knight Therapeutics公司概况 - Knight Therapeutics Inc.总部位于加拿大蒙特利尔，是一家专注于为加拿大和拉丁美洲收购、引进许可和商业化药品的制药公司 [8] - Knight的拉丁美洲子公司以United Medical、Biotoscana Farma和Laboratorio LKM名义运营 [8] - Knight Therapeutics Inc.的股票在多伦多证券交易所（TSX）交易，代码为GUD [9]