文章核心观点 - Gain Therapeutics公司宣布将在2026年10月4日至8日于韩国首尔举行的国际帕金森病与运动障碍大会上展示一张海报 [1] - 海报展示其领先候选药物rexaceract（前称GT-02287）在帕金森病患者中的长期开放标签数据 [2] - 该药物是一种口服、脑渗透性小分子GCase阳性变构调节剂，正在开发用于治疗伴或不伴GBA1突变的帕金森病 [3] 海报展示详情 - 海报标题为“GCase调节剂GT-02287（Rexaceract）在帕金森病患者中的长期开放标签数据” [2] - 电子海报编号为753 [2] - 展示日期为2026年10月7日 [2] - 展示时间为韩国标准时间中午12:00至12:10 [2] - 地点位于3楼D厅电子海报站12号 [2] - 国际帕金森病与运动障碍大会每年汇聚数千名该领域的临床医生、研究人员、学员和行业支持者 [2] 关于Rexaceract - Rexaceract是一种口服、脑渗透性小分子，属于β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）阳性变构调节剂，具有抗帕金森病作用 [3] - 该药物通过稳定和伴侣作用将GCase转运至溶酶体和线粒体，恢复因GBA1基因突变或年龄相关应激因素而错误折叠和受损的溶酶体酶GCase功能 [3] - GBA1基因突变是帕金森病最常见的遗传异常 [3] - 在帕金森病临床前模型中，rexaceract恢复了GCase酶功能，减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链（NfL）水平 [3] - 在GBA1-PD和特发性帕金森病啮齿动物模型中，rexaceract显示出挽救运动功能和步态缺陷以及预防筑巢等复杂行为缺陷发展的效果 [3] - 在GBA1-PD和特发性帕金森病模型中的洗脱实验表明，即使移除rexaceract后，行为和神经化学挽救效果仍得以维持，提示该药物可能具有减缓或阻止疾病进展的潜力 [3] 临床研究进展 - Rexaceract在健康志愿者中的1期研究结果显示良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期治疗范围内，临床相关剂量下GCase活性增加，表明靶点结合 [4] - Rexaceract目前正在伴或不伴GBA1突变的帕金森病治疗中进行1b期临床试验评估 [5] - 该试验的主要终点是评估帕金森病患者接受rexaceract治疗三个月后的安全性和耐受性 [5] - 该试验在澳大利亚七个站点入组参与者 [5] - 1b期研究扩展允许参与者继续接受rexaceract治疗，总治疗时间最长可达12个月 [5] 资金支持 - Gain公司的帕金森病领先项目在开发早期获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会和Silverstein GBA帕金森病基金会的资助支持 [6] - 该项目还获得了Eurostars-2联合项目的资助，由欧盟地平线2020研究和Innosuisse瑞士创新机构共同资助 [6] 关于Gain Therapeutics公司 - Gain Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发下一代变构疗法 [7] - 公司领先候选药物rexaceract目前正在伴或不伴GBA1突变的帕金森病1b期临床试验中评估 [7] - Rexaceract在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面具有进一步潜力 [7] - 公司拥有多个未披露的临床前资产，靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [7] - 公司独特的方法能够发现新型变构小分子调节剂，可恢复或破坏蛋白质功能 [8] - 公司部署高度先进的Magellan™平台，加速药物发现并为无法治疗或难以治疗的疾病解锁新型疾病修饰疗法，包括神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学 [8]