临床试验进度 - 公司保持2024年首次BLA申报和加速推进杜氏肌营养不良(2024年下半年)和糖尿病视网膜病变(2025年上半年)关键试验启动的进度[2] - RGX-202在AFFINITY DUCHENNE II期试验中显示跨年龄组患者的高表达一致性[6] - 与FDA的II期末会议支持使用加速审批途径并于2024年第四季度启动关键试验[6] - ABBV-RGX-314糖尿病视网膜病变II期末会议提前至2024年第四季度,以支持2025年上半年启动全球关键试验[9] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有3.273亿美元现金及现金等价物,预计可为运营提供资金支持至2026年[13] - 公司总资产为5,693.79百万美元，较上年同期减少0.8%[26] - 公司现金及现金等价物为577.65百万美元，较上年同期增加67.3%[26] 经营情况 - 2024年第二季度Zolgensma授权使用的特许权使用费收入同比增长15%至2180万美元[14] - 2024年第二季度研发费用同比下降18.3%至4890万美元,主要由于ABBV-RGX-314和RGX-202的制造及临床供应成本以及人员相关成本的减少[15] - 2024年第二季度净亏损同比收窄26.5%至5300万美元[17] - 公司营业收入为222.95百万美元，较上年同期增加11.6%[27] - 公司研发费用为488.69百万美元，较上年同期减少18.4%[27] - 公司净亏损为529.89百万美元，较上年同期减少26.5%[27] - 公司其他综合收益为9.63百万美元，较上年同期减少36.7%[27] - 公司每股基本和稀释亏损为1.05美元，较上年同期减少36.7%[28] - 公司加权平均股数为50,601千股，较上年同期增加16.3%[28] 公司信息 - 公司联系人为Dana Cormack和Chris Brinzey[29][30] - 公司主要从事基因治疗相关业务[26][27]