文章核心观点 - CRISPR Therapeutics宣布其研究性CRISPR/Cas9基因编辑同种异体CAR T细胞疗法zugocabtagene geleucel（zugo-cel）靶向CD19用于自身免疫疾病的Phase 1临床数据海报展示将在美国风湿病学会（ACR）Convergence 2026大会上呈现 [1] - 该海报展示聚焦于zugo-cel在难治性系统性硬化症患者中的安全性与有效性 [2] - zugo-cel正在针对多种自身免疫疾病进行Phase 1试验评估，涵盖风湿病、血液病和神经病学适应症 [2] 海报展示具体信息 - 标题：Anti-CD19 Allogeneic Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Therapy Zugocabtagene Geleucel (zugo-cel) in Patients with Refractory Systemic Sclerosis [2] - 展示类型：海报展示 [2] - 摘要编号：0225 [2] - 分会场名称：Poster Session A [2] - 日期与时间：2026年11月8日星期日，美国东部时间上午10:30 [2] - 展示结束后，演示文稿副本将在www.crisprtx.com提供 [3] 公司概况 - CRISPR Therapeutics是一家领先的生物制药公司，专注于为严重人类疾病开发变革性基因药物 [4] - 公司成立于十多年前，是CRISPR/Cas9基因编辑领域的早期先驱，已从研究阶段组织发展为行业领导者 [4] - 公司标志性里程碑为CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）获批，这是全球首个基于CRISPR的疗法，用于符合条件的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者 [4] - 公司正在推进广泛且多元化的管线，涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫疾病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病 [4] - 公司通过SyNTase™编辑扩展其基因编辑工具箱，该专有平台旨在实现精确、高效和可扩展的基因校正 [4] - 公司与领先生物制药合作伙伴建立了战略合作，包括Vertex Pharmaceuticals [4] - CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，全资美国子公司CRISPR Therapeutics, Inc.及研发业务位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山 [4] 行业背景 - CRISPR/Cas9基因编辑技术是公司核心平台，已实现全球首个CRISPR疗法的获批 [4] - 同种异体CAR T细胞疗法靶向CD19正在自身免疫疾病领域进行临床探索，涵盖风湿病、血液病和神经病学适应症 [2] - 基因编辑疗法行业正从研究阶段向商业化阶段演进，CRISPR Therapeutics的CASGEVY获批标志着行业历史性里程碑 [4]