RADIANT study with vormatrigine in focal onset seizure (FOS) patients over eight weeks demonstrated 56.3% median reduction in seizure frequency from baseline, with 22% at 100% seizure reduction in last 28 days Initiated two registrational studies for Developmental and Epileptic Encephalopathies (DEEs) programs: EMERALD for broad DEEs with relutrigine and EMBRAVE3 for SCN2A Gain-of-Function (GoF) with elsunersen Relutrigine granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the treatment of seizures asso ...

市场机会 - Vormatrigine针对3.5百万常见癫痫患者的市场机会超过25亿美元[20] - Relutrigine针对超过20万高癫痫负担的发育性癫痫患者的市场机会超过30亿美元[20] - Elsunersen针对约2000名SCN2A基因特征的发育性癫痫患者的市场机会超过5亿美元[20] 临床试验结果 - Vormatrigine在临床试验中实现了100%的患者反应率，且在治疗后达到3-13倍的MES EC50暴露[29] - Relutrigine在28天周期内显示出显著的癫痫发作减少和前所未有的无发作状态[41] - EMBOLD Cohort 1研究显示，使用Relutrigine治疗的患者在持续暴露下实现了高达90%的中位数癫痫发作减少[58] - 在EMBOLD Cohort 1中，70%的患者在基线时稳定使用钠通道阻滞剂，且不良事件大多为轻度至中度[59] - EMBOLD Cohort 1结果显示，患者的无癫痫发作天数在治疗期间显著增加，达到最高63天[61] - 在EMBOLD Cohort 1中，57%的患者在警觉性方面表现出改善，71%的患者在癫痫发作严重性和强度方面有所改善[63] - Elsunersen在SCN2A GoF患者中显示出39%至43%的癫痫发作减少，且无不良事件被认为与研究药物相关[82] 未来展望 - 预计POWER1研究的顶线结果将在2025年下半年公布[40] - EMBOLD Cohort 2的顶线结果预计在2026年上半年公布，2026年将提交新药申请(NDA)[17] - 预计EMERALD广泛发育性癫痫研究将在2025年中期启动[17] - 2025年下半年将开始POWER2的入组[17] - 预计2025年第三季度将公布Essential3研究的顶线结果[117] - 2026年将提交SCN2A GoF的NDA申请[117] - PRAX-100 SCN2A LoF的候选声明预计在2025年中发布[118] 现金流与市场动态 - 公司的现金流预计将持续到2028年[6] - 当前美国发展性和癫痫性脑病（DEE）市场患者超过200,000人，预计未来几年将随着护理和诊断的改善而增加[48] 新产品与技术研发 - Solidus的临床前产品组合预计将在2026年进入临床试验[100] - EMBRAVE Part A支持注册包，显示出Elsunersen的临床意义[86] - EMBOLD Cohort 2设计为关键研究，以确认Relutrigine的疗效[65] - EMBRAVE3注册试验将扩展治疗至出生时，涵盖系统性年龄基础的患者[93] 医生与患者管理 - 40%的患者在神经科医生处未接受治疗[108] - 85%的神经科医生就寻求ET治疗的患者进行就诊[108] - 近一半的神经科医生很少将ET患者转诊给专科管理[108] 评估与研究 - Essential3研究的主要终点与FDA一致，评估日常生活活动的改善[111] - TETRAS ADL量表的总分为33，评估患者日常活动能力[109] - Ulixacaltamide在Essential3研究中进行两项研究，分别为安慰剂对照平行组研究和随机撤药研究[113]

公司进展与财务概览 - 公司在未来12个月内将有6项主要研究结果公布，涉及4个研发项目[1] - 计划在2025年中期启动两项关键性研究：EMERALD针对广泛性DEEs使用relutrigine，EMBRAVE3针对SCN2A GoF使用elsunersen[1] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为4.72亿美元，预计资金可支持运营至2028年[1][6] - 2025年第一季度净亏损6930万美元，研发支出6080万美元，同比增长3380万美元[8][10] 核心产品管线进展 Cerebrum™小分子平台 - Vormatrigine在癫痫治疗中展现出最佳安全性特征，新数据显示无食物效应且剂量耐受性更高[1] - RADIANT研究(FOS和广泛性癫痫)预计2025年中期公布顶线结果，POWER1研究(耐药性FOS)预计2025年下半年公布结果[3] - Vormatrigine在45mg MAD队列中显示出20倍于MES EC50的暴露量，是目前抗癫痫药物中最高的[3] - EMPOWER注册研究已登记超过3000名患者，作为RADIANT和POWER1研究的患者来源[3] Solidus™ASO平台 - Elsunersen用于SCN2A GoF-DEE：EMBRAVE Part A研究持续入组，预计2026年上半年公布顶线结果[5] - EMBRAVE3注册研究计划2025年中期启动，将评估1-18岁患者，主要终点为癫痫发作频率降低[5] - 2025年计划为早期ASO治疗项目提名开发候选药物，包括PRAX-080、PRAX-090和PRAX-100[5] 其他在研产品 - Relutrigine用于DEEs：EMBOLD注册研究队列2持续入组，预计不晚于2026年上半年公布顶线结果[5] - Ulixacaltamide用于特发性震颤：Essential3研究1和2预计2025年第三季度完成，将决定是否提交NDA[5] - Relutrigine已获得FDA三项罕见儿科疾病认定：SCN1A癫痫、SCN2A和SCN8A DEEs[5] 财务数据 - 2025年第一季度现金及等价物增加250万美元，主要来自普通股发行净收益[6] - 研发费用同比增长125%，主要来自Cerebrum™平台支出增加2990万美元[8] - 一般及行政费用同比下降140万美元，主要因人员相关费用减少280万美元[9] - 截至2025年3月31日，公司普通股流通股为2030万股[10]