Praxis Precision Medicines (NasdaqGS:PRAX) FY Conference November 10, 2025 09:30 AM ET Speaker0Good morning, everyone. Welcome to Google Announced's second annual Healthcare Innovation Conference. Our next presenting company is Praxis Precision Medicines. From the company, we have a few executives here. We have the Chief Executive Officer, Marcio Souza, here. We also have SVP Finance, Lauren, and Matt Krogo. Thank you so much, Marcio and Lauren, for joining us. I do have prepared a few questions that I'll r ...

核心药物研发进展 - Ulixacaltamide治疗特发性震颤的两项关键3期Essential3研究取得积极结果，成为首个在特发性震颤领域取得阳性结果的3期项目[1][3] - Study 1达到主要和所有次要终点，治疗组在第8周mADL11评分较基线平均改善4.3分(p<0.0001)，改善效果在第2周出现并持续至第12周[3] - Study 2达到主要终点，ulixacaltamide组55%患者维持应答，安慰剂组为33%(p=0.037)，首个关键次要终点也显示优效性(p=0.0042)[3] - 与FDA的新药申请前会议定于2025年第四季度举行，为公司首个NDA提交做准备[1][2] - Vormatrigine在局灶性癫痫发作的POWER1研究已完成患者招募，顶线结果预计2026年上半年公布，POWER2研究已启动预计2026年下半年完成入组[1][2] - Relutrigine获得突破性疗法认定，与FDA就SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病患者开发计划达成一致，EMBOLD研究中期分析计划在2025年第四季度进行，若成功可支持2026年初NDA提交[1][2] 临床数据亮点 - Vormatrigine在RADIANT研究首个队列中显示，8周治疗导致癫痫发作频率中位数减少56.3%，约22%患者在最后28天达到100%发作减少，约60%患者实现50%应答[4] - Ulixacaltamide安全性良好，与既往试验一致，未出现药物相关严重不良事件[3] - 特发性震颤试验招募期间有超过20万名患者表示参与兴趣，显示巨大未满足需求和市场机会[3] - ENERGY项目招募计划已吸引美国约2万名癫痫患者，持续为癫痫研究提供患者识别支持[4] 财务与资金状况 - 2025年10月完成增发普通股，获得净收益约5.67亿美元，扣除承销折扣和佣金后[7] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.892亿美元，加上10月增发收益，模拟现金和投资总额约9.56亿美元，预计可支持运营至2028年[1][6][7] - 2025年第三季度研发费用为6580万美元，较2024年同期的4190万美元增加2390万美元，主要由于Cerebrum平台支出增加2170万美元[9] - 2025年第三季度净亏损为7390万美元，包括740万美元股权激励费用，2024年同期净亏损为5190万美元，包括1240万美元股权激励费用[11]

公司股价与评级 - Oppenheimer于10月16日将公司目标价从115美元上调至250美元并维持“跑赢大盘”评级 [1] - 公司股票是过去3个月内表现最佳的12只股票之一 [1] 核心产品临床试验结果 - 治疗特发性震颤的药物ulixacaltamide在Essential3试验中取得积极的顶线结果 [2] - 该药物在Study 1中达到所有终点在Study 2中也达到预设的主要终点 [3] - 药物普遍安全且耐受性良好未出现严重的药物相关副作用 [3] 产品上市前景与市场定位 - 公司计划在2026年初提交新药申请若获FDA批准预计在2027年实现商业化上市 [3] - 特发性震颤是一种神经系统疾病目前尚无获批的治疗方法 [2] - 公司是一家临床阶段生物制药公司专注于开发中枢神经系统疾病疗法 [4]

股价飙升原因 - Praxis Precision Medicines股价在2025年10月14日至10月22日期间飙升251%，主要驱动因素是其实验性药物ulixacaltamide在针对特发性震颤患者的3期临床试验中取得积极结果 [2] - 该药物作为一日一次的口服药片，相较于目前需一日服用三次的标准疗法具有便利性优势 [5][10] 核心产品Ulixacaltamide临床数据 - 在第一项3期研究中，接受ulixacaltamide治疗56天的患者在改良的日常生活活动测试中平均改善4.3分，而安慰剂组仅改善1.7分 [7] - 在第二项研究中，持续接受治疗的患者更有可能维持疗效，并报告疾病改善率显著提高 [8] - 但该药物耐受性存在挑战，第一项研究中35.6%的用药患者中止治疗，第二项研究中该比例为38.1%，而安慰剂组中止率为5.6% [10] 目标疾病市场潜力 - 特发性震颤是美国最常见的运动障碍，估计影响1000万美国人，但目前仅有一种获批疗法 [5] - 患者调查显示高达77%的特发性震颤患者认为现有疗法无法充分控制其震颤，高达50%的患者未接受任何治疗 [6] - 针对数百万缺乏治疗选择的震颤患者，新药可能带来数十亿美元的年销售额潜力 [3] 公司其他研发管线 - 除ulixacaltamide外，公司正在开发用于治疗癫痫的vormatrigine，其2期试验结果显示60%的患者在八周内癫痫发作率降低至少一半，14%的患者实现完全无癫痫发作 [13] - 公司还开发用于治疗发育性和癫痫性脑病的relutrigine，其2期数据显示患者平均癫痫发作间隔从治疗前的每3天一次延长至67天 [14] 公司财务状况 - 公司为尚未有产品销售的商业化前企业，近期通过二次发行募集了5.25亿美元资金，截至6月底其现金余额为4.466亿美元 [15] - 公司当前市值约为39亿美元，毛利率为97.01% [12][16]

股价表现 - 公司股价在最近一个交易日大幅上涨183.7% 收于16271美元 此次上涨伴随显著放量 成交量高于通常水平 [1] - 此次上涨使该股过去四周的涨幅达到303% [1] 核心产品研发进展 - 公司股价飙升源于公布ulixacaltamide治疗特发性震颤的两项三期研究的积极顶线结果 [2] - 研究1显示 治疗组患者在第八周日常功能平均改善43点 优于安慰剂 达到主要终点 并具有统计学显著性地达到所有关键次要终点 [2] - 研究2显示 55%的ulixacaltamide治疗组患者维持应答 而安慰剂组为33% 达到主要终点并确认了持续获益 [2] - 该药物总体耐受性良好 未出现与药物相关的严重不良事件 [2] 市场前景与监管步骤 - 特发性震颤领域存在高度未满足的医疗需求 约影响700万美国人 且有效疗法有限 [2] - 这些研究结果使ulixacaltamide有望成为同类首创疗法 [2] - 公司已向美国FDA提交新药申请前会议请求 为商业化铺平道路 目标是在2026年初提交监管申请 [2] 财务业绩预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损345美元 同比变化为-255% [3] - 预计季度收入为33万美元 同比增长107% [3] - 过去30天内 对该季度的共识每股收益预期保持不变 [4] 行业比较 - 公司所属行业为医疗-生物医学和遗传学 同业公司Royalty Pharma在上一交易日收盘上涨04%至3634美元 过去一个月回报为15% [4] - Royalty Pharma对未来报告的共识每股收益预期在过去一个月上调08%至111美元 较上年同期每股收益增长67% 目前其Zacks评级也为3级持有 [5]

公司股价表现 - Praxis Precision Medicines Inc (PRAX) 股价飙升204.8%至174.80美元 [1][5] - NAYA Biosciences Inc (IVF) 股价上涨142.7%至1.83美元 [2][5] - rYojbaba Co Ltd (RYOJ) 股价上涨80.6%至3.92美元 [3] - Sonder Holdings Inc (SOND) 股价上涨66.2%至1.52美元 [4] 股价驱动因素 - 生物制药 - Praxis公司股价上涨与其临床阶段生物制药业务的积极进展相关 特别是其治疗特发性震颤的药物ulixacaltamide的两项关键三期研究取得积极的顶线结果 [1][5] - 该消息增强了投资者对公司解决重度抑郁症、围绝经期抑郁症和特发性震颤潜力的乐观情绪 [1] 股价驱动因素 - 生育护理 - NAYA Biosciences公司股价上涨与其战略分离生育和肿瘤业务相关 公司更名为INVO Fertility Inc并专注于生育护理 [2][5] - 公司通过其专有的INVOcell®医疗设备在辅助生殖技术领域采取创新方法 [2] - 公司计划参加Lytham Partners 2025年秋季投资者会议 重点在于扩大先进生育治疗的可及性 [2] 股价驱动因素 - 健康咨询 - rYojbaba公司股价上涨可能归因于其在企业和劳动咨询服务方面的努力 包括压力检查和争议解决 [3] - 公司成功完成首次公开募股 以每股4.00美元的价格发行125万股日本普通股 募集资金总额为500万美元 [3] 股价驱动因素 - 酒店业 - Sonder Holdings公司股价上涨反映了投资者对其商业模式的信心 该模式专注于为各类旅行者和专业人士管理物业 [4] - 公司发布了截至2025年6月30日的2025年第二季度财务业绩 并提交了相关的10-Q表格季度报告 [4]

美股市场表现 - 美股盘中走低 道琼斯指数下跌超过100点 跌幅0.30%至46,113.98点[1] - 纳斯达克指数下跌0.21%至22,622.73点 标准普尔500指数下跌0.34%至6,648.52点[1] - 房地产板块上涨0.5% 金融板块下跌1.5%[1] 商品市场动态 - 原油价格上涨0.1%至每桶58.32美元[5] - 黄金价格上涨2.3%至每盎司4,296.60美元[5] - 白银价格大涨4.2%至每盎司53.515美元 铜价下跌0.1%至每磅5.0115美元[5] 全球股市概况 - 欧洲股市普遍上涨 欧元区STOXX 600指数上涨0.69% 德国DAX 40指数上涨0.38% 法国CAC 40指数大涨1.38%[6] - 亚洲股市多数收高 日本日经225指数大涨1.27% 印度Sensex指数上涨1.04% 香港恒生指数微跌0.09%[7] 公司个股异动 - Praxis Precision Medicines股价飙升208%至176.74美元 公司公布ulixacaltamide治疗特发性震颤的3期临床试验顶线结果[9] - J.B. Hunt Transport Services股价大涨20%至166.65美元 公司季度业绩超预期 多家机构上调其目标价[9] - UTime Ltd股价暴跌88%至0.1496美元 公司宣布定价2500万美元的注册直接发行[9] - Theriva Biologics股价下跌46%至0.4495美元 公司宣布400万美元认股权证诱导协议[9] 经济数据与库存 - 美国原油库存增加352.4万桶 远超市场预期的12万桶增幅[2][11] - 美国天然气库存增加800亿立方英尺[11] - 费城联储制造业指数从9月的23.2降至10月的-12.8 为六个月低点 远低于市场预期的10[11]

公司股价表现 - 公司股价在周四出现飙升 涨幅达到235% [1] 核心产品研发进展 - 公司宣布其治疗特发性震颤的药物ulixacaltamide在两项关键三期研究中取得积极的顶线结果 [1]

公司核心事件 - Praxis Precision Medicines公司股价在周四接近翻三倍 此前其实验性药物ulixacaltamide报告了积极的后期试验结果 [1] - Ulixacaltamide在两项三期试验中显著改善了特发性震颤患者的日常功能 [1] - 在第一项临床研究中 该药物在每日任务表现上相较安慰剂有4.3分的改善 并在第二项研究中显示出持续疗效 [3] 药物市场潜力 - 由于特发性震颤领域尚无FDA批准的疗法 ulixacaltamide有望成为同类首创的重磅药物 [4] - 特发性震颤影响全球数百万人 该药物验证了其作用机制并使公司在该高需求治疗领域处于领先地位 [3][4] - 此次数据扭转了市场因三月份一项试验受挫而产生的怀疑 恢复了对其研发管线及试验设计的信心 [4] 公司财务状况与管线 - 公司持有4.7亿美元的强劲现金头寸 足以支撑运营至关键监管里程碑 [6] - 公司不仅依赖单一药物 其产品组合中还有三个具有重磅潜力的后期资产 并预计到2028年实现四次商业化上市 [5] - 其反义寡核苷酸和小分子平台针对更广泛的中枢神经系统疾病 提供了长期的可选择性 [6] 股价表现与估值 - 在此次大幅上涨后 Praxis股票的交易价格是其四月初价格的7倍以上 [2] - 尽管估值已大幅膨胀 但其广泛的研发管线和充足的现金储备证明了投资者的兴趣是合理的 [6] - 如果ulixacaltamide获得FDA批准 公司股票可能从投机性标的转变为商业化阶段的生物技术增长故事 [6]

市场整体表现 - 美股市场走高 纳斯达克综合指数上涨超过50点 [1] Enerpac Tool Group Corp (EPAC) - 公司股价在周四交易中大幅上涨 涨幅达73%至4324美元 [2] - 公司第四季度业绩超预期 每股收益为052美元 高于分析师共识预期的051美元 [1] - 公司第四季度销售额为167515亿美元 高于分析师共识预期的1647亿美元 [1] 其他表现突出的股票 - Praxis Precision Medicines Inc (PRAX) 股价上涨1991%至17151美元 临床阶段生物制药公司公布了其在研药物ulixacaltamide用于治疗特发性震颤的3期Essential3项目顶线结果 [4] - Nova Minerals Ltd – ADR (NVA) 股价上涨328%至7250美元 公司宣布进行5比1的ADR正向拆分以增强流动性 [4] - Cellectis SA (CLLS) 股价上涨243%至511美元 [4] - J B Hunt Transport Services Inc (JBHT) 股价上涨177%至16342美元 公司季度财务业绩超预期 且多家机构上调其目标价 [4] - Standard Lithium Ltd (SLI) 股价上涨175%至602美元 [4] - Grail Inc (GRAL) 股价上涨15%至8683美元 公司与三星C&T和三星电子签署具有约束力的合作意向书 将其多癌种早期检测测试引入亚洲主要市场 三星同意向公司投资11亿美元 [4] - DBV Technologies SA – ADR (DBVT) 股价上涨93%至1740美元 [4] - Salesforce Inc (CRM) 股价上涨77%至25470美元 公司宣布新的长期收入目标 即在2030财年实现600亿美元以上收入 这意味着从2026财年到2030财年的有机复合年增长率将超过10% [4] - Perpetua Resources Corp (PPTA) 股价上涨71%至2946美元 [4] - 3D Systems Corp (DDD) 股价上涨68%至350美元 [4] - Fabrinet (FN) 股价上涨62%至42313美元 摩根大通分析师维持其增持评级并将目标价从345美元上调至430美元 [4] - Western Digital Corp (WDC) 股价上涨6%至12762美元 Wedbush分析师维持其跑赢大盘评级并将目标价从90美元上调至135美元 [4]