核心观点 - 中国最贵药物波哌达可基注射液（信玖凝）在降价后终于迎来首位患者，标志着国产基因疗法商业化路径走通，但高昂价格仍是普及挑战 [3][6] 产品与疗效 - 信玖凝是一款治疗中重度血友病B的基因疗法，由中国企业自主研发，是国内首款上市的AAV载体基因疗法，于2025年4月获批 [4] - 血友病B是因凝血因子Ⅸ先天缺乏或功能缺陷引发的遗传性出血罕见病，患者日常轻微磕碰、活动都可能诱发关节、肌肉出血，严重时颅内出血危及生命 [4] - 传统标准治疗为凝血因子替代疗法，需患者终身高频静脉输注，带来穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等风险，且治疗负担沉重 [6] - 信玖凝仅需单次静脉输注，将功能性人凝血因子IX基因递送至患者体内，持续自主合成凝血因子，稳定提升并长期维持体内FⅨ活性水平，有望打破终身反复用药的枷锁 [6] - 首方患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标 [6] 价格与商业化 - 信玖凝曾以一针279万元的价格成为中国最贵药物，2026年6月降价140万元后，价格降至139万元 [3][7] - 价格贵是信玖凝获批一年多后迟迟未迎来使用患者的主要障碍 [6] - 信念医药联合创始人肖啸博士表示，首方顺利开出标志着公司自主研发的本土基因治疗创新成果商业化路径走通，正式落地临床 [6] - 降价后价格仍高达139万元，普及更多患者仍有挑战 [7] 支付与保障体系 - 信念医药联合多方搭建“源头研发+商业化落地+多层次医疗保障”一体化协同体系 [7] - 同步推进信玖凝纳入各地普惠型商业补充医疗保险，已成功纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保，逐步降低患者自付门槛 [7][8] - 信玖凝在2026年商保创新药目录申请名单中，2026年国家医保目录现场谈判与商保创新药目录价格协商已于9月9日结束，但信念医药尚未官宣是否成功纳入 [8]