公司整体财务状况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损6.244亿美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为1690万美元、3190万美元、2300万美元和6100万美元[138] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，现有现金资源预计至少能支持未来12个月的运营[138] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，主要投资于美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[175] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，包括现金、美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[118] - 由于大部分投资组合期限短且投资风险低，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[118] - 截至2021年6月30日，公司总负债中以非功能货币计价的金额不重大[119] - 公司预计现有现金资源至少可满足未来十二个月的资金需求，但未来资本需求受多种因素影响[211] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求，若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释[121] 各业务线收入关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，产品净收入分别为0美元和423.5万美元，变化为 - 423.5万美元，变化率为 - 100%；许可和合作收入分别为0美元和7.2万美元，变化为 - 7.2万美元，变化率为 - 100%；COPIKTRA许可及相关资产销售收入分别为5.2万美元和0美元，变化为5.2万美元，变化率为100%；过渡服务收入分别为44.8万美元和0美元，变化为44.8万美元，变化率为100%；总收入分别为50万美元和430.7万美元，变化为 - 380.7万美元，变化率为 - 88%[148] - 2021年上半年产品净收入为0，较2020年上半年的930万美元减少100%；授权和合作收入为0，较2020年上半年的10万美元减少100% [157][159][160] - 2021年上半年销售COPIKTRA许可证及相关资产收入为90万美元，过渡服务收入为60万美元，均为新增收入[157][162][163] - 2021年第二季度和上半年，公司分别确认COPIKTRA许可及相关资产销售收入0.1百万美元和0.9百万美元，过渡服务收入0.4百万美元和0.6百万美元[203] 各业务线成本及费用关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，产品销售成本分别为0美元和39.2万美元，变化为 - 39.2万美元，变化率为 - 100%；无形资产摊销销售成本分别为0美元和39.3万美元，变化为 - 39.3万美元，变化率为 - 100%；研发费用分别为973万美元和934.4万美元，变化为38.6万美元，变化率为4%；销售、一般和行政费用分别为671.4万美元和1544.2万美元，变化为 - 872.8万美元，变化率为 - 57%；总运营费用分别为1644.4万美元和2557.1万美元，变化为 - 912.7万美元，变化率为 - 36%[148] - 2021年季度研发费用为970万美元，较2020年季度的930万美元增加40万美元，主要因人员相关成本和临床前及其他费用增加[154] - 2021年季度销售、一般和行政费用为670万美元，较2020年季度的1540万美元减少870万美元，主要因人员相关成本、咨询和专业费用及商业活动成本减少[155] - 2021年上半年研发费用为1860万美元，较2020年上半年的2030万美元减少170万美元，主要因许可证费用、CRO成本和咨询成本减少[166] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1290万美元，较2020年上半年的3500万美元减少2210万美元，主要因人员相关成本、咨询和专业费用及商业活动成本减少[167] 公司盈利及现金流关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，运营亏损分别为1594.4万美元和2126.4万美元，变化为532万美元，变化率为 - 25%；利息收入分别为4.9万美元和12.2万美元，变化为 - 7.3万美元，变化率为 - 60%；利息费用分别为 - 100.7万美元和 - 186.8万美元，变化为86.1万美元，变化率为 - 46%；净亏损分别为169.02万美元和230.1万美元，变化为61.08万美元，变化率为 - 27%[148] - 2021年上半年利息收入为10万美元，较2020年上半年的50万美元减少40万美元，主要因投资利率降低；利息费用为200万美元，较2020年上半年的1250万美元减少1050万美元，主要因2019年票据转换和定期贷款偿还[169][170] - 2021年上半年经营活动使用现金3274.2万美元，较2020年上半年的5655万美元减少2380.8万美元，主要因净亏损减少和营运资金变动净额减少[177] 公司产品临床研究数据 - 2020年FRAME研究更新数据显示，KRAS - G12突变的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者总体缓解率（ORR）为56%；2020年12月更新数据中，LGSOC队列（n = 24）的ORR为52%（21例可评估患者中11例缓解），其中KRAS突变LGSOC患者ORR为70%（10例可评估患者中7例缓解），KRAS野生型LGSOC患者ORR为44%（9例可评估患者中4例缓解），KRAS状态未确定的LGSOC患者ORR为0%（2例可评估患者中0例缓解）[132][133] 公司候选产品情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究，用于治疗多种实体瘤，包括LGSOC、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）等[127] - VS - 6766是口服的一流独特小分子RAF/MEK抑制剂，具有独特作用机制，能更有效抑制ERK信号传导[128] - defactinib是FAK的靶向抑制剂，已在美国、欧盟和澳大利亚获得卵巢癌孤儿药指定[130] - VS - 6766和defactinib的组合已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对复发性LGSOC患者的突破性疗法认定[131] 公司融资及票据情况 - 2020年公司通过证券购买协议出售4651.1628万股普通股，每股2.15美元，净收益约9380万美元；2020年通过ATM出售676.9559万股，净收益约1220万美元[180][182] - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元2018年发行的5.00%可转换优先票据的注册直接公开发行，净收益约1.453亿美元[183] - 2018年票据初始转换率为每1000美元本金可转换139.5771股普通股，对应初始转换价格约为每股7.16美元，较2018年10月11日收盘价溢价约15.0%[184] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元2018年票据交换同等本金的2020年可转换优先票据[186] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金可转换307.6923股普通股，对应初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日收盘价溢价约153.9%[190] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金总额分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[195] - 2021年7月1日，公司行使2020年票据强制转换权，2800万美元本金转换为8615384股普通股[196] 公司许可协议情况 - 2020年8月10日，公司与Secura签署协议，出售duvelisib肿瘤适应症全球独家许可，已收到7000万美元预付款[200] - 2020年1月7日，公司与Chugai签订许可协议，获得VS - 6766全球独家许可，已支付300万美元不可退还费用[204][205] 公司内部控制及风险情况 - 公司管理层评估截至2021年6月30日的披露控制和程序有效[121] - 截至2021年6月30日的三个月内，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[122] - 公司在2020年12月31日年度报告中披露了合同义务和承诺，此后无重大变化[126] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[127] - 公司与全球的合同研究组织和合同制造商签订合同，可能面临外汇汇率波动风险[129] - 公司2018年票据按固定利率计息，对利率变化的风险敞口极小[120]