公司业绩与目标达成 - 公司2025年的核心目标是聚焦与执行 旨在为未来成功奠定基础[2] - 公司设定的2025年关键目标已全部达成[2] - 公司实现了出色的收入表现和有效的费用管理 年末现金超过19.4亿美元[3] 核心产品Sephience进展 - 公司产品Sephience在6个月内于美国、欧洲、日本及多个其他国家获得批准 用于治疗儿童及成人PKU患者[3] - Sephience的全球上市开局强劲 在所有关键患者群体中均获得广泛使用[3] 研发管线进展 - 公司推进了包括votoplam亨廷顿病项目在内的创新早期项目[2] - 公司于去年5月公布了votoplam用于亨廷顿病患者的PIVOT-HD二期研究的积极结果[3]

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