文章核心观点 - 浙江文达医药在2026年ESMO年会上公布口服BET抑制剂NHWD-870 HCl治疗晚期NUT癌的中国II期临床试验数据，结果显示该药物具有令人鼓舞的抗肿瘤活性和可控的安全性 [1][4] - 基于II期积极结果，中国NMPA已于2026年5月9日授予NHWD-870 HCl突破性疗法认定，拟定适应症为既往化疗失败的晚期胸部NUT癌 [7] - NHWD-870 HCl有潜力成为NUT癌领域“first-in-class”的口服BET抑制剂 [8] 临床试验设计 - 该研究为多中心、开放标签、单臂II期研究，入组晚期NUT癌患者 [2] - 给药方案为口服NHWD-870 HCl 2 mg，采用服药5天/停药2天方案，以28天为一个周期，持续给药至疾病进展或出现不可耐受的不良事件 [2] - 主要终点为根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR），次要终点为无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性 [2] 临床试验结果 - 截至2025年12月27日，共入组40例患者，平均年龄42.2岁，男性占62.5% [3] - 经独立影像评审委员会评估，ORR为30.0%（12/40），疾病控制率（DCR）为47.5%（19/40） [3] - 中位PFS为2.76个月，中位OS为9.33个月 [3] - 在20例原发胸部肿瘤亚组患者中，ORR达到45.0%（9/20） [3] - 最常见的治疗相关不良事件（TRAE）为血小板计数降低（55.0%）、高甘油三酯血症（55.0%）、血胆红素升高（47.5%）和贫血（47.5%），未发生治疗相关死亡 [3] 结论 - NHWD-870 HCl在晚期NUT癌患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性 [4] - 上述 findings 支持在该存在重大未满足需求的罕见恶性肿瘤中进一步开展NHWD-870 HCl的临床研究 [4] NUT癌（NC）行业背景 - NUT癌是一种由NUTM1重排定义的罕见、高度侵袭性恶性肿瘤，疾病进展迅速，文献报道中位生存期仅约6.7个月 [5] - 该病主要发生于肺部或头颈部区域，中位发病年龄低至23.6岁 [5] - 由于临床表现非特异且公众认知有限，误诊极为常见，多数患者确诊时已处于晚期 [5] - 目前全球尚无获批用于NUT癌的有效靶向疗法，治疗极具挑战性 [5] NHWD-870 HCl药物机制 - NHWD-870 HCl是文达医药开发的新型口服BET抑制剂 [6] - 其作用机制为竞争性结合BRD4或BRD3的溴结构域（BD1、BD2），使BRD4/3从MYC增强子解离，从而下调MYC基因表达，抑制相关促肿瘤转录因子，进而抑制癌细胞增殖 [6] 监管进展 - 基于II期积极结果，中国NMPA于2026年5月9日正式授予NHWD-870 HCl突破性疗法认定（BTD） [7] - 拟定适应症为既往化疗失败的晚期胸部NUT癌 [7] - 该里程碑进展为NUT癌这一高度恶性、预后极差的肿瘤患者带来了靶向治疗的新希望 [7] 公司概况与在研管线 - 文达医药成立于2013年，总部位于中国绍兴市，专注于肿瘤学、免疫学和神经退行性疾病领域的创新药物发现 [8] - 公司管线包括多个处于I-III期临床试验的候选药物 [8] - NHWD-870 HCl项目有潜力成为NUT癌领域“first-in-class”的口服BET抑制剂 [8] - WD-910（神经退行性疾病）即将进入II期试验 [8] - WD-890 TYK2/JAK1抑制剂用于斑块状银屑病已完成III期入组，系统性红斑狼疮（SLE）II期已启动 [8]