核心观点 - 公司新一代pan-TRK抑制剂zurletrectinib (ICP-723)在针对儿科及青少年晚期实体瘤的I/II期临床试验中展现出优异的疗效和良好的安全性 [1][3] 临床数据结果 - 在NTRK融合患者中，由独立评审委员会评估的客观缓解率高达90% [5] - 所有已完成全面疗效评估且对第一代TRK抑制剂产生耐药的患者均达到了部分缓解 [5] - 未观察到剂量限制性毒性，治疗相关不良事件主要为1~2级，显示出良好的安全性 [5] 试验设计与剂量 - 试验的主要肿瘤类型包括NTRK重排的梭形细胞肿瘤和原发性中枢神经系统肿瘤 [4] - 确定儿科患者的推荐2期剂量为7.2 mg/m²，青少年患者为8 mg [4] - 在推荐2期剂量下，儿科/青少年患者与成人患者的药代动力学暴露水平相当 [4] 药物潜力与定位 - 该药物显示出作为下一代疗法治疗NTRK/ROS1驱动恶性肿瘤的强大潜力，并能够克服对第一代TRK抑制剂的耐药性 [3] - 临床数据已在2025年国际儿科肿瘤学会大会上以口头报告形式发布 [1][2]