报告行业投资评级 未提及 报告的核心观点 报告在过往研究基础上更新2024年第4季度进展，呈现FIC品种开发节奏及技术特征，为科研选题立项及品种开发提供思路，介绍了2023 - 2024年潜力靶点及FIC品种，分析单靶点和双靶点潜力品种特点及专利情况[6][7] 根据相关目录分别进行总结 前言 - 靶点是创新药研究重点，好靶点有机会带来近千亿美元药物市场份额，FIC是创新药标志性产出方向，虽开发难度大但极具魅力，报告旨在为科研工作提供思路[6] 第一章 潜力靶点及FIC品种概览 1.1 2023年美国FDA批准新药及FIC品种回顾 - 2024年1月美国FDA发布报告，2023年CDER批准55种新药，其中20款（36%）为FIC药物，具不同作用机制，列举了具体品种[11] 1.2 2024年前3季度潜力靶点FIC品种介绍 - FDA批准药物是制药行业风向标，FIC品种受关注，通过统计《Journal of Medicinal Chemistry》期刊提及品种，收集到8个具潜力FIC单靶点品种和10个具潜力FIC双靶点品种[13][14] 1.3 2024年第4季度潜力靶点FIC品种介绍 - 收集到8个具潜力FIC单靶点品种和2个具潜力FIC双靶点品种，后续将介绍产品特征并整合专利保护信息[16] 第二章 潜力单靶点及FIC品种特点 2.1 LTCC调节剂 - LTCC上调与心血管和神经系统疾病有关，研究报道具FIC特征的远红外小分子荧光配体文库可靶向LTCC，FluoDiPine 6是最佳候选品种，提供替代方法且应用无限制；专利申请方面，共获1501组申请，远红外小分子荧光配体文库暂无重点专利公开[23][25] 2.2 M2R变构调节剂 - 自主神经失衡是心力衰竭驱动因素，M2R可调节心率等，研究发现新型正性变构调节剂，BAY2413555具FIC特点，I期试验显示可能成重要临床药物；专利申请方面，经筛选获264组申请，举例专利CN107949562B对部分化合物重点保护[31][33][34] 2.3 S2R调节剂 - S2R可能是多种疾病潜在治疗靶点，化合物FA4及其配合物显示抗胰腺癌有效性，FA4 - Cu活性更强；专利申请方面，共获430组申请，举例专利CN115286616A化合物可用于肿瘤PET显像[36][38][43] 2.4 BRD4 BD2抑制剂 - Pan - BD2抑制剂有优势且需考虑脱靶毒性，化合物16o是首个BRD4 BD2选择性抑制剂，具较强结合亲和力等特性；专利申请方面，共获2682组申请，举例专利CN116003315B化合物对BD2选择性好[50][51][53] 2.5 PKMYT1抑制剂 - PKMYT1是癌症治疗靶点，截止2025年1月8日，靶向药物14种，3款临床阶段，RP - 6306进展最快；专利申请方面，共获139组申请，举例专利WO2024061343A1有较好效果数据[58][59][64] 2.6 TAK1抑制剂 - TAK1是治疗骨关节炎潜在靶点，诺华开发TAK - 756适合关节内注射，截止2025年1月8日，靶向药物13种均临床前；专利申请方面，共获142组申请，举例专利US11767298B2可改善治疗效果[67][68][71] 2.7 NLRP3抑制剂 - NLRP3异常激活与多种疾病有关，罗氏开发第二代大环抑制剂，截止2025年1月8日，靶向药物129种，19种临床阶段；专利申请方面，共获1435组申请，举例专利CN112424207B可抑制NLRP3炎性小体活性[74][76][79] 2.8 口服KRAS G12D抑制剂 - KRAS G12D抑制剂口服开发是方向，恒瑞HRS - 4642进展最快，截止2025年1月8日，靶向药物131种，20种临床阶段；专利申请方面，共获609组申请，举例专利WO2023034290A1化合物可治疗相关疾病[81][83][90] 第三章 潜力双靶点及FIC品种特点 3.1 FXR - LIFR双靶点调节剂 - FXR是肝病治疗靶点，FXR激动剂有作用但需研究预后和不良反应；LIF在多过程中发挥作用，受体LIFR也很重要；研究报道杂交分子可实现双重活性，化合物3a可阻滞肝纤维化和炎症发展；FXR双靶点专利方面，获368组申请，与FXR组合靶点主要为TGR5、LXR；LIFR双靶点专利方面，获60组申请，与LIFR相近研究靶点如SDC2 [94][96][98] 3.2 ROCK - HDAC双靶点抑制剂 - ROCK与多种疾病相关，HDAC在表观遗传调控起重要作用，HDAC抑制剂可治疗多种疾病；研究发现化合物10h可抑制ROCK和HDAC，抑制肿瘤生长并启动抗肿瘤免疫；ROCK双靶点专利方面，获280组申请，与ROCK组合靶点主要为NAMPT；HDAC双靶点专利方面，获510组申请，与HDAC组合靶点众多[109][113][117]